强生公司旗下Janssen-Cilag International NV向欧洲药品管理局提交了TREMFYA（guselkumab）的监管申请，用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎和克罗恩病患者。该申请包含来自溃疡性结肠炎的3期QUASAR项目和克罗恩病的3期GALAXI项目的数据，这两个项目均达到了其主要终点。Guselkumab是一种针对IL-23的完全人源化单克隆抗体，已被批准用于治疗成人中度至重度斑块状银屑病和活动性银屑病关节炎。

UptimeHealth，位于马萨诸塞州波士顿的医疗科技解决方案领导者，宣布成功收购北美领先的牙科实践解决方案和学习提供商Dental Whale及其子公司Dental Fix、Florida Dental Repair和Front Office Rocks。此次收购及其一系列合作伙伴关系标志着UptimeHealth发展轨迹的关键扩张，与UptimeServices的推出相呼应。UptimeServices作为一家新子公司，专注于扩大医疗和牙科行业的服务解决方案。这次收购和合作伙伴关系增强了UptimeHealth的资产、人员培训和教育活动，扩展了其在北美数千家牙科诊所的覆盖范围，并通过技术创新和专业服务提升医疗保健的提供。UptimeHealth创始人兼首席执行官Jinesh Patel表示，这次收购和UptimeServices的推出展示了公司改善产品、深化行业专业知识和为客户带来无与伦比价值的承诺。

Ellipses Pharma宣布其下一代选择性RET抑制剂EP0031/A400已成功通过美国食品药品监督管理局（FDA）的1期临床试验数据审查，获准进入2期临床试验。该药物有望治疗RET基因突变的肿瘤，包括非小细胞肺癌、甲状腺癌等实体瘤。目前临床数据显示，在未经治疗或曾接受过第一代抑制剂治疗的NSCLC、甲状腺癌及其他实体瘤患者中，EP0031/A400展现出良好的疗效。此外，Ellipses与四川科伦生物科技共同开发EP0031，在中国开展1/2期临床试验。FDA已授予EP0031/A400孤儿药资格和快速通道资格，以加速新药的研发和审批。Ellipses致力于通过创新的药物开发模式加速癌症治疗药物的研发。

益科思特（北京）医药科技发展有限公司自主研发的双特异性抗体YKST02获得国家药品监督管理局药品审评中心的药物临床试验批准，标志着公司新药抗体研发管线稳步发展走向成熟。YKST02是一款靶向人浆细胞BCMA和人T细胞CD3的创新型免疫双特异性抗体，用于治疗多发性骨髓瘤。该药物基于公司特有的IgG与单链抗体融合技术（FIST）平台构建，具有2+2对称结构，属于I类创新药，定位同类最佳。临床前研究显示，YKST02在提高安全性的同时，药效优于同类产品Teclistamab。益科思特致力于开发具有全球商业价值和功能优越性产品，通过FIST平台降低细胞因子风暴（CRS）水平，提高半衰期和产率，具有高效、高产、低毒、易用的特点。公司联合创始人、CEO袁清安博士表示，益科思特将努力开发更多针对血癌、多发性骨髓瘤等疾病的创新药物，为患者带来更好的治疗手段。

Jacobio Pharma宣布其KRAS G12C抑制剂glecirasib的II期注册研究数据在2024年4月的ASCO大会线上全体会议上正式公布。该研究的主要研究者、中国医学科学院肿瘤医院主任医师石远凯教授以在线口头报告的形式展示了数据。结果显示，在二线非小细胞肺癌患者中，glecirasib单药治疗的确认客观缓解率(cORR)为47.9%，其中4例达到完全缓解(CR)，36例肿瘤缩小超过50%，疾病控制率(DCR)为86.3%。中位无进展生存期(mPFS)为8.2个月，中位总生存期(mOS)为13.6个月。glecirasib的安全性良好，没有观察到5级治疗相关不良事件(TRAE)，仅有5.0%的患者因TRAEs而中断治疗。glecirasib的胃肠道(GI)安全性优于其他KRAS G12C抑制剂。Dana-Farber癌症研究所的Julia Rotow博士评论称，glecirasib的独特毒性谱可能为与其他KRAS G12C抑制剂因重叠毒性而不能轻易联合的药物提供潜在的联合治疗机会。石远凯教授表示，glecirasib比化疗更有效、更安全，有望为患者带来更多治疗选择。目前，glecirasib在中国

