Biotheryx公司宣布，其创新药物BTX-9341的IND申请获得美国FDA批准，BTX-9341是一种新型CDK4/6双功能降解剂，用于治疗HR+/HER2-乳腺癌。公司计划在2024年下半年启动该药物的1期临床试验，并计划招募对CDK4/6抑制剂疗法产生耐药性的患者。BTX-9341在乳腺癌模型中表现出对CDK4/6抑制剂的优越性，能够有效降解CDK4和CDK6，抑制细胞周期，并在体内试验中显示出良好的疗效。Biotheryx公司致力于开发创新的治疗癌症和炎症疾病的蛋白质降解剂，其研发团队拥有丰富的经验，并已成功开发出首个获得FDA批准的CDK4/6双功能降解剂。

Ardelyx公司在2024年消化疾病周会议上公布了IBSRELA（tenapanor）治疗肠易激综合征便秘型（IBS-C）的新数据，该数据展示了该药物在成人患者中的安全性和有效性。研究结果显示，无论患者是否曾使用其他IBS-C处方药物，对tenapanor的疗效均显著。此外，分析还发现，与非西班牙裔患者相比，西班牙裔患者的疗效更为显著。IBSRELA是一种新型治疗药物，通过抑制小肠和结肠上钠/氢交换器3（NHE3）的表达，减少钠的吸收，从而加速肠道转运时间，改善便秘症状。

Traws Pharma公司宣布完成了其新型口服蛋白酶抑制剂travatrelvir（TRX01）在治疗COVID-19的第一项人体临床试验的第一阶段剂量给药。该药物在临床试验中表现出良好的安全性，且在预临床研究中对多种SARS-CoV-2变体有效，无需与利托那韦合用，具有降低病毒反弹可能性的药代动力学特征。预计2024年下半年将公布第一阶段的研究结果，并启动一项针对中度至重度COVID-19患者的国际性第二阶段安全性及疗效研究。Traws Pharma致力于开发针对呼吸系统病毒疾病和癌症的口服小分子疗法，其产品线包括针对SARS-CoV-2 Mpro（3CL蛋白酶）的口服抑制剂和针对流感的新型口服抗病毒药物候选药物。

Oragenics公司宣布其神经退行性疾病鼻腔给药治疗领域的药物研发项目最新进展。公司即将启动针对其领先候选药物ONP-002的II期临床试验，该药物是一种创新的神经类固醇，旨在治疗轻度脑震荡。公司正致力于优化ONP-002的配方，提高活性成分比例，优化颗粒大小，确保药物能够有效靶向大脑。为准备临床试验，Oragenics已与澳大利亚阿德莱德的知名临床研究组织Avance Clinical合作，预计将在一级创伤中心的急诊部门实施IIa期试验。预临床研究表明，ONP-002在脑损伤后显著改善分子和行为结果，鼻腔给药的纳米颗粒形式显示出增强的大脑暴露和代谢，显示出这种创新疗法的潜力。

Myeloid Therapeutics在ASGCT 2024年会上展示了其创新性mRNA CAR药物MT-302的临床进展，该药物是全球首个体内mRNA CAR药物开发候选者。公司还介绍了其开创性的CRISPR-Enabled Autonomous Transposable Element (CREATE)平台技术，该技术可进行RNA介导的基因编辑和递送，具有精确性和广泛的应用潜力。Myeloid Therapeutics的CEO Daniel Getts博士表示，MT-302的临床研究进展顺利，公司正计划扩大其临床应用范围。此外，CREATE平台展示了基因编辑的全面革命，能够通过mRNA仅使用RNA递送大载荷，有望改变癌症治疗和罕见病治疗。会议中，Myeloid Therapeutics还发布了关于mRNA-LNP嵌合抗原受体和CREATE平台技术的海报，并提供了详细信息。

Actinium Pharmaceuticals宣布将于2024年5月20日举办专家电话会议，更新其最近宣布的临床试验进展，该试验将在德克萨斯大学西南医学中心（UTSW）进行，研究Iomab-ACT与领先的FDA批准的CAR-T细胞疗法的联合应用。Iomab-ACT是一种针对CD45的抗体放射偶联剂（ARC），旨在作为细胞和基因疗法（如CAR-T细胞疗法）前的预处理，以替代目前使用的非靶向化疗。Actinium在2024年2月的ASTCT和CIBMTR会议上展示了Iomab-ACT作为CD19 CAR-T疗法预处理的研究结果，结果显示无患者出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）或细胞因子释放综合征（CRS）。Actinium认为，在CAR-T和基因疗法等领域，存在更好的预处理机会，预计到2030年，美国可治疗的细胞和基因疗法患者人数将接近双倍，达到约93,000人。Actinium将继续开发Iomab-ACT，以改善细胞和基因疗法的结果，并期待其能够提供临床效益，从而提高患者的整体治疗成功率和生存率。

