CEL-SCI公司宣布，其抗癌免疫疗法Multikine在近期与美国食品药品监督管理局（FDA）的会议中取得了积极进展。基于已完成的三期头颈癌研究中的安全性和有效性数据，FDA同意CEL-SCI进行一项确认性注册研究，针对新诊断的无淋巴结侵犯且PD-L1肿瘤表达低的晚期头颈癌患者。该研究仅需招募212名患者，以确认三期研究中已取得的成果。CEL-SCI首席执行官Geert Kersten表示，这一进展为头颈癌新诊断患者带来了巨大里程碑，并期待尽快开始研究。Multikine旨在帮助免疫系统在相对完整时“靶向”肿瘤，三期研究显示，对于无淋巴结侵犯和低PD-L1肿瘤表达的头颈癌患者，Multikine将五年死亡率降低了一半。

Coherus BioSciences宣布，癌症研究协会（CRI）及其免疫治疗平台研究（IPROC）药物选择委员会（DSC）已选择LOQTORZI（托瑞帕利单抗-tpzi），一种抗PD-1抗体，与ENB-003（一种内皮素B受体（ETBR）的小分子抑制剂）联合使用，以治疗耐药性癌症。该研究旨在探索LOQTORZI与ENB-003结合使用在铂耐药高级别浆液性卵巢癌中的疗效。CRI的iPROC DSC表示，很高兴能够获得这种下一代PD-1抑制剂，并推进这一组合。Coherus将向CRI提供toripalimab-tpzi，用于与ENB-003结合治疗，以在iPROC平台研究中进行探索。

Coeptis Therapeutics公司宣布，其开发的SNAP-CAR平台技术在2024年国际细胞与基因治疗学会年会上获得口头报告机会，该技术具有开发一类全新通用同种异体Snap-CAR NK细胞疗法的潜力。该技术通过组合使用不同适配器，可针对多种抗原，从而可能避免因抗原丢失导致的毒性和复发。Coeptis与匹兹堡大学合作，扩展了SNAP-CAR的独家许可协议，包括自然杀伤（NK）细胞。该研究背景和目标围绕工程化NK细胞的嵌合抗原受体（CAR）表达，以及通过在肿瘤抗原存在下特异性激活NK细胞来提高其先天抗肿瘤功能。Coeptis计划开发一种新型SNAP-CAR技术，用于T细胞，并开发一种首个通用同种异体SNAP-CAR NK细胞产品。

拜耳将在美国妇产科学会（ACOG）年会上展示其关键III期研究OASIS 1和2的详细结果，评估实验性化合物elinzanetant与安慰剂相比的疗效和安全性。这些研究涉及396名和400名绝经后女性，旨在评估elinzanetant治疗中度至重度与更年期相关的血管舒缩症状（VMS）的有效性和安全性。拜耳计划将OASIS 1、2和3研究的数据提交给卫生当局，以获得elinzanetant治疗中度至重度VMS的营销授权。此外，拜耳还将展示其宫内系统和更年期产品组合的新发现，以及关于更年期症状背后的科学研讨会。这些展示体现了拜耳长期致力于推进女性健康，并致力于扩大女性的治疗选择。

In-House Health正式推出其AI驱动的护理团队调度和管理平台，旨在解决医院工作人员管理中的低效问题。公司已获得NEA和TMV等机构的400万美元种子轮融资，加上前期投资，总融资额达到540万美元。该平台由两位医疗专业人士和技术领导者共同创立，旨在通过技术优化人员配置，缩短排班时间，降低人力成本。In-House Health的AI算法基于数百万份患者记录，提前预测床位护理模式和排班变化，从而提高工作效率。该平台已获得多家医院的管理人员和护士的认可，并在800多名护士的管理中发挥重要作用。NEA和TMV均看好In-House Health的发展前景，认为其有望成为医疗行业人力资源优化的领军企业。

Blue Earth Diagnostics与Siemens Healthineers签署非独家数据共享协议，共享其Phase 3 LIGHTHOUSE临床试验中针对新诊断前列腺癌患者的POSLUMA（flotufolastat F 18）注射剂（原名18F-rhPSMA-7.3）的临床数据和图像。Siemens Healthineers计划评估这些数据，以增强其基于人工智能的算法，用于前列腺癌图像的量化与解释。Blue Earth Diagnostics致力于帮助前列腺癌患者，并认识到人工智能在医疗保健中的重要性。Siemens Healthineers将利用这些数据优化其AI技术，以支持POSLUMA PET/CT图像的量化与临床解释。该协议旨在通过AI技术提高医院和影像中心的工作效率，为医生提供关键信息。POSLUMA是一种针对PSMA的高亲和力放射性杂交剂，已在美国获得批准，用于前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性病变的PET成像。

