CymaBay Therapeutics公司宣布，其Phase 3 pivotal RESPONSE研究对seladelpar治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的安全性和有效性进行了评估，结果显示seladelpar在改善肝功能指标和减轻瘙痒症状方面显示出显著疗效。61.7%的接受seladelpar治疗的病人达到主要复合终点，而安慰剂组仅为20.0%。在基线时具有中重度瘙痒的患者中，seladelpar治疗组的瘙痒症状在6个月时得到改善。安全性方面，与安慰剂组相比，两组的安全性相当，与之前的研究一致。CymaBay计划与FDA、MHRA和EMA进行监管讨论，并提交监管批准申请。

Alnylam Pharmaceuticals宣布其RNAi疗法zilebesiran在KARDIA-1 Phase 2研究中达到主要终点，显示剂量依赖性、临床显著降低24小时平均收缩压，与安慰剂相比，300mg和600mg剂量组均实现超过15mmHg的降幅。研究还达到了关键次要终点，包括6个月时通过ABPM测量的24小时平均收缩压以及3个月和6个月时诊所收缩压的显著变化。结果显示，zilebesiran与血清AGT水平的剂量依赖性、强大且持久的降低相关，直至6个月。zilebesiran还显示出令人鼓舞的安全性和耐受性特征，支持其继续开发。这些稳健的血压控制发现将有助于确定zilebesiran未来研究的最佳剂量和方案。

百奥赛图与英国生物技术公司Myricx达成抗体评估、选择与授权协议，共同开发ADC药物。百奥赛图将利用RenMice®来源的全人抗体与Myricx的连接子和载荷偶联，进行ADC的可行性测试。Myricx将负责后续的开发和商业化，百奥赛图将获得首付款和里程碑付款。双方合作基于百奥赛图的高特异性抗体和Myricx的NMT抑制剂载荷，旨在开发同类首创/同类最佳的ADC药物，满足肿瘤领域的临床需求。百奥赛图致力于成为全球新药发源地，拥有全人抗体RenMice®平台和多个药物开发项目，而Myricx专注于NMT抑制剂载荷的ADC药物管线。

DURECT公司宣布，其AHFIRM临床试验的最后一名患者已完成研究方案。AHFIRM是一项针对严重酒精性肝炎（AH）患者的Phase 2b随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估拉斯库斯特醇的安全性及有效性。共301名患者参与了AHFIRM试验，DURECT计划在2023年第四季度报告顶线数据。如果AHFIRM试验结果积极，公司计划在2024年第一季度与美国食品药品监督管理局（FDA）讨论结果，并有望通过FDA之前授予的快速通道指定加速监管讨论。如果拉斯库斯特醇获得批准，将成为首个FDA批准的AH治疗药物，代表了对这种致命疾病管理方式的变革。

Click Therapeutics与Indivior达成合作协议，共同开发并商业化针对物质使用障碍，尤其是阿片使用障碍（OUD）的处方数字疗法。该合作将利用Click Therapeutics的AI平台开发名为CT-102的创新移动应用，旨在弥补OUD治疗中的主要差距，如提高个性化心理社会治疗的可及性。CT-102将与药物治疗相结合，提供基于证据的行为疗法和定制神经调节干预，以实现个性化护理。该合作将结合Indivior在物质使用障碍创新治疗商业化方面的专长和Click Therapeutics在患者参与方面的丰富经验。Click Therapeutics将主导开发，采用以患者为中心、基于证据的迭代方法，并利用其端到端开发能力和专有技术平台。该合作预计将在2024年完成初步探索阶段后，以最佳疗法推出CT-102，并支持广泛的可及性和采用。根据合作协议，Click Therapeutics将负责所有技术、临床开发活动、监管申报以及商业化过程中的技术服务。Indivior将获得全球商业化的许可，Click Therapeutics将获得前期许可和早期开发款项，并有权获得额外的监管和商业化里程碑以及全球销售的两位

