electroCore公司完成了一项注册直接发行，向一家机构投资者出售了225,000份注册预付认股权证，同时进行了未注册普通股认股权证的私募发行，并向特定机构投资者和公司董事高管出售了1,208,310股普通股及其认股权证。所有预付认股权证和普通股均以每股6.43美元的价格出售，认股权证的有效价格为每股0.001美元，有效期为五年。公司从这些证券发行和销售中获得的总额约为930万美元，预计将用于销售和营销、营运资金和一般公司用途。CEO Dan Goldberger表示，公司对投资者的信心表示感谢，并相信业务显示出运营杠杆，公司有足够的现金来支持业务直到2025年产生正现金流。

MajesTEC-1研究数据显示，TECVAYLI®（teclistamab）在复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中表现出深层次和持久的疗效，包括那些三线暴露（TCE）且之前接受过三线或更多治疗的患者。研究显示，使用推荐剂量治疗的患者中，总缓解率（ORR）为63%，其中46%的患者达到完全缓解（CR）或更好。此外，研究还探讨了减少剂量频率的潜在好处，37名患者从每周一次剂量改为每两周一次，仍维持了缓解。安全性方面，新发严重感染显著减少。这些数据在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展出，并将在欧洲血液学协会（EHA）大会上进一步讨论。

GSK公司宣布，一项与纪念斯隆凯特琳癌症中心合作的II期临床试验结果显示，Jemperli（dostarlimab-gxly）作为dMMR局部晚期直肠癌的一线治疗方案，在42名完成治疗的病人中实现了100%的完全缓解率。这些数据在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上作为快速口头报告发表。Jemperli是一种PD-1阻断抗体，目前尚未获批准用于治疗局部晚期dMMR直肠癌。GSK正在通过AZUR临床试验计划评估dostarlimab-gxly在dMMR/MSI-H晚期/转移性结直肠癌患者中的疗效。

Grace Science, LLC宣布其AAV9基因疗法GS-100用于治疗NGLY1缺乏症的IND申请获FDA START试点项目批准，旨在加速罕见病药物开发。公司已成功治疗两名患者，无药物相关不良事件。START项目将提供与FDA的频繁沟通，以优化GS-100的开发。GS-100是一项开放标签、单臂、剂量寻找研究，旨在研究其在NGLY1缺乏症中的长期安全性、耐受性和疗效。NGLY1缺乏症是一种严重、危及生命的疾病，目前无批准的治疗方法。Grace Science致力于开发基于NGLY1功能的创新疗法，以治疗NGLY1缺乏症及其他常见疾病。

Aethlon Medical公司正在筹备针对实体瘤患者进行的一期临床试验，这些患者在接受抗PD-1单药治疗（如Keytruda或Opdivo）期间出现疾病稳定或进展。该公司已向多个感兴趣的临床试验地点提交伦理委员会审查所需的文件，并已获得一个地点的伦理委员会接受。临床试验旨在评估Hemopurifier®在移除癌症患者血浆中细胞外囊泡方面的安全性和可行性。Aethlon Medical致力于开发Hemopurifier，这是一种用于治疗癌症和危及生命的传染病的临床阶段免疫治疗设备，已在人类研究中证明其能移除危及生命的病毒，并在临床前研究中证明其能移除生物流体中的有害细胞外囊泡。该设备目前获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性设备指定，用于治疗对标准治疗无反应或不耐受的晚期或转移性癌症患者，以及已知细胞外囊泡参与疾病发展和严重程度的癌症类型。