Pliant Therapeutics公司宣布将在2024年6月5日至8日在意大利米兰举行的欧洲肝脏研究协会（EASL）国际肝脏大会上进行两项海报展示，包括一项突破性报告。这些展示将介绍其领先产品候选药物bexotegrast在治疗硬化性胆管炎（PSC）方面的最新12周安全性及疗效分析，以及该药物在人类肝脏组织中的转化研究。Pliant Therapeutics是一家专注于纤维化疾病新型疗法研发的后期生物技术公司，其产品bexotegrast已获得美国FDA和欧洲药品管理局的快速通道和孤儿药资格认定。此外，公司正在进行多项临床试验，包括针对肺纤维化（IPF）的BEACON-IPF 2b/3期试验，以及针对肌肉萎缩症的PLN-101325的1期研究。

Sagimet Biosciences公司宣布，将在2024年6月5日至8日在意大利米兰举行的欧洲肝脏研究协会（EASL）国际肝脏大会上进行一项关于其新型脂肪酸合成酶（FASN）抑制剂denifanstat的Phase 2b FASCINATE-2研究数据的口头报告。该研究主要针对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）患者，结果显示denifanstat在改善纤维化和解决MASH方面具有显著效果。Sagimet是一家处于临床阶段的生物制药公司，致力于开发针对脂肪酸过度生产的疾病（如MASH）的FASN抑制剂。denifanstat是一种口服、每日一次的药物，用于治疗MASH。FASCINATE-2研究是一项为期52周的国际、随机、双盲、安慰剂对照的试验，以肝脏活检为基础的主要终点取得了积极成果。

Amolyt Pharma公司在多个国际会议上展示其治疗罕见内分泌疾病的肽类药物研发进展。公司在瑞典斯德哥尔摩举行的第十届生长激素研究学会（GRS）大会、第二十六届欧洲内分泌学大会（ECE）以及美国波士顿举行的2024年内分泌学会（ENDO）会议上，将展示其两种药物eneboparatide和AZP-3813的研究成果。eneboparatide处于治疗低钙血症的第三期临床试验阶段，AZP-3813则处于治疗肢端肥大的第一期临床试验阶段。这些会议上的报告涵盖了药物的安全性和有效性等多个方面，旨在推动Amolyt Pharma在罕见内分泌疾病治疗领域的进展。

Creyon Bio公司利用人工智能技术，在一年内成功研发了一种针对罕见神经疾病的个性化治疗药物。该药物针对Transportin-2（TNPO2）受体中的单一核苷酸变异，通过临床试验证明其能够有效减少患者的癫痫发作，恢复发育里程碑，且耐受性良好。这一成果展示了人工智能在基因工程药物研发中的巨大潜力，为罕见病和常见病治疗提供了新的希望。

Matinas BioPharma Holdings, Inc.宣布，其首席医疗官James J. Ferguson, M.D.将在2024年5月7日至11日在巴尔的摩举行的ASGCT第27届年会上发表两篇摘要，展示其脂质纳米晶体（LNC）平台在体外、体内外研究中用于小寡核苷酸摄取和靶向递送的数据。第一篇摘要报告了LNC在人类血液中先天免疫细胞（如吞噬细胞）摄取和货物递送的动力，第二篇摘要展示了LNC平台在体内通过口服递送针对炎症疾病模型关键细胞因子的生物活性寡核苷酸的成功案例。Matinas BioPharma专注于利用其LNC平台技术提供突破性疗法，其领先疗法MAT2203是一种口服两性霉素B的脂质纳米晶体制剂，具有降低毒性的潜力。

