Reunion Neuroscience宣布完成1.03亿美元A轮融资，用于推进其 proprietary，临床阶段的serotonergic psychedelic药物候选物RE104的研发。RE104旨在为精神健康疾病患者提供安全、快速、短效的治疗，支持其“RECONNECT”二期临床试验，针对产后抑郁症（PPD）及拓展至其他高未满足需求的精神性疾病，如癌症调整障碍（ADC）。RE104通过靶向血清素2A受体（5HT2AR），具有类似psilocybin的疗效，但作用时间更短，仅需约半天时间。公司计划在2025年第二季度公布RECONNECT试验结果。

Aanastra公司，一家专注于利用其肽递送技术开发RNA疗法的生物制药公司，将在2024年5月7日至11日在巴尔的摩举行的美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）会议上展示多项研究成果。这些研究涉及肽基纳米颗粒平台用于非肝外递送功能性mRNA、肽基纳米颗粒介导的mRNA拯救治疗血友病A、利用肽基纳米颗粒进行体内CRISPR介导的PCSK9基因编辑降低胆固醇，以及KRAS突变基因编辑抑制肿瘤生长等。Aanastra公司采用其独特的RNA和肽技术，针对癌症和其他遗传疾病，在动物模型中展现出显著的抗肿瘤效果，并在血友病A和胆固醇降低应用中取得了积极成果。

Smart Immune公司宣布，在ReSET-02临床试验中，首次对急性淋巴细胞白血病患者进行了第三阶段最高剂量水平的治疗。该试验旨在评估其领先资产SMART101，一种异基因T细胞祖细胞疗法，在异基因造血干细胞移植后使用移植后环磷酰胺治疗急性淋巴细胞白血病患者时的安全性和有效性。试验进展至最高剂量组，此前在较低剂量组中观察到良好的安全性。SMART101旨在加速T细胞重建，以对抗复发和感染，并提高移植后的总生存期和无病生存期。CEO和联合创始人Karine Rossignol表示，达到最高剂量是一个关键里程碑，公司正努力通过新的T细胞区室快速重置免疫系统，改善高风险癌症患者的临床结果。SMART101已获得欧洲药品管理局和美国食品药品监督管理局的孤儿药资格认定和快速通道认定。SMART101是基于健康供体的外周血干细胞（CD34+）分化为T细胞祖细胞生产的异基因细胞疗法。

Isarna Therapeutics将在5月4日的OIS Retina Innovation Summit和5月7日的ARVO会议上发表关于其领先项目ISTH0036的口头报告，ISTH0036是一种基于RNA的抗体分子，可阻断转化生长因子-β（TGF-β）的产生，TGF-β是眼科病理中纤维化的主要驱动因素。BETTER临床试验显示ISTH0036具有良好的安全性，对湿性年龄相关性黄斑变性（湿AMD）和糖尿病黄斑水肿（DME）患者有效。利用RetinAI AG的AI驱动平台分析的数据表明，ISTH0036可以预防纤维化和上皮-间质转化，同时具有干燥效果，这是目前批准的抗血管生成疗法的关键不同点。Isarna Therapeutics首席医疗官Marion R. Munk教授将介绍这些数据。BETTER研究是一项平行、开放标签、两阶段的2期临床试验，评估ISTH0036在湿AMD和DME患者中的疗效。该研究正在调查其首要终点，即减少视网膜液体和中央黄斑厚度（CMT），以及次要终点，即改善视力（VA）。Isarna Therapeutics专注于开发针对TGF-β信号传导的抗体疗法，目前正致力于眼科领域，其领先

Medigene AG在阿姆斯特丹举行的第7届国际新抗原峰会上展示了其TCR-T细胞疗法的新进展。公司利用PD1-41BB共刺激开关蛋白与最佳亲和力3S TCRs结合，显著提升了TCR-T细胞的功能性。这一创新技术有望克服实体瘤的免疫抑制微环境，提高TCR-T疗法的持久性和有效性。Medigene的TCR-T细胞疗法通过激活患者自身的免疫系统，利用肿瘤特异性TCRs增强T细胞识别和杀伤癌细胞的能力。该疗法针对KRAS突变等难治性肿瘤具有显著潜力。

