2025年3月31日，听力健康先驱Eargo和助听器制造商hearX宣布他们已经完成合并，从而创建了一家名为LXE Hearing的合并公司。在Patient Square Capital额外1亿美元投资的支持下，该交易创建了一家新的听力健康公司，这是自FDA于2022年建立监管类别以来非处方（OTC）助听器市场的首次显着组合。

Neural Therapeutics Inc.在法兰克福证券交易所开始交易，股票代码为"M6B"。公司致力于开发治疗与物质使用障碍相关的精神疾病药物，其创新方法涉及使用小剂量迷幻剂量的赛洛西宾提取物。公司CEO Ian Campbell表示，在法兰克福交易所上市将扩大国际投资者群体，增加流动性，并促进股东多元化。此外，公司预计通过收购Hanf.com，将有助于提高Hanf.com品牌在消费者和投资者中的知名度。法兰克福证券交易所是全球最大的证券交易平台之一，对于欧洲和国际投资者来说是重要的金融中心。Neural Therapeutics专注于开发治疗酒精和鸦片依赖等精神疾病的新疗法，并计划通过扩大零售销售在德国市场获得收益。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Alnylam公司研发的第六种RNA干扰（RNAi）疗法Qfitlia（fitusiran），这是首个且唯一一种用于治疗血友病A或B，无论是否伴有抑制剂的治疗药物。Qfitlia旨在降低抗凝血蛋白（AT）水平，以促进凝血酶生成，从而平衡止血并预防出血。该药物适用于12岁及以上患有血友病A或B的成年人和儿童患者，无论是否伴有因子VIII或IX抑制剂。Alnylam科学家发现了Qfitlia，并在2017年《新英格兰医学杂志》上发表了首项临床试验数据，显示该药物可降低血友病患者的出血率。2014年，Sanofi通过许可和合作协议获得了Qfitlia的全球开发和商业化权利，并在2018年获得全球开发和商业化权。Qfitlia的批准标志着Alnylam实现其“产品”目标，该目标是其2025年企业目标的一部分。Qfitlia有望为全球约一百万患有血友病A和B的人带来益处。

2025年3月31日，医疗保健和学习软件公司Ascend Learning收购了在线诊断成像教育的先驱Clover Learning。此次收购加强了Ascend的联合健康品牌组合，并支持其为医疗保健专业人员提供全面培训和认证解决方案的使命。

Radiance Biopharma宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对ROR-1的抗体药物偶联物（ADC）RB-164™的IND申请，支持在美国开展针对ROR-1阳性血液和实体癌患者的Phase 1剂量递增和扩展临床试验。此批准标志着Radiance公司首个临床阶段产品RB-164™进入临床试验，旨在治疗血液和实体瘤的重大未满足需求。RB-164™是一种下一代ADC，旨在通过Fc沉默的单克隆抗体、基于谷氨酰胺侧链的偶联和位点特异性偶联来靶向ROR-1表达，以改善药代动力学和毒理学特征。此外，Radiance还拥有HER2/TROP2双特异性ADC RB-201™的早期开发项目。

Vaxcyte公司宣布将于2025年3月31日举行网络直播和电话会议，公布VAX-24婴儿Phase 2研究的顶线结果。这项研究评估了VAX-24，一种针对侵袭性肺炎链球菌病（IPD）的24价肺炎球菌结合疫苗（PCV）候选产品，与Prevnar 20®相比在健康婴儿中的安全性、耐受性和免疫原性。会议将通过电话和Vaxcyte公司网站上的投资者关系页面进行直播。Vaxcyte致力于通过现代合成技术，如先进的化学和Sutro Biopharma独家许可的XpressCF™无细胞蛋白合成平台，重新设计复杂疫苗的制造方式，以提高疫苗的免疫学效益。公司还开发了其他疫苗候选产品，如VAX-A1、VAX-PG和VAX-GI，旨在预防和治疗细菌性感染。

Vertex制药公司宣布了其1型糖尿病（T1D）产品组合的几项更新。VX-264 Phase 1/2研究完成，但疗效数据不支持进一步的临床推进，Zimislecel（VX-880）的3期临床试验按计划进行，预计2025年上半年完成入组和给药，并计划于2026年向全球监管机构提交上市申请。Vertex继续推进多个新型免疫保护方法的研究。VX-264研究显示安全性良好，但未达到疗效终点，因此将不会进一步推进。Zimislecel研究进展顺利，预计2026年提交全球监管申请。Vertex还致力于开发其他T1D研究项目，包括替代免疫抑制方案、基因编辑的免疫原性降低的干细胞来源的胰岛细胞疗法和新型封装胰岛细胞的设备。

Eli Lilly公司宣布，其研发的siRNA疗法lepodisiran在二期临床试验中显著降低了遗传性心血管风险因素Lp(a)的水平，部分患者维持降低水平近1.5年。该研究数据在2025年美国心脏病学会科学会议上公布，并同步发表在《新英格兰医学杂志》上。lepodisiran旨在降低Lp(a)的产生，Lp(a)是一种遗传性心脏病的风险因素。在60至180天的治疗期间，最高剂量（400毫克）的lepodisiran平均降低了93.9%的Lp(a)水平，达到了主要终点。接受16毫克和96毫克剂量的患者分别降低了40.8%和75.2%的Lp(a)水平。lepodisiran还达到了其他次要终点，显示出在三个测试剂量（16毫克、96毫克和400毫克）的每个剂量在近18个月的研究中所有时间点上的Lp(a)水平降低。lepodisiran在两个剂量组（16毫克、96毫克或400毫克）中各两次给药（基线和第180天），另一个剂量组在基线时给予400毫克，在第180天给予安慰剂。研究结果表明，lepodisiran可能为高Lp(a)水平的患者提供长期、持久的治疗选择。

