Alexo Therapeutics在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示了其领先候选药物ALX148的首次人体1期临床试验数据。该研究显示，ALX148作为单一药物或与T细胞检查点抑制、靶向抗癌抗体联合使用，在晚期实体瘤和非霍奇金淋巴瘤患者中耐受性良好。ALX148是一种融合蛋白，能够与CD47结合并阻断其与SIRPα的相互作用，从而抑制癌症细胞利用的关键免疫检查点机制。截至2018年5月，ALX148在43名晚期恶性肿瘤患者中进行了静脉注射，剂量范围为0.3 mg/kg至30 mg/kg，作为单一药物或与标准治疗方案联合使用。最常见的治疗相关不良事件是疲劳（14%）和头痛（11%），大多数治疗相关不良事件为1级或2级，且大多数为单独事件。在数据截止时，三名最初五名可评估的患者在联合治疗中表现出持续的稳定疾病作为最佳反应。该试验将评估ALX148在每周一次、10 mg/kg剂量下在扩大队列的实体瘤和非霍奇金淋巴瘤患者中的联合使用。

Kite公司宣布，一项由美国国家癌症研究所进行的1期临床试验结果显示，针对人乳头瘤病毒16型（HPV-16）E7的T细胞受体（TCR）细胞疗法在治疗由HPV引起的实体瘤癌症中观察到临床反应。该研究在2018年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示。TCR疗法是一种个性化免疫疗法，旨在激活免疫系统识别和靶向特定肿瘤的能力。该研究中的八名患者接受了基因工程E7 T细胞的单次输注，其中三名患者观察到部分反应，另外两名患者疾病稳定。这些反应持续了长达九个月，发生在外阴、口咽和肛门癌患者身上。该研究是NCI的ETIB与Kite之间的一项合作协议的一部分，旨在进一步研究和发展针对HPV相关癌症的TCR产品候选药物。

Cellerant Therapeutics公司宣布，其开发的CLT-008（romyelocel-L，人髓系祖细胞）细胞疗法在治疗急性髓系白血病（AML）患者中显示出预防中性粒细胞减少症相关感染的有效性。该疗法在随机对照的二期临床试验中显著降低了严重感染的发生率、住院天数和抗菌药物的使用。试验结果显示，接受CLT-008治疗的患者组相比对照组，感染发生率降低了76%，住院天数减少了3.2天，使用抗菌药物的比例降低了29%。这些结果在2018年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布，并得到了研究负责人Farhad Ravandi博士的肯定。Cellerant Therapeutics计划将CLT-008推进至关键的三期临床试验。

Portola制药公司宣布，其SYK/JAK抑制剂cerdulatinib在治疗经过多次治疗的B细胞和T细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中表现出疗效。在114名入组的患者中，101名可评估，客观缓解率（ORR）为47%，其中PTCL和CTCL队列显示出新的信号。PTCL队列中20名患者中有7名达到完全缓解（CR），其中5名AITL患者ORR为71%。Cerdulatinib在FL和CLL/SLL队列中也显示出活性。数据将在2018年美国临床肿瘤学会（ASCO）和欧洲血液学协会（EHA）会议上公布。

PharmaMar公司在2018年6月4日宣布，将在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示一项关于小细胞肺癌患者的II期篮子研究的最新数据。该研究评估了lurbinectedin作为单一药物在不同实体瘤中的安全性和有效性。研究招募了72名患者，其中61名被评估。结果显示，患者的客观缓解率（ORR）为39.3%，中位缓解持续时间为6.2个月，中位总生存期为12个月。最常见的不良事件为骨髓抑制，39%的患者出现3/4级中性粒细胞减少，9%的患者出现发热性中性粒细胞减少。PharmaMar表示，小细胞肺癌患者对lurbinectedin治疗反应良好，期待在招募完成后评估所有患者。PharmaMar是一家总部位于马德里的全球领先的生物制药公司，专注于海洋来源的抗肿瘤药物的研发。

