CENTOGENE公司发布了一项关键研究，证实了lyso-Gb1（葡萄糖基鞘氨醇）作为高胆固醇血症的生物标志物的有效性。这项发表在《诊断学》杂志上的研究显示，lyso-Gb1可以帮助预测患者的临床病程，并改善高胆固醇血症患者的个性化护理。该研究包括来自16个国家的160名未经治疗的高胆固醇血症患者，使用CentoCard®干血斑收集套件和先进的生化测序技术进行基因突变筛查和疾病诊断。研究结果表明，lyso-Gb1水平与疾病严重程度之间存在显著相关性，为高胆固醇血症的诊断、预后、治疗和监测提供了新的标准。

RECCE Pharmaceuticals Ltd在澳大利亚悉尼宣布，其新型合成抗感染药物RECCE® 327凝胶制剂（R327G）在治疗多重抗生素耐药感染方面取得了积极临床反应。在澳大利亚治疗药品管理局（TGA）特别准入方案（SAS）A类下，共有5名患者接受了R327G治疗，均对治疗有良好反应，实现了耐药感染的完全根除。目前正在进行R327G作为局部应用的临床试验准备。R327G是一种实验性化合物，尚未获得市场批准，其安全性和有效性将由当前的临床研究确定。

韩国首尔，2023年9月1日，全球综合医疗美容公司Hugel宣布，已于8月31日（当地时间）向美国食品药品监督管理局（FDA）重新提交了其肉毒毒素产品Letybo（letibotulinumtoxinA）的新药申请（BLA），用于治疗眉间（皱眉）纹。Hugel今年早些时候在提交Letybo的BLA后收到了FDA的完整回复函（CRL）。公司在完成对设施管理和补充工作的审查后，根据FDA的要求重新提交了BLA。由于从BLA提交到获得市场批准大约需要六个月时间，预计Letybo的市场批准将在2024年第一季度。Letybo是韩国肉毒毒素市场的领先产品，已成功进入中国市场、欧洲和澳大利亚等全球市场，成为首个在海外市场推出的韩国毒素品牌。Hugel去年6月也在加拿大获得了Letybo的批准，并正在准备年内进行商业上市。Hugel一位官员表示，美国是全球最大的肉毒毒素市场，也是Hugel运营的全球三大市场之一（中国和欧洲），公司致力于通过Letybo在美国市场的成功推出，成为全球肉毒毒素行业的领先公司。

阿斯利康在神经纤维瘤病领域推出创新药物科赛优，针对3岁及以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。NF1是一种常染色体显性遗传性疾病，中国暂无具体流行病学数据，但推算发病率为5/1,000,000。约30%-50%的NF1患者会出现PN，严重时可导致毁容、疼痛、功能障碍等，生存年限平均减少15年。科赛优作为中国首个获批的NF1领域治疗药物，有望改善患儿生活质量。阿斯利康表示将加速引入罕见病创新药品，推动药物可及，支持建设罕见病诊疗生态体系。

华辉安健研发的全谱抗新冠药物HH-120在Nature子刊《Nature Communications》和医学病毒学专业杂志《Journal of Medical Virology》发表数据结果，该药物由华辉安健与北京生命科学研究所等国内外顶尖团队合作研发，以病毒受体ACE2为基础，经过优化设计，拟用于预防和治疗新冠和相关病毒感染。HH-120在真实世界临床研究中表现出良好的安全有效性，对多种病毒株具有高效中和活性，包括Omicron变异株和最新变异株EG.5 (Eris)。华辉安健首席执行官陈彬博士表示，HH-120已在国内外总计约2000例临床研究受试者和更多真实世界使用中表现出良好的安全性、预防效力和治疗效果，有望在常态化防控中发挥价值。目前，HH-120正在进行暴露后预防三期临床试验，已入组过半。

长森药业宣布其自主研发的新一代JAK1选择性抑制剂LW402在类风湿性关节炎患者治疗中启动临床II期研究，首批患者已开始给药。该研究旨在评估LW402的有效性，目前未发现与靶点相关的副作用，患者给药后症状显著改善。LW402是一种更安全、更高选择性的JAK1抑制剂，有望成为自身免疫性疾病的更优治疗方案。JAK激酶家族作为热门靶点，全球多款产品已上市，但第一代JAK抑制剂存在副作用风险。长森药业的新一代抑制剂旨在解决这些问题，若成功开发，将推动新一代疗法的发展。

