Genespire在ASGCT年会上展示了其针对甲基丙二酸血症（MMA）的肝脏靶向 lentiviral 基因疗法的积极临床前数据，该数据在老鼠模型中验证了其疗效。MMA是一种罕见的遗传代谢疾病，目前尚无针对该病的靶向药物。研究显示，通过静脉注射编码人类MUT转基因的ISLV，治疗后的老鼠显示出长期降低的循环甲基丙二酸水平，体重正常化，并完全存活。此外，ISLV治疗导致甲基丙二酸水平在肝脏、大脑和肾脏中均显著降低，表明通过肝脏介导的解毒作用实现了额外的肝脏外益处。该研究由San Raffaele Telethon基因治疗研究所的Elena Barbon博士和Alessio Cantore博士完成，并获得了ASGCT卓越研究奖。Genespire首席执行官Julia Berretta表示，这些数据提供了关于其基因疗法的疗效、安全性和额外肝脏外益处的证据，并相信其独特的ISLV基因疗法方法可能最适合治疗MMA患者。

iTeos Therapeutics在2024年第一季度报告了财务结果，并提供了业务更新。公司宣布，其药物belrestotug + dostarlimab在GALAXIES Lung-201临床试验的期中评估中，超过了预定的疗效标准，显示出临床上有意义的肿瘤减少。此外，公司完成了TIG-006试验的入组，并完成了GALAXIES Lung-201和GALAXIES H&N-202临床试验的入组。iTeos还完成了120亿美元的注册直接发行，预计将为公司提供至2027年的资金支持。财务方面，截至2024年3月31日，公司现金和投资余额为7.15亿美元。

Sift Healthcare宣布完成20百万美元的B轮融资，由B Capital领投，现有投资者Allos Ventures、First Trust Capital Partners和Rock River Capital继续支持。这笔资金将用于团队扩张和技术投资，以支持其AI Co-Pilot解决方案的进一步创新和扩大市场。Sift的AI解决方案帮助医疗机构利用数据提高效率、增强利润和加速现金流。其支付智能平台通过整合临床和支付数据，创建一个将临床输入与财务结果相联系的数据集，推动预测不良支付结果、提供工作流程集成警报和推荐以及优化患者财务参与的高级机器学习干预。Sift的RevProtect产品作为支付智能Co-Pilot，提供实时指导，帮助利用审查、临床文档改进和编码专业人员采取主动措施，提高准确性、预防临床拒绝和减少可避免的坏账。B Capital表示，对Sift的AI平台有信心，将重塑收入周期流程，推动医疗财务运营的重大进步。

Shionogi公司与Maze Therapeutics公司达成全球独家许可协议，获得MZE001（一种口服型GYS1抑制剂）的权利，旨在通过限制疾病引起的糖原积累来治疗庞贝病。庞贝病是一种罕见的遗传性疾病，由编码酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）的基因突变引起，导致骨骼肌、呼吸肌和心肌组织中糖原积累，导致进行性虚弱和呼吸衰竭。Shionogi将支付1.5亿美元的首付款，Maze将根据开发、监管和商业成就获得里程碑付款，并基于未来净销售额获得分层版税。Shionogi表示，这一协议与其战略目标高度契合，有助于推进其开发创新药物以解决未满足的医疗需求的承诺。MZE001是一种小分子GYS1特异性抑制剂，通过抑制该酶来降低肌肉中的糖原浓度，初步研究结果表明其有潜力成为治疗庞贝病的首款口服疗法。Maze CEO Jason Coloma表示，Shionogi有开发和交付创新药物给全球患者的记录，他们相信Shionogi是继续推进MZE001临床试验以尽快让患者受益的正确合作伙伴。

Ribobay Pharma与Cytiva合作，引进Cytiva首个FlexFactory寡核苷酸制造平台，以提升其CRDMO服务能力。该平台旨在提高制药制造的效率和速度，满足市场需求。Ribobay Pharma计划从6月开始生产，预计每年可生产数百公斤的药物级寡核苷酸，为新型疗法的开发带来更高的可靠性、速度和效率。Cytiva为Ribobay Pharma提供从工厂设计到cGMP制造所需的设备和技术的一站式服务，助力其快速拓展寡核苷酸CRDMO业务。寡核苷酸药物在治疗罕见病之外，还应用于治疗慢性疾病，如高脂血症、乙型肝炎和糖尿病，全球有超过1500个研究管线。然而，将寡核苷酸药物转化为商业产品需要技术积累和验证，质量控制和生产过程面临高门槛。Cytiva与Ribobay Pharma的合作是对市场需求和开发瓶颈的敏捷响应。

