引言
2022年8月10日，Cure Rare Disease （CRD），一家总部位于波士顿的非营利性生物技术公司宣布，其首个CRISPR疗法CRD-TMH-001获得了FDA批准的临床申请，用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）蛋白基因上的肌肉启动子和外显子1突变，预计第一位患者将在马萨诸塞大学医学院接受给药。
CRD-TMH-001
CRD-TMH-001为一次性给药。患者将接受静脉注射药物，并将在医院接受数日监测，以确保没有不受控制的不良反应。出院后，将根据FDA指南对患者进行为期15年的随访，以跟踪患者的进展。
“看到Cure Rare Disease获得FDA批准使用CRISPR反式激活剂技术治疗导致杜氏肌营养不良症的罕见突变的IND是令人鼓舞的。从这一重大成就中吸取的教训无疑将使其他罕见病患者受益。”马萨诸塞大学校长Terence Flotte在一份声明中说。
目前，杜氏肌营养不良有多种基因疗法进入临床，包括腺相关病毒（AAV）基因治疗，代表药物辉瑞的PF-06939926，已进入3期临床，反义寡核苷酸疗法（例如ExonDys-51，效果一般），CRD-TMH-001是第一个进入临床的CRISPR疗法。
除了CRD-TMH-001，针对DMD的不同突变，CRD还布局了多个杜氏肌营养不良管线，具体如下：
参考来源：
[1] https://www.cureraredisease.org/
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2026-07-15
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