Obsidian Therapeutics公司宣布了其新型肿瘤来源的自体T细胞免疫疗法OBX-115的最新数据，该疗法针对免疫检查点抑制剂（ICI）耐药的晚期或转移性黑色素瘤患者。这些数据在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上由研究主要调查员Rodabe Amaria博士口头报告。OBX-115在安全性方面表现出与IL2依赖的非工程化TIL细胞疗法不同的积极特征，且在未使用IL2的情况下，对预先治疗且耐药/难治性疾病的患者维持一致的疗效。此外，OBX-115的数据有助于优化细胞疗法产品。Obsidian Therapeutics正在多个地点招募晚期或转移性黑色素瘤和非小细胞肺癌（NSCLC）患者，以进行其正在进行的1/2期多中心研究。OBX-115是一种新型工程化肿瘤来源的自体T细胞免疫疗法，配备有药理调节的膜结合IL15（mbIL15），有望成为晚期或转移性黑色素瘤和其他实体瘤患者的有意义治疗选择。

Glyscend Therapeutics宣布启动其领先候选药物GLY-200的二期临床试验，旨在评估该药物作为新型口服减肥药在非糖尿病肥胖人群中的疗效、安全性和耐受性。GLY-200在先前的临床试验中显示出对2型糖尿病患者的血糖、血脂、体重、食物摄入和食欲的显著改善，且具有良好的耐受性。该药物通过增强十二指肠的自然粘液屏障，旨在恢复和激活有益的肠道介导的信号传导，可能成为现有治疗方法的补充，有助于治疗全球肥胖流行病。目前，该16周的临床试验正在进行中，预计2025年第一季度公布结果。

Psylo公司宣布其非致幻性神经可塑原PSYLO-100X在治疗抑郁症和其他心理健康疾病方面具有革命性的潜力。该公司在圣地亚哥的生物技术会议上宣布，成功完成800万美元的种子轮融资，以加速PSYLO-100X的研发。PSYLO-100X是一种非致幻的5-HT2A激动剂，与第一代致幻剂不同，它通过引发神经元重塑而不产生幻觉效果。该突破性化合物在体内表现出抗抑郁作用，并在体外促进神经可塑性，同时避免激活5-HT2B受体，这是一个关键的安全特性，因为该受体的激活与心脏毒性风险相关。Psylo计划利用种子轮融资继续投资于其药物发现平台，并推进PSYLO-100X的研发，目标是在2025年启动人体临床试验。

YourChoice Therapeutics公司宣布完成了YCT-529男性无激素避孕药的第一期人体临床试验，这是全球首个男性无激素避孕药。公司CEO Akash Bakshi将在2024年BIO国际大会上展示试验结果。YCT-529是一种RAR-alpha抑制剂，通过阻断睾丸中维生素A的摄入来阻止精子生产。该药物在前期临床试验中表现出99%的有效性和100%的可逆性，无副作用。该研究标志着男性避孕药领域的重大突破，有望改变长期以来女性承担避孕责任的现状。

Novocure公司宣布，在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，将展示其3期METIS临床试验的数据，该试验评估了肿瘤治疗场（TTFields）疗法在非小细胞肺癌（NSCLC）脑转移治疗中的应用。试验结果显示，接受TTFields疗法和最佳支持治疗（BSC）的患者，颅内进展时间中位数为21.9个月，而仅接受BSC的患者为11.3个月。此外，TTFields疗法组的患者生活质量无恶化生存时间中位数未达到，而对照组为7.7个月。TTFields疗法耐受性良好，未出现额外的系统性毒性。这些数据将在ASCO会议上以口头报告形式展示，并计划在同行评审的科学期刊上发表。

Bristol Myers Squibb近日宣布了三项针对Opdivo（尼伏单抗）及其联合疗法在早期和晚期非小细胞肺癌（NSCLC）中的更新分析结果。这些数据将在2024年5月31日至6月4日在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示。研究显示，Opdivo及其联合疗法在手术前、手术中和手术后治疗非小细胞肺癌方面具有显著疗效，包括提高无病生存期（DFS）和总生存期（OS）。此外，Augtyro（repotrectinib）和KRAZATI（adagrasib）在ROS1阳性TKI耐药性非小细胞肺癌和KRASG12C突变非小细胞肺癌中也显示出积极疗效。这些研究结果进一步巩固了Bristol Myers Squibb在肺癌领域的研发成果，并为患者提供了更多治疗选择。

