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又见“灵魂砍价”！罕见病药品从63800元降到3780元
罕见病药品一直是医保关注的重点，脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种高致死率和高致残率的罕见病。今年，一款SMA口服药同样通过谈判纳入目录，这让罕见病患者从有药可用变成有药可选。本次央视播出的罕见病药品灵魂砍价的对象仍是SMA药物，罗氏的利司扑兰口服溶液从63800元/盒降至3780元/盒。 -
亿元罕见病药物！国内首仿药之争，6家药企谁将抢先冲线？
2023年1月1日，国家CDE官网显示，上海旭东海普以仿制4类报产的马昔腾坦片获得受理。至此，国内已有6家药企先后递交了该药的仿制药上市申请，均在审评审批中。目前国内的马昔腾坦仅原研获批生产销售，本土药企中谁家将会抢先冲线，拿下国内首仿药呢? -
罕见病基因疗法：辉瑞3款处于III期临床试验阶段，过程一波三折
基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷或异常引发的疾病,从而达到治疗目的。由于罕见病多为单基因遗传病，基因治疗可以纠正潜在的遗传缺陷，实现更精准的治疗。目前辉瑞共有3款罕见病基因疗法项目处于III期临床试验阶段，其临床试验过程也可谓是一波三折。 -
CDE指导原则3连发！中药新药、罕见病药物等
12月21日，CDE连续发布3项指导原则，分别为：《中药新药用于慢性胃炎的临床疗效评价技术指导原则（试行）》、《中药新药用于胃食管反流病的临床疗效评价技术指导原则（试行）》、《罕见疾病药物开发中疾病自然史研究指导原则》（征求意见稿）。 -
关注罕见病！杜氏肌营养不良症药物治疗遇困，基因疗法或是突破点
杜氏肌营养不良症同时拥有罕见与遗传的两大特性，使其非常难以治疗。目前，杜氏肌营养不良症药物治疗市场可选择性低，随着患者人群日益庞大、患病率不断提高，杜氏肌营养不良症药物研发市场迫切地需要找到更有效的治疗方法。 -
孤儿药AVR-RD-04再获FDA儿科罕见病资格认定！开发用于胱氨酸症
胱氨酸症是一种无情的疾病，迫切需要新的治疗方式。随着基因疗法的开展，不断有新的疗法和药物为患者带来新的希望。近日，AVROBIO, Inc.宣布美国FDA已将儿科罕见病资格认定指定给AVR-RD-04，用于开发胱氨酸病的基因疗法。 -
儿童罕见病“救命药”！宜昌人福氯巴占片国内首家上市，治疗癫痫
近日，宜昌人福收到NMPA核准签发的氯巴占片的《药品注册证书》。氯巴占片属于儿童罕见病用药，用于治疗儿童难治性癫痫发作，适用于2岁及以上Lennox-Gastaut综合征（LGS）患者癫痫发作的联合治疗，为国内首家获批。 -
CRD：首个CRISPR疗法获批临床，用于治疗杜氏肌营养不良
2022年8月10日，Cure Rare Disease （CRD）宣布，其首个CRISPR疗法CRD-TMH-001获得了FDA批准的临床申请，用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）蛋白基因上的肌肉启动子和外显子1突变，预计第一位患者将在马萨诸塞大学医学院接受给药。 -
基因治疗撞线者，BioMarin罕见病深度布局
BioMarin Pharmaceutical 是一家针对慢性基因性疾病研发以酵素为基材的治疗药物的生物制药公司，专注于为那些严重、危及生命的罕见疾病患者开发变革性疗法。 -
小分子药物&基因治疗，PTC Therapeutics专注罕见病创新疗法
PTC Therapeutics这家制药公司从1998年创立之时就在关注转录后调控机制，开发治疗罕见病的口服小分子药物和基因疗法。
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