Biocartis与Merck合作，旨在提高中东和北非地区患者对个性化药物的可及性。合作聚焦于改善RAS生物标志物检测，以支持转移性结直肠癌（mCRC）患者的及时治疗决策。Biocartis的Idylla平台将用于快速确定mCRC肿瘤组织样本中的RAS生物标志物状态，以便利患者进行生物标志物检测。该合作强调了双方共同致力于克服中东和北非地区医疗环境中的挑战，确保患者及时获得正确药物。

Plus Therapeutics公司宣布与新的机构投资者和公司内部人士达成证券购买协议，旨在筹集高达1800万美元的收益，包括约650万美元的初始前期资金，以及投资者行使附带认股权证后的额外约1150万美元。此次融资包括AIGH Capital Management LLC的参与，以及新的专注于医疗保健的机构投资者和某些公司内部人士的参与。这笔资金将使公司拥有约3400万美元的现金储备，以支持实现其企业目标。公司计划将私募融资的前期净收益用于一般企业用途和资助Re-SPECT LM临床开发计划。

意大利Chiesi集团和美国Gossamer Bio公司宣布在全球范围内合作开发并商业化治疗肺动脉高压（PAH）和其他呼吸系统疾病的药物seralutinib。该合作将结合Chiesi在呼吸系统疾病、罕见病和吸入药物开发及商业化方面的专长，以及Gossamer在肺动脉高压和PH-ILD开发及商业化方面的实力。Gossamer将获得1.6亿美元的研发补偿金，以及高达1.46亿美元的监管里程碑和1.8亿美元的销售里程碑。Chiesi将获得除美国以外的独家开发、生产和商业化权利，Gossamer将获得净销售额的10%至20%的版税。双方计划在2025年中启动seralutinib在PH-ILD的3期临床试验，并评估其在其他高未满足医疗需求领域的应用。

Gossamer Bio与Chiesi Farmaceutici达成全球合作和许可协议，共同开发和商业化治疗肺高压的seralutinib。该合作将结合Chiesi在呼吸、罕见病和吸入药物研发及商业化方面的专长，以及Gossamer在肺动脉高压（PAH）和肺间质性疾病（PH-ILD）研发及商业化方面的实力，以支持PAH和PH-ILD的研究，并加速seralutinib的开发，惠及全球更多肺高压患者。seralutinib作为PAH和PH-ILD的潜在颠覆性疗法，Gossamer和Chiesi都对此合作充满期待。根据协议，Gossamer将继续领导seralutinib在PAH和PH-ILD的全球开发，两家公司将平分开发成本，Gossamer将负责PROSERA研究的财务责任。在美国，公司将平分商业利润和损失，Gossamer将领导PAH和PH-ILD的商业化，两家公司各贡献50%的商业努力。Chiesi将负责美国其他适应症的商业化，并在美国以外地区独家商业化seralutinib，并向Gossamer支付递增的中高个位数净销售额特许权使用费。Chiesi将向Gossamer支付1.6亿美元的开发补偿金。此外，

复旦大学附属肿瘤医院章真主任团队开展了针对pMMR/MSS局部进展期直肠癌的“TORCH”临床研究，该研究采用短程放疗联合CAPOX和特瑞普利单抗的新辅助治疗方案，取得显著疗效，成功入选ESTRO 2024大会并发表口头报告。此次研究旨在突破pMMR/MSS人群新辅助治疗的难题，为局部晚期直肠癌治疗带来新突破。同时，特瑞普利单抗作为我国首个国产PD-1单抗药物，已在多个瘤种中展现出良好的疗效，并在全球范围内开展多项临床研究。此次发布会将邀请多位专家共同探讨TORCH研究的创新点、临床意义及未来发展方向，为直肠癌治疗提供新的思路。

UroGen Pharma Ltd.公布ATLAS临床试验新分析结果，评估UGN-102作为LG-IR-NMIBC患者一线治疗的效果。分析显示，UGN-102联合TURBT治疗组的无病生存率和疾病无进展生存率优于单独TURBT治疗组。UGN-102有望成为LG-IR-NMIBC的非手术一线治疗方案，减轻患者手术负担。此外，ENVISION III期临床试验预计2024年6月公布12个月疾病无进展生存率数据，UroGen计划2024年9月提交UGN-102的新药申请，预计2025年第一季度获得FDA决定。

