Inhibikase Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已确认IkT-001Pro（Pro）可作为治疗肺动脉高压（PAH）的新分子实体（NME），并符合独占性指定资格。FDA同意Inhibikase构建了imatinib在血液和胃肠道癌症中的应用与PAH之间的桥梁，并支持其Phase 2/3设计作为初始临床追求。FDA要求Inhibikase完成一项基于细胞培养的hERG离子通道预临床研究，以比较Pro与imatinib。Inhibikase正在与潜在的战略合作伙伴进行讨论，以推进Pro在PAH领域的开发。PAH是一种主要影响30至60岁女性的快速进展且往往致命的疾病，目前市场上只有一种疾病修饰疗法获得批准。

Cerevance公司将在葡萄牙里斯本举办的国际帕金森病及相关疾病协会第29届世界大会上，展示其新型GPR6反向激动剂CVN424在帕金森病二期临床试验中的疗效。该药在临床试验中显著减少了患者的“关期”时间，且安全性良好，不良事件发生率低，患者日常活动中的运动功能也有所提升。Cerevance专注于中枢神经系统疾病的精准治疗，利用其独特的NETSseq平台和机器学习技术，正在推进CVN424、CVN766和CVN293等多个治疗药物的临床开发，旨在改善帕金森病及其他神经退行性疾病患者的生命质量。

Reviva Pharmaceuticals宣布，公司创始人、总裁兼首席执行官Laxminarayan Bhat博士将在ASPET 2024年度会议上展示关于brilaroxazine的新药理学数据。该会议将于2024年5月16日至19日在弗吉尼亚州阿灵顿举行。Bhat博士将进行两个海报展示，分别介绍brilaroxazine与临床相关药物转运蛋白的相互作用以及其在大鼠中的吸收、代谢和排泄情况。brilaroxazine是一种针对精神分裂症及其共病症状的关键血清素和多巴胺受体的强效和选择性新化学实体。全球III期RECOVER试验的积极数据显示，brilaroxazine在4周内成功达到所有主要症状领域的所有主要终点，与安慰剂相比，50mg的brilaroxazine显示出统计学上和临床上显著的减少，且副作用发生率与安慰剂相当，停药率低于安慰剂。此外，brilaroxazine在治疗肺动脉高压（PAH）和特发性肺纤维化（IPF）方面已获得美国FDA的孤儿药资格认定。Reviva计划开发brilaroxazine用于其他神经精神疾病，包括双相情感障碍、重度抑郁症（MDD）和注意力缺陷多动障碍（ADHD）。

Intercept Pharmaceuticals将在2024年消化疾病周（DDW）上展示关于原发性胆汁性胆管炎（PBC）的五篇摘要，包括来自Phase 2试验的新数据和来自里程碑式的Phase 3 POISE试验的新分析。这些数据展示了公司对改善PBC患者生活的持续承诺。DDW将于5月18日至21日在华盛顿特区举行，Intercept将在会议期间进行口头和海报展示，并设有展位供参会者访问。PBC是一种罕见的、渐进性的、慢性的自身免疫性疾病，主要影响40岁以上的女性，如果不治疗，可能导致肝硬化、肝移植或死亡。

AEON Biopharma公司宣布了其晚期临床试验项目ABP-450的最新进展，ABP-450是一种专有的肉毒毒素复合物，用于治疗多种致残性疾病。公司表示，尽管ABP-450在治疗慢性偏头痛的2期临床试验中未显示出与安慰剂相比的统计学上显著的优越性，但这并不减少公司对其偏头痛项目的热情，包括其新型偏头痛注射方案所获得的专利。AEON的ABP-450项目涵盖了偏头痛、颈椎肌张力障碍、胃轻瘫和创伤后应激障碍等多种适应症。其中，颈椎肌张力障碍的3期临床试验即将启动，胃轻瘫的2期临床试验准备就绪，而创伤后应激障碍的IND使能研究也已计划进行。AEON表示，结合其临床管线和独特的商业模式，公司看到了许多有吸引力的机会。

