目的: 本研究旨在分析总结全球小核酸药物的上市及临床研究现状，探索其未来发展方向。 方法: 利用药物早期研发情报数据库检索上市及临床在研的小核酸药物并对这些药物的分类、研发国家及机构、靶点、适应证和递送系统等信息进行详细分析。 结果: 截至2024年9月18日，全球共有17个小核酸药物获批上市、192个小核酸药物处于临床研究状态，其中反义寡核苷酸药物和小干扰RNA药物数量较多。
2026-06-08
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