环形RNA疗法在中国申报临床，环码生物研发

10月30日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，环码生物申报的HM2002注射液临床试验申请获得受理。根据环码生物公开资料，这是该公司研发的一款创新环形RNA（circRNA）药物，也是专门为“治疗性血管新生”打造的全新基因治疗药物。

截图来源：CDE官网

环形RNA是一种在哺乳动物细胞中天然存在的RNA。它们通过RNA前体的不同剪接方式而生成。环形RNA的结构让它们能够避免被先天免疫系统和核酸外切酶识别，与线性mRNA相比，具有更高的稳定性。此外，环形RNA还在改善生产过程复杂性、提高RNA疗法递送效率等方面具有一定优势。这些特征让环形RNA成为多家初创公司的开发重点。

环码生物正是一家专注于环形RNA药物开发的创新型生物技术公司。该公司成立于2021年，其已经完成了多项关键环形RNA技术的开发。该公司成立以来先后获得知名投资机构的多轮投资，2023年8月还宣布完成由强生创新-JJDC等领投的数千万美元A轮融资。

今年9月，环码生物宣布在接受冠状动脉旁路移植术（CABG）的缺血性心力衰竭患者中完成了HM2002注射液的经心外膜心肌注射给药。环码生物新闻稿表示，这一突破性进展标志着环形RNA类药物正式迈入人体临床试验（first-in-human）的新阶段。这项首次人体研究是一项研究者发起的探索性研究（IIT），试验的主要目标是初步评估在CABG手术中应用HM2002注射液的可行性与安全性，重点监测药物的治疗反应。

本次这款HM2002注射液申报临床获得受理，意味着该产品有望于不久后在中国开展注册性临床研究。

[1] 中国国家药监局药品审评中心官网. Retrieved Oct 30, 2024, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/da6efd086c099b7fc949121166f0130c

[2]环形RNA药物-HM2002注射液完成首例患者给药，正式进入临床试验阶段！. Retrieved Sep 25, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/rsdLrip7Gr3gVW7zua-obw