Rani Therapeutics公司宣布将在2024年5月18日至21日在华盛顿特区举行的消化疾病周（DDW）会议上展示其口服递送平台RaniPill胶囊的临床和预临床数据。该公司将展示其口服机器人药丸（RP）在健康人体参与者中可靠且安全地递送ustekinumab生物类似物RT-111，与皮下注射ustekinumab相比具有高生物利用度。此外，还将展示通过机器人药丸递送的ustekinumab生物类似物RT-111在犬类中的生物利用度与皮下注射相当。RaniPill胶囊是一种创新的机器人药丸，能够在胃中完整移动，然后到达小肠，通过经肠注射递送药物，注射无痛，药物快速吸收。RT-111是一种口服RaniPill胶囊，含有ustekinumab生物类似物CT-P43，旨在为患有银屑病和其他慢性炎症性疾病的患者提供与注射生物制剂和口服小分子和肽相比高度差异化的给药方案。Rani Therapeutics是一家专注于推进口服递送生物制剂和药物技术的临床阶段生物制药公司。

Annovis Bio公司宣布，其针对早期帕金森病患者的buntanetap三期临床试验数据清洗工作已完成，预计将在6月公布主要疗效数据。由于在数据解盲阶段发现血浆样本中buntanetap含量异常，公司对整个流程进行了全面检查，最终确认是由于药代动力学测量方法被修改导致的误差。经过两个月的数据重复测量，公司现在对数据评估充满信心，并计划在6月向公众和FDA报告结果。Annovis Bio是一家专注于神经退行性疾病治疗的临床阶段药物平台公司，致力于开发针对阿尔茨海默病和帕金森病的药物。

Trevi Therapeutics公司宣布，其高级管理层将于5月和6月参加多个投资者、商业发展和医学会议。公司将出席5月13日至14日在纽约举行的Citizens JMP生命科学会议，并在5月14日中午12点（东部时间）进行公司展示。此外，公司代表Jacky Smith教授将在5月17日至22日在圣地亚哥举行的ATS 2024国际会议上发表关于纳布啡缓释剂减少特发性肺纤维化患者咳嗽发作的论文。Trevi Therapeutics还计划于5月20日在圣地亚哥举行的慢性咳嗽专家讨论会上进行讨论。6月3日至6日，公司将在圣地亚哥举行的2024年BIO国际大会上亮相，而6月26日至28日，公司将在纽约蒙托克举行的生命科学峰会中介绍其产品。Trevi Therapeutics正在开发名为Haduvio的纳布啡缓释剂，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）和难治性慢性咳嗽（RCC），并计划将其扩展到治疗结节性痒疹。

2024年5月9日，成都奥睿药业的盐酸ORIC-1940临床试验申请获国家药品监督管理局受理，该药旨在治疗噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH），一种因免疫调节功能异常导致的病理性免疫激活综合征。该药能有效抑制炎症因子分泌，控制细胞因子风暴，针对HLH中细胞因子过度释放所致症状进行对症治疗。目前，HLH患者对一线治疗方案HLH-94的应答率在46.43%到72%之间，成年HLH患者的死亡率高达41%。奥睿药业的盐酸ORIC-1940有望成为首个用于继发HLH的药物，为患者争取更多时间治疗原发病因，降低死亡率。

Oncolytics Biotech Inc.获得潘癌行动网络（PanCAN）的500万美元治疗加速奖，支持其GOBLET研究的第五队列，该队列将评估pelareorep与改良FOLFIRINOX（mFOLFIRINOX）联合使用，并可能加入PD-L1免疫检查点抑制剂atezolizumab（Tecentriq®），用于新诊断的胰腺导管腺癌（PDAC）患者。该研究预计将在2024年第二季度开始招募首位患者。Oncolytics与PanCAN、罗氏和AIO合作，旨在通过GOBLET研究进一步丰富其与胰腺癌社区的学术关系，并推动胰腺癌治疗的新进展。

Optinose公司宣布，已与现有和新投资者达成协议，出售约5500万股普通股和预先支付普通股认股权证，预计融资约5500万美元。此次融资由Nantahala Capital和D.E. Shaw Group领导，包括多家新和现有专注于医疗保健的投资者参与。Optinose公司预计，在2024年全年，XHANCE的净收入将在8500万至9500万美元之间。融资所得的约1亿美元现金和现金等价物将用于支持公司运营和债务偿还义务，直至2025年。Optinose公司还宣布，其XHANCE药物获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗无鼻息肉的慢性鼻炎。