法国制药巨头Sanofi与美国生物技术公司Novavax宣布达成独家许可协议，共同商业化COVID-19疫苗并开发新型流感-COVID-19组合疫苗。该协议将从2025年起为患者提供更广泛的基于蛋白质的非mRNA佐剂COVID-19疫苗的访问渠道。此举旨在加速新型流感-COVID-19组合产品的开发，该产品基于已授权的疫苗，具有证明的有效性和耐受性，可能为患者提供便利和增强的保护。Sanofi将投资Novavax的5%股权，并将在全球范围内共同商业化Novavax的COVID-19疫苗，同时拥有将其与Sanofi流感疫苗结合使用的独家许可，以及非独家使用Matrix-M佐剂的权利。Novavax将获得500亿美元的前期付款和高达7亿美元的里程碑付款，总金额可达12亿美元。

TherapeuticsMD公司发布2024年第一季度财务报告，显示净亏损从2023年的230万美元减少至80万美元，主要得益于业务转型至基于版税的业务，运营费用大幅下降。公司从Mayne许可协议中获得约120万美元的版税收入，其中约80万美元为最低版税支付。公司继续评估多种战略选择，包括收购、合并等，但未设定完成时间表。截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为430万美元。TherapeuticsMD曾是一家专注于女性健康产品的公司，后转型为基于版税的医药公司，不再进行研发或商业运营。

Entera Bio Ltd.发布2024年第一季度财务报告及业务更新，公司专注于口服肽和小型治疗性蛋白质的开发，2024年业绩得益于2023年增长战略的实施，扩大了N-Tab治疗药物管线，包括潜在首创口服GLP-2、GLP-1/胰高血糖素和PTH(1-34)肽治疗GYN/内分泌、代谢和胃肠道疾病。公司重点介绍了EB613（首个口服PTH(1-34)每日骨生成片剂）和EB612（首个口服PTH(1-34)肽替代疗法片剂）等新药研发进展。此外，公司还宣布与OPKO Health合作开发针对短肠综合征和肥胖症的GLP-2和GLP-1/胰高血糖素激动剂肽片剂。截至2024年3月31日，Entera拥有920万美元的现金及现金等价物，预计现有现金资源足以满足至2025年第三季度的运营需求。

Hydrow，一家领先的室内划船品牌，宣布收购了Speede Fitness的多数股权，Speede Fitness是一家高科技力量训练设备和数据分析领域的领军企业。Hydrow还保留了收购Speede Fitness剩余股份的期权。此次战略收购将Speede的力量训练与Hydrow的有氧运动相结合，打造了一个行业领先的连接健身平台，利用数据提供个性化的健康益处，并为家庭健身市场的未来奠定了基础。此次投资支持了Hydrow成为一家全面健康公司的使命，通过引入关键的运动方式来多元化其产品线，预计消费者产品将在明年上市。Hydrow的联合创始人Bruce Smith表示，Speede的先进力量训练方法与他们的沉浸式划船体验完美互补，这将提高他们支持会员实现整体健康目标的能力。Hydrow的目标是引领行业进入下一阶段，专注于整体健康和长寿，通过推动进一步的整合和提供全面创新解决方案，激励人们追求更健康、更活跃的生活方式。

Poseida Therapeutics在2024年美国基因与细胞治疗学会年会上展示了其非病毒基因治疗新药P-KLKB1-101和P-FVIII-101的早期临床前数据，显示这两种药物在治疗遗传性血管性水肿和血友病A方面具有潜力。P-KLKB1-101通过高保真基因编辑技术，在非人灵长类动物模型中表现出良好的耐受性和肝脏编辑效果，接近预期治疗效果。P-FVIII-101则通过单剂量给药实现血友病A的持续纠正，并支持重复给药和精确调节凝血因子VIII水平。此外，公司还展示了其非病毒递送平台和转座子技术的早期数据，进一步验证了其基因治疗项目的潜力。

First Citizens Bank宣布其医疗金融业务作为主要安排者，为一家位于中西部的医疗房地产投资和管理公司提供了一笔2.6亿美元的贷款，用于重新融资位于马里兰州的12家专业护理设施。这些设施拥有超过1500张专业护理床位，为需要康复、伤口护理或持续健康问题需要24小时医疗护理的个人提供服务。First Citizens Healthcare Finance的负责人William Douglass表示，他们很高兴能代表新客户支持这笔融资，并迅速理解了关键需求和优先事项，利用First Citizens的行业知识确保了顺利执行。First Citizens Healthcare Finance为美国中端市场医疗公司提供全面的融资和银行解决方案，根据客户需求定制产品和服务，帮助客户满足增长资本的需求。First Citizens Bank总部位于北卡罗来纳州罗利，是一家拥有超过2000亿美元资产的美国顶级金融机构，提供广泛的银行服务，包括超过500家分行和办事处，商业银行业务，创新银行业务以及全国性的直接银行服务。

