Generation Bio在ASGCT第27届年会上展示了其iqDNA和ctLNP平台，以及其DNA生产酶法合成制造的相关数据。iqDNA是一种部分单链DNA，能够在细胞中保持表达并避开先天免疫传感器。公司利用其专有的快速酶法合成技术发明了iqDNA，该技术允许对DNA进行化学和结构上的精确改变，从而提高DNA的功能性。ctLNP平台旨在通过结构修饰和优化配体选择和连接化学实现细胞特异性靶向。公司计划在T细胞、造血干细胞和肝细胞中应用这些技术，以开发新型疗法。

X4 Pharmaceuticals宣布完成其罕见儿科疾病优先审评券（PRV）的出售，获得1.05亿美元，并从与Hercules Capital的现有贷款协议中提取了2000万美元。这些交易得益于公司首个产品XOLREMDI™（mavorixafor）在2024年4月底获得美国FDA批准。这些资金将使公司现金储备延长至2025年底，支持XOLREMDI在WHIM综合症中的上市以及mavorixafor在第二项潜在适应症中的开发，包括本季度启动的第三期临床试验。XOLREMDI是首个针对WHIM综合症患者的药物，旨在增加循环成熟的嗜中性粒细胞和淋巴细胞数量。X4 Pharmaceuticals致力于开发针对免疫系统罕见病的创新疗法。

Aurinia Pharmaceuticals在2024年CCR East会议上展示了关于LUPKYNIS（voclosporin）的研究，这是一种第二代钙调神经磷酸酶抑制剂，用于治疗活动性狼疮性肾炎（LN）。研究显示，LUPKYNIS与标准治疗方案联合使用，在降低蛋白尿和减少毒性暴露方面优于高剂量霉酚酸酯（MMF）和糖皮质激素或环磷酰胺和糖皮质激素单独使用。在AURORA临床项目中，44.4%的黑人患者在使用LUPKYNIS、MMF和糖皮质激素治疗后，在36个月时实现了完全肾反应，而单独使用MMF和糖皮质激素的患者中，实现完全肾反应的比例为14.3%。这些数据支持将LUPKYNIS作为活动性LN患者的初始治疗选择。

Arbor Biotechnologies在2024年美国基因与细胞治疗学会年会上展示了其新型基因编辑疗法ABO-101在治疗原发性草酸尿症1型（PH1）方面的潜力，同时分享了其在中枢神经系统（CNS）编辑和新型STMN2靶向基因编辑治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）方面的研究成果。公司还展示了其平台在识别和优化新型核酸酶，包括新型V型核酸酶ABR-004，以及在肝脏和CNS等领域的基因编辑项目。这些数据支持了ABO-101继续向临床试验迈进，并展示了Arbor在基因编辑领域的广泛潜力。

凯特疗法公司（Kate Therapeutics Inc.）在2024年美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）年会上展示了其基因疗法管线和平台，包括针对杜氏肌营养不良症（DMD）和面肩肱肌营养不良症（FSHD）等遗传性肌肉和心脏疾病的新一代骨骼肌和心脏靶向、肝脏去靶向的MyoAAV衣壳和基因调控技术。公司首席科学官和科学共同创始人Sharif Tabebordbar博士在会上发表了主题演讲，展示了其DMD候选药物KT809在非人灵长类动物中的最佳潜力数据。此外，公司还展示了其在FSHD项目中的新临床前数据，该数据表明其RNA干扰基因疗法候选药物在抑制DUX4蛋白表达方面具有潜力。凯特疗法公司自去年成立以来，已经通过其DELIVER平台确定了具有改进活性和选择性的肌肉和心脏靶向、肝脏去靶向的“MyoAAV-LD”衣壳，并选择了KT809作为DMD的开发候选药物。

广东脉络能源科技有限公司完成PreA轮融资，华金资本领投，资金将用于100MW量产线建设。公司专注于钙钛矿光伏组件研发、生产与制造，由暨南大学新能源技术研究院孵化，拥有多项钙钛矿电池专利技术。脉络能源已在2023年实现22.86%的认证转换效率，并开启百MW钙钛矿光伏组件产线项目建设，预计今年6月底完成。公司创始人麦耀华表示，将稳步扩建产能，推动技术创新和规模化量产，助力国家双碳战略。