欧洲委员会批准了默克公司（在美国和加拿大称为MSD）的ERVEBO疫苗，用于1岁及以上个体预防由扎伊尔埃博拉病毒引起的埃博拉病毒病。此批准基于欧洲药品管理局人用药品委员会的积极意见，疫苗之前仅对18岁及以上人群批准使用。默克表示，这一批准是预防扎伊尔埃博拉病毒病的重要里程碑，同时公司已与联合国儿童基金会合作建立全球首个埃博拉疫苗储备，以支持未来疫情的应对。此外，默克还提供了关于ERVEBO疫苗的安全信息，包括禁忌症、警告和预防措施、不良反应等。

荷兰生物技术公司Neuroplast成功完成了其针对创伤性脊髓损伤（TSCI）的Neuro-Cells®细胞治疗的II期随机、双盲、安慰剂对照临床试验的患者招募。初步数据显示，该产品具有良好的安全性，患者反馈也证实了其良好的耐受性。该试验由西班牙托莱多的Hospital Nacional de Parapléjicos和丹麦哥本哈根的Rigshospitalet合作进行。Neuro-Cells®技术平台利用患者自身的骨髓制造干细胞治疗，以调节炎症并提高中枢神经系统的再生潜力。该治疗旨在保护并恢复功能、移动性，从而提高独立性。试验涉及16名患者在脊髓受伤后6至10周内被纳入。该试验得到了西班牙和丹麦医学伦理委员会及相关部门的官方批准。Neuroplast首席执行官Johannes de Munter表示，这一里程碑使公司更接近为遭受创伤性脊髓损伤的患者提供有效治疗。

Phanes Therapeutics公司宣布，其创新药物PT217已开始进行针对小细胞肺癌和其他神经内分泌肿瘤的1期临床试验。PT217是一种针对DLL3和CD47的双特异性抗体，旨在通过直接杀伤肿瘤细胞和激活免疫系统来治疗癌症。该药物已获得美国FDA的孤儿药资格认定。PT217的试验旨在评估其在不同类型癌症患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学以及初步疗效。Phanes Therapeutics是一家专注于肿瘤学创新药物研发的生物技术公司，目前拥有多个处于临床阶段的药物项目。

Kodiak Sciences Inc.公布了其基于ABC平台的创新疗法tarcocimab tedromer 5 mg在治疗视网膜静脉阻塞（RVO）引起的黄斑水肿的关键性BEACON研究的48周（一年）主要结果。该研究是一项随机、双盲、多中心、活性对照的3期临床试验，旨在评估治疗初诊的视力丧失和黄斑水肿的RVO患者。结果显示，tarcocimab tedromer 5 mg在疗效和安全性方面与aflibercept 2 mg相当，同时表现出更持久的疗效。在一年的治疗中，接受tarcocimab tedromer 5 mg的患者中有一半在一年内无需额外注射，同时保持了与aflibercept治疗组的视力结果。这些结果增强了Kodiak Sciences Inc.对其ABC平台和tarcocimab的信心，并为其在视网膜疾病治疗领域的未来发展提供了支持。

2023年8月22日，北京天坛医院神经肿瘤综合治疗病区启动了针对Y-1注射液的I期临床试验，旨在考察该药在复发性原发颅内恶性肿瘤患者中的耐受性和药代动力学。Y-1注射液由南京宁丹新药技术有限公司研发，是一种针对中枢神经系统肿瘤的创新药，具有高选择性、强活性的TRPML1抑制剂特性，能够有效抑制肿瘤细胞增殖并诱导其死亡。该药已获得临床默认许可，并具备高效透过血脑屏障的能力，与化疗药联合使用可增强疗效。此外，Y-1注射液在非临床安全性测试中表现良好，生产过程符合国际规范，质量可控。首例受试者于2023年9月7日完成入组给药。

Medivir公司宣布，其领先项目fostroxacitabine bralpamide（fostrox）在阿姆斯特丹举行的国际肝癌协会（ILCA）年度会议上将展示其潜在对肝细胞癌（HCC）的影响。研究结果表明，当fostrox与激酶抑制剂（如Lenvima或sorafenib）结合使用时，可以提高抗肿瘤效果。fostrox是一种新型核苷酸前药，旨在选择性治疗肝癌并最小化副作用。该药物已完成1b期单药研究，目前正在进行HCC的联合研究。Medivir还将举办关于HCC治疗景观和独特治疗挑战的专家观点网络研讨会，CMO Pia Baumann将参与并提供关于fostrox开发的额外评论。

