Carisma Therapeutics公司宣布，其新型抗纤维化工程巨噬细胞疗法在治疗肝纤维化方面取得了临床前研究成功。该疗法通过基因工程改造巨噬细胞，使其能够表达疾病修饰的载荷，显著减少肝脏纤维化。研究数据在2024年5月8日美国基因和细胞治疗学会年会上展示，预计2025年第一季度将提名开发候选药物。这项研究为治疗与代谢功能障碍相关的晚期脂肪性肝炎（MASH）等疾病提供了新的希望。

Alterity Therapeutics宣布，其针对早期多系统萎缩（MSA）患者的ATH434-201 Phase 2临床试验获得独立数据监测委员会（DMC）的第三次审查，建议按计划继续进行。该试验旨在评估ATH434治疗对神经影像学和蛋白质生物标志物的影响，以证明药物活性并评估安全性。ATH434是一种口服剂，旨在抑制与神经退行性疾病相关的病理蛋白聚集，已在临床前研究中显示出减少α-突触核蛋白病理和恢复大脑正常铁平衡的能力。试验预计在2024年11月完成，并在2025年1月报告关键数据。

Olema制药公司宣布，其研发的palazestrant（OP-1250）与CDK4/6抑制剂ribociclib联合治疗ER+/HER2-转移性乳腺癌的初步临床研究结果令人鼓舞。在50名接受治疗的病人中，该联合疗法表现出良好的耐受性，未出现新的安全信号或增加的毒性，且对药物暴露没有临床意义上的影响。临床获益率（CBR）高达85%，显示出该联合疗法的初步疗效。Olema将于5月16日在德国柏林举行的2024年ESMO乳腺癌年度大会上展示这些结果。此外，Olema还将举办投资者电话会议，以讨论这些数据。

CRISPR Therapeutics在ASGCT会议上展示了利用脂质纳米颗粒（LNP）介导的眼部基因编辑技术，并宣布扩展其体内管线，包括针对难治性高血压和急性肝性卟啉病的两种新项目CTX340™和CTX450™。CTX340™针对肝脏中的血管紧张素原（AGT），在自发性高血压大鼠（SHR）模型中实现了持续的血压降低；CTX450™针对肝脏中的5'-氨基乙酰丙酸合酶1（ALAS1），在急性卟啉病小鼠模型中实现了疾病相关生物标志物的正常化。公司计划在2025年下半年启动CTX340和CTX450的临床试验。此外，CRISPR Therapeutics还展示了其LNP平台在眼部基因编辑中的应用，该平台能够将基因编辑载体递送到眼睛的 trabecular meshwork（TM）细胞中，并成功编辑了MYOC基因。

Aldeyra Therapeutics宣布在Phase 3干眼症临床试验中首次入组患者，该试验旨在为0.25%局部眼部reproxalap新药申请（NDA）的重新提交提供依据。reproxalap是一种研究中的RASP调节剂，用于治疗干眼症。如果临床试验结果积极，Aldeyra计划在2024年下半年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交reproxalap的NDA。该NDA将包括描述慢性及急性症状和眼部红肿改善的标签草案。Aldeyra预计，如果获得批准，这将可能是首个结合干眼症临床数据评估的标签，以及可能首个包括慢性给药药物眼部红肿减少的干眼症标签。根据FDA的指导，潜在NDA重新提交的审查期预计为六个月。在临床试验中，患者在接受干眼症室暴露前后使用不含活性成分的药物产品。符合资格的患者随后被随机分配在额外的干眼症室暴露前后接受reproxalap或药物产品。预计将有约110名患者入组以评估主要终点——眼部不适。在四项先前完成的reproxalap干眼症室临床试验中，当与最近与FDA讨论的试验设计和统计计划综合分析时，与接受reproxalap治疗相比，干眼症室中的眼部不适在统计学上低于药物产品（p=0.

