11月18日，CDE官网显示，上海天泽云泰生物的基因治疗药物 VGN-R09b 拟纳入突破性治疗品种，适应症为：芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）。
AADCD是由于编码AADC酶的DDC基因中存在致病性突变，AADC的缺失影响了控制交感神经系统、情绪、认知和运动协调的关键神经递质的合成，表现为运动功能障碍、智力障碍和警觉性减弱及睡眠障碍等临床症状，患儿呈现软瘫儿状态，无法达成抬头、独坐、站立和走的重要运动里程碑，在生命的前十年内有过早死亡的危险。
据天泽云泰新闻稿披露，VGN-R09b是我国首款且唯一一款用于治疗AADCD的基因治疗药物，填补了该领域的国内空白。现有数据表明VGN-R09b临床获益显著，有望使所有患儿在给药后6个月内获得运动功能改善，疗效优于当前EMA/FDA批准的同适应症产品。
截图来源：摩熵医药数据库-全球药物研发数据库
值得注意的是，今年6月，天泽云泰宣布VGN-R09b获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格认定，用于治疗原发性帕金森病。
VGN-R09b是全球首个中、美同步获批临床，也是全球首创双靶点治疗帕金森病的重组腺相关病毒类基因治疗产品，目前处于1/2期临床阶段，也是我国最早进入注册临床阶段的用于治疗帕金森病的基因治疗药物。
参考来源：
[1] CDE官网
[2] 摩熵医药（原药融云）数据库
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2025-11-30
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