Veru公司宣布，其Phase 2b临床试验已开始招募首位患者，该试验旨在评估口服选择性雄激素受体调节剂（SARM）enobosarm与GLP-1受体激动剂semaglutide（Wegovy®）联合使用对高质量减肥的效果。试验将在美国15个临床中心进行，预计2024年第四季度公布初步数据。试验的主要目标是评估enobosarm在维持肌肉和增加脂肪损失方面的安全性和有效性，以改善肥胖患者的代谢并发症。

南京 Leads Biolabs 公司宣布，其自主研发的全球知识产权双特异性抗体 LBL-024 获得国家药品监督管理局药品审评中心批准，开展单臂关键性注册性研究。LBL-024 是由抗程序性死亡配体-1（PD-L1）和抗4-1BB（CD137）抗体组成的双特异性抗体，能阻断 PD-L1/PD-1 免疫抑制通路，同时激活肿瘤微环境中的 4-1BB 共刺激通路，增强 T 细胞的免疫反应，具有比单独使用抗 PD-1/PD-L1 单克隆抗体更强的抗肿瘤效果。该药物已于 2021 年获得 FDA 和 NMPA 的 IND 批准，并在临床试验中取得显著成果。目前，LBL-024 的 Phase IIb 关键性临床试验由北京大学肿瘤医院沈琳教授领导，详细临床数据将在 2024 年 5 月 31 日至 6 月 4 日的 ASCO 年会上公布。Dr. Charles Cai 表示，LBL-024 的关键性临床试验批准是令人鼓舞的消息，有助于加速其上市进程，为患者提供更多有效治疗选择。Dr. Xiaoqiang Kang 表示，LBL-024 的积极进展表明其具有成为有效免疫疗法的潜力，并有望成为继 PD-1/PD-L1、CT

Senti Biosciences公司宣布，其研发的SENTI-202细胞疗法进入1期临床试验阶段，用于治疗复发性或难治性血液恶性肿瘤，包括急性髓系白血病（AML）。SENTI-202是一种Logic Gated off-the-shelf CAR-NK细胞疗法，旨在选择性靶向并消除CD33和/或FLT3表达的血液恶性肿瘤，同时保护健康的骨髓细胞。预计2024年底将公布初步疗效数据，2025年将公布持久性数据。该试验正在美国和澳大利亚的多处地点招募成年患者。Senti Bio已与GeneFab签订协议，预付了大部分临床试验相关的制造费用。

Eagle Pharmaceuticals宣布将在即将于2024年5月2日至4日在乔治亚州萨凡纳举行的SAMBA 2024年会上展示一项正在进行中的2/3期临床试验，该试验评估静脉注射阿米苏拉嗪在预防出生至17岁儿童术后恶心和呕吐（PONV）方面的效果。公司副总裁Mike Greenberg表示，评估儿童恶心是一个具有挑战性的复杂过程，他们很高兴有机会在今年的SAMBA年会上分享这一研究的细节。通过这项研究，公司希望展示阿米苏拉嗪疗法在儿童患者群体中的潜在益处，并期待在2025年下半年展示该研究的初步结果。Eagle Pharmaceuticals是一家全面整合的制药公司，致力于开发能够改善患者生活的创新药物。

Arsenal Biosciences公司宣布，其针对实体瘤的先进CAR T细胞疗法研发项目AB-2100在多中心、开放标签的1/2期临床试验中已对首位患者进行给药。该试验针对的是透明细胞肾细胞癌（ccRCC）患者。AB-2100利用CITE技术改造T细胞，以选择性地靶向肿瘤并克服抑制性肿瘤微环境。该疗法有望使患者的免疫系统摧毁ccRCC细胞而不损害正常组织。该1/2期临床试验旨在评估AB-2100在ccRCC患者中的安全性和有效性，预计将招募多达60名患者。AB-2100是一种旨在治疗ccRCC的ICT细胞疗法，其基础制造技术是精确且特定的CRISPR介导的大合成双链DNA片段插入到第11号染色体上的新型安全港位点。该片段编码了多个功能，包括优化ICT细胞靶向肿瘤和避免正常组织的合成逻辑门、针对TME中免疫抑制信号的shRNAs以及旨在增加工程化T细胞功效和功能持久性的新型合成途径激活剂。这是ArsenalBio第二个进入临床开发的内部发现T细胞治疗候选药物。