加科思药业宣布其自主研发的KRAS G12C抑制剂glecirasib的二期注册性临床数据在ASCO全体系列线上公布，结果显示在单药二线非小细胞肺癌患者中客观缓解率为47.9%，中位无进展生存期8.2个月，中位总生存期13.6个月，安全性良好。专家表示glecirasib有望成为有吸引力的治疗选择，并可能与其他药物联用。加科思药业致力于提供突破性治疗方案，其研发项目围绕六大肿瘤信号通路，实验室位于北京、上海和波士顿。

海思科宣布终止与Aquestive公司关于利鲁唑口溶膜的许可引进协议，停止相关开发及进口注册工作，并计提资产减值准备。利鲁唑口溶膜是一款针对吞咽困难ALS患者的创新药物，2019年已获美国FDA批准，2022年海思科引进其在中国的开发和商业化权益。由于市场与竞争环境变化，海思科认为利鲁唑口溶膜在中国市场前景存在不确定性，决定终止合作，并撤回药品进口注册申请。

艾伯维的乌帕替尼（Rinvoq）新剂型口服溶液Rinv oq LQ获得FDA批准，适用于2-18岁银屑病关节炎患者及多关节型幼年特发性关节炎患者。Rinvoq是一种选择性JAK抑制剂，已在全球范围内获批多项适应症，包括类风湿性关节炎、银屑病关节炎、特应性皮炎等。新剂型旨在提高患者用药便利性和依从性，预计将助力乌帕替尼销售额增长。此外，诺华、Vijoice等药物也获得新剂型批准，剂型创新成为药物开发策略之一，有助于延长产品生命周期。

贝达药业自主研发的泰贝西利胶囊（BPI-16350）上市申请获受理，该药联合氟维司群用于治疗HR阳性、HER2阴性的乳腺癌患者。泰贝西利针对CDK4/6靶点，临床试验结果显示，泰贝西利+氟维司群组的中位无进展生存期（PFS）显著优于安慰剂+氟维司群组，且安全性良好。目前国内已有四款CDK4/6抑制剂获批上市。

4月30日，齐鲁制药的靶向抗肿瘤药物鲁达欣®（地舒单抗注射液）获上市许可，用于治疗骨巨细胞瘤，包括成人和青少年患者。地舒单抗是一款全人源化单克隆抗体，可抑制破骨细胞形成，增加骨量和强度。安进原研地舒单抗分为Xgeva和Prolia，分别用于癌症相关骨病和骨质疏松治疗。国内已有15家企业开发地舒单抗生物类似药，其中博安生物的博优倍和迈威生物的迈利舒已上市，齐鲁制药的鲁可欣和迈威生物的迈卫健也分别于2023年10月和2024年4月上市。

Neurocrine Biosciences宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准INGREZZA® SPRINKLE（valbenazine）胶囊，这是一种INGREZZA®（valbenazine）胶囊的新口服颗粒配方，用于治疗患有迟发性运动障碍和与亨廷顿病相关的舞蹈病的成年人。INGREZZA SPRINKLE为吞咽困难或吞咽困难的患者提供了一种替代给药方式，其剂量简单，每日一次，无需复杂调整。INGREZZA是唯一一种选择性囊泡单胺转运蛋白2（VMAT2）抑制剂，提供三种有效剂量（40 mg、60 mg和80 mg），可根据患者反应和耐受性进行调整。INGREZZA SPRINKLE提供相同的剂量强度，胶囊内容物可以轻松撒在软食物上进行口服给药。FDA的批准基于与INGREZZA胶囊的生物等效性和耐受性数据。INGREZZA胶囊或INGREZZA SPRINKLE胶囊是处方药，用于治疗患有迟发性运动障碍和与亨廷顿病相关的舞蹈病的成年人。INGREZZA是唯一一种每日一次、一次一粒的VMAT2选择性抑制剂，已由美国食品药品监督管理局批准用于治疗成人迟发性运动障碍和亨廷顿病相关的舞蹈病。

