近日,康霖生物科技(杭州)有限公司(以下简称“康霖生物”)刚刚宣布完成1.5亿元A轮融资,本轮融资由浙江省“4+1”生物医药与高端器械产业基金、老股东浙江秘银投资管理有限公司共同投资。
根据新闻稿,本轮融资将助力康霖生物全力加速基因治疗药物研发及商业化进程。康霖生物成立于2015年,专注于基因治疗创新药的研发和商业化,针对的领域多为严重影响人类健康的疾病,如地中海贫血症、艾滋病、血友病和帕金森病等。其中,KL003细胞注射液是康霖生物的核心产品,为一款基因修饰自体造血干细胞产品,拟开发用于治疗成人或儿童输血依赖型β-地中海贫血症。该药物通过慢病毒载体介导βA87Thr:Gln基因【第87位突变(βA87Thr:Gln)的人β-Globin基因】转导自体CD34+造血干细胞,经过改造的自体CD34+造血干细胞分化成可表达功能正常的成人血红蛋白(HbA)的红细胞,恢复人体正常的血红蛋白生理,从而达到改善贫血并最终摆脱输血依赖,有希望实现“一次给药、终身治愈”的目标。KL003已经于2024年1月获得中国国家药监局(NMPA)的新药临床试验许可,开始临床试验,目前已经完成1期临床全部患者的入组工作。该产品最近获得了美国FDA授予儿科罕见病资格(RPDD)和孤儿药资格。
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