百奥泰生物制药股份有限公司，一家位于广州的创新型生物制药企业，宣布其研发的药品BAT1308与BAT8006联合治疗晚期实体瘤的临床试验获得国家药品监督管理局批准。BAT1308是一款人源化抗PD-1单克隆抗体，通过结合PD-1蛋白阻断其与PD-L1、PD-L2的相互作用，恢复T细胞功能抑制肿瘤生长。BAT8006则是一款靶向叶酸受体α的抗体药物偶联物，针对多种实体肿瘤，具有高效的抗肿瘤活性和旁观者效应。百奥泰致力于开发新一代创新药和生物类似药，已有多款产品在中国和美国获批上市，现有20多款在研产品处于不同临床研究阶段。

5月9日，瑞吉康公司宣布其1类新药RJK002注射液获得国家药品监督管理局药品审评中心临床试验默示许可，用于治疗肌萎缩侧索硬化（渐冻症）。这是全球首款针对蛋白质异常聚集的渐冻症AAV基因治疗药物，标志着瑞吉康在神经退行性疾病研究进入临床试验阶段。RJK002通过溶解已聚集的病原蛋白，阻止异常聚集蛋白的形成，恢复蛋白质平衡，治疗神经退行性疾病。该药物在临床前实验中表现出显著的治疗效果，并已获得美国FDA孤儿药资格认定。目前，RJK002在中国多中心IIT研究进行中，I期临床试验即将启动，瑞吉康也在积极准备美国临床试验申请，逐步进行全球化布局。

中国生物制药宣布其下属公司正大天晴研发的PD-L1单抗TQB2450（贝莫苏拜单抗）获批上市，用于联合安罗替尼、卡铂和依托泊苷一线治疗广泛期小细胞肺癌。TQB2450是一款新型全人源化IgG1抗体，可增强免疫应答。早期临床数据显示，TQB2450联合安罗替尼在多种瘤种中协同增效。今年3月，正大天晴公布了TQB2450联合安罗替尼等治疗ES-SCLC的III期研究数据，结果显示TQB2450组患者的无进展生存期显著延长。此外，TQB2450联合安罗替尼治疗复发性或转移性子宫内膜癌的适应症已申报上市，并被纳入优先审评。正大天晴正在开展11项核心临床试验，涉及多种适应症。

我国成都威斯津生物医药科技有限公司研发的mRNA肿瘤治疗性疫苗“WGc-043 注射液”获得美国FDA IND批件，成为全球首个获批IND的EB病毒相关肿瘤mRNA治疗性疫苗。该疫苗管线是mRNA创新药领域的重大突破，其技术先进性在递送载体、序列设计等方面具有领先性。威斯津生物在mRNA领域拥有20余个研发管线，包括肿瘤治疗性疫苗、预防性疫苗等，拥有完整自主知识产权。该疫苗有望为终末期EB病毒相关肿瘤患者提供新的治疗选择，市场潜力巨大。

丹麦 Commit Biologics 公司获得 Bioqube Ventures 和 Novo Holdings 共同投资的 1600 万欧元种子轮融资，以加速其 Bispecific Complement Engaging (BiCE™) 平台的开发。该平台利用单域抗体结合补体蛋白 C1q 激活补体系统，以高度靶向的方式杀死癌细胞或驱动自身免疫疾病的免疫细胞。Commit Biologics 是从丹麦奥尔胡斯大学衍生出来的，专注于利用补体系统治疗癌症和自身免疫疾病，其技术有望解决现有治疗方法的局限性，如抗体药物偶联物、T 细胞结合剂和 CAR-T 细胞的毒性、靶点密度考虑以及 T 细胞耗竭等问题。

