盛元医药作为唯一受邀的中国眼科企业，在OIS主题演讲中，创始人黄静峰博士分享了泪液生物标志物创新研究成果，并介绍了干眼药物SY-201和泪液生物标志物体外诊断产品。OIS是眼科领域的重要创新平台，为专业人士提供展示最新技术、产品和服务的机会。盛元医药是广东省“专精特新”企业，致力于眼科新药开发和泪液生物标志物检测产品的研发。其干眼药物SY-201在美国II期临床试验中表现出积极的临床意义，两款泪液生物标志物检测产品已进入商业化阶段，干眼泪液生物标志物LTA检测试剂被评为“创新医疗器械”，入选“2020年中国眼科学十大进展”。

iTeos Therapeutics与现有投资者RA Capital Management和Boxer Capital达成协议，以每股17.50美元的价格出售114万股普通股，并发行至多571万股预付认股权证，总融资额约1.2亿美元。此次融资将增强公司资产负债表，预计现金余额达7.15亿美元，将支持公司至2027年的运营。iTeos计划将融资所得用于推进其临床项目和临床前管线，以及一般运营资金。此次融资预计于5月14日完成。

Intensity Therapeutics公司与瑞士临床癌症研究集团SAKK达成合作，开展一项针对早期三阴性乳腺癌患者的随机对照临床试验，评估INT230-6联合标准免疫/化疗与单独标准免疫/化疗的疗效。该研究将在瑞士和欧洲其他国家进行，旨在提高患者的病理完全缓解率，并探索肿瘤微环境和免疫反应等关键问题。Intensity Therapeutics将资助该研究并提供药物，SAKK将作为合法赞助方负责监管事宜。

Azitra公司宣布了其针对精准皮肤病学开发的创新疗法平台和产品线的前期临床数据。这些数据将在2024年5月10日在巴尔的摩举行的美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）年会上以两个口头报告的形式展示。报告内容包括ATR-12的前期临床开发以及Netherton综合征患者1b期临床试验的设计。研究显示，ATR-12中分泌的LEKTI蛋白对导致Netherton综合征的关键蛋白酶kallikrein（KLK）5具有纳米级的抑制作用。在体外和体内实验中，ATR-12显著降低了蛋白酶活性，并提高了LEKTI在皮肤中的递送和生物分布。此外，ATR-12在Netherton综合征患者的临床试验设计中表现出良好的安全性和耐受性。Azitra公司表示，这些数据支持了其利用基因工程皮肤共生体递送蛋白质的设想，并为其在Netherton综合征患者中的1b期临床试验提供了依据。

Curis公司宣布将于2024年5月14日公布其口服小分子IRAK4抑制剂emavusertib（CA-4948）的最新研究数据，该药物正在针对复发/难治性急性髓系白血病（AML）和复发/难治性高风险骨髓增生异常综合征（hrMDS）患者进行Phase 1/2 TakeAim Leukemia研究，并与BTK抑制剂ibrutinib联合用于复发/难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）的Phase 1/2 TakeAim Lymphoma研究。此外，emavusertib还作为一线联合疗法与azacitidine和venetoclax评估用于AML患者。Curis公司拥有emavusertib的独家许可权，并通过2015年与Aurigene的合作获得。Curis还将Erivedge®的权益许可给了Genentech，用于治疗晚期基底细胞癌的商业化。

PharmaTher Holdings Ltd.近日收到美国食品药品监督管理局（FDA）关于其Ketamine原研新药简略申请的修订确认函，并设定了2024年10月29日为GDUFA目标日期。此前，公司于4月18日宣布收到完整回复函，并在2月12日宣布FDA提出的质量相关缺陷后，公司迅速完成测试和回复，提交给FDA。公司致力于解决美国Ketamine短缺问题，并确保产品符合FDA的严格制造指南和批准的处方标签。Ketamine作为麻醉和镇痛药物，在WHO基本药物清单上，且在加拿大被列为三级药物短缺。PharmaTher旨在通过开发KETARX™（Ketamine）满足全球未满足的医疗需求，并寻求Ketamine在疼痛、心理健康和神经系统疾病等领域的创新用途和递送方法。