北京伯汇生物技术有限公司自主研发的HPK1选择性小分子抑制剂BB3008获得美国FDA批准，将开展针对晚期实体瘤的临床试验。这是伯汇生物第二款进入临床阶段的产品，首款产品BB102的I期临床试验进展顺利。BB3008具有高选择性、全新分子结构，能显著激活T细胞活性，抑制肿瘤生长，并具有优良的药代动力学和安全性。该药物在2023年美国癌症研究协会年会上作为突破性研究发表。伯汇生物专注于肿瘤和自身免疫性疾病领域，致力于开发全球新药，已有两款新药候选药物进入临床。

Actimed Therapeutics获得美国FDA对其S-pindolol benzoate（ACM-001.1）治疗癌症恶病质的IND批准，用于开展针对结直肠癌和非小细胞肺癌患者的两项Phase 2b/3临床试验（IMPACT项目）。S-pindolol benzoate在前期临床试验中展现出良好的抗分解和促合成药理作用，有望成为治疗癌症恶病质的新疗法。Actimed计划在2024年开始给药，并正在筹备Series B融资以支持IMPACT项目。此外，Actimed还拥有S-oxprenolol的全球权益，该药物用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）中的肌肉萎缩。

华平投资与宜兴市签约成立首支人民币基金，规模预计30亿元，专注于大健康产业投资。该基金将重点布局创新药、创新医疗器械和医疗服务领域，推动全球医疗创新技术落地中国。华平投资自1994年起在中国投资，累计投资超160亿美元，医疗健康是其重点投资领域之一。此次合作体现了华平投资对新环境的适应和试水，与宜兴市生命健康产业生态高度契合，旨在助力宜兴市加快培育生命健康产业集群。

MaaT Pharma公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其MaaT033孤儿药资格，旨在提高进行造血干细胞移植（HSCT）的患者的总生存率，并认可MaaT033对这一患者群体可能带来的显著益处。这是MaaT033首次获得孤儿药资格，也是MaaT Pharma公司获得的第三个孤儿药资格，此前MaaT013在美国和欧洲已获得孤儿药资格。MaaT033是一种口服微生物群生态系统疗法，含有抗炎的Butycore物种，目前正作为辅助疗法开发，旨在提高接受HSCT和其他细胞疗法的患者的总生存率。MaaT Pharma致力于治疗癌症和移植物抗宿主病（GvHD），已启动了一项针对急性GvHD患者的开放标签、单臂3期临床试验。

四川大学华西医院卢铀/薛建新教授团队在《Clinical Cancer Research》发表了一项临床研究，评估了信迪利单抗联合立体定向放疗和低剂量放疗治疗PD-L1阳性晚期非小细胞肺癌的安全性和有效性。研究显示，该联合疗法具有高客观缓解率、无进展生存期和良好耐受性，为晚期非小细胞肺癌患者提供了一种新的治疗方案。研究分为剂量爬坡和剂量扩展两个阶段，共纳入29例受试者，结果显示总客观缓解率为60.7%，疾病控制率为78.6%，中位无进展生存期为8.6个月。安全性方面，剂量爬坡阶段未观察到剂量限制性毒性，最常见的治疗相关不良事件为皮炎和甲状腺功能减退。该研究为PD-L1阳性非小细胞肺癌患者提供了一种新的治疗选择。

上海磅策医疗科技有限公司完成数千万元A++轮融资，所募集资金将用于临床认证、产能强化及全球化推广，加速全球智能化FUE时代的到来。该公司致力于为临床共性需求提供专科解决方案，其自研的HAIRO®植发机器人通过立体视觉定位技术精准提取毛囊，有效缩短恢复周期，填补国产空白，打破国外垄断。HAIRO®植发机器人在华山医院等多家医院开展临床试验，并在全国毛发学术会议上受到广泛关注。投资方华鼎投资和探针资本对植发机器人领域前景充满信心，将助力磅策医疗成为行业翘楚。