美国迈阿密大学米勒医学院的专家研究发现，NLRP1和pyrin等多种炎症小体触发剂在阿尔茨海默病（AD）的炎症反应中起作用，且含有炎症小体的细胞外囊泡（EV）释放到血液中会导致心血管细胞发生显著炎症。ZyVersa公司正在开发Inflammasome ASC抑制剂IC 100，以抑制多种类型的炎症小体，包括NLRP1和pyrin，以及其相关的ASC斑点，从而抑制有害炎症及其向周围组织的扩散。该研究揭示了阿尔茨海默病中炎症小体介导的炎症如何触发心脏炎症，为治疗AD患者的心脏并发症提供了新的治疗靶点。ZyVersa的Inflammasome ASC抑制剂IC 100旨在抑制多种类型炎症小体的形成，以抑制炎症级联反应的启动，并抑制其相关的ASC斑点，以减少有害炎症的扩散和持续。

Intellia Therapeutics宣布，其CRISPR基因编辑疗法NTLA-2002在治疗遗传性血管性水肿（HAE）的1/2期临床试验中表现出良好的安全性和有效性。该疗法基于诺贝尔奖获奖的CRISPR/Cas9技术，旨在通过抑制kallikrein B1（KLKB1）基因来预防HAE攻击。公司将在EAACI大会上展示最新研究数据，并计划于6月3日举行投资者网络研讨会，讨论新数据。此外，Intellia计划在2024年下半年启动全球关键性3期临床试验。

Onco360成为Day One Biopharmaceuticals的药房合作伙伴，为OJEMDA™（托沃拉芬尼）提供专业药房服务，该药物已获FDA批准用于治疗六个月及以上年龄的复发或难治性儿童低级别胶质瘤（LGG）患者，这些患者携带BRAF融合或重排或BRAF V600突变。OJEMDA是首个也是唯一一个获FDA批准的每周一次口服药物，用于治疗儿童LGG患者。OJEMDA的批准基于FIREFLY-1临床试验的结果，该试验显示OJEMDA在51%的患者中产生了总体反应率。Onco360表示，很高兴与Day One Biopharmaceuticals合作，并为其提供专业药房服务。儿童LGG是最常见的儿童中枢神经系统肿瘤，占儿童脑肿瘤的约30%，其中75%的患者存在BRAF基因突变。

Alterity Therapeutics公司宣布，其领先药物候选物ATH434在治疗弗里德赖希共济失调方面具有独特作用，可以作为铁伴侣重新分配铁。新数据显示，ATH434能够针对引起弗里德赖希共济失调病理学的有毒铁形式，类似于铁伴侣，在体内重新分配铁。这一发现为ATH434的作用机制提供了重要见解，表明其具有与传统铁螯合剂不同的特性。研究还显示，ATH434对铁的亲和力远低于治疗系统性铁过载的传统铁螯合剂，表明其能够选择性地靶向致病性二价铁，而不损害正常的细胞铁运输或功能。ATH434作为一种口服剂，旨在抑制神经退行性疾病中病理蛋白的聚集，已被证明在动物模型中可以减少α-突触蛋白病理并恢复神经元功能。目前，ATH434正在两个针对多系统萎缩的2期临床试验中进行评估。

Atea Pharmaceuticals在2024年4月29日宣布，其在欧洲临床微生物学与感染病学会全球大会上展示了口服核苷酸聚合酶抑制剂bemnifosbuvir的安全数据，结果显示该药物在健康受试者中表现出良好的安全性，无心脏毒性。公司计划在2024年下半年报告bemnifosbuvir在COVID-19和丙型肝炎病毒（HCV）治疗中的III期和II期临床试验结果。其中，SUNRISE-3试验评估bemnifosbuvir在治疗COVID-19中的疗效，而II期试验则评估bemnifosbuvir与ruzasvir联合治疗HCV的疗效。Atea致力于开发口服抗病毒疗法，以解决严重病毒感染患者的未满足医疗需求。

