一例肝癌患者的复发治疗，推荐使用参一胶囊联合靶向药物，安全、有效。 （1）患者女性，59岁。 （3）参一胶囊+仑伐替尼+信迪力+瑞格非尼+卡瑞利珠。

• 开发siRNA产品需要从多层次的角度去规避现有的专利障碍和形成自主知识产权；。 • 除了递送系统这一主战场，siRNA活性分子的基本结构、相关靶序列、产品制剂和用法用量等相关专利同样重要；。 • 目前，大多数国内初创siRNA企业选择部分项目合作，部分自主推进相结合的策略可能更为合适。

全球首个“免疫+抗血管”双抗获批上市： 依沃西方案治疗EGFR-TKI进展的nsq-NSCLC获批上市；对应适应症的国际多中心III期研究（HARMONi） 预期在2025年中发布Topline数据（FDA FTD）；。 依沃西对比帕博利珠单抗一线治疗PD-L1阳性NSCLC III期研究获显著阳性结果 （mPFS HR=0.51）； 对应适应症sNDA审评审批中（优先审评） ；。 卡度尼利 一线宫颈癌sNDA 已受理，填补 PD-L1表达阴性人群免疫治疗空白 ；。

LIXTE生物技术公司宣布与荷兰癌症研究所合作开展一项新的临床前研究，旨在测试其专有化合物LB-100是否能够消除在老龄化人群中发现的某些癌前细胞。这项研究是在LIXTE正在进行卵巢癌和结直肠癌临床试验的基础上进行的，旨在预防癌症。LB-100在1期临床试验中表现出良好的耐受性和低毒性，显示出作为广泛有效的癌症预防药物的潜力。研究将探讨LB-100是否能够消除携带突变RAS癌基因的起始细胞，以减少老年人患多种癌症的风险。该研究将由全球分子致癌领域领导者、NKI高级研究员Ren Bernards博士领导。

Ascendis Pharma A/S宣布已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了针对治疗儿童软骨发育不全的新药申请（NDA），该药名为TransCon CNP（navepegritide）。TransCon CNP是一种每周一次给药的C型利钠肽（CNP）前药，旨在通过持续暴露活性CNP于全身组织受体（包括生长板和骨骼肌）来治疗软骨发育不全。该申请基于三项随机、双盲、安慰剂对照临床试验以及长达三年的开放标签扩展数据，包括关键的ApproaCH试验结果。Ascendis Pharma计划在2025年第三季度向欧洲药品管理局（EMA）提交上市许可申请（MAA）。软骨发育不全是一种罕见的遗传性疾病，由FGFR3变异引起，导致FGFR3和CNP信号通路效应失衡，全球估计影响超过25万人。该病不仅影响骨骼生长，还可能导致肌肉、神经和心肺并发症。

Genmab公司宣布，其抗体药物偶联物（ADC）TIVDAK（替斯托单抗维多替尼）获得欧洲委员会（EC）的营销授权，作为单药治疗用于复发或转移性宫颈癌成年患者。TIVDAK是首个也是唯一获得欧盟市场授权的ADC，用于治疗此类患者。TIVDAK在针对化疗失败的复发或转移性宫颈癌患者的全球3期innovativeTV 301临床试验中，与化疗相比，显示出更优的总生存期。此外，TIVDAK还获得美国和日本的批准。Genmab表示，TIVDAK的批准是治疗晚期宫颈癌治疗领域的重要一步，旨在改善患者的预后。