Verona Pharma在ATS 2024会议上展示了八篇关于ensifentrine治疗慢性阻塞性肺病（COPD）的研究海报，包括两个口头报告，展示了ensifentrine作为PDE3和PDE4选择性双重抑制剂在减少COPD加重频率和风险方面的潜力。ensifentrine是一种新型药物，结合了支气管扩张剂和非甾体抗炎药的效果。该药物目前正由美国FDA审查，如果获得批准，将成为20多年来首个针对COPD维持治疗的创新吸入机制。研究基于ENHANCE-1和ENHANCE-2试验的汇总分析，显示ensifentrine在改善肺功能和减少加重风险方面具有显著效果。

2024年5月2日，苏州宜联生物医药有限公司宣布其YL211项目在美国成功完成I期临床试验首例受试者的首次给药。此前，宜联生物与罗氏达成全球合作和许可协议，项目获得美国FDA IND默示许可并迅速启动I期临床研究，评估YL211在晚期实体瘤中的安全性、药代动力学和抗肿瘤药效。YL211是一款针对cMET的新型抗体偶联药物，与肿瘤微环境可激活的新型毒素连接子平台技术（TMALIN®）结合，目前处于I期临床试验阶段。宜联生物成立于2020年，专注于开发创新型偶联药物，致力于为全球肿瘤患者提供更好的治疗方案，拥有自主知识产权的肿瘤微环境可激活的新型毒素连接子平台技术，并在苏州、上海、波士顿设有研发分支机构。

云顶新耀宣布，其创新药耐赋康®（布地奈德肠溶胶囊）获得中国香港卫生署批准，用于治疗原发性IgA肾病成人患者。耐赋康®是全球首个且唯一获得FDA完全批准的IgA肾病对因治疗药物。香港成为继澳门、中国大陆和新加坡之后第四个获批耐赋康®的地区。该药在NefIgArd Ⅲ期临床试验中显示出显著的治疗效果，包括降低尿蛋白肌酐比值和镜下血尿比例，同时具有良好的耐受性。云顶新耀计划扩大耐赋康®在亚洲地区的可及性，并推进其在其他国家的上市批准。

2024年4月30日，国家药品监督管理局药品审评中心批准康方生物自主研发的PD-1单抗安尼可®（派安普利单抗注射液）用于治疗二线及以上系统治疗失败的复发/转移性鼻咽癌，这是派安普利单抗在中国获批的第三项适应症。临床研究显示，派安普利单抗在多线治疗失败的复发或转移鼻咽癌患者中表现出良好的疗效和安全性，中位总生存近19个月，优于同类产品。安尼可®作为新型差异化PD-1单抗，能够增强免疫治疗疗效并减少不良反应。自2021年上市以来，派安普利单抗已在多个癌种的治疗中取得进展，并得到医生和患者的高度认可。

彭奈特集团宣布收购爱达荷州梅里迪安的73套辅助生活和记忆护理社区——Veranda Senior Living at Paramount，将其更名为Table Rock Senior Living at Paramount。此次收购标志着彭奈特在爱达荷州扩展其老年生活服务组合，进一步巩固其在当地作为雇主和优质服务提供者的地位。彭奈特集团CEO布伦特·古里斯利表示，他们很高兴能够将这一社区纳入旗下，并强调彭奈特将继续在美国寻找高质量的家庭健康、临终关怀和老年生活业务进行收购。彭奈特集团是一家提供医疗保健服务的控股公司，旗下拥有112家家庭健康和临终关怀机构以及54家老年生活社区，遍布美国多个州。

彭特集团宣布收购南戴维斯家庭健康和临终关怀机构，以扩大在犹他州的服务范围，并补充其在犹他州中部和北部的机构。此次收购将增强彭特集团在戴维斯县及其周边社区提供改变生命的临终关怀服务的能力。彭特集团将继续在美国各地寻求收购高品质的家庭健康、临终关怀和老年生活业务。彭特集团是一家控股公司，旗下拥有112家家庭健康和临终关怀机构以及53个老年生活社区，遍布美国多个州。

