Denovo Biopharma宣布获得加州再生医学研究所（CIRM）1180万美元的资助，用于进一步开发其针对高级别胶质瘤（HGG）的基因疗法DB107。该疗法由两部分组成：DB107-RRV（一种肿瘤内和静脉内给药的逆转录病毒复制载体）和DB107-FC（一种口服前药）。DB107-RRV将口服的5-氟胞嘧啶转化为有效的化疗药物5-氟尿嘧啶（5-FU），在肿瘤部位产生高浓度的5-FU，从而杀死肿瘤细胞，同时减少5-FU的系统暴露和脱靶毒性。该研究计划招募多达70名新诊断的HGG患者，旨在证明无进展生存期的改善。Denovo使用其专有的生物标志物发现平台发现了新的遗传生物标志物DGM7，该生物标志物与DB107治疗复发性HGG患者的总生存期改善相关。研究将在加州大学旧金山分校、南加州大学和加州大学圣地亚哥分校进行。

霍德生物CEO范靖博士与临床医学副总裁张淑宁博士在动脉严选新品鉴58期上分享了公司全球FIC创新iPSC衍生异体通用型细胞治疗产品hNPC01注射液针对缺血性脑卒中偏瘫后遗症的最新临床进展。截止4月29日，该产品在中国已完成13名受试者的给药和近5个月的随访，显示出良好的临床安全性。受试者在运动功能和语言功能等方面均表现出不同程度的改善，最快肌张力改善出现在术后1-5天内，肌力恢复约在21天到1个月之间。此外，核磁扫描显示患者脑部梗死灶体积显著缩小。霍德生物正在同步进行中国缺血性脑卒中后遗症的注册临床和IIT临床研究，预计2025年8月完成最后一例患者的12个月随访后公布更多临床数据。同时，公司也在积极准备针对脑出血偏瘫患者的临床申请和备案。

Eluminex Biosciences，一家专注于开发针对视力威胁性疾病和皮肤面部美容的先进蛋白质疗法的生物技术公司，宣布其EB-105新药临床试验申请（IND）于2024年4月26日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。EB-105是一种针对VEGF-A、VEGF-B、胎盘生长因子（PlGF）、血管生成素-2（Ang-2）和白细胞介素-6受体（IL-6R）的三特异性融合抗体，用于治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）。该药物有望通过抑制多种生物途径，为视网膜疾病患者带来额外的好处。此外，Eluminex正在积极寻求战略联盟和投资伙伴，以支持其在视网膜疾病和皮肤面部美容领域的研发项目。公司已成立两个业务单元，一个专注于眼科创新，另一个专注于重组人胶原蛋白III型（rhCIII）作为注射型皮肤填充剂。Eluminex成立于2020年初，总部、研发中心和GMP生产基地位于中国苏州工业园区BioBAY，美国区域办公室位于加利福尼亚州山景城。公司获得包括Lilly Asia Ventures、Quan Capital、Hillhouse Ventures和Cenova Capital在内的领先风险投资集团的支持，并通

Integrity Orthopaedics成功完成20.6百万美元的B轮融资，由Piper Sandler Merchant Banking和一位未公开的现有投资者共同领投。公司将利用这笔资金扩大其首款产品在美国肩袖修复市场的商业推广。该公司由医疗技术资深高管、前Rotation Medical创始人兼CEO托马斯·韦斯林、首席知识产权和总法律顾问大卫·克rompton以及著名骨科外科医生帕特里克·康纳、霍华德·哈里斯和马克·拉贝共同创立。Integrity Orthopaedics的系统旨在解决肩袖修复中的最大未满足需求，减少术后肩袖撕裂的发生。该系统于2023年初获得FDA批准，并已开始在美国部分地区进行小规模推广。该系统使用专利微锚定器、连续锁定缝合线、专利锚定器安装工具和独特的手术技术，使医生能够显著提高撕裂肌腱的固定和愈合。

GroundGame.Health与SameSky Health合并，共同致力于改善健康和推进健康公平，通过解决大规模的健康相关社会需求和护理差距。GroundGame.Health成功完成了一轮由7wireVentures领投的1700万美元融资，以加速其释放人类连接力量的能力，放大社会影响和成果。合并后的公司将覆盖美国50个州，GroundGame.Health已率先建立了一种创新模式，在管理护理组织（MCO）、社区组织（CBO）和成员之间建立信任，以连接未连接的人群。GroundGame.Health提供最后一英里服务，为人们提供最需要的帮助，无论是送餐上门、满足其他健康相关社会需求、提供其他健康资源还是解决根本挑战，如健康素养。SameSky Health专注于个性化成员体验，以增加护理的可及性。合并后，公司将扩大其覆盖范围、效率和影响力，并继续在满足成员需求、关闭护理差距和降低护理成本方面取得成果。

