据统计，全球 ATTRv 患者约有 5 万例，目前鉴定出超过 130 种 TTR 基因致病突变， 已纳入我国 《第 二批罕见病目录》， 是由于转甲状腺素蛋白 (transthyretin, TTR) 异常折叠形成淀粉样物质沉积在组织器官导致的 常染色体显性遗传性周围神经病 ，分为遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (hereditary transthyretin amyloidosis, ATTRv) 和野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (wildtype transthyretin amyloidosis, ATT R wt) 两大类。 Nexiguran ziclumeran (Nex-z) 是一款基于 CRISPR/Cas9 技术开发的体内 (in vivo) 基因编辑领域的标杆项目之一，旨在通过单次静脉输注给药，利用脂质纳米颗粒 (LNP) 递送系统将基因编辑工具靶 向递 送至肝脏，精准敲除转甲状腺素蛋白 (transthyretin, TTR) 基因，从源头阻断致病蛋白的产生。 近年来，ATTRv 治疗领域已经取得了巨大进步，许多新药的上市大大延缓了疾病的进展，改善了患者的预后。
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