Relmada Therapeutics公司在2018年12月12日宣布，其研发的NMDA受体拮抗剂REL-1017（右美沙朵）在健康受试者中显著提高了脑源性神经营养因子（BDNF）的血浆水平，这一发现支持了该药物在治疗抑郁症方面的潜力。该研究数据在2018年美国神经精神药理学学会年会上公布。REL-1017被授予FDA快速通道资格，用于辅助治疗重度抑郁症。Relmada正在进行一项2期临床试验，评估REL-1017在重度抑郁症患者中的耐受性、安全性和抗抑郁疗效。该研究显示，与健康受试者相比，接受REL-1017治疗的受试者BDNF血浆水平显著提高，从治疗前的两倍到17倍不等。Relmada期待在2019年上半年完成MDD患者的2期临床试验，并公布试验的顶线数据。

Apexian Pharmaceuticals与印第安纳大学西蒙癌症中心的Dr. Reuben Kapur合作研究发现，一种名为Morrbid的非编码RNA在白血病转化过程中扮演关键角色。Morrbid在急性炎症损伤后过度激活，导致骨髓中缺乏TET2肿瘤抑制基因的髓系细胞（白细胞的祖细胞）快速成熟、增加数量、抵抗程序性细胞死亡并持续产生大量炎症蛋白。该研究揭示了炎症与癌症之间的因果关系，并支持Morrbid控制髓系细胞寿命的观点。Apexian的旗舰化合物APX3330能够减少Morrbid的活性，抑制癌前细胞的生长和炎症蛋白的产生。这种抗炎疗法对携带TET2突变的患者具有临床价值。Apexian致力于开发针对APE1蛋白多种功能的创新抗癌化合物，以实现“更好总是可能”的信念。

Aduro Biotech宣布在Cell Reports杂志上发表了一篇同行评审论文，研究STING通路激活作为癌症治疗潜在方法。研究发现，STING通路激动剂ADU-S100在优化小鼠模型中的适应性免疫方面具有最佳剂量。高剂量ADU-S100能有效清除肿瘤，但高剂量肿瘤消融剂量方案可能损害持久抗肿瘤免疫。低免疫原性剂量的ADU-S100可优化诱导CD8+ T细胞反应，对于全身和持久抗肿瘤免疫至关重要，且与检查点抑制剂疗法联合使用也有效。该研究支持使用免疫原性剂量的ADU-S100与检查点抑制剂联合使用，以驱动有效的抗肿瘤CD8+ T细胞反应。ADU-S100作为STING通路激动剂，正在临床试验中评估其作为单一药物和与ipilimumab、spartalizumab联合使用的疗效。

Aridis Pharmaceuticals宣布启动一项针对囊性纤维化患者慢性细菌性肺部感染的药物AR-501的1/2a期临床试验，首名受试者已成功入组。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的单次和多次剂量递增的1/2a期临床试验，旨在评估吸入性AR-501（柠檬酸镓）在健康志愿者和囊性纤维化患者中的安全性和药代动力学。该研究将招募48名健康成人志愿者和48名囊性纤维化患者，预计第四季度将获得1期数据，2020年第四季度将获得2a期数据。AR-501是一种吸入性柠檬酸镓制剂，旨在治疗囊性纤维化患者的慢性肺部感染，其作用机制与抗生素不同，被认为能破坏微生物中的多个铁依赖性途径，导致生长抑制。

Janssen制药公司宣布，其药物TREMFYA（guselkumab）在治疗中度至重度斑块型银屑病方面优于Cosentyx（secukinumab），ECLIPSE研究结果显示，在48周时，接受TREMFYA治疗的患者中有84.5%实现了至少90%的PASI评分改善，而接受Cosentyx治疗的患者中这一比例为70.0%。这是首个比较IL-23靶向生物疗法TREMFYA与IL-17抑制剂Cosentyx的头对头研究。ECLIPSE研究还包括了六个主要次要终点，TREMFYA在主要次要终点中显示出与Cosentyx的非劣效性，但在其他次要终点中显示出优势。TREMFYA的安全性与已知的安全信息一致，两组患者均报告了至少一次不良事件。