Calithera Biosciences宣布，其新型抗癌药物CB-839的临床数据将在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示。CB-839是一种新型谷氨酰胺酶抑制剂，与卡培他滨联合使用在治疗难治性晚期结直肠癌患者中显示出良好的疗效。在7名PIK3CA突变阳性患者中，联合治疗的中位无进展生存期为26周。目前，16名患者已入组，包括12名结直肠癌患者。该研究正在进行中，旨在评估CB-839与卡培他滨联合治疗PIK3CA突变结直肠癌的活性。

MEI Pharma公司宣布，其新药ME-401在ASC0 2018会议上展示的1b期临床试验数据表明，对于复发性或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者，客观缓解率高达90%。基于这些数据，MEI Pharma预计将在2018年底前进行一项针对复发性或难治性FL患者的单药注册研究。ME-401是一种新一代选择性口服PI3K delta抑制剂。临床试验结果显示，ME-401作为单药治疗在所有可评估的患者中达到90%的缓解率，在FL患者群体中达到86%的缓解率。ME-401具有良好的耐受性，没有剂量限制性毒性，最常见的不良事件为腹泻、皮疹、结肠炎和口腔炎。MEI Pharma是一家专注于利用其在开发和肿瘤学方面的专业知识来识别和推进针对癌症的新疗法的圣地亚哥制药公司。

Daiichi Sankyo公司宣布，其3期ENLIVEN研究显示，使用口服pexidartinib治疗的十骨滑囊巨细胞瘤（TGCT）患者，在25周时中央MRI扫描评估的总体缓解率（ORR）为39%，与接受安慰剂的患者无肿瘤缓解相比具有统计学意义（P

MEI Pharma公司在2018年ASCO年会上宣布，其研究数据表明，针对HER2阴性乳腺癌患者的研究药物ME-344能够抑制肿瘤增殖，显示出抑制肿瘤细胞增殖的证据。这些数据与前期研究结果一致，表明ME-344可能逆转对抗血管生成疗法的耐药性，因此继续进行该项研究。该研究旨在深入了解肿瘤可能利用的逃避途径，以更好地理解肿瘤对抗血管生成疗法的反应。ME-344作为一种新型肿瘤选择性线粒体抑制剂，在临床试验中显示出单药活性，并且可能与其他抗血管生成疗法联合使用，以改善患者预后。MEI Pharma致力于利用其丰富的开发和肿瘤学专业知识，开发新的癌症疗法。

OncoSec公司宣布在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）2018年会上展示了一项正在进行中的临床试验海报。该海报介绍了OncoSec的全球多中心注册性开放标签2b期临床试验，评估其研究性疗法（肿瘤内pIL-12电穿孔给药）与已批准的PD-1抑制剂pembrolizumab联合使用，治疗不可切除的转移性黑色素瘤患者。该研究名为PISCES/KEYNOTE-695，旨在评估pembrolizumab与tavo在进展或正在进展的III/IV期黑色素瘤患者中的耐受性和疗效。该研究预计将招募约48名患者，主要终点为最佳总缓解率（BORR）。OncoSec首席临床和监管官Sharron Gargosky博士表示，尽管免疫疗法和靶向疗法已经加入治疗，但疾病进展在高级黑色素瘤患者中仍然发生。OncoSec的先前2期联合研究（OMS-102）显示，tavo与pembrolizumab联合使用在22名不太可能对PD-1疗法产生反应的患者中，最佳总缓解率为50%，完全缓解率为41%，15个月的无进展生存率为57%。如果PISCES/KEYNOTE-695研究成功，将可能为基础加速审批途径下的BLA提供依据。