UroGen Pharma在2024年美国泌尿外科协会会议上展示了JELMYTO（美托咪）用于肾盂输尿管溶液的子分析结果，该研究包括对真实世界患者队列的回顾性审查。研究采用逐步方法进行JELMYTO的逆行给药，报告称在临床应用中（n=20），JELMYTO的逆行给药在患者中产生了60%的完全缓解率，25%的患者放置了输尿管支架，低于关键OLYMPUS研究的报告率。该研究强调了JELMYTO给药的灵活性，并强调了持续研究和创新在提高尿路上皮癌治疗标准中的重要性。

恒瑞医药启动了针对肥胖的GLP-1R/GIPR双重激动剂HRS9531的多中心、随机、双盲III期临床研究，旨在评估其对比安慰剂在超重或肥胖受试者中的有效性和安全性。该研究计划招募540例受试者，预计将于5月20日开始，2025年7月30日结束。恒瑞医药在代谢性疾病领域布局核心，重点开发2型糖尿病和减重适应症，目前已有多个产品进入申报上市阶段。HRS9531作为其唯一进入III期临床的减重疗法，被视为进军减肥赛道的潜在最佳选择。与此同时，国内众多药企如信达、先为达、华东医药等也在积极研发减重疗法，竞争激烈。

Mitsubishi Tanabe Pharma America（MTPA）在ISPOR 2024年会上公布了一项关于肌萎缩侧索硬化症（ALS）的摘要，内容涉及对RADICAVA ORS（edaravone）治疗ALS患者的真实世界数据的持续分析。该分析包括从2022年6月15日至2023年3月31日，在Optum的Clinformatics Data Mart中连续登记的ALS患者。患者被分为两组：一组最初接受静脉注射RADICAVA，后转为RADICAVA ORS治疗；另一组为RADICAVA初治患者，接受RADICAVA ORS治疗。分析评估了患者的人口统计学、治疗持续时间和RADICAVA ORS首次给药日期的进展里程碑。RADICAVA和RADICAVA ORS均为治疗ALS的药物，由Mitsubishi Tanabe Pharma America，Inc.在美国商业化。

BioVaxys Technology Corp.成功完成了首次非承销私募配售的第一阶段，发行了5,126,574个单位，每单位价格为0.065加元，总融资金额为333,227.31加元。每个单位包括一股普通股和一股购买权证，权证可在2026年5月3日之前以每股0.15加元的行权价格转换为额外股份。公司还支付了6,500加元的现金寻价费，并发行了60,000个寻价权证。所得净收益将用于一般营运资金，包括支持公司业务计划，如近期收购的基于DPX™免疫教育平台技术的资产。所有证券均受加拿大证券法规定的法定锁定期的约束，直至2024年9月4日。公司预计将在两周内完成私募配售的第二阶段。

BetterLife Pharma Inc.计划完成一笔最高达50万美元的非经纪私募发行，用于推进其非致幻LSD衍生物BETR-001的研发和一般营运资金。BETR-001是一种非致幻的LSD衍生物，目前处于临床前研究和IND可行性研究阶段，具有独特性，因为它不受监管，因此可以自行给药。BetterLife对BETR-001的合成专利消除了监管障碍，其待批专利涵盖了治疗重度抑郁症、焦虑症和神经性疼痛以及其他神经心理和神经性疾病。此外，公司还在开发基于厚朴树的活性成分厚朴酚的BETR-002，用于治疗焦虑相关疾病，包括苯二氮平类药物依赖。BetterLife还拥有一种用于治疗病毒感染的药物候选物，并正在寻求战略选择以进一步开发。

Sentynl Therapeutics，一家由Zydus Group全资拥有的美国生物制药公司，收购了Eiger BioPharmaceuticals的Zokinvy（lonafarnib）项目，获得了Zokinvy在全球范围内的专有权利。Zokinvy是一种针对罕见遗传性早衰疾病——早老症的药物，已在美国、欧盟、英国和日本获得批准。该药物旨在治疗12个月及以上年龄的儿童和年轻人，可显著延长患者寿命。Sentynl Therapeutics承诺为患者提供全球最佳的治疗方案，并致力于继续推进早老症的研究和治疗。Eiger BioPharmaceuticals和The Progeria Research Foundation对Zokinvy的研发和推广给予了大力支持。此次收购标志着Sentynl Therapeutics在罕见病药物领域的重要里程碑，同时也体现了Zydus Group对罕见病患者的关注和支持。

