Onco360，美国领先的独立专科药房，被选为Day One Biopharmaceuticals的药房合作伙伴，为其OJEMDA（托沃拉芬尼）提供支持。OJEMDA已获FDA批准用于治疗六个月及以上年龄的复发性或难治性儿童低级别胶质瘤（LGG）患者，这些患者携带BRAF融合或重排或BRAF V600突变。该批准基于反应率和反应持续时间。Onco360表示，很高兴与Day One Biopharmaceuticals团队合作，成为OJEMDA的专业药房提供商。OJEMDA是首个也是唯一一个获FDA批准的，每周一次的口服药物，用于治疗六个月及以上的儿童LGG患者，这些患者之前的治疗无效或复发，并且具有特定的异常BRAF基因。儿童LGG是儿童最常见的中枢神经系统（CNS）肿瘤，约占儿童脑肿瘤的30%。BRAF是儿童LGG中最常见的基因改变，高达75%的患者有BRAF改变。OJEMDA的FDA批准基于正在进行的多中心、开放标签、单臂FIREFLY-1（NCT04775485）临床试验。该试验的患者必须经过当地实验室检测，具有复发性或难治性儿童LGG并携带激活性的BRAF改变。所有患者都接受了至少一线的先前系统性治疗

PANTHERx Rare与美国X4 Pharmaceuticals Inc.达成合作，负责其新药XOLREMDI（mavorixafor）的在美国市场分销。XOLREMDI是首个由美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗12岁及以上WHIM综合症患者的药物。WHIM综合症是一种罕见的免疫缺陷和慢性中性粒细胞减少症，由CXCR4/CXCL12通路功能障碍导致。XOLREMDI作为每日一次的口服治疗，通过阻断CXCL12配体与CXCR4受体的结合，提高免疫细胞从骨髓中的动员。PANTHERx Rare是一家专注于罕见病产品的患者访问和支持服务的领先企业，致力于将创新疗法带给罕见病患者。

ReNAgade Therapeutics宣布持续支持GanNA Bio在糖生物学领域的研究，并整合GanNA Bio的关键创始人加入ReNAgade生态系统。GanNA Bio成立于2021年，由ReNAgade投资，旨在利用创新糖生物学技术实现非肝RNA递送。GanNA Bio的创始团队包括Carolyn Bertozzi、Richard D. Cummings、Ryan A. Flynn和Namita Bisaria，他们均为该领域的杰出专家。GanNA Bio的平台基于糖生物学和合成的新进展，利用细胞特异性糖基开发下一代共轭物，以实现短链和长链RNA药物的递送。ReNAgade Therapeutics将继续从GanNA Bio在开发非肝递送技术方面的成果中受益，以扩大其RNA药物的应用范围。GanNA Bio的创始人Bertozzi和Cummings将担任ReNAgade的顾问。ReNAgade Therapeutics致力于开发RNA药物，以治疗全身疾病，其团队具有深厚的RNA和递送技术专长。GanNA Bio的使命是探索新型糖生物学疗法的潜力，其科学顾问委员会包括Bertozzi、Cumming

Fresh Del Monte与西班牙格拉纳达大学宣布扩展合作，共同研究水果残留物中生物活性化合物的有效性和应用。该合作基于前期研究取得的有望成果，旨在通过不同项目提升公众健康和生活质量。Fresh Del Monte作为全球领先的农产品生产商、营销商和分销商，与格拉纳达大学的研究团队合作，利用新兴技术提取水果残留物中的生物活性化合物，用于医疗和非医疗应用。研究将聚焦常见疾病、护肤美妆产品和营养保健品等领域，以期为公众健康带来积极影响。双方合作期限为18个月，旨在通过研发创新产品，推广健康生活方式，减少环境足迹。

信达生物的IBI343拟被纳入突破性疗法，针对至少接受过两种系统性治疗的Claudin 18.2阳性晚期胃/胃食管交界处腺癌。IBI343是一款具有全球首创潜力的ADC分子，其基于Synaffix的GlycoConnect®技术实现了对细胞毒素Exatecan的糖基定点偶联，在AACR大会上展示出良好的体外杀伤活性和肿瘤抑制活性。该药物在恒河猴的GLP毒理实验中表现出良好的安全性。信达生物计划在ASCO大会上公布IBI343在晚期胰管腺癌或胆道癌患者中的I期试验初步结果，并已在clinicaltrials网站上登记针对Claudin 18.2阳性、HER2阴性胃癌的注册性III期试验，预计招募450例受试者，完成时间为2026年5月。

