点我免费申请试用企业版

免费客服电话

18983288589

电话沟通

洞察市场格局
解锁药品研发情报

官方微信

掌上免费使用
生物医药个人版数据库

掌上数据库

时讯 >

BMS重新递交CAR-T细胞疗法上市申请 治疗多发性骨髓瘤

药明康德
1461
3年前

多发性骨髓瘤

CAR-T

FDA

今日,百时美施贵宝(BMS)和bluebird bio公司联合宣布,已向美国食品药品监督管理局(FDA)提交双方联合开发的CAR-T疗法idecabtagene vicleucel(ide-cel,又名bb2121)的生物制品许可申请(BLA)。这是一款靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的嵌合抗原受体(CAR)T细胞免疫疗法,用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)成人患者。本次提交提供了化学、生产和控制(CMC)模块的更多详细信息,以解决2020年3月初始BLA提交后FDA在2020年5月提出的未满足的监管要求。


1596073168336.png
MM是一种恶性的浆细胞疾病,其特征为骨髓浆细胞异常增生,并伴有单克隆免疫球蛋白过度生成。异常浆细胞在骨髓中聚集,可在体内多处骨组织形成肿瘤。这些细胞不仅无法行使正常功能,产生的抗体还会导致骨髓无法生成健康的血细胞。除此之外,患者还会伴有多发性溶骨性损害、高钙血症、贫血、肾脏损害。尽管目前多发性骨髓瘤具有多种疗法,但仍然会有很多患者对所有获批疗法产生抗性,发展创新疗法治疗多发性骨髓瘤十分重要。
B细胞成熟抗原(BCMA)是一种在多发性骨髓瘤的癌细胞上普遍表达的蛋白质,它是这种侵袭性血液癌症的重要潜在靶点。ide-cel可以识别并与多发性骨髓瘤细胞表面的BCMA结合,进而导致CAR-T细胞增殖和分化,并随后对表达BCMA的细胞进行杀伤。此前,ide-cel已获得FDA授予的突破性疗法资格,并获得欧洲药品管理局的PRIME认定。

1596073177783.png
▲Ide-cel的主要疗效数据(图片来源:参考资料[2])

该项上市申请的递交是基于名为KarMMa的关键性单臂、开放标签2期临床试验的积极结果,参与该试验的R/R MM患者都已经至少接受过免疫调节药物(IMiD)、蛋白酶体抑制剂(PI)、和抗CD38抗体的治疗,并且对疗法产生耐药性。其中94%的患者对抗CD38抗体疗法产生耐药性,84%的患者具有三重耐药性。试验结果表明,在总计128名能够评估疗效的患者中,患者的客观缓解率(ORR)达到73.4%,完全缓解率(CR)达到31.3%。在中位随访时间为11.3个月时,这些患者的无进展生存期(PFS)达到8.6个月。
两家公司表示,将致力与FDA合作,快速推动ide-cel的监管审评过程。我们期待这次申请能够一切顺利,早日为MM患者带来创新治疗选择。

参考资料:
[1] Bristol Myers Squibb and bluebird bio Announce Submission of Biologics License Application (BLA) to FDA for Idecabtagene Vicleucel (Ide-cel, bb2121) for Adults with Relapsed and Refractory Multiple Myeloma. Retrieved July 29, 2020, from https://www.businesswire.com/news/home/20200729005776/en
[2] Bristol-Myers Squibb and bluebird bio Announce Positive Top-line Results from the Pivotal Phase 2 KarMMa Study of Ide-cel in Relapsed and Refractory Multiple Myeloma. Retrieved March 31, 2020, from https://www.businesswire.com/news/home/20191206005463/en/Bristol-Myers-Squibb-bluebird-bio-Announce-Positive-Top-line

*声明:本文由入驻药融云的相关人员撰写或转载,观点仅代表作者本人,不代表药融云的立场。
综合评分:0

收藏

发表评论
评论区(0
    对药融云数据库感兴趣,可以免费体验产品

    药融云最新数据

    更多>
    • 【CTR20241623 】 美沙拉秦肠溶缓释颗粒在空腹及餐后条件下的人体生物等效性试验
    • 【CTR20241616 】 布瑞哌唑片人体生物等效性研究
    • 【CTR20241591 】 评价百蕊颗粒治疗小儿急性上呼吸道感染(风热证)有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照临床试验
    • 【CTR20241584 】 注射用BH006在健康人体中的单中心、开放、随机、平行、两周期、两序列、双交叉、单剂量的相对生物利用度研究
    • 【CTR20241580 】 一项随机、开放、单剂量、两周期、双交叉、空腹及餐后给药临床研究,评价吡格列酮二甲双胍片与メタクト®配合錠LD在中国健康成年受试者中的生物等效性
    • 【CTR20241571 】 中国健康受试者空腹状态下单次口服沙库巴曲缬沙坦钠片的单中心、开放、随机、两制剂、两序列、四周期、完全重复交叉人体生物等效性试验
    • 【CTR20241570 】 评价YKST02治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的安全性、耐受性、药代动力学特征和初步抗肿瘤疗效的多中心、开放性、I期临床研究
    • 【CTR20241561 】 美阿沙坦钾片在空腹及餐后条件下的人体生物等效性试验
    • 【CTR20241555 】 瘤内注射CAN1012注射液联合特瑞普利单抗在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性及初步有效性的Ib期临床试验
    • 【CTR20241551 】 乙酰半胱氨酸口服溶液在中国健康受试者中空腹和餐后给药条件下采用单中心、随机、开放、单剂量、两制剂、两周期、两序列交叉生物等效性试验
    更多>
    更多>
    更多>
    添加收藏
      新建收藏夹
      取消
      确认