Hoth Therapeutics公司宣布收到美国专利商标局（USPTO）的正式文件收据，针对其主打临床资产HT-001的专有配方提交了新的专利申请。这一申请旨在扩展公司围绕HT-001的知识产权组合，并基于公司已批准的该化合物专利。该配方特定的申请旨在进一步保护HT-001的独特成分和递送方法，HT-001正在开发为一种新颖的局部治疗方法，以减轻接受表皮生长因子受体（EGFR）抑制剂治疗的患者常见的皮肤病学副作用。Hoth Therapeutics首席执行官Robb Knie表示，收到USPTO的文件收据标志着HT-001开发过程中的又一重要里程碑，扩大专利保护以包括配方特定主张，加强了公司的知识产权地位和对患者及股东的长期承诺。USPTO的文件收据确认专利申请已被正式接受，并将进入审查程序。这一进展为Hoth在临床开发中继续推进HT-001提供了重要保护。Hoth Therapeutics是一家致力于开发创新、有影响力和突破性治疗的临床阶段生物制药公司，旨在提高患者的生活质量。

欧洲委员会批准了Valneva公司单剂量疫苗IXCHIQ®在欧洲市场上市，用于预防12岁及以上人群感染基孔肯雅病毒（CHIKV）引起的疾病。IXCHIQ®成为全球首个获得批准的基孔肯雅病毒疫苗，旨在解决这一重大未满足的医疗需求。该疫苗已在欧盟、美国、加拿大和英国获得批准，用于预防18岁及以上人群感染基孔肯雅病毒。Valneva公司正在努力扩大疫苗的标签和可及性，并与CEPI和印度血清研究所等机构合作，以支持疫苗在低收入和中等收入国家的更广泛使用。

4月，美国食品药品监督管理局（FDA）在经过繁忙的3月后似乎有所放缓，未来几周将迎来三个重要里程碑，其中两个可能扩大现有药物的应用范围并助力其进入新市场。2日，FDA将公布对Aldeyra Therapeutics研发的干眼症药物reproxalap的审批结果，该药在2024年8月的III期临床试验中显示出显著缓解眼部不适的效果。Amgen的Uplizna抗体药物申请也在审查中，该药已批准用于神经肌炎谱系疾病，现在正寻求用于IgG4相关疾病。此外，Argenx开发的Vyvgart预充式注射剂产品也正在等待审批，旨在用于治疗重症肌无力和慢性炎症性脱髓鞘多发性神经病。

Bavarian Nordic公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其冻干型JYNNEOS疫苗用于预防18岁及以上成人的天花和猴痘疾病。这一批准为应对天花事件或猴痘疫情提供了更多灵活性。该批准是基于2024年5月提交的补充生物制品许可申请（sBLA）的审查，该申请主要基于临床数据，表明冻干型和液体冷冻型制剂在免疫反应和安全性方面具有可比性。与现有的液体冷冻型JYNNEOS相比，冻干型在运输、储存条件和保质期方面具有优势，这对于长期储备至关重要。Bavarian Nordic公司自2003年以来一直与美国政府合作开发、生产和供应非复制型天花疫苗，以确保所有人群都能得到保护。JYNNEOS疫苗于2019年获得FDA批准，2021年美国疾病控制与预防中心（CDC）的咨询委员会投票建议JYNNEOS用于职业风险人群的预防性疫苗接种。

欧洲药品管理局人用药品委员会对贝吉纳公司（即将更名为贝奥恩医药有限公司）的TEVIMBRA（替西利单抗）药物进行了积极评估，并推荐批准其作为广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的一线治疗方案。这一决定基于RACTIONALE-312研究的积极结果，该研究显示TEVIMBRA与化疗联合使用能够显著提高患者的总生存期。TEVIMBRA是一种针对PD-1的人源化IgG4单克隆抗体，旨在帮助免疫细胞识别和攻击肿瘤。贝吉纳公司计划将TEVIMBRA的适应症扩展到第四个疾病领域，以惠及更多受癌症影响的欧洲患者。

Siemens Healthineers宣布其Innovance抗凝血酶检测获得FDA批准，可用于作为Sanofi公司治疗血友病的Qfitlia™药物的伴随诊断测试。此检测有助于监测患者抗凝血酶活性，支持Qfitlia在12岁及以上成人和儿童患者中的剂量调整。Siemens Healthineers的Innovance抗凝血酶检测广泛用于检测遗传或获得性抗凝血酶缺乏，新批准的声明适用于美国市场。公司致力于通过创新推动患者护理，其产品在医疗影像、诊断、癌症治疗和微创治疗等领域发挥着重要作用，并在全球180多个国家开展业务。

