Nanoscope Therapeutics Inc.宣布，其针对视网膜退行性疾病的基因治疗平台将在2024年ASGCT年度会议和视网膜世界大会上展出。公司将在这些会议上展示其MCO-010和MCO-020基因治疗平台的进展，包括在治疗视网膜色素变性（RP）和年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的地理萎缩（GA）方面的临床数据。Nanoscope的MCO-010基因疗法在RESTORE临床试验中显示出改善患者视力的重要进展，同时MCO-020平台也在治疗GA方面取得进展。这些研究将在会议的不同场次进行展示和讨论。

Zenas BioPharma成功完成2亿美元C轮融资，由SR One、NEA、Norwest Venture Partners和Delos Capital领投，Enavate Sciences、Longitude Capital等新投资者和现有投资者参与。资金将支持公司主打产品obexelimab的临床开发，包括IgG4-Related Disease的3期临床试验、多发性硬化症和系统性红斑狼疮的2期临床试验，以及Warm Autoimmune Hemolytic Anemia的2期开放标签临床试验。obexelimab是一款双功能单克隆抗体，旨在结合CD19和FcγRIIb以抑制B细胞、浆细胞和CD19表达浆细胞的活动。

Eledon Pharmaceuticals与机构及合格医疗投资者达成证券购买协议，预计融资总额约5000万美元，用于资助产品的前商业化活动和一般企业用途，包括其领先资产tegoprubart的临床开发。融资预计于5月6日关闭，由BVF Partners LP领投，包括新投资者和现有投资者的参与。Eledon将使用融资净收益支持其产品的前商业化活动，包括tegoprubart的临床开发。

Verve Therapeutics公司宣布，其基因编辑药物VERVE-102在Heart-2 Phase 1b临床试验中已对首位患者进行给药。该试验旨在评估VERVE-102在患有杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）或早发冠状动脉疾病（CAD）的成年患者中的安全性和耐受性。VERVE-102旨在通过永久关闭肝脏中的PCSK9基因，以持久降低患有HeFH或早发CAD患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。该试验已在加拿大和英国获得临床试验批准，预计将在2025年提供数据更新。

Orchard Therapeutics，被Kyowa Kirin收购以加速全球范围内新基因疗法的交付，宣布将在2024年5月7日至11日在巴尔的摩举行的第27届美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）年会上展示其造血干细胞（HSC）基因治疗平台的四项口头报告和四项壁报。这些报告包括关于atidarsagene autotemcel（前身为OTL-200，最近在美国批准为Lenmeldy™，在欧洲作为Libmeldy®销售）的安全性和有效性的数据，以及关于OTL-203在MPS-IH的Hurler亚型中的神经、骨骼和其他临床结果的三个报告。此外，Orchard Therapeutics还将进行一项口头报告，强调其内部研究团队开发的临床前HSC基因疗法OTL-104在治疗难治性克罗恩病方面的潜力。Orchard Therapeutics的首席医疗官Leslie Meltzer博士表示，这些展示进一步证明了其方法对变革性影响和广泛适用性的证据，特别是关于MLD的长期随访数据和早期临床前管道的邀请口头报告，继续表明其平台产生的科学兴趣，并强调了其利用晚期产品组合的见解来指导早期项目开发策略和优先级排序的承诺。

Connect Biopharma宣布，其针对中度至重度哮喘患者的全球2b期临床试验数据被接受为即将在圣地亚哥举办的ATS 2024国际会议的突破性摘要，该会议将于2024年5月17日至22日举行。该公司的主要产品rademikibart（原名CBP-201）是一种针对IL-4Rα的抗体，正在开发用于治疗特应性皮炎和哮喘。此外，该公司的第二产品icanbelimod（原名CBP-307）是一种S1P1 T细胞受体调节剂，正在开发用于治疗溃疡性结肠炎。