Sutro Biopharma宣布其针对铂耐药卵巢癌（PROC）的注册性研究REFRαME-O1的第二阶段（随机化部分）已开放招募，第一阶段已招募50名患者。该研究旨在评估新型Folate Receptor-α（FRα）靶向ADC药物luvelta的疗效和安全性。Luvelta有望为80%的PROC患者带来益处，包括解决低中FRα表达患者的未满足医疗需求。REFRαME-O1是一项全球性注册性研究，计划招募约500名患者，随机分配到luvelta剂量组或化疗组。此外，Sutro Biopharma还计划在2024年上半年提交非小细胞肺癌研究的IND申请，并在下半年启动针对儿童癌症CBF/GLIS2急性髓系白血病的注册性研究。

Matinas BioPharma公司宣布，其口服脂质纳米晶体（LNC）平台递送技术的抗真菌药物MAT2203在治疗免疫抑制小鼠的肺毛霉病真菌感染（Rhizopus delemar和M. circinelloides f. jenssenii）方面显示出与安慰剂相比的疗效。研究结果显示，MAT2203通过延长中位生存时间、增强总体生存率、减少目标器官的真菌负荷和改善感染肺部的组织学结构来证明其疗效。此外，MAT2203在M. circinelloides f. jenssenii小鼠模型中的活性似乎与静脉注射的阿莫司特相似。该研究结果发表在同行评审期刊《抗菌素与化疗杂志》上。MAT2203是一种口服阿莫司特，与需要静脉注射的脂质阿莫司特（LAMB）相比，MAT2203可以口服给药，且长期使用不会产生LAMB治疗相关的显著毒性。Matinas BioPharma正在开发MAT2203作为潜在口服广谱治疗侵袭性致命真菌感染的药物。

Biora Therapeutics公司宣布其针对溃疡性结肠炎（UC）的药物BT-600的临床试验中，所有受试者的剂量已成功完成。BT-600是一种药物-设备组合，包括口服的NaviCap™装置，该装置可递送专有的tofacitinib液体配方至结肠。该试验的MAD部分评估了BT-600的每日剂量，在7天内分别给予5mg和10mg的tofacitinib或安慰剂。研究数据显示，NaviCap平台能够实现结肠的局部递送，并降低全身药物暴露。公司预计在2024年第二季度末获得包括所有SAD和MAD队列在内的研究数据。Biora Therapeutics致力于开发创新的智能药丸，旨在通过靶向胃肠道递送药物，以及通过无针注射递送生物制剂，以改善患者的生活。

Comvest Partners宣布，其旗下投资平台Your Behavioral Health收购了位于加州托伦斯的青少年心理健康和成瘾治疗服务提供商Insight Treatment Programs。Insight的加入扩展了Your Behavioral Health在加州南部的临床网络，使其覆盖超过25个地点。Your Behavioral Health致力于提供高质量的医疗服务，并专注于扩大其服务范围和患者对关键心理健康服务的可及性。Comvest Partners表示支持Your Behavioral Health的持续增长，并强调其对提供最佳心理健康护理的承诺。Your Behavioral Health提供全面的服务，包括住院、门诊、干预性精神病学和住宅护理，以及针对抑郁、焦虑、创伤相关问题和成瘾等心理健康状况的专门项目。Comvest Partners是一家专注于运营的中等市场私募股权公司，自2000年以来为北美市场的优质中等市场公司提供股权和债务资本。

Panbela Therapeutics公司宣布，其研发的抗癌药物eflornithine的摘要已被接受在2024年5月18日至21日举行的消化疾病周（DDW）会议上进行口头报告。这项研究反映了公司与范德堡大学医学中心的合作。报告将评估eflornithine在拉丁美洲高发病率地区胃部癌前病变患者中的安全性和有效性。Panbela的管线包括正在临床试验中的资产，主要针对家族性腺瘤性息肉病（FAP）、一线转移性胰腺癌、新辅助胰腺癌、结直肠癌预防和卵巢癌。其产品Ivospemin（SBP-101）和Flynpovi™均显示出良好的疗效和安全性。Panbela Therapeutics致力于开发针对未满足医疗需求的创新疗法。

INmune Bio公司宣布，两名在2021年完成的1b期临床试验中接受XPro™治疗的阿尔茨海默病患者，在澳大利亚的特别使用方案（SAS）下已连续超过三年接受XPro™治疗。这两名患者均来自原1b期临床试验，报告显示XPro™在治疗期间耐受性良好，认知功能稳定。公司CEO表示，长期使用XPro™安全且耐受性良好，患者认知和身体功能稳定，令人鼓舞。INmune Bio专注于开发针对先天免疫系统的治疗药物，目前正进行XPro™治疗阿尔茨海默病的2期临床试验。