Omeros公司宣布，其针对阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的OMS906 Phase 2研究的中期分析数据被选为2024年欧洲血液学协会（EHA）混合大会的讲台报告。该大会将于2024年6月13日至16日在西班牙马德里举行。OMS906是Omeros公司研发的MASP-3抑制剂，旨在针对补体系统的替代途径。此外，还有两个关于OMS906的壁报展示将在大会上展出。所有三个展示的摘要将于2024年5月14日发布，并在EHA网站上提供。OMS906是一种新型的人源化单克隆抗体，针对Mannan-binding lectin-associated serine protease-3（MASP-3），是补体系统替代途径的关键激活因子。Omeros公司致力于发现、开发并商业化针对免疫失调等大型和罕见适应症的小分子和蛋白质疗法。

Ascendis Pharma宣布将在2024年5月11日至14日在斯德哥尔摩举行的欧洲内分泌学会会议上展示TransCon PTH（palopegteriparatide）的新数据，这些数据支持其在慢性低甲状旁腺功能减退症成人患者中的临床和生活质量益处。会议内容包括一项口头报告，展示了Phase 3 PaTHway试验的2年结果，表明使用TransCon PTH治疗的慢性低甲状旁腺功能减退症成年人的肾功能持续改善，以及一个关于患者从rhPTH(1-84)切换到TransCon PTH作为同情使用计划一部分的健康和生活质量改善的研讨会。Ascendis Pharma的高级副总裁Aimee Shu表示，公司很高兴与内分泌学领域的领先专家合作，展示这些新的、开创性的数据，这些数据展示了开始或切换到TransCon PTH治疗的健康和生活质量益处。

Surrozen公司宣布，其基于抗体的Wnt模拟技术有望治疗角膜内皮损伤和干眼症。在ARVO年度会议上，公司展示了前期研究数据，表明该技术能够减少角膜水肿并刺激内皮细胞增殖，同时增加泪液产量。这些研究评估了Wnt信号激活是否可以通过Surrozen的抗体Wnt模拟技术，即SWAP技术，诱导角膜内皮细胞增殖并恢复视力。此外，该技术还能激活泪腺腺泡细胞并恢复泪液分泌，有望在干眼症中再生泪腺组织。

Neurocrine Biosciences宣布启动了一项针对健康成人参与者的Phase 1临床试验，以评估实验性化合物NBI-1076986的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。NBI-1076986是一种口服的M4亚型选择性毒蕈碱乙酰胆碱受体拮抗剂，用于治疗运动障碍。该化合物由Neurocrine Biosciences发现并开发，旨在通过选择性靶向M4受体来治疗包括帕金森病震颤和扭转痉挛在内的多种运动协调障碍。Neurocrine Biosciences致力于发现和开发针对神经、神经内分泌和神经精神疾病的治疗方法，其产品组合包括FDA批准的治疗迟发性运动障碍、亨廷顿病相关舞蹈病、子宫内膜异位症和子宫肌瘤的药物，以及多个处于中后期临床试验阶段的化合物。

Alto Neuroscience公司在即将于美国德克萨斯州奥斯汀和佛罗里达州迈阿密海滩举行的生物精神病学学会和临床精神药理学学会年度会议上，将展示其精准精神病学管线和基于生物标志物的分析数据。公司创始人兼首席执行官Amit Etkin博士表示，Alto通过分析大量临床和生物标志数据，致力于为抑郁症和精神分裂症患者开发新型药物。Alto的精准精神病学平台通过分析脑生物标志物，包括脑电图活动、神经认知评估、可穿戴设备数据等因素，以更好地识别可能对Alto产品候选药物有反应的患者。会议中，Alto将展示ALTO-100、ALTO-101和ALTO-300等多个临床项目的研究细节，并详细介绍其研究方法和成果。

RAPT Therapeutics公司于2024年5月9日公布了截至3月31日的第一季度财务报告，并宣布关闭和揭盲其针对特应性皮炎和哮喘的zelnecirnon（RPT193）的2b期临床试验和2a期临床试验。这两个试验因一名患者在特应性皮炎试验中发生严重肝衰竭需要移植而于2024年2月被FDA临床暂停。尽管有大量患者因暂停而无法完成特应性皮炎试验，但公司相信即使数据不具有统计学意义，也将有足够的数据来指导其未来发展并支持与FDA的讨论。公司正在与临床试验地点合作清理数据，并预计将在今年第三季度完成数据分析。财务方面，2024年第一季度净亏损为3052万美元，较2023年同期的2930万美元有所增加。研发费用为2480万美元，较2023年同期的2560万美元有所下降。一般和行政费用为770万美元，较2023年同期的600万美元有所增加。截至2024年3月31日，公司拥有现金和现金等价物及可交易证券1.416亿美元。