Oncolytics Biotech公司宣布，在治疗复发性多发性骨髓瘤的1期剂量递增研究中，首例患者接受了pelareorep（一种静脉注射的免疫肿瘤病毒）与卡菲唑米布和百时美施贵宝的检查点抑制剂Opdivo（尼伏单抗）联合治疗。该研究基于NCI 9603多发性骨髓瘤研究结果，该结果显示pelareorep与卡菲唑米布联合使用可导致客观反应、消除多发性骨髓瘤细胞，并产生具有PD-L1过表达的炎症表型。该研究由埃默里大学的克雷格·霍夫迈斯特博士领导，旨在评估pelareorep与地塞米松、卡菲唑米布和尼伏单抗联合使用的安全性、最佳剂量和疗效。研究的主要目标是确定pelareorep与卡菲唑米布和尼伏单抗联合使用的最大耐受剂量，次要目标包括无进展生存期、总生存期以及炎症表型的特征化和生物标志物反应的确认。

SpecGx LLC，Mallinckrodt plc的子公司，宣布收到美国食品药品监督管理局（FDA）关于其新型Roxicodone（盐酸氧可酮）片剂的新药申请（NDA）的完整回复信。该药物旨在管理需要阿片类药物的严重疼痛，并针对其他治疗方法不足的情况。FDA在信中提供了进一步评估的指导，以便重新提交NDA以进行审查和潜在批准。SpecGx表示将继续追求获得药物批准的途径。该公司多年来一直致力于预防处方药滥用，并投资了数百万美元用于解决阿片类药物滥用问题的多方面计划，包括滥用防止技术、购买和捐赠近两百万个药物处置袋，并与政策制定者、社区领袖、执法机构和行业合作伙伴合作，确保疼痛药物的安全使用，防止未使用的药物落入错误之手。

GenSight Biologics公司宣布，其Phase III REVERSE临床试验在第72周的数据分析显示，接受GS010（rAAV2/2-ND4）单次玻璃体注射的37名患者，其视觉相关生活质量问卷（NEI VFQ-25）的复合得分和选定子得分持续改善，表明视觉功能和生活质量得到提升。该试验评估了GS010在11778-ND4 Leber遗传性视神经病变（LHON）患者中的安全性和有效性。NEI VFQ-25问卷用于测量患者对视觉相关生活质量及日常活动能力的影响。在第48周时，患者报告的NEI VFQ-25得分在近距离活动、远距离活动、视觉特定依赖性和复合得分等方面均有所改善，并在第72周时得到持续。这些结果证实了GS010对视网膜神经节细胞和其轴突的保护作用，以及视觉功能的改善。REVERSE试验将在96周时进行再次评估，并将在2019年第二季度报告结果。

Mayne Pharma宣布其新药Tolsura™（SUBA®-itraconazole）65mg胶囊获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗某些系统性真菌感染。Tolsura是一种新的itraconazole配方，适用于治疗肺和肺外球孢子菌病、组织胞浆菌病（包括慢性空洞型肺病和播散性、非脑膜炎性组织胞浆菌病）以及曲霉病（肺和肺外，对于无法耐受或对两性霉素B治疗无反应的患者）。这些严重感染通常发生在易感或免疫受损的患者中，例如有癌症、移植（实体器官或骨髓）、HIV/AIDS或慢性风湿性疾病病史的患者，并且通常与高死亡率或长期健康问题相关。Mayne Pharma首席执行官表示，他们很高兴获得FDA对这种专利配方的批准，该配方结合了Mayne Pharma的专有SUBA技术，以提高难溶性药物的生物利用度。Tolsura计划于2019年1月上市，并拥有从2023年到2033年的四个已授权的美国专利。

Aeglea BioTherapeutics宣布设计全球关键性3期PEACE试验，旨在评估其领先研究性疗法pegzilarginase在Arginase 1缺乏症（ARG1-D）患者中的安全性和有效性。该试验预计将于2019年第二季度开始给药，2021年第一季度公布主要终点数据。PEACE试验是一项全球随机双盲试验，主要终点为与基线相比血浆精氨酸显著降低。公司计划招募30名ARG1-D患者，评估pegzilarginase在降低血浆精氨酸水平方面的效果，并监测患者的临床结果。