Fate Therapeutics公司宣布，其CD19靶向的iPSC来源的CAR NK细胞产品FT522，结合了其新型同种免疫防御受体（ADR）技术，在治疗自身免疫疾病方面展现出显著效果。该产品在未经预处理的SLE供体PBMCs中表现出快速和深度的B细胞清除、增强的功能持久性和消除同种免疫宿主免疫细胞的能力。FT522有望为自身免疫疾病患者提供治疗益处，无需进行预处理化疗。该研究将在2024年5月7日至11日在马里兰州巴尔的摩举行的美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）第27届年会上展示。

Aileron Therapeutics宣布完成了一项注册直接发行，共发行4,273,505股普通股及其相应的认股权证，每股普通股和认股权证以4.68美元的价格合并出售，总计募集资金约2000万美元。认股权证行权价格为每股4.68美元，可立即行使，三年后到期。Aileron可能在其LTI-03一期临床试验结果公布后三十天起的十个交易日内取消认股权证，前提是公司股票的加权平均价格超过认股权证的行权价格。Titan Partners Group担任此次发行的唯一簿记经理。Aileron Therapeutics专注于孤儿肺病和纤维化治疗领域，其领先产品LTI-03正在一期临床试验中评估治疗特发性肺纤维化。

Neurocrine Biosciences在2024年5月3日发布了CAHtalyst™儿科3期临床试验的基线特征数据，以及CAHtalog™登记数据，评估了儿童和成人CAH患者的糖皮质激素治疗模式。数据显示，当前CAH治疗方法在儿科患者中存在局限性，包括肥胖、骨龄提前和青春期提前等并发症，以及随着年龄增长管理疾病的有效性困难。此外，公司还宣布了crinecerfont在CAH患者中的疗效、安全性和耐受性研究积极顶线数据，并提交了两个新药申请。CAHtalog登记数据显示，大多数患者接受了高于内分泌学会指南推荐范围的糖皮质激素剂量。

研究指出，约50%的高风险局部前列腺癌（HRLPC）病人在手术后两年内会出现疾病复发，因此有治疗加重的机会。Janssen-Cilag International NV公司宣布了Apa-RP研究的成果，该研究评估了在接受了根治性前列腺切除术（RP）的高风险局部前列腺癌患者中，使用辅助治疗ERLEADA®（阿帕鲁胺）和雄激素剥夺疗法（ADT）的效果。结果显示，接受治疗的患者在24个月时100%无生化复发。该研究在2024年美国泌尿外科协会年会（AUA）上作为口头报告（摘要号P2-07）发表。研究的主要终点是评估阿帕鲁胺加上ADT作为RP辅助治疗12个月后的患者，在额外12个月的随访中无生化复发。阿帕鲁胺与ADT的安全性与先前报道一致，治疗相关不良事件（TEAEs）报告率为99.1%，其中22.2%为3-4级。尽管过去十年治疗取得了进展，但仍有高达50%的高风险局部前列腺癌病人在手术后两年内出现疾病复发，这突显了需要降低长期风险的治疗选择。

MindMed公司公布了其MM120（麦角酸二乙胺）在治疗成年人广泛性焦虑症（GAD）的Phase 2b研究数据。MM120在主要终点（第4周）和次要终点（第12周）与安慰剂相比，在临床和统计学上均显示出显著的疗效。该研究在纽约市举行的APA年度会议上展示，MM120在单剂量给药后，在第4周时对汉密尔顿焦虑量表（HAM-A）的改善具有快速、临床意义和统计学上的显著性，并在第12周时维持了疗效的持久性。MM120的100mg剂量在第12周时，与安慰剂相比，显示出7.7分的改善，临床反应率为65%，临床缓解率为48%。此外，MindMed还展示了关于GAD负担的新流行病学数据，包括未诊断的GAD对生活的影响比已诊断的GAD更大。