2024年5月1日，羿尊生物自主研发的CNK-UT002细胞注射液IND申请正式获得国家药品监督管理局药品审评中心受理，成为国内首个获IND受理的通用型实体瘤细胞疗法。该疗法采用羿尊生物自主研发的CNK-UT技术，可针对肝癌、黑色素瘤等多种肿瘤细胞进行杀伤。羿尊生物计划未来1-2年推动多个管线产品进入临床，并推进技术平台优化升级。细胞疗法作为新一代肿瘤治疗药物，预计国内市场将迎来千亿级增长。羿尊生物创始人刘凌峰博士表示，这将填补国内通用型实体瘤细胞疗法领域的空白，并为患者带来新的治疗选择。羿尊生物是一家具有多项国际领先独创性平台技术的细胞治疗新锐企业，自成立以来在技术、临床等方面取得显著成果，并与多家医院建立合作关系。

上海交通大学医学院附属仁济医院胸外科叶清主任团队发表在《癌症免疫治疗》的研究显示，新辅助放化疗序贯特瑞普利单抗治疗局部晚期食管鳞状细胞癌（ESCC）具有可行性，疗效显著，主要病理缓解（MPR）率高达78.9%，病理完全缓解（pCR）率为47.4%，且安全性良好。该研究为首个评估新辅助放化疗序贯抗PD-1单抗特瑞普利单抗在可切除ESCC中可行性的前瞻性临床研究，为局部晚期可手术ESCC患者提供了新的治疗策略。

成都金唯科生物科技有限公司与四川大学华西医院眼科陆方教授团队合作，开展了JWK002注射液在X连锁视网膜劈裂症受试者中的安全性和有效性临床研究。已完成4例患者的60天随访，其中2例完成90天随访，给药后未观察到眼部和全身不良反应，眼的结构与功能明显改善，视网膜劈裂腔缩小，视力提升，基因治疗产品JWK002显示出良好的治疗效果。该研究已获得伦理审查批准，正招募符合条件的患者参与。金唯科生物科技有限公司致力于眼科疾病等AAV基因治疗新药研发，拥有先进的研发平台和丰富的产品管线，致力于实现AAV基因治疗药物的可及性。

2024年5月3日，方拓生物的FT-002治疗XLRP的基因药物在视网膜细胞与基因治疗创新峰会上展示，北京协和医院睢瑞芳教授分享了18例受试者的初步安全性和有效性数据，结果显示患者视网膜敏感度和视功能等指标明显提高。FT-002作为首个获得CDE临床试验许可的rAAV基因治疗药物，有望为XLRP患者带来治疗希望。目前FT-002正在进行全国多中心I/II期临床研究。

爱科诺生物医药（苏州）有限公司宣布其创新口服小分子高选择性TYK2/JAK1抑制剂AC-201在中国进行的用于治疗中至重度斑块状银屑病的II期临床研究已完成首例患者入组给药。AC-201是一种口服的高选择性TYK2/JAK1抑制剂，对JAK2/JAK2通路无影响，拟开发用于治疗银屑病、系统性红斑狼疮等自身免疫性疾病。该药物已完成长期毒性试验和生殖毒性试验，结果显示具有优异的安全性。AC-201已在中国、澳洲完成I期临床研究，数据显示表现出优异的安全性和耐受性。爱科诺生物医药是一家专注于自主研发创新药的企业，拥有17项专利已在中国、日本、美国和欧盟获批，已有三款产品进入临床阶段。

康宁杰瑞生物制药将在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上首次公布其HER2双抗偶联药物JSKN003在中国开展的临床研究数据，该研究旨在评估JSKN003治疗HER2表达实体瘤的安全性、药代动力学和疗效。JSKN003具有靶向HER2两个不同表位、糖基定点偶联和更好的血清稳定性等优势，在澳大利亚和中国的多项临床研究正在顺利进行。康宁杰瑞是一家致力于开发抗肿瘤药物的创新型生物制药公司，其产品管线涵盖多种抗肿瘤创新药，其中产品KN035已在中国获批上市。