Acepodia公司宣布，其研发的ACE1831细胞疗法在非霍奇金淋巴瘤患者中表现出初步疗效。该疗法基于独特的抗体-细胞结合（ACC）平台，采用生物正交化学将γδ2T细胞与靶向CD20的抗体结合，旨在克服现有CAR-T细胞疗法的局限性。初步数据显示，ACE1831能够激活先天和适应性免疫反应，通过直接杀伤肿瘤细胞、肿瘤调理作用和通过细胞因子分泌招募T细胞，可能比标准CAR-T细胞疗法产生更全面的免疫反应。目前，该疗法正在进行一项开放标签、剂量递增的1期临床试验，旨在评估其在复发/难治性非霍奇金淋巴瘤患者中的安全性和耐受性、药代动力学和疗效。

Omega Therapeutics公司在ASGCT年会上展示了其OMEGA平台在细胞模型中对基因表达进行持久和可调节的双向调控的新数据，包括可逆的下调和多路并行的上调基因表达。该平台能够预测性地在多种基因类型中上调基因表达，包括激活失活的基因、增强低基线表达水平的基因，并利用现有的基因组调控过程来提高表达。这些能力为应用精确的表观基因组控制作为新型治疗手段，以有意义地解决许多疾病的关键驱动因素提供了广泛的可能性。

hC Bioscience在基因与细胞治疗年会上展示了其针对严重血友病A的领先项目的前临床数据，其核心技术是基于tRNA的蛋白质编辑，旨在治疗遗传疾病。公司高级生物学家Suchul Jang博士展示了HCB-101，一种经过设计的ACE tRNA，能够恢复因存在提前终止密码子（PTC）而无法产生完整长度、非功能性蛋白质的Factor VIII蛋白的生成。该研究还表明，HCB-101可以通过脂质纳米颗粒成功递送到小鼠肝脏中的目标细胞。这一tRNA蛋白质编辑方法有望应用于约20%的严重血友病A病例，并可能扩展到由无义突变引起的其他广泛疾病。hC Bioscience首席执行官Leslie Williams表示，他们期望这一技术能够治疗包括血友病A在内的多种肝脏疾病，如出血和代谢性疾病，以及杜氏肌营养不良症和癌症等。hC Bioscience计划通过IND使能研究进一步推进这些前临床数据，目标是于2025年启动针对严重血友病A的1期临床试验。

Veru Inc.宣布，其Phase 2b临床试验的负责人为Steven B. Heymsfield博士，他将领导该试验评估enobosarm在减肥患者中保护肌肉和增加脂肪损失的效果。Heymsfield博士是人体成分评估的权威，专注于肥胖研究，拥有丰富的临床研究经验。该试验旨在评估enobosarm在90名 sarcopenic肥胖或体重超重的老年患者中的安全性和有效性，这些患者正在接受GLP-1 RA治疗以减肥。试验预计将在2024年底产生初步结果。

美国临床研究服务公司（ACRS）成功收购了Elixia，一家在肾脏病、神经科学和传染病领域具有显著专长的多学科临床研究网络。Elixia成立于2019年，由Neal Patel和Jim Crissy共同创立，迅速成为涉及专业患者群体临床试验的领先站点网络。ACRS首席执行官Dustin Owen表示，Elixia的加入不仅拓宽了公司在肾脏病方面的能力，还增强了在神经科学和复杂代谢指标研究方面的站点能力。Latticework Capital Management（LCM）是ACRS的母公司，专注于医疗保健行业的增长型私募股权公司，拥有超过100年的行业和投资经验。

Compass Pathways公司宣布，其针对22名患有创伤后应激障碍（PTSD）的患者的开放标签2期研究显示，实验性COMP360迷幻蘑菇治疗具有良好的安全性和耐受性，未观察到严重不良事件。研究观察到，在基线水平上，平均CAPS-5总分（在第12周降低了29.5分）和平均SDS总分（在第12周降低了14.4分）的疾病严重程度和日常生活功能障碍方面的症状显著改善。在给予心理支持的情况下，单次25mg剂量治疗后，症状评分与基线相比有所改善。研究结果表明，COMP360在治疗PTSD方面具有临床意义，并可能显著改善患者的日常生活功能和生活质量。

Kirin Holdings与日本国立传染病研究所(NIID)合作研究，旨在开发一种鼻内注射的LC-Plasma疫苗，以预防呼吸道病毒感染。该研究项目获得日本医疗研究开发机构(AMED)的生物医学高级疫苗预备与响应研发战略中心(SCARDA)的支持，成为新一代疫苗研发项目。LC-Plasma疫苗具有激活浆细胞样树突状细胞(pDC)并刺激干扰素产生的能力，从而增强先天性免疫反应。Kirin Holdings和NIID的合作研究已证明LC-Plasma疫苗在抑制SARS-CoV-2复制方面具有潜力。该项目旨在探索预防呼吸道感染病毒（包括SARS-CoV-2和流感病毒）的潜力。Kirin Holdings是一家国际性公司，业务涵盖食品饮料、制药和健康科学领域，致力于成为创造共享价值的全球领导者。