First Wave BioPharma与一家机构投资者达成协议，以每股2.95美元的价格购买366,000股普通股（或等值股票），并附带732,000股普通股购买权证，行权价为每股2.70美元。此次交易预计将为公司带来约110万美元的净收益，用于工作资本和一般企业用途。交易预计于2024年5月14日完成。公司专注于开发针对胃肠道疾病的靶向非系统性疗法，拥有针对乳糜泻、胃轻瘫和囊性纤维化等疾病的研发管线。

Ocugen公司宣布，公司董事长兼首席执行官Shankar Musunuri博士将于2024年5月13日在纽约希尔顿中城举行的公民JMP生命科学会议上发表演讲。此外，公司首席医疗官Huma Qamar博士将于5月20日在纳斯达克举行的H.C. Wainwright第二届BioConnect投资者会议上参与炉边对话。Ocugen高级管理人员将在会议上展示公司最新的业务和基因治疗临床试验进展，包括正在进行中的OCU400 Phase 3 liMeliGhT临床试验。OCU400是一种修饰性基因疗法，是首个进入Phase 3阶段的广泛视网膜色素变性适应症基因治疗项目。

Apertura基因治疗公司在第27届美国基因和细胞治疗学会年会上展示了其在 capsid 工程平台方面的重大进展，包括将中和抗体（NAb）逃逸特性引入新型受体靶向衣壳，如新的 TfR1 结合衣壳。公司揭示了针对两种新型蛋白质——CA4和CD59的多个家族的衣壳，其中结合人类CA4的衣壳在人类化小鼠中穿过血脑屏障，而与人类和非人灵长类CD59交叉反应的衣壳显示出对中枢神经系统（CNS）和骨骼肌的增强趋化性。Apertura的首席执行官Joseph La Barge表示，这些进展支持了公司在受体介导的衣壳工程方面的领导地位，并验证了利用更好的基因治疗递送载体推进内部CNS项目的策略。Apertura的衣壳引擎产生了具有NAb逃逸特性的新型衣壳，同时保持了衣壳的完全工程化趋化性。这些衣壳在体外和体内研究中显示出有效的基因递送到大脑、脊髓和骨骼肌，同时去靶向肝脏，为解决神经肌肉和溶酶体储存疾病提供了重大机会。

Axovia Therapeutics Ltd.宣布，其研发的针对Bardet-Biedl综合征（BBS）的基因疗法AXV-101在临床试验前数据中显示出显著疗效，能够剂量依赖性地阻止视网膜退化和外核层（ONL）的退化。该疗法利用腺相关病毒（AAV9）递送正常BBS基因，有望治疗与BBS相关的失明和肥胖。公司计划在2025年上半年启动临床试验，并计划到2026年治疗肥胖。AXV-101在动物模型中表现出良好的安全性和持久性，能够通过光学相干断层扫描（OCT）和视网膜电图（ERG）测量六个月内的安全性和疗效。BBS是一种与原发性纤毛功能障碍相关的常染色体隐性遗传病，以视网膜退化和肥胖为特征，目前尚无治愈方法。

世纪疗法公司在其ASGCT第27届年会上的两项海报展示中，突出了其领先候选药物CNTY-101治疗B细胞驱动的自身免疫性疾病，包括系统性红斑狼疮（SLE）的潜力。此外，公司还展示了其Allo-Evasion™技术的潜力，通过新的CD300a激动剂的前临床数据，该激动剂可以潜在地抑制自然杀伤（NK）细胞介导的排斥反应。CNTY-101是一种利用Allo-Evasion™编辑的异基因iPSC来源的NK细胞疗法，在体外消除CD19+ B细胞的同时，在靶向杀伤后减少炎症细胞因子的分泌，增强持久性和耐用性。此外，公司还展示了针对CD300a的合成配体的前临床数据，CD300a是一种在测试的几乎所有NK细胞中发现的强大抑制性受体，可以使工程细胞对NK细胞介导的排斥反应产生抵抗力，为正在开发的多种异基因细胞疗法提供更大的保护。