辉大基因宣布，其研发的CRISPR/Cas13Y RNA编辑疗法HG204获得欧洲药品管理局孤儿药认证，用于治疗MECP2重复综合征（MDS），一种罕见且致命的儿童神经发育障碍。该疗法在临床前研究中显示可恢复运动和社交能力，延长寿命。辉大基因正致力于推进这项疗法，以满足患者需求，同时，孤儿药认证将赋予公司一系列权益，包括注册费用减免和市场排他期。辉大基因专注于基因编辑技术和基因治疗药物开发，拥有丰富的知识产权组合，正在成为神经和眼科基因治疗领域的领导者。

砹尔法纽克莱（宁波）医疗科技有限公司完成数千万人民币投产前战略融资，致力于成为中国国内第一家专注于阿尔法核素商业化供应的核素药企业。公司核心技术团队由海外知名高校和研究机构海归人才组成，专注于阿尔法核素治疗癌症领域，尤其在砹-211领域有全球领先的技术积累。本轮募集资金将用于华东生产中心建设投产，预计2024年底投产，届时将供应阿尔法核素砹-211及其他新型医用核素，填补国内外市场空白。砹尔法还与全球领先的加速器合作方共同设计制造了全球首台商业化30 MeV阿尔法回旋加速器，旨在提供极具竞争力的阿尔法核素使用成本，使终端药品价格合理。公司创始人表示，核医学是精准医疗的未来，团队致力于让中国企业和机构用得上阿尔法核素，老百姓用得起阿尔法核素。宁波复创投和君安控股等投资方对砹尔法的技术能力和商业模式表示认可，并期待公司加速崛起，为医患提供更多优秀和创新的产品。

Johnson & Johnson宣布，TAR-210在治疗非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）方面具有潜力，该药物是一种旨在提供持续局部释放erdafitinib的膀胱靶向释放系统。最新研究结果在2024年美国泌尿外科协会（AUA）年会上公布，显示TAR-210在治疗特定FGFR突变的NMIBC患者中表现出良好的安全性和有效性。在研究的主要终点中，TAR-210在治疗高风险NMIBC患者和低风险NMIBC患者中均显示出较高的无复发生存率。此外，TAR-210的常见不良反应为轻度至中度下尿路事件，没有剂量限制性毒性反应和死亡病例。这些数据进一步支持了TAR-210作为膀胱保留和BCG免治疗选项的潜力，强调了公司对开发新型疗法的承诺。

Boehringer Ingelheim公布了HORNBILL Phase I/IIa研究的积极结果，这是全球首个探索治疗糖尿病黄斑缺血症（DMI）潜在药物BI 764524的研究。研究显示，BI 764524在单次和多次玻璃体内注射后耐受性良好，达到了主要安全终点，并显示出早期疗效迹象。DMI是糖尿病视网膜病变的常见并发症，可能导致失明。目前尚无针对DMI的批准治疗方法。BI 764524通过抑制Sema3A通路来重新血管化缺血区域，可能克服抗VEGF和激光治疗的局限性。研究结果表明，BI 764524可能对视网膜非灌注产生积极影响，并可能阻止毛细血管损失的进展。Boehringer Ingelheim计划启动IIb期研究，进一步探索BI 764524的安全性和疗效。

Biocytogen Pharmaceuticals与瑞士生物技术公司BioCopy达成一项TCR模拟抗体评估及潜在许可协议，旨在开发新型癌症疗法。Biocytogen将向BioCopy提供其专有的RenTCR模拟抗体，用于针对细胞内抗原的癌症治疗研究。BioCopy将利用其自动化平台对多特异性生物制剂进行优化，进一步开发这些抗体成为下一代肿瘤学药物。Biocytogen专注于发现针对细胞内靶点的全人源抗体，其RenTCR模拟平台利用专有的RenTCR模拟小鼠和免疫化方案，生成高度特异性的TCR模拟抗体。目前，Biocytogen已与多家跨国制药公司建立合作关系，并拥有全球范围内的多个研发项目。BioCopy则专注于利用其AI驱动的自动化平台进行生物治疗药物发现和开发。

