Denali Therapeutics宣布，其eIF2B激动剂DNL343的Phase 2/3 HEALEY ALS平台试验的Regimen G阶段已完成入组。该试验由Sean M. Healey & AMG中心与东北ALS联盟（NEALS）合作进行，旨在评估DNL343对神经退行性和溶酶体储存疾病的治疗效果。试验的主要研究者、Sean M. Healey & AMG中心ALS主任、MGH神经病学系主任和哈佛医学院神经病学Julieanne Dorn教授Merit Cudkowicz表示，他们期待分享试验结果。Regimen G阶段由Suma Babu和Sabrina Paganoni共同领导。DNL343是一种针对eIF2B的全新ALS疗法，旨在抑制过度活跃的ISR，减少TDP-43的积累，从而减缓神经元退化。在Phase 1和1b研究中，DNL343表现出良好的耐受性和广泛的脑脊液渗透性。Denali首席医疗官Carole Ho表示，他们期待与ALS社区继续合作，推进科学进步，为患有ALS的人提供有效的治疗方案。

PharmaTher Holdings Ltd.宣布，其合资公司Sairiyo Therapeutics Inc.已向澳大利亚人类研究伦理委员会提交了关于PD-001（一种口服生物利用度高的新型去甲长春碱）的Phase 1临床试验申请，该药物用于治疗感染性疾病和肿瘤。该研究将在澳大利亚进行，旨在利用澳大利亚的药物研发激励政策，包括从澳大利亚联邦政府的研究和开发税收激励计划中获得43.5%的回扣。研究完成后，Sairiyo计划向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药研究申请，以在美国开展Phase 2和Phase 3临床试验。PD-001是一种新型去甲长春碱口服制剂，具有提高生物利用度的特点，有望改善感染性疾病和肿瘤的治疗效果。

Creyon Bio与Cajal Neuroscience宣布合作开发针对神经退行性疾病的创新Oligonucleotide-Based Medicines（OBMs）。Cajal负责基于其发现平台提供治疗见解来提名靶点和作用机制，而Creyon则利用其Creyon™平台进行寡核苷酸药物候选物的工程化，以实现安全性优先，并创造具有最佳药理学特性的先导化合物。双方已成功推进多个项目，包括一个即将进入IND启动研究的项目。此次合作旨在加速开发治疗常见神经退行性疾病的急需疗法，结合Cajal在靶点识别方面的能力与Creyon在寡核苷酸药物开发方面的专业知识。

Lipocine公司完成了一项关键性药代动力学研究，以支持LPCN 1154的新药申请（NDA），该药物是一种口服布列那洛酮，用于治疗产后抑郁症（PPD）。预计2024年第二季度末将公布顶线结果，目标是在2024年第四季度末提交NDA。LPCN 1154是一种生物同源神经活性类固醇，有望提供快速缓解和良好的疗效。PPD是一种常见的抑郁障碍，每年约有50万美国女性受到影响，其中约17.5万名女性患有中度至重度PPD。Lipocine已与FDA确认接受一项505(b)(2) NDA申请提案，该提案通过一项单一的关键性PK研究，比较LPCN 1154与已批准的布列那洛酮静脉注射剂的暴露情况。

Medical Guardian宣布收购MobileHelp，以扩大其针对老年人独立和安全生活的健康解决方案。此次战略收购加强了Medical Guardian的安全、参与和健康能力，通过其个人紧急响应系统（PERS）、远程患者监测（RPM）和健康参与服务，为超过60万的活跃会员提供服务。MobileHelp的加入使Medical Guardian在所有市场细分领域，包括直接面向消费者的健康护理、医疗补助、医疗保险优势计划、老年生活、家庭护理和卫生系统计划中巩固了其领导地位。公司计划将MobileHelp的专利技术整合到其旗舰服务MGEngage360中，该服务将传统PERS转变为一种在家提供主动健康和护理外展的工具，提高用户参与度，缩小护理差距，提高护理质量同时降低成本。Medical Guardian创始人兼首席执行官Geoff Gross表示，通过收购MobileHelp，Medical Guardian现在将PERS和RPM整合为一个支持老年人和慢性病患者的整体解决方案。MobileHelp的联合创始人Rob Flippo表示，通过Medical Guardian广泛的合作伙伴和服务，MobileHe