Mythic Therapeutics公司宣布其研发的cMET靶向ADC疗法MYTX-011在《分子癌症治疗》期刊上发表的预临床数据显示，该疗法具有独特的pH依赖性结合特性，能够提高对肿瘤的靶向效率，并可能为cMET表达水平较低的患者提供新的治疗选择。研究显示，MYTX-011在非小细胞肺癌细胞中比非pH工程化的ADC提高了四倍的净内化，对多种实体瘤细胞系表现出增强的细胞毒性，并在小鼠异种移植模型中显示出比基准ADC至少三倍的疗效。MYTX-011目前正在进行Phase 1 KisMET-01临床试验，这是一项针对局部晚期、复发或转移性非小细胞肺癌患者的首次人体、开放标签、多中心剂量递增和剂量扩展研究。

Rippl公司宣布收购Kinto，一家位于波士顿的AI赋能痴呆症护理支持平台，旨在通过结合双方优势，扩大对痴呆症患者及其护理者的支持，提升护理质量。Rippl的痴呆症护理模式经过临床研究验证，而Kinto的AI支持教育项目则获得超过600万美元的政府研究资助。此次合作将整合Rippl的护理模型和Kinto的AI工具，旨在解放护理人员和临床医生，让他们专注于为家庭提供专业支持。双方CEO均强调，通过技术提升痴呆症护理，将有助于解决美国约7百万痴呆症患者和1千1百万护理者面临的挑战。

Emtora Biosciences宣布，其研发的新型重组药物eRapaTM在治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP）的多中心二期临床试验中，6个月主要终点数据被接受在即将到来的消化疾病周（DDW）年度会议上进行口头报告。DDW是全球胃肠病学、肝病学、内镜学和胃肠道外科领域的顶级会议，将于2024年5月18日至21日在华盛顿特区举行。Emtora的eRapaTM是一种安全、可预测且有效的mTOR抑制剂，旨在长期使用，有望减少FAP息肉的进展，从而可能推迟或消除手术干预的需要，这对FAP患者的生活质量有重大影响。Emtora的eRapaTM二期临床试验由癌症预防与研究中心（CPRIT）资助，并获得CPRIT的新产品开发奖，将提供近1700万美元的非稀释资金，以完成eRapaTM的临床和产品开发，包括在FAP主要适应症中执行多中心、随机、安慰剂对照的三期注册试验。

ARS Pharmaceuticals提交了其新药neffy的上市申请，预计将在2024年第二季度获得欧洲药品管理局委员会的意见。公司完成了重复剂量PK/PD研究和硝基胺水平更新测试，并与澳大利亚和新西兰的CSL Seqirus达成了独家许可和分销协议，CSL Seqirus将负责申请监管批准、报销和商业化。ARS Pharma将负责生产和产品供应。

CERo Therapeutics Holdings, Inc.在斯坦福药物发现研讨会上展示了其领先产品CER-1236的预临床数据，该产品是一款利用吞噬和先天免疫系统机制的工程化T细胞疗法。研究显示，CER-1236工程化T细胞能够有效消除高风险p53突变急性髓系白血病（AML）细胞系，同时对造血祖细胞（HSPCs）的脱靶毒性低。此外，公司还展示了CER-1236药物产品的制造数据，表明其能够生产出具有理想记忆和免疫表型的药物产品，增强治疗效果。CERo创始人兼首席技术官Daniel Corey表示，CER-1236工程化T细胞是针对白血病的一种新颖且差异化的治疗方法，公司正努力提交IND申请，并期待为股东提供适当更新。CERo致力于开发下一代工程化T细胞疗法，以治疗癌症，其独特的T细胞工程技术能够整合先天和适应性免疫系统的特性，旨在激活人体免疫系统以实现最佳癌症治疗。

Discovery Therapeutics Caribe（DTC）宣布，其针对严重和危及生命的疾病开发再生疗法的临床阶段生物技术公司，已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了新药临床试验申请（IND），并获得了批准。该申请包括一项针对其主打产品——用于治疗复杂和难治性神经性、缺血性和神经缺血性糖尿病足溃疡（DFU）的局部重组人表皮生长因子（rhEGF）的3期临床试验方案。DTC计划在2024年底前启动这项关键性的美国试验。该试验旨在评估rhEGF在DFU患者中的疗效。DTC首席执行官表示，他们期待在美国开展这项试验，并相信这将有助于推动DFU治疗的新进展。