bluebird bio公司宣布已完成LYFGENIA（lovotibeglogene autotemcel）的商业细胞收集，这是一种针对患有血管闭塞性事件的镰状细胞性贫血患者的单次基因疗法。LYFGENIA于2023年12月获得FDA批准，是迄今为止对镰状细胞性贫血研究最深入的基因疗法。该疗法在儿童国家医院进行细胞收集，这是bluebird bio全国60多个合格治疗中心之一。LYFGENIA通过向患者的造血干细胞添加功能性-珠蛋白基因来工作，有助于减少血管闭塞性事件。bluebird bio表示，看到镰状细胞性贫血患者接受基因治疗是公司超过10年的愿景。该疗法在临床试验中显示出良好的疗效和安全性，目前正在进行长期的安全性和有效性随访研究。

T2 Biosystems与Qatar签署独家分销协议，将T2Dx仪器和T2Bacteria、T2Candida、T2Resistance检测面板引入Qatar，以加快对败血症病原体和抗生素耐药基因的检测，提高治疗效率。此举进一步扩大了T2 Biosystems在中东地区的商业化布局，并体现了Qatar对败血症防治的高度重视。

Lantern Pharma与法国生物技术公司Oregon Therapeutics合作，利用Lantern的RADR AI平台优化其首个PDI抑制剂XCE853在新型癌症治疗领域的开发。该合作旨在通过分析XCE853在实体瘤中的生物标志物和疗效相关特征，以指导精准治疗开发。XCE853是一种针对特定PDI酶的合成小分子，在多种癌症细胞中表现出良好的细胞毒性，并在小鼠体内抑制多种人类癌症的生长。此次合作旨在通过AI技术解决PDI抑制剂在开发中的数据复杂性和决策难题，以加速XCE853的临床开发。

Calliditas Therapeutics宣布，其领先NOX酶抑制剂setanaxib与pembrolizumab联合用于治疗头颈鳞状细胞癌（SCCHN）的II期临床试验取得积极结果。分析显示，与单独使用pembrolizumab的患者相比，接受setanaxib和pembrolizumab治疗的患者在无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）方面均有显著改善，且肿瘤生物学变化与setanaxib的作用机制一致。该试验包括55名复发或转移性SCCHN患者，结果显示setanaxib治疗组的疾病控制率提高，且安全性良好。此外，Calliditas正在进行setanaxib在PBC、IPF和Alport综合征等疾病中的临床试验。

路易斯安那州立大学新奥尔良分校获得一项新专利，该专利是一种名为NECDetect的非侵入性检测技术，用于早期诊断新生儿坏死性小肠结肠炎（NEC），这是一种可能致命的早产儿疾病。该技术由该校遗传学教授Sunyoung Kim博士发明，能够将诊断准确性提高一倍，识别出93%的真正阳性和95%的真正阴性。NECDetect的开发得到了食品药品监督管理局的突破性设备指定，并已获得400万美元的小型企业创新研究（SBIR）资助。该技术的商业化由Chosen Diagnostics Inc公司负责，该公司已获得独家许可。

广州-以色列生物技术基金（GIBF）宣布向Nectin Therapeutics Ltd投资1000万美元，以支持其研发针对PVR的领先项目以及多个ADC候选药物的IND申请活动。Nectin是一家专注于开发新型靶向免疫疗法的生物技术公司，旨在解决对现有免疫肿瘤治疗的耐药性问题。资金将用于推进Nectin的免疫肿瘤产品组合，包括推进NTX1088全球1期临床试验和其ADC产品组合的早期临床开发。NTX1088是Nectin的领先候选药物，是一种针对PVR（CD155）的高度有效单克隆抗体，与癌症细胞的PD1和PDL1免疫检查点抑制剂的耐药性相关。PVR的表达在多种实体瘤中过度表达，如肺癌、结直肠癌、肝癌、卵巢癌、乳腺癌等，与不良预后和耐药性相关，因此PVR成为单药治疗和与PD1阻滞剂联合治疗的有吸引力的靶点。GIBF表示，他们期待支持Nectin实现其开发救命疗法的使命，并期待创新药物改善癌症患者的生命。