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全球首个针对1型糖尿病的干细胞疗法迈进3期临床

细胞与基因治疗领域

2024/11/07

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胰岛细胞 1型糖尿病干细胞疗法

近日，Vertex Pharmaceuticals（以下简称“Vertex”）宣布了一个重大消息，公司针对1型糖尿病（T1D）开发的干细胞疗法VX-880已进入3期临床试验阶段，这是1型糖尿病治疗领域的一个重要里程碑。

VX-880是一种基于干细胞的疗法。这种疗法通过干细胞体外诱导完全分化生成胰岛细胞，这些细胞能够产生胰岛素，然后被移植到患者体内以恢复正常的血糖调节功能，用于治疗伴有严重低血糖事件和伴有低血糖意识障碍的1型糖尿病（T1D）患者。

根据最近的一次报道，在1/2期临床试验中，所有接受全剂量单次输注的12名患者在第90天时均展现出胰岛细胞移植成功及对葡萄糖有反应的胰岛素生成。这些患者达到了美国糖尿病协会推荐的标准，即HbA1c水平低于7.0%。并有超过70%的时间血糖值处于正常范围(70-180 mg/dL)，其中11位患者减少了外源性胰岛素使用或完全停用。3名至少随访一年的患者满足主要终点，即在HbA1c低于7.0%的情况下消除了严重的低血糖事件，并达到次要终点，即不再需要外源性胰岛素治疗。此外，VX-880的临床试验安全性数据整体上良好，多数不良事件为轻度或中度，且没有发现与 VX-880疗法相关的严重不良事件。

1型糖尿病是由自身免疫系统破坏胰腺内产生胰岛素的胰岛细胞，造成胰岛素缺乏和血糖控制障碍。目前标准治疗未触及疾病根本原因，治疗选择有限，且无糖尿病治愈方法。Vertex公司正在开发的VX-880旨在恢复患者体内调节血糖的能力，通过恢复胰岛功能和葡萄糖响应性胰岛素生产来实现这一目标。VX-880通过肝门静脉输注给药，并需长期使用免疫抑制药物以保护植入的胰岛细胞免受免疫排斥。VX-880已获得美国FDA的再生医学高级疗法(RMAT)和快速通道指定，以及欧洲药品管理局的PRIME指定。

与此同时，国内也有多家聚焦于干细胞疗法的公司布局了糖尿病这一领域，例如：中盛溯源专注于iPSC基础研究与临床转化，在研干细胞疗法产品针对适应症包括糖尿病、关节炎、帕金森病、肿瘤等，目前已有3个管线进入临床试验阶段；又如瑞普晨创以干细胞治疗糖尿病为切入口，并致力于拓展细胞疗法在多种疾病领域的应用。未来，随着技术的不断成熟和临床试验的深入，干细胞疗法有望为更多患者提供更为安全有效的治疗选择。

E.N.D