Eagle Pharmaceuticals与由Blue Owl Capital Inc.资本支持的实体达成协议，以6900万美元的价格出售BENDEKA（苯达莫司汀氯化物注射剂）在美国的年度净销售额的版税权益。这笔交易将为Eagle提供即时、非稀释性资本，用于偿还债务和一般企业用途。Eagle将继续投资于研发项目，包括针对严重社区获得性细菌性肺炎和激素受体阳性转移性乳腺癌的药物研发。

Checkpoint Therapeutics公司宣布，其免疫疗法药物UNLOXCYT™（cosibelimab-ipdl）获得美国FDA批准，成为首个也是唯一一种用于治疗晚期皮肤鳞状细胞癌的PD-L1抑制剂。该药物通过阻断PD-L1与T细胞受体PD-1和B7.1的结合，释放PD-L1对抗肿瘤免疫反应的抑制作用，并诱导抗体依赖性细胞介导的细胞毒性。UNLOXCYT适用于不适合手术或放疗的转移性或局部晚期皮肤鳞状细胞癌成人患者。Checkpoint Therapeutics同时公布了截至2024年12月31日的财务报告，并介绍了公司近期的发展动态。

Anteris Technologies宣布其DurAVR THV经导管心脏瓣膜已成功治疗全球100名患者，这是公司在心脏瓣膜领域的一项重大里程碑。该产品在治疗包括首次主动脉瓣狭窄、瓣中瓣（ViV）患者和复杂解剖结构如二叶主动脉瓣患者等方面表现出色。65名患者已完成安全性及有效性主要终点指标，包括30天后的血流动力学改善。37名主动脉瓣狭窄患者的一年期疗效数据显示，其血流动力学性能卓越，有效开口面积（EOA）和平均压力梯度（MPG）持续保持低值。DurAVR THV的安全性表现良好，一年内无瓣膜或心血管相关死亡。Anteris公司计划在2025年第三季度开始DurAVR THV的关键性临床试验，并期待FDA的批准。

天士力完成过户了， 原董事长天士力创始人闫希军之子闫凯境等多名高管辞职。 3 月 28 日，天士力医药集团股份有限公司于上交所发布公告，表示公司董事会和监事会已于 3 月 27 日分别收到 董事长闫凯境、副董事长蒋晓萌生、副董事长孙鹤、董事蔡金勇、董事周水平、独立董事张斌以及监事会主席鞠爱春、监事李江山、监事章顺楠 递交的书面辞职报告。 另外，因工作原因，鞠爱春申请辞去天士力监事会主席及监事职务；李江山和章顺楠申请辞去天士力监事职务。

Reviva Pharmaceuticals Holdings, Inc.宣布，将在2025年3月29日至4月2日在美国伊利诺伊州芝加哥举行的国际精神分裂症研究学会（SIRS）大会上，以口头报告形式展示其三期临床试验RECOVER长期开放标签扩展部分的数据，该试验评估了brilaroxazine在治疗稳定型精神分裂症中的疗效和安全性。报告由Reviva的创始人兼首席执行官Dr. Laxminarayan Bhat主持，将于3月30日上午10:30至12:00（美国中部时间）进行。Reviva是一家专注于中枢神经系统、炎症和心代谢疾病领域未满足医疗需求的后期制药公司，其产品线包括两种新化学实体药物brilaroxazine（RP5063）和RP1208，均拥有多项专利保护。

Medtronic公司宣布，其Evolut™经导管主动脉瓣置换（TAVR）系统在Evolut Low Risk试验中显示出五年结果，与手术相比，该系统在五年内降低了全因死亡率或致残性中风的比率，表现出强大的瓣膜性能和持久的临床结果。该研究是一项随机、多中心、国际性研究，评估了Evolut TAVR系统在低风险患者中与手术相比的安全性和有效性。五年结果显示，Evolut TAVR作为严重主动脉瓣狭窄患者的安全、有效且持久的手术替代方案，其死亡率风险较低，瓣膜性能良好。这些发现在美国心脏病学会的年度科学会议与展览会上作为突破性临床科学报告，并同时在JACC上发表。

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。 该栏目在每周日更新，以呈现当周罕见病领域的最新消息和下周的罕见病活动预告。 01 血友病siRNA 疗法获 FDA 批准上市。

2025年3月28日，有媒体获悉，中国保险行业协会就商业健康保险药品目录-A系（下称“商保药品目录-A系”）初稿面向各健康险专委会常委单位征求意见。 据了解，商保药品目录-A系统计了全国29个省、自治直辖市的惠民保产品，针对其中2619中特药目录，按照高频原则排序，同时与保费总量大、覆盖人群广的重点省、自治区、直辖市产品情况进行比照，梳理形成初稿，共包括19中适应症，已面向行业广泛征求意见。 根据流传出的商保药品目录-A系初稿，罕见病信息网统计发现，初稿中有3款药物获得罕见病有关适应症批准，涉及2个适应症，分别为黑色素瘤和神经母细胞瘤。

A系目录：惠民保产品。 作为基础性目录，A系通过统计29个省级行政区的城市定制型商业医疗保险产品数据，在2619种《国家基本医保目录》已覆盖药品中，筛选出19种高发病症相关的高频药品。 该目录着重考量保费规模大、覆盖人群广的重点地区产品情况，旨在为商保产品设计提供基础参考。