Acumen Pharmaceuticals宣布，其新型治疗阿尔茨海默病的药物sabirnetug（ACU193）在ALTITUDE-AD Phase 2临床试验中已开始给药，该试验旨在评估sabirnetug在早期阿尔茨海默病患者中的临床疗效和安全性。sabirnetug是一种针对有毒可溶性淀粉样蛋白β寡聚体（AβOs）的人源化单克隆抗体，已在Phase 1试验中显示出良好的耐受性和安全性，并显示出对AβOs的选择性靶向作用。ALTITUDE-AD是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的试验，计划招募约540名早期阿尔茨海默病患者，以评估sabirnetug在减缓认知和功能衰退方面的效果。

TiumBio公司宣布其研发的口服GnRH受体拮抗剂Merigolix在治疗中度至重度子宫内膜异位症相关疼痛的2a期临床试验中取得积极结果。该试验主要终点是降低与子宫内膜异位症相关的疼痛评分，结果显示Merigolix在所有三个剂量组中均与安慰剂相比显示出统计学上的显著差异。研究共纳入86名女性患者，评估Merigolix在子宫内膜异位症中的疗效和安全性。Merigolix在所有测试剂量下均显示出与安慰剂组相比的统计学上显著和临床上有意义的平均痛经评分改善。Merigolix总体耐受性良好，没有严重治疗相关不良事件。TiumBio公司计划将Merigolix开发为子宫内膜异位症的最佳治疗方案，并有望应用于其他女性疾病如子宫肌瘤。

ProQR Therapeutics公司宣布，其Axiomer™ RNA编辑技术平台在ADAR RNA编辑领域取得了突破性进展，首次在非人灵长类动物（NHPs）中实现了目标结合（RNA编辑）并导致生物标志物发生有意义的变化。这一成果是在2024年5月9日美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年度会议的在线研讨会中展示的。AX-0810项目针对NTCP（Na-taurocholate transporting polypeptide）进行RNA编辑，旨在降低胆汁酸浓度，为胆汁淤积性疾病的治疗提供了新的途径。AX-0810项目在非人灵长类动物中的研究结果表明，Axiomer RNA编辑寡核苷酸可以显著降低血清生物标志物胆汁酸水平。ProQR计划在2024年底至2025年初进入临床试验阶段。

Lipocine公司宣布，其LPCN 1148药物在治疗失代偿性肝硬化方面的二期研究数据被选为在2024年6月5日至8日在意大利米兰举行的欧洲肝脏研究协会（EASL）大会上的口头报告。LPCN 1148包含睾酮酸酯（TL），旨在改善肝硬化患者的肌肉减少症、生活质量，预防或减少失代偿事件如肝性脑病的发生，以及改善肝移植后的结果、生存率和成本。Lipocine是一家利用其专有技术平台，通过有效口服递送增强治疗，开发针对中枢神经系统疾病的差异化产品的生物制药公司。公司正在开发多个药物候选产品，包括LPCN 1154、LPCN 2101、LPCN 2203、LPCN 2401和LPCN 1148等，旨在解决大型市场中的未满足医疗需求。TLANDO，一种包含睾酮十一酸酯的睾酮新型口服前药，已获FDA批准用于治疗成年男性内源性睾酮缺乏症（又称性腺功能减退症）。

Fulcrum Therapeutics公布了其针对FSHD（面肩肱肌营养不良症）的losmapimod治疗药物的Phase 2b临床试验结果，该结果发表在《柳叶刀神经病学》杂志上。试验显示，losmapimod在改善功能、结构和患者报告的结局方面显示出积极效果，这些发现为正在进行中的Phase 3临床试验的设计和疗效终点选择提供了依据。尽管主要终点——肌肉活检中DUX4驱动基因表达的变化在治疗组和安慰剂组之间没有显示出显著差异，但losmapimod与肌肉脂肪浸润、可达工作空间（肩胛带功能的衡量指标）以及与安慰剂相比的患者报告的总体印象变化相关联。losmapimod在试验参与者中耐受性良好，未报告与药物相关的严重不良事件，也没有因不良事件而中断治疗。Fulcrum预计将在2024年第四季度报告REACH临床试验的topline数据，这将使公司更接近满足FSHD患者群体的未满足需求。

