安龙生物再传捷报：眼科基因治疗药物获糖网临床试验许可

安龙生物

2025/07/11

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神经系统疾病糖尿病糖尿病性视网膜病中国医学科学院北京协和医院北京安龙生物医药有限公司

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近日，安龙生物再次收获一个临床批件。其自主研发的全球首款脉络膜上腔给药表达阿柏西普的基因治疗产品：AL-001眼用注射液，获国家药监局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可，将启动糖尿病视网膜病变（简称“DR” “糖网”）治疗研究。这是公司在眼科基因治疗领域的又一重要里程碑。目前其wAMD II期临床已在全国十余家中心顺利推进，此次DR新临床试验的获批，进一步印证了国家药监部门对该产品的认可。

DR是工作年龄人群首位致盲眼病，我国糖尿病人数居全球之首。中国疾控中心慢病中心最新糖尿病地图显示，2023年我国糖尿病患者达2.33亿，超34%合并DR。由于尚无全阶段一线疗法，DR导致的眼盲与低视力已成为重大公共卫生挑战。

作为国内首款、国际第二的脉络膜上腔给药基因治疗产品，AL-001更创下"全球首个该途径表达阿柏西普"的纪录。国内外研究已证实，脉络膜上腔给药方式能让药物环绕全眼球，突破黄斑局限，更适配DR这种病变累及视网膜全层结构的病理特征。同时也是目前AAV载体药物最安全的给药方式——这对于DR患者尤其重要。2021年美国Adverum公司同类产品采用玻璃体腔注射给药导致DR&DME临床事故及最终失败，曾重创AAV载体药物的眼科慢病治疗应用。后来，美国ReginxBio公司采取脉络膜上腔给药，在DR二期临床上展现了优越的安全性和有效性，成为了促成ABBVIE公司17.5亿美元合作的关键结果。脉络膜上腔给药是基因治疗药物能够进入DR临床试验的关键。

研发战略与展望

中国医学科学院北京协和医院陈有信教授指出：基因治疗并非替代蛋白治疗，而是重要补充。未来患者确诊后或先接受蛋白治疗，明确疗效后再以基因治疗替代后续频繁注射。其价格与蛋白治疗相近，能够有效避免持续给药给患者带来的身体创伤与经济压力。安全有效的基因治疗药物，有望成为医患的首选。一方面大幅减轻患者负担，另一方面为国家医保节省巨额医疗费用。

安龙生物创始人兼CEO赵春林博士表示：DR和wAMD适应症的同步推进，体现了安龙生物以临床需求为导向的研发战略。我们期待通过基因治疗技术为眼科疾病患者提供“一劳永逸”的治疗选择，加速临床开发进程，推动产品商业化落地。

安龙生物

安龙生物是一家专注于基因治疗及核酸药物研发的国家级高新技术、专精特新企业，致力于开发基于siRNA（小干扰RNA）和AAV（腺相关病毒）等前沿技术的创新药物。公司聚焦市场潜力巨大的领域，重点布局慢性病、代谢类疾病及神经系统疾病的治疗，开发具有自主知识产权的突破性疗法。依托AAV基因治疗和siRNA小核酸药物两大技术平台，安龙生物正加速推进多个创新药物的研发进程。通过与国内外顶尖科研机构及企业的紧密合作，公司以创新驱动发展，致力于成为中国基因药物领域的领军企业，为患者提供可负担的创新治疗方案。