Regeneron制药公司宣布，其在ARVO年会上展示了EYLEA HD（aflibercept）注射剂8 mg的关键临床试验的积极长期结果和亚组分析。这些数据展示了EYLEA HD在治疗湿性年龄相关性黄斑变性、糖尿病黄斑水肿和糖尿病视网膜病变患者中的差异化疗效、安全性和持久性。EYLEA HD的常见不良反应包括白内障、结膜出血、眼压升高、眼部不适/眼痛/眼刺激、视力模糊、玻璃体浮游物、玻璃体脱离、角膜上皮缺陷和视网膜出血。EYLEA HD由Regeneron和Bayer AG共同开发，Regeneron在美国拥有独家权利，Bayer则在美国以外地区拥有独家营销权。

Aquestive Therapeutics公司宣布，其产品Libervant™（地西泮）口颊膜获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗2至5岁儿童癫痫患者的癫痫发作。Libervant是首个也是唯一一个获得FDA批准的口服紧急治疗产品，用于治疗癫痫发作。该产品有多种剂量可供选择，包括5mg、7.5mg、10mg、12.5mg和15mg。Aquestive Therapeutics自2018年以来已获得4项FDA批准。此外，公司正在推进Anaphylm™（肾上腺素）舌下膜的临床开发，预计将在2024年底提交新药申请（NDA）。公司将于4月29日举办投资者电话会议。

PhaseOne Health公司宣布在2024年5月2日至5日在加拿大温哥华举行的《美容会议》上展示其研究成果。该公司专注于感染防护，提供改善临床结果和管理风险的高级解决方案。研究显示，在二次乳房手术中使用低氯酸（HOCl）作为手术准备溶液，可有效降低术后囊性挛缩的复发率。在5年的随访期内，二次病例中囊性挛缩的最低复发率令人瞩目，特别是在这一复杂患者群体中。PhaseOne Health成立于2019年，致力于提供减少手术和伤口治疗中微生物风险的卓越解决方案，其产品采用专有化学制造工艺，并使用耐紫外线琥珀色玻璃确保产品纯度和稳定性。该公司将于5月3日上午10点在美容会议的美容竞技场进行成果展示，5月4日下午5:30在会议空间附近的Tap and Barrel举行招待会，并与Jack Fisher MD、Dennis Hammond MD、Bruce Van Natta MD和Roger Wixtrom PhD进行讨论。

Prime Medicine公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对慢性肉芽肿病（CGD）的PM359药物的临床试验申请，这是首个Prime Editor产品候选人的IND批准，标志着基因编辑领域的重大进展。PM359旨在纠正CGD中常见的致病突变，有望改善患者病情。该临床试验旨在评估PM359在成年和儿童参与者中的安全性、生物活性和初步疗效，预计2025年将公布初步临床数据。Prime Medicine致力于利用其Prime Editing平台开发新一代基因编辑疗法，针对血液学和免疫学、肝脏、肺部、眼部和神经肌肉等核心领域，旨在为遗传疾病患者提供一次性治愈方案。

Labcorp宣布其nAbCyte™ Anti-AAVRh74var HB-FE检测获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，这是一项用于确定患者是否适合接受辉瑞公司新获批的贝克韦™（fidanacogene elaparvovec-dzkt）基因疗法的伴随诊断（CDx）。该检测可帮助医生在患者接受贝克韦治疗之前，准确检测出可能影响治疗安全性和有效性的预先存在的中和抗体。此举标志着Labcorp在细胞和基因治疗领域的领导地位，并为患有罕见遗传性疾病的患者带来了新的治疗希望。

Compass Pathways与Journey Clinical达成研究合作，旨在开发适用于治疗难治性抑郁症（TRD）的COMP360迷幻药物治疗的可扩展和实用交付及医疗保健提供者培训模型。合作的第一阶段将深入交流关于COMP360迷幻药物治疗的交付模式，共同研究患者护理体验、抑郁症患者途径和护理报销流程，并探索TRD患者的创新护理途径。Journey Clinical已建立必要的基础设施，以支持新迷幻药物治疗的广泛获取，其协作护理模式连接了专门的医疗团队、持牌心理治疗师和患者，支持负责任和大规模地提供迷幻药物治疗，以ketamine辅助心理治疗为起点。

