主要临床表现为进行性的骨骼肌无力、肌萎缩、肌束颤动和延髓麻痹，会伴随病程发展而逐渐恶化，甚至会影响呼吸肌，导致呼吸困难。 而由于ALS发病机制尚未明确、缺乏有效动物模型、临床试验难度大、疗效有限等原因，ALS的药物开发之路非常困难。 NurOwn是一种能在体外定向分化出可以分泌神经营养因子（NTF）的骨髓来源的间充质干细胞，在回输到患者体内后可以将多种神经营养因子和免疫调节细胞因子直接递送至损伤部位，其用于治疗渐冻症（ALS），从而达到减缓或稳定疾病进展的目的。
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