DESTINY-Gastric05临床试验启动，旨在评估ENHERTU（曲妥珠单抗衍生物）联合氟嘧啶化疗和KEYTRUDA（派姆单抗）治疗未接受过治疗的HER2阳性晚期胃癌患者的疗效和安全性。该试验将ENHERTU联合氟嘧啶化疗与曲妥珠单抗联合铂类化疗进行比较。ENHERTU是一种针对HER2的DXd抗体偶联药物，由大塚制药和阿斯利康共同开发和商业化。胃癌预后较差，尤其是晚期胃癌，五年生存率仅为5%至10%。该试验旨在探索ENHERTU在转移性胃癌早期治疗中的作用，以改善患者的生存率。ENHERTU已在65个国家获得批准用于治疗HER2阳性胃癌的晚期或转移性疾病。

UZ Leuven和VIB-KU Leuven与西雅图Presage Biosciences合作，开展了一项非随机（I期-仅药代动力学）开放标签、单中心单臂干预性试点研究，首次治疗了一名患者。该研究通过将瘤内治疗与系统性抗PD1疗法结合，在转移性（IV期）或不可手术的III期黑色素瘤的一线患者中，研究患者肿瘤对同时瘤内给药的最多7种不同药物的响应。研究利用Presage的CIVO微注射设备，在患者接受抗PD1系统性治疗的同时，将药物微剂量地注入肿瘤中，旨在识别出对这一患者群体具有增强组合效果的药物。通过尖端单细胞空间技术分析不同药物的局部作用，为黑色素瘤生物学和CIVO给药药物与系统性抗PD1疗法结合的抗肿瘤作用提供新的见解。该研究旨在通过这种早期治疗方法，研究新型组合疗法对黑色素瘤患者的影响，并寻找新的治疗方法，特别是针对抗PD1耐药患者。

AAVantgarde Bio与Telethon遗传与医学研究所（TIGEM）合作，在《科学进展》期刊上发表了一篇关于Stargardt病的临床前研究。该研究揭示了利用AAVantgarde专有的腺相关病毒（AAV）intein平台和TIGEM在遗传研究方面的世界级专长，为将这一项目转化为临床应用提供了有力证据。这项突破性研究标志着AAVantgarde在基因治疗领域的重大里程碑，并有望为Stargardt病患者带来革命性的治疗方法。

2025年细胞与基因治疗峰会上，专家们就细胞和基因治疗（CGT）行业的挑战和成功进行了深入讨论。联盟再生医学首席运营官Rita Johnson-Greene分享了CGT市场的现状，指出2024年有约3000家开发公司和2000个临床试验，投资达到152亿美元，同比增长30%。尽管CGT行业面临成本高、疗效、安全性和治疗复杂性等挑战，但专家们对CGT的未来持乐观态度，认为2025年FDA可能批准10至20种细胞和基因疗法。在“投资者和市场洞察”环节，专家们讨论了投资者情绪和行为的变化，指出投资者对投资回报的期望更加理性，并强调寻找合适的投资伙伴的重要性。

ExThera Medical获得MTEC奖，用于评估Seraph 100血液过滤器的治疗伤口感染引起的败血症的有效性。该公司由美国国防部资助，进行一项随机对照试验，以测试其新型血液过滤设备在治疗败血症方面的效果。该试验将在LSU Health Shreveport进行，预计将招募330名患者。ExThera Medical致力于开发用于治疗多种严重血液感染的体外血液过滤设备，其产品已在多个地区得到应用。MTEC是一个公私合作伙伴关系，旨在促进创新医疗技术的发展，以改善军事人员、退伍军人和平民的健康和安全。