Opthea Limited在2024年5月1日宣布，将在5月9日至12日在佛罗里达州Fort Lauderdale举行的Retina World Congress（RWC）上展示sozinibercept（OPT-302）Phase 2临床试验结果和正在进行中的Phase 3临床试验项目。Opthea首席执行官Frederic Guerard将参加“湿性AMD新进展”专题讨论。Opthea是一家处于临床阶段的生物制药公司，专注于开发治疗常见且进展迅速的视网膜疾病的新疗法，包括湿性年龄相关性黄斑变性。其领先产品候选sozinibercept正在两个关键Phase 3临床试验中评估，旨在与标准抗VEGF-A单药疗法联合使用，以提高整体疗效并实现比标准抗VEGF-A药物更优越的视力改善。

Ironwood Pharmaceuticals宣布将在2024年消化疾病周（DDW）会议上展示关于apraglutide在短肠综合征伴肠功能衰竭（SBS-IF）成人患者中的新数据。SBS-IF是一种罕见慢性吸收不良性疾病，患者依赖肠外营养支持。apraglutide的STARS III期临床试验数据将作为口头报告在DDW 2024上发布，该试验评估了每周一次apraglutide在减少SBS-IF成人患者肠外营养依赖方面的安全性和有效性。Ironwood计划向美国食品药品监督管理局（FDA）和其他监管机构提交apraglutide的新药申请（NDA），用于治疗依赖肠外营养的SBS成人患者。此外，还将展示与apraglutide开发计划相关的四篇海报，以及关于LINZESS（linaclotide）在便秘型肠易激综合征（IBS-C）成人患者中的应用、IBS诊断差异以及儿童功能性便秘（FC）和IBS-C的处方模式的海报。LINZESS是一种每日一次的胶囊，用于治疗成人IBS-C或慢性特发性便秘（CIC），以及6至17岁儿童的FC。

在正在进行中的LIGHTHOUSE一期/二期临床试验中，针对X连锁视网膜劈裂症（XLRS）的基因疗法ATSN-201在首期低剂量组中表现出良好的耐受性和初步疗效。两项患者中观察到劈裂的广泛缓解，且疗效持续至24周。研究显示，AAV.SPR载体在注射点外横向扩散，这与预期相符。安全性方面，所有患者均未报告严重不良事件。这些结果为首次证明在广泛视网膜劈裂症患者中安全进行视网膜下注射提供了证据。ATSN-201的疗效和安全性数据将在2024年5月3日在西雅图举行的视网膜细胞和基因治疗创新峰会上公布。

RS Oncology宣布将在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上口头报告其针对恶性胸膜积液患者的新型疗法RSO-021的完整1期剂量递增数据。RSO-021是一种针对间皮瘤和实体瘤的创新疗法，该研究是一项首次在人类中进行的临床试验。同时，MITOPE 2期临床试验正在进行中，旨在评估RSO-021作为单一疗法和联合疗法治疗恶性胸膜积液患者的疗效。研究数据将在会议前保密，并在会议期间由Leicester医院的Fennell教授和Leicester大学的Dulloo博士分别进行口头报告和海报展示。

Merck公司宣布，其抗PD-1疗法KEYTRUDA与曲妥珠单抗和含氟嘧啶和铂类化疗药物联合使用，在治疗HER2阳性局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管交界处腺癌的III期KEYNOTE-811试验中达到了双重主要终点，即总生存期（OS）。根据KEYNOTE-811的结果，KEYTRUDA已获批准与曲妥珠单抗和含氟嘧啶和铂类化疗药物联合用于一线治疗局部晚期不可切除或转移性HER2阳性胃或胃食管交界处腺癌的成年患者，其肿瘤表达PD-L1（CPS≥1）。此适应症在美国食品和药物管理局（FDA）的加速审批法规下获得批准，基于早期分析中显示的客观缓解率（ORR）和缓解持续时间。继续批准此适应症可能取决于KEYNOTE-811研究的最终分析中临床益处的验证和描述。在试验的最终分析中，与安慰剂联合曲妥珠单抗和化疗相比，KEYTRUDA联合曲妥珠单抗和化疗在意向治疗（ITT）人群中的总生存期（OS）显示出统计学上和临床上显著的改善，其中在肿瘤表达PD-L1（CPS≥1）的患者中观察到最大益处。KEYTRUDA在此试验中的安全性特征与先前报告的研究中观察到的一致；未发现新的安全信号。结果将在即将举行的医学会议上公布，并与全球监

Precision BioSciences公司利用其创新的ARCUS®平台开发针对复杂基因编辑的体内基因编辑疗法，包括基因消除、插入和切除，宣布将在2024年6月5日至8日在意大利米兰举行的欧洲肝脏研究协会（EASL）大会上展示其临床候选药物PBGENE-HBV治疗慢性乙型肝炎（HBV）的突破性临床前数据。PBGENE-HBV旨在安全地消除cccDNA并失活整合的HBV DNA，有望实现功能性治愈。公司预计将在2024年提交新药研究申请（IND）和/或临床试验申请（CTA）。

