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首款工程化B细胞疗法1期临床积极，全球仅2款

医麦客医麦客
2024/09/25
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321
B细胞疗法

据悉，这是首个进入人体临床试验的工程化 B细胞疗法。 Immusoft开创了一种 非病毒的免疫系统编程（ISP™）技术平台 ，能够对B细胞进行工程化改造和扩增，刺激其活化为能够分泌抗体的浆细胞，从而持久地产生大量的治疗性蛋白质。 ISP-001是该公司基于ISP™平台开发的首款候选产品， 使用“睡美人”转座子系统表达α-L-艾杜糖苷酶 ，从而改善MPS I患者的症状，该候选产品已获得FDA的孤儿药资格和MPS I的罕见儿科疾病认定。

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