10月14日,生物技术公司 Pharming 公布其选择性 PI3Kδ 抑制剂 Leniolisib 治疗与 PI3Kδ 信号异常相关的遗传明确型原发性免疫缺陷病(PID)且伴有免疫失调患者的 II 期临床试验积极顶线数据。 该项临床试验的数据是 Leniolisib 在 APDS(活化 PI3Kδ 综合征)以外更大范围 PID 患者群体中的首个临床数据,证实了靶向抑制 PI3Kδ 改善多种免疫失调表现的潜力。 该 II 期研究是一项单臂、开放标签、患者内剂量递增试验,共纳入13名因 CTLA4 、 SOCS1 、 NFKB1 或 FAS 基因变异导致 PID 的患者,其中9名患者同时被诊断为普通变异型免疫缺陷病(CVID)。
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