SCYNEXIS公司宣布，其第二代抗真菌候选药物SCY-247在西班牙巴塞罗那举行的ESCMID全球2024大会上展示了其在小鼠模型中对侵袭性念珠菌病的疗效数据。SCY-247在体外对包括耐唑类念珠菌和曲霉菌在内的多种病原真菌表现出活性。在由白色念珠菌引起的侵袭性念珠菌病小鼠模型中，SCY-247显示出有希望的治疗效果，与安慰剂相比，在肾脏和肺部的真菌负荷显著降低。此外，SCY-247在体外对包括耐唑类念珠菌和曲霉菌在内的多种病原真菌表现出活性，显示出对抗真菌的广泛谱系。SCYNEXIS公司表示，SCY-247有望成为对抗难治性真菌感染的新治疗选择。

Creatv Bio，Creatv MicroTech Inc.的子公司，在德克萨斯大学MD安德森癌症中心举办的“第一国际多倍体巨型癌细胞：生物学和临床应用”会议上展示了其血液检测癌症筛查和诊断的临床数据。该会议汇聚了国际研究人员和临床医生，首次讨论了多倍体巨型癌细胞（PGCCs）的生物学和临床应用及其在癌症中的作用。会议上，Creatv Bio的合作者展示了关于PGCCs在肺癌预后和临床结果中的数据，以及PGCCs在预测治疗反应、癌症的侵袭性和多器官转移等方面的研究。此外，Creatv Bio还展示了多癌种同时筛查和PD-L1表达预测患者预后的数据。Creatv Bio的CEO表示，这些结果令人鼓舞，为临床医生提供了指导癌症患者治疗的新工具。

Infinitopes Precision Immunomics完成了一轮1280万英镑的种子轮融资，由Octopus Ventures领投，吸引了包括Cancer Research Horizons、Cancer Research Institute等多家机构的投资。公司利用精准抗原发现技术，开发新型癌症疫苗，其领先产品ITOP1预计将在2024年第三季度开始临床试验。此次融资将加速公司研发进程，并支持其开发针对更多癌症的疫苗。Infinitopes是由牛津大学Cancer Research UK资助的实验室研发的，结合了精准抗原发现和高效载体递送系统，致力于开发针对多种实体瘤的免疫持久疫苗。

Astellas与Poseida Therapeutics达成研究合作和许可协议，共同开发针对实体瘤的新型同种异体细胞疗法。双方将结合各自创新的细胞疗法平台，利用Poseida的专有同种异体CAR-T平台和Xyphos的ACCEL™技术，开发可转换CAR产品。Astellas将负责产品的开发和未来商业化，而Poseida将获得5000万美元的前期付款以及高达5.5亿美元的开发和销售里程碑奖金，并有权获得净销售额的个位数比例的特许权使用费。

Anova Enterprises与加州大学旧金山分校（UCSF）、加州大学圣地亚哥分校（UCSD）、南加州大学（USC）和Denovo Biopharma合作，管理一项由加州再生医学研究所（CIRM）资助的1180万美元的研究项目，旨在开发新型基因治疗平台DB107，用于治疗新诊断的高级别胶质瘤患者。该项目是Anova今年推进的第七个脑癌项目。DB107是一种创新的基因治疗方法，利用重组逆转录病毒载体（RRV）和5-氟尿嘧啶（5-FC）前药，旨在选择性感染和杀死癌细胞，同时刺激对肿瘤的强大和持久的抗肿瘤免疫反应。Anova在协助开发该产品中发挥了关键作用，包括组织领先的神经科学家、制定研究计划、获得FDA批准、准备CIRM申请以及获得最终CIRM资助。该Phase 1/2a临床试验是一个多中心、开放标签的研究，旨在确认DB107作为标准治疗方案（SOC）的补充，是否能为新诊断的高级别胶质瘤患者带来临床益处。

Starlight Cardiovascular公司获得美国国立卫生研究院（NIH）下属国家心脏、肺和血液研究所（NHLBI）的200万美元SBIR Phase II资助，用于开发针对先天性心脏病（CHD）的儿童心脏医疗设备——肺血流限制器。该资助将支持该设备在临床前测试阶段的研究，旨在防止患有CHD的婴儿肺部过度循环。CHD是全球最常见的出生缺陷，每年影响全球130万新生儿。许多患有复杂CHD的婴儿需要在出生后两周内进行心脏手术。Starlight Cardiovascular正在开发肺动脉血流限制器，作为一种微创的替代开放胸腔手术肺动脉绑扎的方法。这些限制器通过小导管输送，可以扩展以适应患有CHD的婴儿的生长需求。该资助得到了NIH的支持，并旨在改善患有Hypoplastic Left Heart Syndrome的婴儿的预后，并为患有CHD的儿童开辟更多应用。