据悉,这是首个进入人体临床试验的工程化 B细胞疗法。 Immusoft开创了一种 非病毒的免疫系统编程(ISP™)技术平台 ,能够对B细胞进行工程化改造和扩增,刺激其活化为能够分泌抗体的浆细胞,从而持久地产生大量的治疗性蛋白质。 ISP-001是该公司基于ISP™平台开发的首款候选产品, 使用“睡美人”转座子系统表达α-L-艾杜糖苷酶 ,从而改善MPS I患者的症状,该候选产品已获得FDA的孤儿药资格和MPS I的罕见儿科疾病认定。
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据悉,这是首个进入人体临床试验的工程化 B细胞疗法。 Immusoft开创了一种 非病毒的免疫系统编程(ISP™)技术平台 ,能够对B细胞进行工程化改造和扩增,刺激其活化为能够分泌抗体的浆细胞,从而持久地产生大量的治疗性蛋白质。 ISP-001是该公司基于ISP™平台开发的首款候选产品, 使用“睡美人”转座子系统表达α-L-艾杜糖苷酶 ,从而改善MPS I患者的症状,该候选产品已获得FDA的孤儿药资格和MPS I的罕见儿科疾病认定。
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2026年07月22日 19:30
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