当地 时间 2 月 2 日，赛诺菲公布 了 Venglustat 两项 III 期 LEAP2MONO 和 PERIDOT 研究结果，前者针对 3 型戈谢病 （GD3） ， 显示出了具有临床意义的疗效 ，后者在 法布雷病中没有达到主要终点。 Venglustat 是一款 葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂 （GCSi） ， 赛诺菲将寻求该产品用于 GD3 的全球监管申请。 LEAP2MONO 是一项随机、双盲、双模拟、阳性对照、双臂的 III 期研究，旨在评估 Venglustat （每日口服一次） 与酶替代疗法 （ERT，每两周静脉注射一次） 在 12 岁及以上青少年和成 人 GD3 患者中的疗效和安 全性。
一项成功，一项失败！赛诺菲公布 1 类小分子新药两项 III 期结果
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