X-Chem公司与Almirall达成合作，利用其DNA编码库（DEX）平台和专有信息工具寻找针对Almirall目标的新药候选化合物。双方将共同致力于发现新型小分子治疗药物，以解决皮肤病学领域的未满足医疗需求。X-Chem将负责筛选工作，而Almirall将评估候选化合物的活性、新颖性和某些高级特性，并有权选择许可这些药物，负责后续的开发和商业化。该合作旨在通过先进技术拓宽Almirall的产品线，为医生和患者提供更多针对皮肤病学疾病的医疗解决方案。

利物浦科学家获得英国癌症研究基金会217万英镑资助，旨在开发早期发现胰腺癌的方法。由于胰腺癌的生存率极低，研究对于提高生存率至关重要。研究将收集新诊断出糖尿病患者的血液样本，寻找可能作为早期诊断胰腺癌的生物标志物的分子。这些样本将被保存在生物库中，以供未来研究使用。该研究旨在使未来对患有新发糖尿病的人进行胰腺癌筛查成为可能。英国癌症研究基金会还资助了利物浦大学的科学家，并与欧洲和美国的科学家合作，共同开发类似的患者群体。

InterVenn BioSciences获得940万美元投资，用于加速其AI驱动的质谱平台开发，该平台可测量与肿瘤发展和进展强相关的糖蛋白组标记物。投资由Genoa Ventures领投，True Ventures、Amplify Partners、Boost VC和Prado SV参与。资金将用于开发公司的首个产品——基于血液的卵巢癌诊断。InterVenn的AI、计算生物学、质谱、软件工程、糖蛋白组学和产品开发专家团队致力于为医生提供可靠、高性能且成本效益高的工具，以改变卵巢癌的现状。该公司的首个产品正在进行分析和临床验证，一旦完成验证和监管流程，公司将开始提供实验室诊断测试。

Q BioMed宣布与SRI International建立战略合作伙伴关系，共同推进针对自闭症儿童非言语障碍药物QBM-001的研发。SRI International将为QBM-001提供制剂开发、临床前开发和早期临床生产支持。SRI在小型分子药物和生物制剂的制剂、药物递送和表征方面拥有广泛的专业知识，其团队由Dr. Gita Shankar领导，拥有丰富的临床试验新制剂开发经验。临床前研究将由Dr. Stephen Morairty及其团队在SRI的神经科学中心进行，他们擅长处理多种自闭症模型。QBM-001针对幼儿非言语发展障碍，旨在帮助非言语或言语能力极低的自闭症儿童。该疾病在美国和欧洲每年新增约18,000例，经济成本巨大。SRI International致力于创造世界级解决方案，提高人们的安全、健康和生产力。Q BioMed是一家生物技术加速和开发公司，专注于许可和收购医疗保健领域的低估价值生物医学资产。

IntelGenx与Gensco Pharma签订了一份独家许可、开发和供应协议，以在美国市场商业化RIZAPORT。RIZAPORT是一种专利保护的口服薄膜制剂，用于治疗偏头痛，预计将成为市场上首个此类产品。该协议赋予Gensco在美国独家商业化RIZAPORT的权利，IntelGenx将获得基于RIZAPORT净利润的版税支付，以及FDA批准和产品上市后的里程碑付款。RIZAPORT基于IntelGenx的VersaFilm技术，无需吞咽药片或饮水，具有中性口味，对偏头痛患者，尤其是约80%的偏头痛患者群体中的恶心和吞咽困难患者，提供了一种潜在的吸引人的治疗选择。

Synergy Pharmaceuticals宣布与Bausch Health达成协议，Bausch Health将收购其大部分业务资产，包括TRULANCE®（plecanatide）、dolcanatide及相关知识产权，交易金额约为2亿美元现金，并承担相关负债。Synergy为完成交易，已在美国纽约南区破产法院启动了第11章自愿破产程序，同时寻求债权人融资以支持运营。公司期望通过法院监督的拍卖程序，找到合适的买家，并计划在2019年第一季度末完成交易。

Bausch Health宣布与Synergy Pharmaceuticals达成最终协议，以约2亿美元收购其大部分资产，包括知识产权、客户和供应商合同、应收账款和商誉。Synergy是一家专注于开发新型胃肠道疗法的生物制药公司，其旗舰产品TRULANCE（plecanatide）是一种每日一次的片剂，用于治疗慢性功能性便秘（CIC）和便秘型肠易激综合症（IBS-C）。此次收购将增强Bausch Health的Salix Gastroenterology产品组合，并计划在2019年第一季度完成交易。