启德医药的GQ1010注射液临床试验申请获得批准，该药是一款靶向TROP2的下一代ADC，具有同类最佳潜力。GQ1010采用独特的酶促定点偶联技术iLDC，稳定性、有效性优于现有TROP2 ADC，安全性良好。在多种TROP2阳性肿瘤中，GQ1010表现出比DS1062更强的体外细胞毒性和旁观者杀伤作用，体内抗肿瘤活性优于DS1062和Trodvy。GQ1010含有高度稳定的连接子，治疗窗口扩大，80mg/kg剂量下无间质性肺病信号。启德医药已与Pyramid公司签订独家许可协议，获得2000万美元预付款和10亿美元额外里程碑付款，以及基于净销售额的版税。目前全球同类产品中，仅有Trodvy、DS1062和SKB264申报上市。

北科生物自主研发的创新性细胞药物“人脐带间充质干细胞注射液”获得国家药品监督管理局药品审评中心的临床试验批准，标志着国内首个治疗中重度系统性红斑狼疮的间充质干细胞药物即将进入临床试验阶段。该药物基于间充质干细胞的多向分化潜能和免疫抑制能力，有望为系统性红斑狼疮患者提供新的治疗选择。北科生物在细胞领域深耕近19年，已累计10余年的工艺开发、质量研究和稳定性数据，并通过了全面质量检测。公司坚持创新，开发了一系列与细胞安全性及有效性相关的检测方法，申报并获批了多项发明专利，致力于推动新药研发和生物治疗技术的临床转化。

江苏威凯尔医药科技有限公司自主研发的二代选择性JAK1抑制剂VC005外用凝胶剂完成轻中度特应性皮炎I期临床全部受试者入组，展现良好有效性与安全性。这是继VC005片口服治疗中重度特应性皮炎II期临床完成患者入组之后，项目在同适应症外用布局上的又一重要进展。VC005是一款新型、高效、高选择性的II代JAK1抑制剂，通过选择性抑制JAK1降低炎症反应和免疫细胞的活化，达到治疗炎症与自免疾病的效果。目前国内暂无经NMPA批准上市的外用JAK抑制剂，VC005的开发有望为患者提供更优选择，更好地弥补市场空缺。江苏威凯尔医药科技有限公司是一家专注于创新药物与领先疗法开发的高科技医药企业，拥有4款临床在研I类创新药项目，包括口服抗血栓新药、口服抗肿瘤靶向新药、口服抗炎与免疫调节新药和口服抗炎与免疫调节新药。

广东暨德康民生物科技有限责任公司自主研发的创新性细胞药物“γδ-T细胞注射液”获得国家药品监督管理局临床试验默示许可，成为中国首个基于γδ-T细胞的免疫细胞药物。该公司计划近期开展I期临床试验。暨德康民成立于2018年，位于广州科学城，依托暨南大学生物医学转化研究院，致力于γδ-T细胞治疗研发及产业化，目前拥有γδ-T细胞治疗全产业链平台。2024年1月31日，其“异体γδ-T细胞注射液”IND申请已获国家药品监督管理局药品审评中心受理。

Zoetis Inc.与Phibro Animal Health Corporation达成协议，Phibro将以3.5亿美元收购Zoetis的兽药添加剂产品组合、部分水溶性产品及相关资产。交易预计在2024年下半年完成。该产品组合2023年营收约4亿美元，包括37个产品线，销往80个国家。交易还包括6个制造基地，以及300多名支持制造、分销和商业活动的Zoetis员工。Zoetis将集中投资于疫苗、生物制品和遗传项目等解决方案。Phibro Animal Health预计收购后将提升盈利能力和EBITDA利润率，并增加其每股收益。交易资金主要来自债务，Phibro Animal Health已获得多家关键关系银行的融资承诺。

Celltrion USA与Express Scripts达成协议，为其治疗自身免疫疾病的药物ZYMFENTRA提供优先品牌访问权限，该药物是美国首个获FDA批准的皮下注射型英夫利昔单抗。该协议自2024年4月4日起生效，覆盖Express Scripts国家优先处方药目录，服务于2100万受保人。ZYMFENTRA是用于治疗溃疡性结肠炎和克罗恩病的处方药物，通过皮下注射给药，可阻止肿瘤坏死因子-α（TNF-α）蛋白的作用，减少免疫系统对正常组织的攻击。Celltrion USA致力于扩大其创新生物制剂的访问渠道，以改善美国患者的护理。

