近日,一项具有里程碑意义的医疗试验正式落地,全球首个利用胚胎干细胞衍生神经干细胞治疗亨廷顿病的人体临床试验,在加州大学欧文分校医疗中心全面开展,为饱受这种罕见遗传病折磨的患者点亮了治疗新曙光。 亨廷顿病是一种致命的遗传性神经退行性疾病,大多在人 35 至 50 岁的青壮年阶段发病。 患病后,患者大脑神经细胞会不断受损凋亡,逐渐出现肢体不受控制、思维能力下降、情绪抑郁等问题,病情会持续恶化十余年,最终彻底丧失行动与自理能力。
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