Vaxart公司宣布完成了一项针对哺乳期母亲的1期临床试验，评估其口服双价诺如病毒疫苗候选产品的安全性、耐受性和免疫原性。结果显示，接受高剂量疫苗的哺乳期母亲的母乳中诺如病毒抗体水平平均提高了4.0倍（G1.1病毒株）和6.0倍（GII.4病毒株）。该疫苗具有良好的耐受性，未出现严重不良事件。这一研究旨在通过母乳传递被动抗体，为婴儿提供保护，减少诺如病毒感染的风险。诺如病毒是美国每年约2100万人感染的原因，包括15%的5岁以下儿童。该疾病在美国的年负担为106亿美元。Vaxart公司正在开发一系列口服重组疫苗，旨在通过其专有的递送平台提供便利，并消除针头刺伤的风险。

独立安全委员会批准将RECCE® 327（R327）剂量提高至4,000mg，通过30分钟快速静脉注射给药，用于六名受试者，预计将在近期开始给药。此前，3,000mg剂量的R327在不同输注时间（15、20、30、45分钟和1小时）下已成功测试，并在现有临床样本中识别出最低抑菌浓度（MIC）活性。公司已确定30分钟为潜在的最佳输注时间，并按监管预期提高浓度以研究R327的高浓度潜力。该试验完成后，将通过静脉给药的R327疗效将在研究方案中公布。在平行临床项目中，R327用于治疗糖尿病足溃疡感染，并最近显示出对抗多种抗生素耐药性感染的可能性。Recce Pharmaceuticals Ltd.（ASX: RCE，FSE: R9Q）正在开发一类新型合成抗感染药物，旨在解决全球抗生素耐药超级细菌和新兴病毒病原体的紧迫健康问题。

Alumis公司宣布，其研发的A-005，一种新型中枢神经系统渗透性TYK2抑制剂，已开始进行针对健康参与者的1期临床试验。A-005旨在治疗神经炎症和神经退行性疾病，如多发性硬化症和帕金森病。该药物在前期研究中表现出高活性、选择性，并能穿过血脑屏障以减少神经炎症。Alumis公司首席医疗官Jörn Drappa博士表示，这一临床试验是验证TYK2在神经系统疾病中作用的关键步骤。A-005在预防性或治疗性给药时，能够显著降低实验性自身免疫性脑脊髓炎（EAE）的临床评分，并有效穿过血脑屏障。Alumis公司致力于开发针对免疫介导疾病的口服疗法，其领先产品ESK-001正在评估治疗中度至重度斑块型银屑病、系统性红斑狼疮（SLE）和非感染性葡萄膜炎。

Ultragenyx制药公司宣布，其在儿童和年轻成人成骨不全（OI）患者中评估setrusumab（UX143）的Phase 3 Orbit和Cosmic研究已全部完成患者招募。Orbit研究已随机分配158名5至25岁的患者，Cosmic研究已招募66名2至

Forge Biologics将在2024年5月7日至11日在马里兰州巴尔的摩举行的美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）第27届年会上发表九项报告，涵盖其基因疗法的研发、生产流程、分子开发、整合监管服务和临床项目进展。公司总裁兼首席执行官Timothy J. Miller博士表示，他们很高兴展示其创新分子发现、平台工艺改进和监管知识，这些均围绕高效、安全和可扩展的AAV基因疗法制造。其中，首席医疗官Maria Escolar博士将进行一项突破性口头报告，提供FBX-101基因疗法治疗克拉伯病的临床更新，所有接受治疗的5名患者都能行走，这是一个显著的临床成果。此外，Forge Biologics将在会议期间展示多个技术报告和海报，涉及基因疗法的上游工艺开发、平台纯化工艺设计、全球监管协调以及利用平台技术的监管敏捷性等议题。

ImmunityBio公司执行董事长兼全球首席科学和医学官将在美国泌尿外科协会年度会议上讨论FDA批准ANKTIVA（nogapendekin alfa inbakicept-pmln）与BCG联合用于治疗非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）的启示。该疗法被指定为FDA突破性疗法，旨在为对现有BCG单独治疗无反应的晚期膀胱癌患者提供替代治疗方案。会议将揭示ImmunityBio的癌症登月计划，通过ANKTIVA激活NK和T细胞，将“MHC阴性”（冷）膀胱癌细胞转化为“MHC阳性”（热）肿瘤，从而实现持久反应。会议还将展示ImmunityBio首席医疗官Sandeep Reddy，M.D.的最新研究进展。