2024年4月26日至27日，中国临床肿瘤学会（CSCO）在济南举办了指南发布会，发布了2024年CSCO诊疗指南。其中，迪哲医药自主研发的两款创新药舒沃哲和戈利昔替尼被推荐为用药。舒沃哲针对非小细胞肺癌（NSCLC）患者，获得《CSCO非小细胞肺癌诊疗指南（2024版）》Ⅰ级推荐，填补了20年的临床空白。戈利昔替尼则针对外周T细胞淋巴瘤（PTCL）患者，获得《CSCO淋巴瘤诊疗指南（2024版）》Ⅱ级推荐，开创了PTCL治疗的新机制。两款药物均基于临床研究获得国际认可，有望为更多患者提供治疗选择。

Amae Health成功完成1.5亿美元A轮融资，投资方包括Quiet Capital、Healthier Capital、Baszucki Group、Index Ventures等，将用于扩大新诊所和投资精准医疗平台。该公司专注于为严重精神疾病患者提供以患者为中心的护理，其创新模式已显著改善患者护理和结果。Amae Health计划通过开展研究合作，如与UCLA和苹果公司合作进行数字感知研究，以及与Baszucki Group合作进行生酮饮食研究，以推进严重精神疾病的治疗知识。此外，公司还将利用Palantir开发精准医疗平台，推动整个精神病学领域的发展。

圣诺医药与华兰生物共同推动RSV mRNA疫苗在中国的创新突破

Longhorn Vaccines and Diagnostics在2024年欧洲临床微生物学和传染病大会（ECCMID）上展示了其针对传染病疫苗和抗体产品组合的积极数据。公司重点介绍了针对流感、冠状病毒和耐药病原体的快速变异病毒的产品，包括LHNVD-105，一种针对病毒复制多个阶段的佐剂复合肽疫苗，以及针对潜伏期结核杆菌的蛋白质的单克隆抗体鸡尾酒。LHNVD-105在猪身上的试验显示，低剂量下产生的抗体对多种流感病毒菌株具有广泛的反应性。此外，针对结核杆菌的单克隆抗体鸡尾酒在对抗临床结核杆菌分离株时表现出强活性。这些研究成果为预防和治疗传染病提供了新的希望。

欧洲委员会批准了Vertex制药公司（纳斯达克：VRTX）的KALYDECO®（ivacaftor）药物标签扩展，用于治疗患有囊性纤维化（CF）且年龄小于1个月的婴儿，这些婴儿的囊性纤维化跨膜传导调节器（CFTR）基因存在特定突变。这一批准对囊性纤维化社区来说是一个重要里程碑，因为早期治疗CF可能有助于减缓疾病进程。在奥地利、捷克共和国、丹麦、爱尔兰、挪威、瑞典和荷兰，符合条件的患者将在欧洲委员会监管批准后不久获得KALYDECO®（ivacaftor）的扩展适应症。Vertex将继续与欧盟各国的报销当局合作，以确保所有其他符合条件的患者都能获得该药物。在英国，由于Vertex与国家卫生服务部门之间的现有报销协议，符合条件的1个月及以上的婴儿在2023年底获得MHRA批准后，将能够获得KALYDECO®（ivacaftor）的扩展适应症。囊性纤维化是一种罕见的遗传疾病，影响全球超过92,000人。KALYDECO®（ivacaftor）是一种口服药物，旨在帮助CFTR蛋白运输盐和水，从而帮助保持呼吸道湿润并清除粘液。Vertex是一家全球生物技术公司，致力于投资科学创新，为患有严重疾病的人创造变革性药物。

Variantyx，一家专注于分子诊断的领军企业，宣布获得来自其投资者组合的额外3600万美元融资，投资者包括Peregrine Ventures、Pitango HealthTech、New Era Capital Partners和Bosch Ventures。该公司作为先进基因组测试技术的提供商，专注于遗传疾病、生殖健康和精准肿瘤学市场，2024年第一季度测试量迅速增长，市场份额进一步扩大。此次额外投资将使Variantyx的总投资额超过1.25亿美元，用于支持技术和商业扩张，以便公司能够抓住市场变化，为更多患者提供尖端基因组护理，同时保持强劲的单位经济效益并创造显著价值。Variantyx临床基因组学总监Christine Stanley表示，从面板和全外显子组测试转向全基因组测试有利于患者、提供商和支付者。作为临床认证的基因组测试先驱，Variantyx凭借其数千个基因组测序经验，在基因组诊断领域保持领先地位，通过持续创新基因组分析技术，为越来越多的人群提供患者结果的实际改善。Variantyx首席执行官Haim Neerman表示，这笔资金体现了对公司长期目标的持续信任和信心，新投资带来的额外商业