Cedars-Sinai医学中心的合作者将在即将召开的消化疾病周（DDW）2024上展示关于人类蛋白质组学数据的研究，该数据支持了Auxora™在重症急性胰腺炎（AP）中可能具有与COVID-19肺炎相似的治疗益处。这项研究由CalciMedica公司进行，该公司专注于开发新型钙释放激活钙（CRAC）通道抑制疗法，用于治疗急性及慢性炎症和免疫性疾病。CalciMedica的领先产品候选物Auxora™，一种专有的静脉制剂CRAC通道抑制剂，在多项已完成的有效性临床试验中表现出积极和一致的临床结果。CalciMedica目前正在进行一项针对AP的Phase 2b试验（CARPO），预计2024年第二季度公布顶线数据，同时支持正在进行的Phase 1/2 AIPT研究（CRSPA），预计2025年公布数据。CalciMedica计划在2024年第二季度开始其Phase 2研究（KOURAGE），针对AKI伴发AHRF，预计2025年公布数据。消化疾病周（DDW）是全球最大的消化领域医师、研究人员和学者的国际聚会，将于2024年5月18日至21日在华盛顿特区举行，并提供在线会议。

Alimera Sciences公司宣布将在即将到来的ARVO和RWC眼科学术会议上展示三个科学摘要，内容涉及使用0.18 mg氟轻松醋酸酯玻璃体植入物治疗慢性非感染性葡萄膜炎患者的安全性和视网膜厚度结果。这些摘要将展示YUTIQ植入物在治疗慢性非感染性葡萄膜炎方面的36个月疗效，该植入物通过连续微剂量技术释放氟轻松醋酸酯，以减少疾病复发并延长患者的视力。会议将在华盛顿州西雅图和佛罗里达州劳德代尔堡举行。

Lucid Diagnostics完成了一轮总额为2980万美元的B轮和B-1轮优先股融资，由其长期机构投资者领投，为公司的业务计划提供了重要的流动资金。公司还宣布，其董事会任命了医疗行业资深人士Dennis Matheis为董事，以增强董事会成员在医疗保健交付和医疗保险方面的专业知识。Dennis Matheis拥有超过30年的医疗行业领导经验，目前担任Sentara Health的总裁兼首席执行官，Sentara Health是一家拥有近130亿美元年收入和超过32000名员工的非营利性综合医疗保健系统。Lucid Diagnostics是一家商业阶段的癌症预防医疗诊断公司，专注于患有胃食管反流病（GERD）的患者，这些患者有患食管癌前病变和癌症的风险。

Invivyd公司计划提交紧急使用授权（EUA）申请，以利用血清病毒中和抗体（sVNA）滴度通过免疫桥接方法治疗轻至中度症状性COVID-19。这一方法借鉴了该公司在先前的成功COVID-19治疗临床试验“STAMP”中使用原型抗体adintrevimab的经验。公司预计将很快提交PEMGARDA™（pemivibart）的EUA申请。Invivyd维持了2024年的净产品收入预期在1.5亿至2亿美元之间，以及年终现金余额至少7500万美元的预期，尽管未考虑潜在的短期COVID-19治疗EUA及其相关的商业动态。公司还计划在提交EUA申请后启动一项紧凑型临床试验，以确认安全性、药代动力学（PK）和临床病毒学。

Endo, Inc.在2024年5月7日宣布，在5月3日至6日举行的美国泌尿外科协会（AUA）年会上，分享了关于 Peyronie's 疾病和XIAFLEX（溶菌酶大肠杆菌溶素）的三项新研究成果。这些研究得到了Endo的支持，并通过研究资助金进行。研究涉及Peyronie's疾病的治疗，特别是手术和XIAFLEX治疗的效果。Peyronie's疾病是一种导致阴茎弯曲的纤维化疤痕组织疾病，影响美国约十分之一的男性。XIAFLEX被用于治疗有可触及斑块和至少30度弯曲的成年男性Peyronie's疾病患者。Endo是一家致力于开发生命改善疗法的多元化专业制药公司。

Eledon Pharmaceuticals宣布，在芝加哥大学医学中心的一项临床试验中，首名参与者接受了胰岛细胞移植，并接受了包括公司新型抗CD40L抗体tegoprubart在内的免疫抑制治疗方案，以预防1型糖尿病患者的胰岛细胞移植排斥。该研究由芝加哥大学医学中心胰岛和胰岛移植项目的研究团队进行。此外，公司报告了其正在进行的1b期临床试验的最新数据，显示tegoprubart成功预防了肾脏移植排斥，并且总体上是安全和耐受良好的。Eledon正在进行的临床试验包括1b期试验、2期BESTOW试验和长期安全性和疗效扩展研究，以评估tegoprubart在肾脏移植患者中预防器官排斥的能力。