明辉制药公司将在即将于芝加哥举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示其新型B7-H3靶向抗体药物偶联物（ADC）MHB088C的临床研究进展。该药物针对复发或转移性实体瘤，由北京癌症医院的林申博士进行口头报告。MHB088C基于明辉的SuperTopoi™ ADC平台，其活性成分比Dxd强5至10倍，具有旁观者效应等关键优势，同时消除了间质性肺病的风险。MHB088C在异种移植模型中显示出显著的抗肿瘤活性，其杀伤肿瘤细胞的能力比竞争对手的化合物强3至10倍。临床前GLP毒性研究表明，该药物具有出色的安全性，没有独特的毒性，尤其是没有肺毒性。第一阶段/第二阶段研究的第一位患者于2023年6月20日入组，至今已有超过150名不同肿瘤类型的患者接受了至少一次MHB088C的剂量，显示出良好的疗效和安全性。预计到年底将开始针对选定肿瘤类型的注册试验。明辉制药是一家专注于开发创新药物，用于满足肿瘤和自身免疫疾病未满足医疗需求的临床后期生物制药公司。

Regeneron制药公司宣布，其基因疗法DB-OTO在一例11个月大的儿童身上改善了听力至正常水平，该儿童是世界上最年轻的接受基因疗法治疗遗传性耳聋的儿童之一。这一结果来自正在进行中的1/2期CHORD临床试验，该试验正在美国、英国和西班牙招募婴儿和儿童。DB-OTO通过一次耳蜗内注射，将正常基因引入受损基因，从而改善听力。试验中，两名儿童均表现出显著的听力改善，且手术和药物耐受性良好。DB-OTO已获得美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局的罕见病药物指定，目前正在进行临床研究。

Avidity公司宣布，其研发的delpacibart etedesiran（AOC 1001）获得美国FDA突破性疗法指定，用于治疗肌强直性营养不良1型（DM1）。delpacibart etedesiran是一种针对DM1根本原因的治疗药物，旨在逆转疾病进展。公司正在启动全球关键的3期HARBOR™研究，以加速推进delpacibart etedesiran的开发。此外，该药物还获得了FDA孤儿药和快速通道指定，以及EMA孤儿指定。Avidity致力于通过其AOC平台开发新型RNA治疗药物，以治疗罕见疾病。

Voyager Therapeutics在ASGCT年会上展示了其TRACER™ capsid发现平台和TRACER驱动的基因治疗项目数据。第二代静脉注射capsid通过TRACER平台进化，表现出更高的血脑屏障穿透性、更强的肝脏去靶向性，并在不同脑区中转导50-75%的细胞，某些关键细胞类型如Purkinje神经元高达95%。一项针对SOD1肌萎缩侧索硬化症（ALS）的基因治疗在非人灵长类动物脊髓运动神经元中降低了高达80%的SOD1信使RNA（mRNA）表达。这些capsid的潜在可转化性得到了多物种数据支持，包括小鼠和多种非人灵长类动物，以及与人类细胞中碱性磷酸酶（ALPL）的结合。Voyager的capsid在多个神经遗传疾病基因治疗项目中表现出良好的安全性和有效性，预计将在2025年提交IND申请。

深圳大学总医院与深圳吉诺因生物科技有限公司合作研发的新型疗法在治疗t(8,21)急性髓系白血病（AML）上取得重大进展。研究团队迅速入组首位受试者，治疗14天后，融合基因检测转阴，实现分子水平完全缓解，验证了新疗法的有效性，为临床试验和广泛应用打下基础。AML是我国发病率最高的白血病类型，死亡率较高，而新疗法结合靶向新抗原的细胞Neo-T注射液与去甲基化药物，增强治疗效果。深圳吉诺因生物科技有限公司作为武汉华大吉诺因的全资子公司，专注于健康产业创新研究，已获得国内新生抗原类药物首个临床试验批件，致力于实现人们健康美丽的梦想。