Medicenna Therapeutics Corp.在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了bizaxofusp（MDNA55）在不可切除性复发性胶质母细胞瘤（rGBM）患者中的临床试验结果。结果显示，单次使用bizaxofusp治疗显著提高了患者的总生存期（mOS），将死亡风险降低近一半。无论IL-4受体（IL-4R）表达如何，bizaxofusp将mOS从7.2个月提高到13.5个月，将1年和2年的总生存率分别提高了180%和290%。此外，肿瘤控制与mOS显著增加相关，可能是生存益处的早期指标。这些数据支持了bizaxofusp作为rGBM新型治疗方法的潜力，并为进一步的III期临床试验和潜在的商业化提供了依据。

以色列Enlivex Therapeutics公司宣布，以色列卫生部门批准启动一项由Amir Oron医生领导的、针对拇指基底关节骨关节炎患者的Allocetra™注射剂的随机、安慰剂对照的I/II期临床试验。这是Allocetra™在骨关节炎治疗中的第三项研究，旨在评估其疗效、安全性和耐受性。该试验计划招募46名患者，分为两个阶段：第一阶段为开放标签的剂量递增阶段，以确定安全剂量；第二阶段为双盲、随机、安慰剂对照阶段。Allocetra™是一种旨在重编程巨噬细胞的通用、现成细胞疗法，有望为骨关节炎患者提供新的疾病修饰治疗方法。

美国食品药品监督管理局（FDA）的CDER和CBER部门联合启动了名为START的试点项目，旨在加速罕见病新药和生物制品的开发。Denali Therapeutics公司开发的DNL126被选为三个CDER监管产品之一，该项目旨在治疗罕见的神经退行性疾病，并有望获得临床效益。DNL126是一种旨在通过血脑屏障（BBB）的酶替代疗法，用于治疗MPS IIIA（Sanfilippo综合征A型）。START项目旨在通过更快速和灵活的沟通，帮助加速DNL126的开发。Denali Therapeutics公司正在对DNL126进行一项针对MPS IIIA儿童的1/2期研究，该疾病目前没有批准的治疗方案。此外，Denali还在开发用于治疗MPS II（Hunter综合征）的tividenofusp alfa（DNL310），并预计将在今年完成2/3期COMPASS研究的入组工作。FDA已授予DNL310快速通道资格，以促进与FDA的沟通和合作。

Tonix公司在其Phase 3 RESILIENT试验中，展示了Tonmya（TNX-102 SL，环苯扎品HCl舌下片）在治疗纤维肌痛方面的积极效果。该药物在改善抑郁症状方面表现出显著效果，包括焦虑、记忆和能量等指标。Tonmya在改善纤维肌痛患者的生活质量方面显示出广泛的活动性，包括减少疼痛、改善睡眠质量、减少疲劳以及提高患者整体评价和纤维肌痛症状和功能。Tonix计划在2024年下半年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交Tonmya的新药申请（NDA）。

高管离职，CEO被罢免，新品上市却股价下跌，曾经的明星核酸公司们怎么了。 6月3日一早，港股上市公司圣诺医药发布公告，首席医务官Francois Lebel、首席财务官叶永基双双辞任。 圣诺医药如今的境况似乎代表了一系列国内核酸药物Biotech的生存现状。

23andMe公司宣布，其新型抗CD200R1抗体23ME-00610在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示的初步2期临床试验数据积极。该药物在神经内分泌癌和卵巢癌患者中表现出良好的安全性和耐受性，并在1400毫克每三周一次的剂量下达到预期药理学效果。研究显示，约70%的患者肿瘤细胞CD200可检测，且CD200表达与临床受益趋势相关。此外，免疫抑制性肿瘤可能对23ME-00610治疗反应更好。初步数据显示，23ME-00610治疗与降低慢性免疫介导疾病风险相关，但增加急性免疫反应和癌症风险。这些发现与23andMe的免疫肿瘤学特征一致，该特征通过识别与自身免疫疾病和癌症风险相反的基因组区域来识别有希望的IO靶点。