X4 Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准XOLREMDI（mavorixafor）胶囊用于12岁及以上WHIM综合征（疣、低丙种球蛋白血症、感染和髓外造血）患者，以增加循环成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量。XOLREMDI是一种选择性CXC趋化因子受体4（CXCR4）拮抗剂，是首个针对WHIM综合征患者的疗法。WHIM综合征是一种罕见的、由CXCR4通路功能障碍引起的原发性免疫缺陷和慢性中性粒细胞减少症。该疗法基于4WHIM Phase 3临床试验的结果，该试验评估了XOLREMDI在31名WHIM综合征患者中的疗效和安全性。X4还获得了罕见儿科疾病优先审查券，可用于获得后续申请的优先审查或出售给其他药物赞助商。

MannKind公司宣布，其研发的吸入性治疗产品Clofazimine Inhalation Suspension（MNKD-101）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定，用于治疗非结核分枝杆菌（NTM）肺病。该认定旨在加速新药的研发和审批过程。MNKD-101的ICoN-1研究预计于2024年6月在美国开始，并在2024年下半年在国际上展开。此前，该产品已被FDA认定为孤儿药和合格传染病产品。NTM肺病是一种全球性的健康问题，其发病率逐年上升，对患者的生活质量影响巨大。MannKind致力于开发针对内分泌和罕见肺病的创新吸入性治疗产品和设备。

Repertoire Immune Medicines与Bristol Myers Squibb达成一项为期多年的战略合作协议，旨在开发针对多达三种自身免疫性疾病的免疫调节疫苗。该合作旨在通过重置免疫系统，为患有自身免疫病的患者提供有效、选择性和持久的治疗方案。Repertoire将获得6500万美元的预付款，以及高达18亿美元的里程碑和其他付款以及分级版税。Repertoire将主导从候选药物提名到开发的所有活动，而BMS将负责临床开发、监管事务和免疫调节疫苗的商业化。Repertoire将利用其T细胞受体（TCR）-表位发现平台DECODE及其专有的脂质纳米颗粒递送技术来发现和开发免疫调节疫苗候选药物。此外，它还将部署DECODE在临床试验期间监测患者对免疫调节疫苗的免疫反应，以提供关于疫苗药效学效果的见解。

吉锐集团宣布其自主研发的I类创新药GB002重组多肽吸入溶液I期临床试验圆满完成，该药专供吸入给药，用于治疗医院获得性肺炎。试验在长沙市第三医院进行，主要评估其安全性和耐受性，结果显示不良反应轻微，整体安全性和耐受性达到预期。药代动力学数据显示，GB002重组多肽吸入给药后系统暴露甚微，局部药代动力学表现优异。吉锐集团致力于研发临床急需、安全、有效的创新药，推动医药创新，瀛康生物医药作为国家高新技术企业，拥有领先的技术平台和丰富的基因库，具备全链条新药研发能力，未来将布局多个赛道，推动科研技术发展。

光驭科技，一家专注于光子晶体超材料研发和微球制造的高新技术企业，近期完成了1亿元A轮融资，由沂景资本领投，巴斯夫创投跟投。公司已在珠海建成年产超千万平方米的生产制造中心，具备全链条工业级量产能力。光子晶体材料具有高透、柔性、低碳、环保等性能，在光伏、汽车、包装、消费电子和时尚行业有广泛应用。光驭科技独家掌握了工业级连续涂布震荡序构核心工艺，实现大规模量产。公司产品已在50多家客户处完成验证与导入，预计今年下半年将实现显著放量。巴斯夫等投资方看重光驭科技的原材料成本低、碳排放低的优势，并给予资源协同与赋能。光驭科技致力于成为柔性超材料核心制备技术的破局者，未来将进入红外、毫米波等领域，持续推进超材料技术创新和商业应用。

英矽智能宣布，其利用生成式人工智能研发的MAT2A小分子抑制剂ISM3412获得美国FDA批准用于治疗MTAP缺失肿瘤的首次新药临床试验。这是英矽智能自2022年以来第七款获得临床试验批件的小分子药物。ISM3412具有优异的类药性、药效、溶解性和渗透性，以及优良的安全性特征。英矽智能首席医学官Sujata Rao博士表示，ISM3412是针对MTAP缺失肿瘤的抗肿瘤候选药物，有望为临床患者提供新的治疗选择。此外，英矽智能还开发了多款候选药物组合，其中ISM3091已在中美两地开展多中心1期临床试验。英矽智能通过人工智能药物发现平台Pharma.AI，利用深度生成模型、强化学习等技术，构建了强大的人工智能药物研发平台，并聚焦于癌症、纤维化等未被满足医疗需求领域。