合普生医疗近日获得数千万元融资，由共青城圆融佳鸿独家领投，资金将用于癌症早期筛查产品研发。4月28日下午，合普生医疗与坤泰天熙基金-共青城圆融佳鸿创业投资合伙企业签约仪式在太仓举行。成立于2021年的合普生医疗专注于体外诊断行业，主要产品用于肺癌早期血清学筛查诊断、肺部小结节的良恶性判别及复发监控。公司依托化学发光、图像处理和数据分析平台，致力于肺部良恶性疾病的医疗器械研发、生产和销售，以开发消费者用得起、用得好、用得值的产品为宗旨。

Nxera Pharma的合作伙伴Neurocrine Biosciences启动了NBI-1117567的Phase 1临床试验，评估该化合物在健康成人参与者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。NBI-1117567是Nxera发现的一种口服M1选择性激动剂，可能有助于治疗神经和神经精神疾病患者的认知症状。Nxera与Neurocrine于2021年11月达成合作协议，共同开发新型烟碱受体激动剂以治疗精神分裂症、痴呆和其他神经精神疾病。Nxera保留在日本开发M1激动剂的权利，而Neurocrine负责全球范围内相关项目的开发成本。Nxera有资格获得高达26亿美元的R&D资金以及开发、监管和商业里程碑付款。Neurocrine是一家专注于神经科学的生物制药公司，致力于发现和开发针对未被充分关注的神经系统、神经内分泌和神经精神疾病的变革性治疗方法。Nxera Pharma是一家技术驱动的生物制药公司，致力于开发针对全球未满足需求的创新药物。

在2024年“视觉和眼科学研究学会”(ARVO)会议上，诺华公司公布了布西珠单抗6mg治疗增殖期糖尿病性视网膜病变(PDR)的III期临床试验(CONDOR研究)54周结果。这是首个中国人群参与的PDR全球III期注册研究，旨在比较布西珠单抗与全视网膜激光光凝(PRP)治疗PDR的有效性和安全性。研究结果显示，布西珠单抗在维持PDR患者最佳矫正视力(BCVA)、控制DR进展、减少黄斑水肿累及中心凹(CI-DME)等方面均优于PRP疗法。在第54周，布西珠单抗治疗组的BCVA改善效果显著优于PRP组，且无PDR患者比例和DRSS评分改善比例均高于PRP组。此外，布西珠单抗组至少有1次CI-DME事件的患者比例显著低于PRP组，且未在PDR人群中发现额外的安全风险。

百奥泰于5月8日收到国家药监局关于其研发的乌司奴单抗注射液（BAT2206）上市许可申请的受理通知书。该药品是一款针对IL-12和IL-23共有的p40亚基的全人源单克隆抗体，用于治疗炎症和免疫应答。原研产品由强生开发，2017年在中国获批。此外，华东医药与荃信生物合作开发的乌司奴单抗生物类似药HDM3001已于2023年8月申报上市，成为国内首个递交上市申请的同类药品。

Organovo Holdings, Inc.宣布了一项公开募股，包括656.25万股普通股（或等值的预先融资认股权证）和购买至多656.25万股普通股的认股权证，每股价格为0.80美元。此次募股预计将筹集525万美元的净收益。认股权证的行权价格为0.80美元，自发行之日起即可行使，有效期为五年。募股预计于2024年5月13日左右完成。Organovo是一家专注于开发基于3D人组织的创新治疗方法的临床阶段生物技术公司，其领先分子FXR314正在炎症性肠病的研究中，并适用于代谢性肝病和肿瘤学。

信达生物制药集团宣布，其研发的GLP-1R/GCGR双重激动剂玛仕度肽在中国2型糖尿病受试者的III期临床研究DREAMS-2达到主要终点，显示出优于度拉糖肽的降糖疗效和综合获益。研究结果显示，玛仕度肽在降低糖化血红蛋白、减重、血脂、血压、血尿酸、肝酶等代谢指标方面均表现出显著优势，且安全性良好。信达生物计划于2024年中递交玛仕度肽治疗2型糖尿病的新药上市申请，并期待其在后续研究中继续展现优异表现。