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万字长文，抗体寡核苷酸偶联药物（AOC）的系统综述前沿研究提高药物特异性、安全性和效力，同时最小化毒性，是开发新型治疗药物的核心目标。 寡核苷酸是一类能够调节多种生物功能的新型治疗药物，正迅速发展。 寡核苷酸通过沉默、激活、调节、编辑和替换来调节基因表达，特别是基于mRNA的基因表达调控。小药说药2026-06-12661肿瘤 脊髓性肌萎缩症 Dyne Therapeutics
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小核酸药物商业化盘点：从罕见病到慢病，2026年全球上市药物已超20款审批动态截至2026年5月，小核酸（Oligonucleotide）药物已彻底告别“小众”标签，进入商业化爆发期。 全球累计获批药物已超20款（剔除已退市品种），其中 siRNA药物8款 ， ASO（反义寡核苷酸）药物约15款 。 目前市场主要由 Alnylam（siRNA龙头） 、 Ionis（ASO龙头） 以及 Sarepta 三家主导。生物药知识云享2026-05-12666圣诺生物医药技术（苏州）有限公司 Alnylam Pharmaceuticals Inc donidalorsen
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AOC的发展历程、作用机制和分子设计前沿研究提高药物特异性、安全性和效力，同时最小化毒性，是开发新型治疗药物的核心目标。 寡核苷酸是一类能够调节多种生物功能的新型治疗药物，正迅速发展。 寡核苷酸通过沉默、激活、调节、编辑和替换来调节基因表达，特别是基于mRNA的基因表达调控。小药说药2026-03-24371PCSK9 英克司兰钠 依特利生
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赛道梳理2025年一季度全球小核酸药物市场格局显现，Spinraza（Ionis & Biogen）以4.24亿美元销售额领跑，Alnylam旗下5款产品（Amvuttra 3.1亿、Leqvio 2.57亿等）合计营收超7亿美元，Sarepta 3款DMD药物贡献显著。行业呈现技术驱动（RNAi/ASO/exon跳跃）与商业化协同特点，但面临高价支付、靶点同质化等挑战，需差异化创新与支付体系突破。细胞基因治疗前沿2025-06-065250Alnylam Pharmaceuticals Inc 脊髓性肌萎缩症 SMN2 -
锐博生物ASO产品：基因调控的“智能钥匙”公司动态基因调控的“智能钥匙”。 ASO是一种短的、化学合成的单链寡核苷酸，通过对其骨架和糖基进行修饰，可增加其稳定性、药理特性以及与靶标的结合，并通常具有较小的毒性。 ASO骨架和糖基常用的化学修饰。锐博生物2025-05-14636肌萎缩侧索硬化 杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) 依特利生
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未来的黄金宝藏：RNA疗法前沿研究在过去的几十年中，人们越来越多地将关注点集中在基于新科学发现的创新治疗策略。 人类基因组计划（HGP）揭示了人类基因组的大量信息，而下一代测序技术的进步，使研究人员能够揭示一些遗传因素在许多疾病中的作用，如癌症、类风湿性关节炎、帕金森病和阿尔茨海默病。 目前，基于RNA的治疗方法得到快速发展，许多研究的成果已经揭示了编码和非编码RNA（ncRNAs）的重要作用，如miRNA、长ncRNAs（lncRNA）、circRNA和siRNAs。小药说药2025-05-10392帕金森病 恶性肿瘤 老年性痴呆
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监察长质疑 FDA 加速批准 Biogen、Sarepta 药物研发注册政策美国卫生与公众服务部监察长办公室周三对食品药品监督管理局（FDA）在授予某些药物加速批准时的判断失误表示担忧。在一份32页的报告中，监察长办公室（OIG）特别指出三种药物——Biogen的阿尔茨海默病抗体Aduhelm（aducanumab）、Sarepta的杜氏肌营养不良症疗法Exondys（eteplirsen）和Covis Pharma的Makena（hydroxyprogesterone caproate），称其加速批准程序“偏离”了适当的途径，引起了担忧。OIG确定了FDA加速批准途径的三个主要问题，包括对三个药物的加速批准“尽管监管机构自己的审查员和/或咨询委员会存在担忧”。此外，对于其中的两种药物——Aduhelm和Exondys——的审查涉及了公司原始计划中未包含的数据和分析。最后，对于Aduhelm，OIG的调查发现，与赞助药物公司的某些会议在监管机构的行政文件中“缺失”或“提及但未充分记录”。Makena和Aduhelm已被撤回市场，而Exondys仍在商业上销售，但其确认性试验被推迟。监察长办公室的报告是在FDA的加速途径最近受到更多审查之际发布的，这起因于一系列引人注目的撤回和有争议的Biospace2025-01-15695老年性痴呆 Aducanumab 注射液 依特利生
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深度分析2025年多款重磅药物专利将到期，为仿制药市场带来巨大机会，包括Xarelto、Farxiga、Kyprolis等。专利到期意味着原研药独占地位消失，患者将享受更实惠药品价格，制药行业面临创新和竞争挑战，需提前准备应对。药事纵横2025-01-139773AstraZeneca PLC Alnylam Pharmaceuticals Inc 依特利生 -
RNA靶向药物的生产工艺优化策略前沿研究RNA靶向药物是与小分子药物、抗体药物完全不同的全新药物类别，一方面可以针对细胞内的mRNA、ncRNA等，通过基因沉默抑制靶蛋白的表达从而实现治疗疾病的目的；另外一方面，也可基于mRNA开发新一代疫苗以及蛋白替代疗法， RNA靶向药物无疑是生物制药创新的战略性前沿领域 ，其未来潜在应用场景广阔，而mRNA产业化的生产工艺技术对mRNA的广泛应用以及产业化尤为重要。 稳定性化学修饰提升药物安全性与效力。 对于RNA靶向药物而言，化学修饰（除了组织靶向配体）主要有两个基本功能：首先，化学修饰可通过减弱细胞内源性免疫传感器对dsRNA的免疫反应，大幅提高药物的安全性；其次，通过增强RNA药物抵抗内源性内切酶和外切酶降解的能力，大幅提升药物疗效；。细胞与基因治疗领域2024-09-301170上海复星医药（集团）股份有限公司 Pfizer Inc 帕替司兰
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RNA疗法的研究进展前沿研究在过去的几十年中，人们越来越多地将关注点集中在基于新科学发现的创新治疗策略。 人类基因组计划（HGP）揭示了人类基因组的大量信息，而下一代测序技术的进步，使研究人员能够揭示一些遗传因素在许多疾病中的作用，如癌症、类风湿性关节炎、帕金森病和阿尔茨海默病。 目前，基于RNA的治疗方法得到快速发展，许多研究的成果已经揭示了编码和非编码RNA（ncRNAs）的重要作用，如miRNA、长ncRNAs（lncRNA）、circRNA和siRNAs。小药说药2024-08-15724帕金森病 恶性肿瘤 老年性痴呆
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中国核酸药物行业市场规模测算逻辑模型 头豹词条报告系列头豹研究院24页1755 -
医药生物行业专题报告：他山之石，可以攻玉：美股生物科技公司股价复盘华福证券有限责任公司21页904
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