Capsida生物治疗公司宣布，其下一代基因治疗候选药物CAP-003在治疗与GBA基因突变相关的帕金森病（PD-GBA）方面展现出巨大潜力。该药物通过单次静脉注射，能够安全有效地补充GCase酶，延缓疾病进展。在非人灵长类动物（NHPs）实验中，CAP-003成功转导了大部分神经元，包括关键的皮质下区域，并显著提高了GCase酶活性。此外，与AAV9相比，CAP-003在肝脏中的靶向性降低，且未观察到临床病理、免疫原性或组织病理学异常。这些数据将有助于CAP-003在2025年上半年进入临床试验。

Rocket Pharmaceuticals公司在第27届美国基因和细胞治疗学会年会上公布了其 Lentiviral (LV) 矢量血液学产品组合的长期数据更新，展示了KRESLADI™（marnetegragene autotemcel）治疗严重白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）和RP-L102治疗范可尼贫血（FA）的持续安全性和有效性，以及RP-L301治疗丙酮酸激酶缺乏症（PKD）的1期研究数据。KRESLADI™在严重LAD-I患者中显示出100%无造血干细胞移植（HSCT）生存率和感染相关住院次数的显著减少。RP-L102的FA研究中，观察到持续的遗传和表型纠正以及血液学稳定。RP-L301的PKD研究中，所有患者均显示出持续的具有临床意义的血红蛋白改善。Rocket的LV血液学产品组合表现出良好的安全性，至今未观察到药物相关的严重不良事件。

Editas Medicine公司在ASGCT年会上展示了其在体内基因编辑药物研发方面的突破性进展，包括首次将AsCas12a应用于体内、优化LNP递送系统和基因编辑RNA引导修饰。这些数据支持了公司体内基因编辑药物管线的发展。研究团队开发了针对体内基因编辑的LNP，提高了AsCas12a mRNA和AsCas12核酸酶在体内的编辑效率，并改进了引导RNA以增强基因编辑效力。此外，公司还在小鼠模型中成功降低了与青光眼相关的高眼内压。这些成果标志着Editas Medicine在体内基因编辑治疗领域的重大进展，为未来治疗严重疾病提供了新的希望。

Tessera Therapeutics展示了其Gene Writing™平台在体内高效校正α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关突变，以及首次在人类化小鼠模型中实现血红蛋白β（HBB）基因座（导致镰状细胞病）的体内重写。此外，该平台还展示了在体内校正苯丙酮尿症（PKU）和威尔逊病（WD）相关突变的效果，以及向HSCs和T细胞递送的创新进展。Gene Writers™与专有的脂质纳米颗粒（LNP）递送相结合，能够在小鼠模型中生成肿瘤杀伤CAR-T细胞，并实现同日制造。这些数据在ASGCT年度会议上以口头和海报形式展示，Tessera Therapeutics首席执行官Michael Severino表示，公司正致力于将治疗项目推进临床试验。

2024年美国癌症研究协会(AACR)年会上，恒瑞医药展示了新型DLL3-ADC药物HRA00130-C004的研究成果。该药物针对小细胞肺癌(SCLC)的DLL3靶点，具有旁观者效应、高DAR和良好安全性。研究显示，HRA00130-C004在体外和体内均表现出显著的抗肿瘤活性，且药代动力学特征良好，未发现不良反应。这为SCLC的治疗提供了新的希望。

浙江迈同生物医药有限公司自主研发的1类新药IDH1小分子抑制剂MT-001胶囊在上海东方肝胆外科等医院完成I/IIa期临床试验，结果显示安全性和药代动力学表现良好，为后续临床试验提供了数据基础。公司计划加速临床受试者招募，拓展MT-001在脑胶质瘤、胆管癌、软骨肉瘤的治疗应用。MT-001具有多项国际专利，迈同生物致力于难治性肿瘤新靶点药物开发，秉持原始创新理念，力求在药物研发领域取得更大突破。