Verona Pharma与Oaktree Capital Management和OMERS Life Sciences达成战略融资协议，获得高达6.5亿美元的融资，支持ensifentrine在美国的商业推广和临床活动扩展。ensifentrine正在美国食品药品监督管理局（FDA）审批中，若获批准，将成为20多年来首个针对慢性阻塞性肺病（COPD）维持治疗的创新吸入机制。此次融资将帮助Verona Pharma加强现金储备，提升财务灵活性，支持公司未来至2026年及以后的商业化和发展。

Can-Fite BioPharma Ltd.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其小分子药物Namodenoson针对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH，又称非酒精性脂肪性肝炎）的试验新药（IND）批准，用于正在进行中的IIb期临床试验。Namodenoson是一种口服生物利用度高的药物，针对MASH患者肝脏病理细胞表面的A3腺苷受体。在IIa期临床试验中，Namodenoson已显示出降低肝脂肪变性、炎症和纤维化的效果，并具有出色的安全性。目前，Can-Fite正在欧洲和以色列招募患者，FDA的IND批准将允许在美国招募患者。IIb期试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，主要目标是评估Namodenoson与安慰剂相比在140名MASH患者中的疗效。MASH在美国的发病率随着肥胖和糖尿病的增加而上升，预计到2028年，MASH的潜在药物市场规模将达到219亿美元。

TScan Therapeutics公司宣布，其针对实体瘤的T细胞受体（TCR-T）疗法临床试验已开始，首名患者接受了TSC-203-A0201疗法，该疗法针对PRAME抗原。公司计划在2024年报告初步数据。该疗法旨在通过多靶点策略克服肿瘤异质性和耐药性，提高疗效。TScan正在扩大其ImmunoBank，以提供更多针对不同癌症和HLA类型的TCR-T疗法。

BioCryst Pharmaceuticals Inc.宣布，将在2024年5月31日至6月3日在西班牙瓦伦西亚举行的欧洲变态反应和临床免疫学学会（EAACI）会议上展示关于口服每日一次ORLADEYO（berotralstat）预防遗传性血管性水肿（HAE）的新数据。公司将展示两个摘要，包括关于HAE中减少雄激素使用的健康结果和患者及医生观点，以及关于C1抑制剂正常的HAE患者中berotralstat的有效性和安全性的欧洲病例系列。ORLADEYO是一种口服疗法，专为预防12岁及以上成人和儿童HAE攻击而设计，通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE攻击。BioCryst是一家全球生物技术公司，致力于改善患有补体介导和其他罕见疾病患者的生命，其产品管线包括小分子和蛋白质疗法。

Monopar Therapeutics宣布启动了MNPR-101-Zr的首次人体1期临床试验，并计划在2024年第四季度或2025年第一季度启动MNPR-101-RIT的1期临床试验。公司专注于放射性药物领域，近期在放射性药物领域取得了多项进展，包括完成四项重大收购，以及其新型放射性药物MNPR-101-Zr在晚期癌症患者中的临床试验已获得批准并开始进行。此外，Monopar Therapeutics还宣布了其MNPR-101-Zr放射性药物项目将在2024年6月8日至11日的美国核医学与分子影像学会年会上进行展示。公司第一季度财务结果显示，现金及现金等价物为880万美元，预计现有资金将足以支持公司至少到2025年6月30日的运营，并继续进行MNPR-101-Zr的临床试验以及推进MNPR-101-RIT治疗项目的临床前研究。

Eledon Pharmaceuticals将于2024年6月1日至5日在费城举行的美国移植大会上展示其抗CD40L抗体tegoprubart在预防肾脏移植排斥反应方面的最新研究数据。公司将在大会上进行海报展示，介绍炎症生物标志物和eGFR在1b期临床试验中的数据。此外，Eledon还将赞助一场卫星研讨会，探讨固体器官移植的“全面成功”之路。Eledon是一家专注于开发免疫调节疗法的生物技术公司，其主导产品tegoprubart针对CD40L，是CD40/CD40L共刺激细胞通路中的有效生物靶点。