AstraZeneca将在2024年5月17日至22日在美国圣地亚哥举行的美国胸科学会（ATS）国际会议上展示其领先的吸入、生物制剂和早期科学呼吸产品组合的新临床和真实世界数据。公司将展示59篇摘要，包括12篇突破性海报，重点关注慢性阻塞性肺病（COPD）、严重哮喘和嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）等慢性呼吸疾病未满足的需求。AstraZeneca将介绍其针对COPD患者的新一代创新治疗方法，包括新型生物制剂，以及其吸入三联疗法BREZTRI在降低COPD患者心血管风险方面的潜力。此外，还将展示FASENRA在EGPA患者中减少或完全消除口服糖皮质激素使用的疗效，以及AIRSUPRA在哮喘急救治疗中的科学进展。

Radformation公司宣布收购了全球领先的自动轮廓描绘软件提供商Limbus AI，此举标志着Radformation致力于推动创新并扩大其在癌症护理中的AI驱动能力。Radformation CEO Kurt Sysock表示，此次收购将使公司能够利用Limbus的创新技术和专业知识，进一步推进辐射治疗领域的创新软件解决方案。Limbus AI CEO Karl Otto也表示，两家公司拥有相似的愿景，将共同推动创新软件在患者护理中的应用。此次合并将结合两家公司的平台优势，提供最先进的AI驱动轮廓描绘解决方案，并有望带来辐射治疗领域的进一步创新。Radformation和Limbus AI的联合将加速创新，扩大全球影响力，并提升患者护理水平，标志着医疗技术新时代的到来。

Calidi Biotherapeutics Inc.宣布，其三项摘要将在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上进行展示，会议将于2024年5月31日至6月4日在伊利诺伊州芝加哥举行。这些摘要包括City of Hope领导的一项针对CLD-101程序的1期研究更新，该程序专注于治疗复发性高级别胶质瘤，目前正在进行第四期参与者招募。CLD-101是Calidi NeuroNova项目中的前沿治疗候选药物，由肿瘤趋向性神经干细胞（NSCs）组成，能够选择性地将溶瘤腺病毒CRAd-S-pk7递送到肿瘤部位。Calidi还将展示其RTNova递送平台的临床前数据，这是一个新型系统性包裹溶瘤病毒疗法，旨在针对所有肿瘤部位，以及其CLD-201程序，预计将在2024年下半年开始1期临床试验，前提是Calidi能够筹集更多资金。

Apellis Pharmaceuticals宣布将在ARVO年度会议上展示14篇摘要，其中11篇为口头报告，展示SYFOVRE®（pegcetacoplan注射剂）在治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的地理性萎缩（GA）方面的疗效和安全性数据。这些数据强调了SYFOVRE在延缓疾病进展和更长时间地保护视力方面的潜力。会议中包括关于SYFOVRE长期疗效和安全性、与地理性萎缩相关的视力丧失时间延迟、以及与SD-OCT相关的眼底荧光素眼底成像等方面的研究。此外，还有关于SYFOVRE在OAKS和DERBY试验中的AI分析、以及患者选择和监测治疗效果的预测值等研究。SYFOVRE是首个获批用于治疗GA的疗法，通过靶向C3，旨在提供对补体级联的全面控制。

Beyond Cancer, Ltd.宣布其研发的超高浓度一氧化氮（UNO）免疫疗法将在2024年5月31日至6月4日在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上进行展示。公司将举办一场专家讨论会，重点介绍UNO的临床开发进展，包括1期临床试验的新数据。此外，公司将在ASCO年会上进行两项口头报告和一项海报展示，探讨UNO在治疗皮肤和皮下恶性肿瘤中的安全性和初步疗效。Beyond Cancer致力于利用UNO治疗实体瘤，预防复发或转移，并已在多个实体瘤模型中进行预临床研究。

Amgen在2024年美国胸科学会国际会议上展示了关于呼吸系统疾病的新数据，包括两个已批准药物和一个在研治疗方案的13个摘要。其中，COURSE临床试验评估了Tezspire在治疗中重度至极重度慢性阻塞性肺疾病（COPD）患者中的安全性和有效性；AMG104/AZD8630（吸入性抗-TSLP疗法）在一项针对中度至重度哮喘的1期研究中被评估；TAVNEOS（avacopan）在严重活动性抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）相关血管炎（GPA或MPA）伴肺侵犯的患者中进行了疗效和安全性评估。Amgen强调了对呼吸系统疾病新疗法的研发承诺。