华中科技大学同济医学院协和医院成功启动了“GIC002（HPV mRNA）治疗人乳头瘤病毒16型感染及合并子宫颈上皮内瘤变1级/2级（CIN1/CIN2）的临床研究”，2024年1月3日首例受试者入组治疗，结果显示GIC002产品初步展现出安全及有效性。该研究旨在评估GIC002对HPV感染及CIN1/CIN2的治疗效果，目前已有2例受试者正在接受治疗，6例受试者正在筛选中。GIC002是一种脂质体纳米粒包裹的mRNA疫苗，通过激活T细胞清除HPV感染细胞。华大吉诺因生物科技有限公司作为深圳华大基因科技有限公司的控股子公司，致力于肿瘤免疫防治，拥有多个产品处于临床试验阶段。

MediciNova公司获得美国专利商标局颁发的新专利，该专利覆盖了MN-166（伊布地那酯）的缓释口服制剂。新专利预计最早将于2040年9月到期。专利涵盖的剂量范围包括片剂或胶囊形式的MN-166。公司首席医疗官 Kazuko Matsuda 表示，新专利的获得有望提升MN-166的潜在价值，新的缓释制剂更方便患者使用，可能提高患者对用药方案的依从性并减少不良副作用。MN-166是一种小分子化合物，可抑制磷酸二酯酶4（PDE4）和炎症细胞因子，包括巨噬细胞迁移抑制因子（MIF）。目前，MN-166处于神经退行性疾病如肌萎缩侧索硬化症（ALS）、进展性多发性硬化症（MS）和颈椎病（DCM）的晚期临床试验阶段，同时也在进行胶质母细胞瘤、长COVID、化疗诱导的外周神经病变（CIPN）和物质使用障碍的研究。此外，MN-166还评估了有发展为急性呼吸窘迫综合征（ARDS）风险的患者。MediciNova是一家处于临床试验阶段的生物制药公司，正在开发一系列针对炎症、纤维化和神经退行性疾病的新型小分子疗法。

OptMyCare™，一家专注于医疗保健与风险管理的临床工程AI平台，宣布从由德克萨斯州奥斯汀的LiveOak Ventures领投的投资团体中筹集了300万美元的A轮融资，截至目前总投资达到450万美元。这笔资金将助力OptMyCare™加速客户获取计划，持续优化其技术，吸纳关键管理人才，并增加经验丰富的医疗和科技领导者。OptMyCare™是一个可扩展、安全且基于云的SaaS产品，结合精准分析与可操作的风险分层解决方案，针对多种慢性疾病提供基于实时输入的建议。该产品利用临床工程算法，从55种慢性临床诊断及其相关程序和索赔成本中获取数据，以实现快速准确的风险识别。这些预测性和处方性解决方案有助于风险承担者提高工作效率，降低处理过程中的时间和成本。OptMyCare™的联合创始人兼首席执行官Saravanan Balamuthusamy博士表示，OptMyCare™是首个全面解决整体护理，包括健康社会决定因素和行为健康，同时减轻风险进展和医疗成本的人工智能平台。LiveOak Ventures是一家领先的德克萨斯州风险投资公司，其合作伙伴在过去25多年中一直投资早期业务，与有吸引力的企业家合作，开发革命性技术

Capsida Biotherapeutics宣布其基因治疗候选药物CAP-002在治疗由STXBP1基因突变引起的遗传性癫痫方面具有潜力。CAP-002是一种新型基因治疗，能够实现大脑神经元广泛表达STXBP1蛋白，同时降低肝脏的靶向性。该研究在成年小鼠模型中发现，通过静脉注射编码STXBP1的基因，可以剂量依赖性地纠正癫痫发作、运动障碍和认知障碍等神经学表型，并具有长期效果。CAP-002目前正在进行IND-enabling研究，预计2025年上半年进入临床试验。这些数据将在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）2024年年度会议上进行口头报告，并将在海报展示中进一步展示。

2024年CSCO指南大会在济南召开，重点更新了《CSCO非小细胞肺癌诊疗指南（2024）》，其中国产原研药谷美替尼被纳入MET14外显子跳跃突变NSCLC患者全线治疗Ⅰ级优先推荐，标志着靶向治疗新篇章的开启。谷美替尼在GLORY研究中表现出色，显著改善患者预后，安全性良好，且已被纳入国家医保目录，提高了用药可及性。此次纳入指南，为METex14跳变NSCLC患者带来新的治疗希望。