Astria Therapeutics公司将在2024年5月16日于德克萨斯州达拉斯举行的美国调查皮肤病学学会（SID）年会上展示其新型OX40拮抗性单克隆抗体STAR-0310的预临床数据。公司抗体发现部总监赵春霞博士将在5月16日下午5点（中部夏令时）的药理学和治疗开发精选电子海报讨论环节中展示题为“STAR-0310的预临床特征：一种新型OX40拮抗性单克隆抗体”的海报。Astria Therapeutics致力于开发针对过敏和免疫性疾病的治疗疗法，其领先项目STAR-0215是一种用于治疗遗传性血管性水肿的血浆激肽释放酶抑制剂，目前处于临床试验阶段；STAR-0310是一种用于治疗特应性皮炎的单克隆抗体OX40拮抗剂，目前处于临床前开发阶段。更多关于Astria Therapeutics的信息可访问其网站www.astriatx.com，或在X、Instagram、Facebook和LinkedIn上关注其官方账号@AstriaTx。

Recce Pharmaceuticals Ltd.近日宣布，中国国家知识产权局正式授予其一项名为“共聚物及细菌感染治疗方法”的新专利，涵盖其抗感染药物，有效期至2035年。这是Recce完全拥有的家族二专利中的最后一个，使公司在全球主要医药市场获得专利保护。该专利涉及RECCE® 327（R327）和RECCE® 529（R529），包括它们的制造、给药和应用方法，用于治疗多种常见的人类感染。中国是全球第二大医药市场，2021年价值约1400亿美元，预计将持续增长。Recce的药物管线包括三种专利、广谱、合成聚合物抗感染药物，旨在解决全球抗生素耐药超级细菌和新兴病毒病原体这一紧迫的健康问题。

Treos Bio，一家运用数据科学和专有生物标志物开发精准肽免疫疗法的临床阶段生物技术公司，宣布将在2024年ASCO年度会议上展示其领先产品候选药物PolyPEPI1018与罗氏PD-L1抑制剂atezolizumab联合治疗晚期微卫星稳定转移性结直肠癌（mCRC）的新研究结果。PolyPEPI1018是一种现成的免疫疗法，正在临床试验中用于治疗转移性结直肠癌，并与候选伴随诊断共同开发。该疗法正在开发为一线维持治疗和三线治疗。伴随诊断使用Treos的专有PASCal计算工具来识别可能诱导患者抗原特异性T细胞反应的Personal EPItopes（PEPIs）。OBERTO 301是一项多中心、开放标签的2期试验，评估了PolyPEPI1018和atezolizumab联合治疗在经过两种或三种先前治疗方案进展的MSS mCRC患者中的疗效。主要终点是治疗相关不良事件的发生率和严重程度，次要终点包括客观缓解率、缓解持续时间、无进展生存期和总生存期。Treos Bio的CEO Christopher C. Gallen表示，他们对MSS转移性结直肠癌不同设置下三个临床试验的一致性以及PolyPEPI1018将

Cytokinetics公司宣布其CK-586药物在Phase 1临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，支持将其推进至Phase 2临床试验。CK-586是一种针对心脏衰竭保留射血分数（HFpEF）患者的卡心肌素抑制剂，预计将在2024年第四季度开始进行Phase 2临床试验。该药物有望改善HFpEF患者的症状，基于Phase 2临床试验中aficamten的积极结果，Cytokinetics对CK-586在HFpEF治疗中的前景充满信心。

BioRestorative Therapies公司利用其专利的ThermoStem®平台开发了一种新型基于外泌体的生物制剂，针对肥胖症。该候选药物有望作为现有FDA批准和用于减肥的药物的辅助剂。公司计划在2024年第三季度提交药物主文件（DMF），并在年底前开始进行首次人体临床试验。ThermoStem®平台拥有广泛的专利组合，可用于目前批准和营销的减肥药物，可能为公司开启与大制药公司的合作机会。该技术平台在肥胖症治疗方面具有巨大潜力，可能允许更低的剂量，并预防或最小化肌肉量损失和潜在的负面心血管效应。

Cytokinetics公司宣布，针对儿童群体中患有症状性梗阻性肥厚型心肌病（HCM）的Aficamten临床试验CEDAR-HCM已开始招募。Aficamten是一种新型心脏肌球蛋白抑制剂，旨在治疗HCM。该试验旨在评估Aficamten在儿童HCM患者中的安全性和有效性。CEDAR-HCM是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照和开放标签扩展临床试验，主要终点是评估从基线到第12周Valsalva左心室流出道梯度（LVOT-G）的变化。该试验预计将招募约40名12至17岁的青少年患者，并根据疗效和安全性数据决定是否扩大招募至更年轻的儿童群体。Aficamten的潜在治疗作用在多个临床试验中得到评估，包括SEQUOIA-HCM、MAPLE-HCM、ACACIA-HCM、CEDAR-HCM和FOREST-HCM，旨在改善HCM患者的运动能力和缓解症状。