安龙生物再传捷报：眼科基因治疗药物获糖网临床试验许可

DR是工作年龄人群首位致盲眼病，我国糖尿病人数居全球之首。中国疾控中心慢病中心最新糖尿病地图显示，2023年我国糖尿病患者达2.33亿，超34%合并DR。由于尚无全阶段一线疗法，DR导致的眼盲与低视力已成为重大公共卫生挑战。

作为国内首款、国际第二的脉络膜上腔给药基因治疗产品，AL-001更创下"全球首个该途径表达阿柏西普"的纪录。国内外研究已证实，脉络膜上腔给药方式能让药物环绕全眼球，突破黄斑局限，更适配DR这种病变累及视网膜全层结构的病理特征。同时也是目前AAV载体药物最安全的给药方式——这对于DR患者尤其重要。2021年美国Adverum公司同类产品采用玻璃体腔注射给药导致DR&DME临床事故及最终失败，曾重创AAV载体药物的眼科慢病治疗应用。后来，美国ReginxBio公司采取脉络膜上腔给药，在DR二期临床上展现了优越的安全性和有效性，成为了促成ABBVIE公司17.5亿美元合作的关键结果。脉络膜上腔给药是基因治疗药物能够进入DR临床试验的关键。

中国医学科学院北京协和医院陈有信教授指出：基因治疗并非替代蛋白治疗，而是重要补充。未来患者确诊后或先接受蛋白治疗，明确疗效后再以基因治疗替代后续频繁注射。其价格与蛋白治疗相近，能够有效避免持续给药给患者带来的身体创伤与经济压力。安全有效的基因治疗药物，有望成为医患的首选。一方面大幅减轻患者负担，另一方面为国家医保节省巨额医疗费用。

安龙生物创始人兼CEO赵春林博士表示：DR和wAMD适应症的同步推进，体现了安龙生物以临床需求为导向的研发战略。我们期待通过基因治疗技术为眼科疾病患者提供“一劳永逸”的治疗选择，加速临床开发进程，推动产品商业化落地。

安龙生物是一家专注于基因治疗及核酸药物研发的国家级高新技术、专精特新企业，致力于开发基于siRNA（小干扰RNA）和AAV（腺相关病毒）等前沿技术的创新药物。公司聚焦市场潜力巨大的领域，重点布局慢性病、代谢类疾病及神经系统疾病的治疗，开发具有自主知识产权的突破性疗法。依托AAV基因治疗和siRNA小核酸药物两大技术平台，安龙生物正加速推进多个创新药物的研发进程。通过与国内外顶尖科研机构及企业的紧密合作，公司以创新驱动发展，致力于成为中国基因药物领域的领军企业，为患者提供可负担的创新治疗方案。