南京北恒生物科技有限公司将在2024年6月13日至16日的欧洲血液协会年会上公布其靶向CD7的通用型CAR-T细胞产品RD13-02治疗复发/难治性CD7阳性T系急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤的I期临床数据。该研究在浙江大学第一附属医院进行，评估了RD13-02的安全性和有效性，结果显示产品具有良好的安全性，且缓解率高达92%。RD13-02是一款基于北恒生物独有技术的通用型CAR-T细胞产品，旨在解决临床需求，并已在国内外获得认可。

Photocure公司在2024年美国泌尿外科协会年会上展示了其在膀胱癌领域的最新研究成果。研究显示，使用蓝光膀胱镜（BLC）相比白光膀胱镜（WLC）可以显著降低膀胱癌复发和进展的风险，并可能提高患者的整体生存率。BRAVO研究在VA医疗体系中进行，对比了BLC与WLC在膀胱癌患者中的疗效。此外，一项多中心III期研究显示，使用BLC检测膀胱癌的准确率高于WLC，尤其是在检测CIS病变方面。Photocure公司在会议现场展示了蓝光膀胱镜与Cysview技术的实际操作，为与会者提供了直观体验。

Sciwind Biosciences与韩国HK inno.N Corporation达成合作协议，共同开发及商业化新型GLP-1类似物ecnoglutide注射剂（XW003），用于治疗2型糖尿病、肥胖和MASH。Sciwind将获得前期付款及最高达5600万美元的开发、监管和商业化里程碑款项，以及未来产品销售的双位数版税。HK inno.N Corporation将获得韩国地区独家开发及商业化权，而Sciwind保留在全球其他市场开发及商业化的权利。双方均对ecnoglutide的临床试验结果表示满意，并期待共同推进其在韩国的研发进程。

北京宏诚创新科技有限公司宣布获得近亿元B+轮融资，投资方为亦庄国投和云洲资本，投后估值达10亿元人民币。本轮融资将用于加强核心技术、开发新一代产品及市场拓展。宏诚创新成立于2014年，是一家生物安全及军事物资数智化管理服务商，拥有国家级专精特新“小巨人”企业称号。公司致力于为客户提供数据高效获取、业务可视运营与管理智慧决策服务，推动产业数智化管理升级。创始人田川表示，生物安全领域迎来快速发展期，宏诚创新已成为将物联网人工智能技术与应用场景深度融合的企业，客户遍布全国30余省市，并开始筹备上市。投资机构认为，宏诚创新作为科技服务民生的典范，将引领中国血液及生物安全数智化发展，有望成为行业独角兽企业，为国家战略落地贡献力量。

Helius Medical Technologies，一家专注于平衡和步态缺陷的神经调节疗法的神经科技公司，宣布了其公共股票发行定价，包括804,999股A类普通股和2,047,222份预先融资认股权证，以及相应的A类和B类认股权证，总计可购买5,704,442股普通股。每股普通股和相应认股权证的价格为2.25美元，每股预先融资认股权证和相应认股权证的价格为2.249美元，预计总收益约为640万美元。这些证券的发行将用于支持公司的运营、流动资金和其他一般性企业用途。发行预计将于2024年5月9日左右完成，具体日期取决于常规的交割条件。

信达生物制药集团宣布，其抗紧密连接蛋白18.2（CLDN18.2）抗体-依喜替康偶联物（ADC）IBI343被中国国家药品监督管理局纳入突破性治疗药物（BTD）品种名单，用于治疗至少接受过二种系统性治疗的CLDN18.2表达阳性的晚期胃/胃食管交界处腺癌。这一认定基于中国和澳洲进行的1期临床研究结果，IBI343在晚期胃/胃食管交界处腺癌患者中显示出良好的疗效和耐受性。信达生物正在准备启动针对CLDN18.2阳性、HER2阴性胃/胃食管交界处腺癌的国际多中心III期临床研究。信达生物在胃癌领域布局完备，拥有多个产品获得批准上市，并致力于开发高质量生物药，满足患者需求。