Histogenics Corporation与FDA就NeoCart生物制品许可申请（BLA）的监管途径进行了深入讨论，包括临床数据、患者群体、潜在替代途径等。FDA尚未就BLA提交做出最终决定。Histogenics将继续与FDA合作，根据反馈提供进一步更新。NeoCart旨在重建患者自身的膝关节软骨，治疗疼痛并可能预防骨关节炎的进展。如果BLA被接受并批准，NeoCart可能为患者提供比现有治疗更快缓解疼痛和恢复日常活动的治疗选择。

Jazz Pharmaceuticals公司宣布，其研发的JZP-258药物在治疗睡眠障碍——特发性嗜睡症方面取得进展。该药物是一种含氧基巴比妥酸盐的口服溶液，钠含量比Xyrem®低90%。目前，JZP-258正在进行第三阶段临床试验，以评估其在治疗特发性嗜睡症方面的疗效和安全性。该试验在美国和欧盟的多家研究中心进行，预计将招募约140名成年患者。主要终点是Epworth嗜睡量表（ESS）评分的变化，次要终点包括患者总体印象变化（PGIc）、临床总体印象变化（CGIc）和嗜睡严重程度量表（HSS）总分的变化。JZP-258还正在开发用于治疗嗜睡症和猝倒症。特发性嗜睡症是一种慢性、致残的罕见病，目前尚无批准的治疗方法。

OncoSec公司宣布，其在转移性黑色素瘤治疗中使用的TAVO™（tavokinogene telseplasmid）新数据在Melanoma Bridge 2018会议上进行口头报告。数据显示，TAVO™单药治疗使47%的患者至少在一个未治疗的病变中观察到肿瘤消退。这些数据表明，TAVO™的瘤内治疗具有超越治疗肿瘤的系统效应，且在近一半接受治疗的患者中观察到这种效应，特别是一个耐受性良好的疗法。此外，该研究还报告了约30%的患者对单药TAVO™有整体反应率，并支持TAVO疗法对这一患者群体的潜在价值。

Eli Lilly公司在2018年圣安东尼奥乳腺癌会议上将展示Verzenio（阿贝西利）在激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）晚期乳腺癌中的安全性和有效性数据，以及评估转移性乳腺癌患者治疗结果异质性的真实世界证据研究。其中包括Phase 2 nextMONARCH 1试验的结果，以及neoMONARCH试验在绝经后早期HR+、HER2-乳腺癌患者中应用Verzenio的新数据。此外，还将展示真实世界证据，包括化疗患者的生存数据，以及根据预后因素分析治疗结果异质性的数据。Eli Lilly公司强调，这些研究展示了他们对更好地理解这一复杂且异质疾病的承诺，并致力于开发有效治疗转移性乳腺癌的疗法。

日本制药公司阿斯利康宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了其口服药物XOSPATA（通用名：gilteritinib）用于治疗FLT3突变急性髓系白血病（AML）的成年患者，这些患者经历了复发或对治疗无反应。XOSPATA是首个也是唯一获得FDA批准的针对该人群的FLT3靶向疗法。该药物通过抑制FLT3-ITD和FLT3-TKD两种突变，对大约30%的AML患者产生影响，其中FLT3-ITD突变与疾病无进展生存期和总生存期恶化相关。XOSPATA的批准基于ADMIRAL临床试验的初步分析，结果显示，完全缓解/完全缓解伴部分血液学恢复（CR/CRh）的比率、CR/CRh的持续时间和从输血依赖到输血独立的转换率均显示出积极效果。阿斯利康表示，XOSPATA的批准是其血液癌治疗计划中的一个重要里程碑。

美国食品药品监督管理局批准了用于治疗成人 Lambert-Eaton myasthenic syndrome（LEMS）的药物Firdapse（amifampridine）片剂。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，影响神经和肌肉之间的连接，导致患者出现虚弱和其他症状。这是FDA首次批准用于治疗LEMS的药物。Firdapse的疗效在两项临床试验中得到验证，共包括64名接受Firdapse或安慰剂的成年患者。这些研究测量了肌无力评分和患者对治疗的整体印象，结果显示接受Firdapse的患者比接受安慰剂的患者受益更大。临床试验中最常见的副作用包括烧灼或刺痛感、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛。在无癫痫病史的患者中观察到癫痫发作。如果患者出现过敏反应的迹象，如皮疹、荨麻疹、瘙痒、发热、肿胀或呼吸困难，应立即告知其医疗保健提供者。FDA授予了该申请优先审查和突破性疗法指定，Firdapse还获得了孤儿药指定，以鼓励罕见病药物的开发。Catalyst Pharmaceuticals, Inc.获得了Firdapse的批准。FDA是美国卫生与公众服务部的一个机构，通过确保人类和兽医药