德国默克公司（在美国和加拿大以EMD Serono名义运营其生物制药业务）和辉瑞公司（纽约证券交易所代码：PFE）宣布，将在2018年6月4日于芝加哥举行的第54届美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，口头报告BAVENCIO（avelumab）在转移性默克尔细胞癌（mMCC）患者中的关键性JAVELIN Merkel 200试验的更新疗效和安全性数据。BAVENCIO在治疗mMCC患者中继续显示出临床上有意义的持久反应，以及与先前分析一致的疾病无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）稳定率。临床试验中，BAVENCIO的安全性特征在更长时间的随访中保持一致，与JAVELIN临床开发计划的整体安全性特征一致。这些结果对于mMCC患者来说是一个关键里程碑，因为化疗一直是这种毁灭性疾病唯一的治疗选择。此外，还将展示BAVENCIO作为mMCC二线治疗的全球扩大访问计划的结果。

Tarveda Therapeutics公司宣布，其研发的Pentarins™新型抗癌药物PEN-221在治疗SSTR2表达性神经内分泌肿瘤和小细胞肺癌的1/2a期临床试验中取得积极进展。该药物在1期临床试验中表现出良好的耐受性和初步的抗肿瘤活性，最大耐受剂量和推荐剂量均为18mg。目前，PEN-221正在2a期临床试验中进行进一步评估，以探索其在治疗胃肠道中肠和胰腺神经内分泌肿瘤以及小细胞肺癌中的潜力。

Genelux公司宣布，其主导产品GL-ONC1在复发卵巢癌的1b期临床试验中显示出良好的安全性和临床效益，支持其在进行的2期VIRO-15研究中进一步研究。该研究将在2018年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示，由佛罗里达医院癌症研究所的Robert Holloway博士报告。GL-ONC1是一种减毒治疗痘病毒，在Genelux的研究中，超过100名受试者接受治疗，显示出良好的耐受性和抗肿瘤活性。Genelux是一家位于加州圣地亚哥的生物制药公司，专注于开发其专有的溶瘤免疫治疗平台。

Acceleron Pharma Inc.宣布了关于其TGF-beta疗法luspatercept在低风险骨髓增生异常综合征（MDS）患者中进行的2期临床试验的最新结果。这些结果在2018年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。试验中，101名低风险MDS患者接受了luspatercept治疗，其中55%的患者实现了临床意义上的红细胞改善，44%的患者达到了红细胞输注独立（RBC-TI）至少8周。大多数不良事件为1级或2级，严重不良事件罕见。这些结果进一步证实了luspatercept作为红细胞成熟剂在治疗低风险MDS中的潜力，并期待分享MEDALIST 3期临床试验的顶线结果。

Vaxart公司报告了其抗病毒药物teslexivir 5%凝胶在治疗尖锐湿疣的II期临床试验的初步结果。试验评估了该药物的安全性和疗效，结果显示teslexivir具有良好的安全性和耐受性，与安慰剂相似。尽管主要疗效终点未达到预期，但在某些患者亚组中显示出积极疗效趋势。Vaxart将继续分析数据，并专注于推进其口服疫苗平台。

Synlogic公司宣布，其研发的合成生物药物SYNB1020在治疗肝硬化患者中表现出降低血液氨水平、减轻肝脏损伤和改善肠道通透性的效果。这些数据在2018年消化疾病周（DDW）会议上公布，并将在欧洲肝脏研究协会（EASL）会议上进一步展示。SYNB1020是一种经过基因改造的益生菌菌株，能够将有害的氨转化为有益的氨基酸，有望成为治疗肝硬化等疾病的潜在药物。

Alnylam制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其RNA干扰疗法ALN-TTRsc02孤儿药资格，用于治疗转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性。ALN-TTRsc02有望成为每月一次、低剂量、皮下注射的RNA干扰药物，用于治疗这种严重的疾病。该药物针对TTR蛋白，旨在减少TTR淀粉样沉积，并可能恢复组织功能。此外，欧洲委员会也决定将ALN-TTRsc02指定为孤儿药产品，用于治疗转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性。