深圳芯片生物科技有限公司宣布，其创新产品Chidamide（Epidaza®）与R-CHOP（利妥昔单抗、环磷酰胺、阿霉素、长春新碱和泼尼松）联合治疗未接受过治疗的MYC和BCL2表达阳性的弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准。Chidamide是全球首个获得批准的口服亚型选择性组蛋白脱乙酰化酶（HDAC）抑制剂，自2014年在中国获批治疗外周T细胞淋巴瘤以来，已在全球范围内实现商业化，并不断探索新的适应症。这一新适应症的批准基于一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的III期临床试验DEB试验（NCT04231448），该试验是首个针对MYC/BCL2双重表达弥漫大B细胞淋巴瘤一线治疗的III期注册临床试验。Chidamide联合R-CHOP组比R-CHOP组显著提高了研究关键次要终点完全缓解率（CRR），主要终点无事件生存期（EFS）也显示出明显的获益趋势。实验安全性特征与已知风险一致，未发现新的显著安全性信号。

Fractyl Health公司宣布，其针对2型糖尿病（T2D）的新疗法Revita在德国进行的真实世界注册研究中，首14名接受治疗的参与者完成了至少6个月的随访。这些患者在Revita治疗前平均年龄62岁，体重111公斤，患有晚期T2D，平均诊断14年，尽管使用最多三种降糖药物，但血糖控制仍然不理想。Revita治疗后，这些参与者平均体重减轻8.1%，空腹血糖从基线的153 mg/dL降至116 mg/dL，HbA1c从9.2%降至7.6%，显示出血糖控制改善。此外，没有报告任何与设备或程序相关的严重不良事件。研究结果表明，Revita在维持体重减轻方面具有潜力，并可能成为治疗T2D的有效手段。

Ingenium Therapeutics宣布其创新疗法IGNK001（Gengluecel）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，用于治疗急性髓系白血病（AML）。该疗法基于公司专有的技术，能够高效区分和增殖具有超强抗癌效力的自然杀伤（NK）细胞。IGNK001已在韩国获得批准进入二期临床试验，并计划在美国进行针对80名患者的临床试验，目标于2027年12月完成研究。孤儿药指定为Ingenium提供了包括临床试验税收抵免、FDA申请费豁免以及监管批准后可能获得七年市场独占期等发展激励。Ingenium Therapeutics致力于通过临床开发和监管批准推进其领先候选药物IGNK001，为急性髓系白血病和其他血液恶性肿瘤患者提供新的治疗选择。

ChromaDex公司与Nestlé Health Science旗下的Solgar品牌达成合作，推出首款NAD+补充剂Solgar Cellular Nutrition Cellular Energy，其中含有ChromaDex专利成分NIAGEN®（烟酰胺核糖），以支持细胞健康。这一合作标志着健康和保健行业的重要里程碑，结合了ChromaDex领先的NAD+研究和Solgar在科学支持补充剂方面的悠久声誉。NIAGEN NR是提高NAD+水平的有效前体，经过30多个人体临床试验和300篇科学研究的支持，被全球最严格的监管机构接受。Solgar Cellular Energy补充剂含有300mg的NIAGEN NR，旨在支持细胞能量、修复和活力，同时提供B族维生素和维生素C，以支持免疫、心脏和神经健康。

NRx Pharmaceuticals近日宣布，其药物NRX-101在针对自杀性双相抑郁症患者的临床试验中显示出与标准治疗方案相比的显著安全性优势。该药在减少运动不安（akathisia）方面表现出显著效果，同时保持了与标准治疗方案相当的抗抑郁效果。公司计划寻求加速FDA批准NRX-101用于治疗有akathisia风险且自杀风险最高的双相抑郁症患者。NRx Pharmaceuticals将于2024年5月28日至31日在迈阿密举行的美国临床精神药理学学会会议上公布完整的临床试验结果，并计划召集关键意见领袖来教育公众这一发现的重要性。

Wave Life Sciences宣布其首个RNA编辑药物WVE-006的RestorAATion-2临床试验获得批准，该药物针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）治疗。WVE-006是一种新型RNA编辑寡核苷酸，通过皮下注射给药，无需脂质纳米颗粒（LNP）递送系统。该临床试验旨在评估WVE-006在AATD患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。WVE-006有望纠正导致疾病的RNA突变，为患有AATD肝病、肺病或两者的患者提供单一治疗方案。GSK拥有WVE-006的全球独家许可，开发与商业化责任将在Wave完成RestorAATion-2研究后转移给GSK。Wave Life Sciences致力于RNA药物的开发，其平台PRISM结合了多种模式、化学创新和人类遗传学的深入见解，以治疗罕见和常见疾病。