瑞典Camurus公司宣布，澳大利亚治疗药品管理局（TGA）批准了其主打产品Buvidal®每周和Buvidal®每月（CAM2038）用于治疗阿片类药物依赖。Buvidal是一种基于Camurus专有的FluidCrystal注射库技术，能够通过缓慢释放布托啡诺来阻断阿片类药物在大脑中的药物依赖效果，减少戒断症状和非法阿片类药物的使用。这一批准是基于包括一项随机、双盲、双模拟、活性对照的3期研究在内的全球开发计划的安全性和有效性数据。Buvidal的引入被视为澳大利亚阿片类药物依赖治疗15年来的重大进展，其灵活的每周和每月注射库将使治疗更加方便，减少每日剂量带来的成本和不便。

Eyenovia公司宣布，其Phase II PG21研究的完整结果已发表在《临床眼科》11月期文章中，这是首个证明Eyenovia微剂量对降低眼内压（IOP）有显著效果的试验，对治疗青光眼等疾病具有重要意义。研究显示，受试者经过有限培训后，88%的时间能够成功自我给药高精度微剂量拉坦前列腺素，显著高于标准眼药水滴剂的成功率。此外，单次微剂量使用比标准眼药水少75%的药物和防腐剂，实现了从基线29%的IOP降低，与常规眼药水拉坦前列腺素的其他研究中的26%效果一致。Eyenovia计划在2019年上半年启动针对青光眼的第二项前沿眼内Phase III试验，以及针对近视进展的主要眼后部指征的MicroPine Phase III试验。

Ascendis Pharma宣布TransCon CNP在1期临床试验中取得积极结果，该药物通过单次皮下注射连续七天提供C型利钠肽（CNP）的持续暴露，支持每周一次的给药方案。研究显示，在所有剂量组中，给药前后的平均静息血压和心率均未发生变化。基于这些结果，公司计划在2019年中开始针对软骨发育不全儿童开展TransCon CNP的2期临床试验。TransCon CNP是一种长效前药，由未改变的母药通过专有连接子暂时结合到惰性载体分子组成，在皮下注射后，通过一周内控制释放和激活CNP。该药物目前正作为治疗软骨发育不全和其他生长障碍的候选药物进行开发。

Celltrion和Teva制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准TRUXIMA（利妥昔单抗-阿贝布）作为一种针对RITUXAN（利妥昔单抗）的生物类似物，用于治疗成人患者的三种适应症：复发性或难治性、低级别或滤泡性、CD20阳性的B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL），作为单一药物；未经治疗的滤泡性、CD20阳性的B细胞NHL与一线化疗联合使用；在患者对利妥昔单抗产品与化疗联合使用达到完全或部分反应后，作为单一药物维持治疗；非进展性（包括稳定性疾病）、低级别、CD20阳性的B细胞NHL在一线环磷酰胺、长春新碱和泼尼松（CVP）化疗后作为单一药物。Celltrion首席执行官Woosung Kee表示，TRUXIMA是美国首次批准用于三种非霍奇金淋巴瘤适应症的首个利妥昔单抗生物类似物，可能有助于为患者提供更大的可及性。Teva北美商业执行副总裁兼首席执行官Brendan O'Grady表示，这是生物类似物领域令人兴奋的时刻，他们期待将产品推向市场。Celltrion和Teva于2016年10月达成独家合作，在美国和加拿大商业化TRUXIMA。

AMAG Pharmaceuticals宣布向四名独立研究人员授予总额近30万美元的科研资助，以支持降低早产和妊娠高血压症及其相关并发症的研究。这些资助是为了响应公司年度资助计划，旨在支持高危妊娠的研究，包括早产和严重妊娠高血压症的治疗。2018年资助的研究项目涉及纳米医学在肾脏保护及预防妊娠期高血压症和慢性高血压症胎儿毒性方面的应用、微RNA 223在妊娠高血压症发病机制中的作用、催产素受体变体在早产中的生理后果以及预防1型糖尿病孕妇妊娠高血压症的研究。AMAG致力于通过支持独立研究，探索解决严重的母婴健康问题的创新方法。