HiberCell公司宣布，其开发的针对癌症复发、转移和耐药性的新药HC-7366在结合Merck公司的HIF-2α抑制剂WELIREG（belzutifan）治疗晚期透明细胞肾细胞癌（ccRCC）的Phase 1b临床试验中，已开始对首位患者进行给药。该试验旨在评估HC-7366与belzutifan联合使用的安全性、耐受性和初步疗效，并确定HC-7366的推荐剂量。试验还将包括HC-7366单药治疗的独立队列，并计划在美国多个临床中心招募最多80名患者。HiberCell致力于开发新型抗癌药物，其产品HC-7366和HC-5404分别针对GCN2和PERK激酶，旨在调节肿瘤转移、治疗耐药性和癌症复发。

Belite Bio公司开发的口服药物Tinlarebant旨在减缓Stargardt病（STGD1）和地理萎缩（GA）在晚期干性年龄相关性黄斑变性（Dry AMD）患者的疾病进展。一项为期24个月的二期临床试验显示，与基线特征相似的ProgStar参与者相比，接受Tinlarebant治疗的STGD1青少年患者萎缩性病变的生长显著降低（p

Galecto公司宣布，其首个口服小分子galectin-3抑制剂GB1211在Oregon波特兰的Earle A. Chiles研究机构（EACRI）启动了一项由研究者发起的2期临床试验。该研究旨在评估GB1211与pembrolizumab联合使用治疗转移性恶性黑色素瘤和头颈鳞状细胞癌的安全性和有效性。Galecto已承诺为试验提供GB1211。Galectin-3在多种癌症中过度表达，与肿瘤生长、侵袭性和转移潜力相关。GB1211在先前的1b/2a期GALLANT-1临床试验中显示出抗肿瘤效果，并成功完成了一项针对78名健康志愿者的1期试验。新试验旨在评估GB1211联合pembrolizumab是否能提高转移性黑色素瘤和头颈鳞状细胞癌患者的响应率。

Biolexis Therapeutics公司将在2024年5月3日至7日在芝加哥举行的美国免疫学家协会（AAI）会议上展示其新型PIM1抑制剂BLX-0631的疗效数据。该研究展示了BLX-0631在系统性红斑狼疮（SLE）模型中的治疗潜力，并将在5月6日下午2:15至3:30在展馆F1的B900号展板进行海报展示。Biolexis Therapeutics是一家专注于开发针对癌症、代谢、神经退行性、自身免疫和炎症性疾病的小分子药物的私营生物制药公司，通过其专有的MolecuLern™ AI驱动药物发现流程，以前所未有的速度和准确性发现和开发新型临床候选药物。

Vesigen Therapeutics公司将在即将举行的ARVO年度会议上展示其创新非病毒递送平台ARMMs的最新临床前数据，该平台能够高效地递送复杂的细胞内载荷，并克服其他递送方式在组织特异性、毒性和重复给药等方面的挑战。公司将展示其ARMMs在非人灵长类动物（NHP）视网膜光感受器和视网膜色素上皮中的成功生物分布数据，以及基因编辑器在视网膜中的功能性递送和ARMMs在眼科疾病治疗中的应用潜力。会议将于5月5日至9日在华盛顿州西雅图举行。

Micron Biomedical公司宣布，其基于微阵列技术的疫苗产品在《柳叶刀医学杂志》上发表了一项关于麻疹和风疹疫苗的积极1/2期临床试验数据。这项突破性研究在成人和9个月大的儿童中展示了该技术的安全性及免疫原性。微阵列技术被VIPS联盟认定为全球最高优先级创新，以克服低收入和中等收入国家的免疫障碍。Micron的微阵列技术疫苗无需冷链，可自我给药，显著降低了注射疫苗的疼痛感。该技术已获得比尔及梅琳达·盖茨基金会的2360万美元资助，用于大规模生产无针疫苗，并推动其基于微阵列技术的麻疹-风疹疫苗的商业化。Micron的微阵列技术还在流感等其他疾病中产生了积极的临床数据。