Biocartis与全球领先的生物制药公司AstraZeneca达成协议，旨在加快欧洲地区肺癌分子诊断生物标志物结果的获取。该协议将开展一项针对Idylla EGFR突变测试的前瞻性肺癌研究，旨在通过Idylla平台的特点，更快、更简单地提供准确的生物标志物结果，以克服目前肺癌患者诊断的复杂性和长时间周转期。研究将在比利时、法国、德国和意大利的十多个地点启动。Biocartis首席执行官Herman Verrelst表示，与AstraZeneca在肺癌领域的合作令人兴奋，他们期待通过这项研究再次证明快速、准确提供生物标志物结果对患者的积极影响。肺癌是全球最常见的癌症，许多肺癌由EGFR突变驱动，而目前的分子检测过程复杂且耗时。

Chi-Med与多家公司达成四项合作协议，旨在评估其药物surufatinib和fruquintinib与免疫检查点抑制剂联合使用的安全性、耐受性和有效性。这些合作是Chi-Med探索其药物候选与其他抗癌治疗联合使用潜在协同效应战略的一部分。Chi-Med宣布了其血管内皮生长因子受体（VEGFR）抑制剂surufatinib和fruquintinib与多种PD-1单克隆抗体在多种实体瘤设置中的联合开发的第一步，包括与toripalimab、sintilimab、HX008和genolimzumab等PD-1单克隆抗体的全球和中国合作。Chi-Med的CEO Christian Hogg表示，肿瘤治疗未来的发展方向在于结合疗法，利用多种作用机制对抗肿瘤。Chi-Med的surufatinib和fruquintinib作为单药治疗已在多个临床试验中展开，并取得了积极进展。

Nuvo Pharmaceuticals宣布成为Aralez Pharmaceuticals加拿大业务和Vimovo特许权使用费流的收购赢家，交易需获得法院批准和其他常规条件，预计年底前完成。Nuvo将支付Aralez 1.1亿美元现金，资金由Deerfield Management Company提供。Nuvo表示，此次交易有望通过增加规模和多元化收入，为股东创造显著价值。交易需获得加拿大安大略省高等法院和美国纽约南区破产法院的批准。

Synbal公司获得国家癌症研究所的快速通道SBIR资助，用于开发癌症研究的临床前药物发现工具，资助金额高达230万美元。公司将利用其专有的下一代基因编辑平台Active Genetics，开发一种表达人类药物代谢酶P450的临床前模型，以模拟人类药物代谢。Synbal已加入圣地亚哥的BioLabs，继续其SBIR资助的研究，并进一步开发其专有的基于细胞的疗法，用于治疗罕见遗传疾病、癌症、自身免疫和退行性疾病。Synbal公司CEO兼董事会成员David R. Webb表示，SBIR资助的获得验证了其Active Genetics平台和开发临床前模型的方法，公司期待开发出有助于其内部基因治疗管线以及与生物制药合作伙伴进行药物发现和开发的试剂。

2018年11月29日，洛杉矶——Maria Shriver创立的女性阿尔茨海默病运动（WAM）宣布，向七个领先的科研机构授予七项研究基金，以加速对阿尔茨海默病性别差异的研究。这些基金将支持对阿尔茨海默病为何更多影响女性而非男性的研究，包括探索利用微生物组治疗阿尔茨海默病的可能性。WAM自成立以来，已资助150万美元的研究基金，今年的资助将推动现有研究并资助新的创新科学。这些研究将有助于解开阿尔茨海默病的谜团，并可能带来治疗或治愈的希望。

Oasmia Pharmaceutical AB宣布与Baxter BioPharma Solutions签订了一份为期五年的全球商业化生产Apealea的合同。技术及知识已转移至Baxter，预计将在短时间内开始生产。Apealea将在德国哈勒/威斯特法伦的Baxter工厂生产，该工厂是全球最先进的细胞毒性合同制造设施之一。Oasmia将专注于其其他产品Doxophos和Docecal的生产。Oasmia执行董事长Julian Aleksov表示，这是公司未来增长的重要一步，对商业成功至关重要，并有助于加速Apealea及其他产品候选人的上市。Baxter作为强大的合作伙伴，有助于满足Apealea的全球需求。协议条款未公开。Oasmia Pharmaceutical AB是一家专注于人类和兽医肿瘤领域的新一代药物研发、制造、营销和销售的公司，其产品开发基于内部研究和公司专利。公司股票在纳斯达克资本市场、法兰克福证券交易所和纳斯达克斯德哥尔摩上市。