Medivir AB将于2023年9月8日举办一场关于肝细胞癌（HCC）治疗现状及未来展望的专家网络研讨会。会议将探讨HCC治疗中的挑战和需求，以及与大多数其他癌症的差异。会议将邀请贝森西苏格兰癌症中心的Jeff Evans博士和巴塞罗那Villarroel医院Clínic BCLC肝癌单元的Maria Reig博士进行演讲，他们将在1b/2a期 fostrox联合Lenvima的研究中分享见解。Medivir首席医疗官Pia Baumann博士将更新研究进展和fostrox的开发计划。fostrox是一种旨在选择性治疗肝细胞癌并最小化副作用的前药，有潜力成为首个肝脏靶向和口服给药的药物。Medivir专注于开发针对癌症的创新药物，以满足高未满足的医疗需求。

Genentech公司宣布，其研发的Alecensa（阿来替尼）在III期ALINA研究中，与铂类化疗相比，达到了无病生存期（DFS）的主要终点。Alecensa在辅助治疗中显著提高了完全切除的IB期至IIIA期ALK阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）患者的DFS。这是首个在III期试验中证明能够降低早期ALK阳性NSCLC患者疾病复发或死亡风险的ALK抑制剂。目前，Alecensa的总体生存数据尚不成熟，且未观察到意外的安全性问题。ALINA研究的成果将被提交给全球卫生当局，包括美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）。Alecensa有望在癌症扩散前进行治疗，从而提高治愈机会。约一半的早期肺癌患者在手术后仍会出现癌症复发，尽管接受了辅助化疗。目前尚无批准用于早期ALK阳性疾病的ALK抑制剂。约5%的NSCLC患者为ALK阳性。ALK阳性NSCLC通常在55岁以下的非吸烟者中发现。关于Alecensa的更多信息，请咨询医生或药师。

璧辰医药宣布其自主研发的BRAF抑制剂ABM-1310在中国首都医科大学附属北京天坛医院完成了首例针对复发和耐药的原发性恶性脑肿瘤患者的临床研究入组和给药，这是ABM-1310在中国的第二个临床研究。ABM-1310具有高选择性、高水溶性和高血脑屏障渗透性，已在动物模型中显示出独特优势。此前，ABM-1310在美国和中国多家中心开展了针对BRAF V600X突变晚期实体瘤的临床I期研究，显示出良好的安全性、耐受性和初步抗肿瘤疗效。目前，ABM-1310正在进行针对恶性脑肿瘤患者的多中心、开放性、剂量递增和扩展的临床研究，旨在确定最佳剂量。璧辰医药致力于推进ABM-1310的临床开发，以期为患者提供更安全有效的治疗选择。

天士力公司于8月27日晚间宣布其一款重磅生物药STRO-002注射液获得国家药监局批准开展临床试验，标志着公司在生物药研发领域取得新进展。公司中报显示，其研发管线布局达97款产品，其中现代中药26款，密集布局中后期，为公司未来业绩增长奠定基础。上半年，天士力医药工业销售收入37.02亿元，同比增长11.45%，归母净利润7.07亿元，同比增长269.75%。公司在现代中药研发领域长期占据国内领先地位，2022年研发投入达10.16亿元，占医药工业收入比例14.22%，占营业收入比例11.82%。此外，天士力在国际化研发方面也取得显著成果，包括复方丹参滴丸等8款产品获得国际注册批准。中药板块上半年持续增长，增幅为18.28%，其中三大基药产品发展良好，二线中药品种表现亦佳，新品种如芍麻止痉颗粒与坤心宁等预计将在2023-24年逐步贡献增量。

范恩柯尔生物科技（中山）有限公司完成数千万元A轮融资，投资方包括和诚资本、华盈健康、仁熙基金、亦尚汇成、地联兴。资金将用于推进Axl抑制剂FC084的临床研究及其他在研项目，致力于为癌症患者提供更优药物方案。范恩柯尔成立于2019年，由习宁博士和苑学礼教授创建，专注于靶向信号通路和免疫治疗药物研发。公司已在广东中山建立研发实验室，具备临床前研发、转化医学及临床研究能力。创始人表示，将坚守初心，持续创新，加速产品落地。联合创始人强调，范恩柯尔致力于利用创新技术解决癌症患者需求，已有多款产品进入临床研究。投资方背景各异，均专注于医疗大健康领域。

因诺纬克生物科技公司完成1800万美元pre-A轮融资，多家知名投资机构参与，用于mRNA技术平台开发和生产能力建设，推进管线项目至临床阶段。公司联合创始人、首席执行官张弛表示，融资是公司重要里程碑，将推进管线项目研发。首席科学官Nicholas Valiante博士强调mRNA技术在传染病和肿瘤领域的应用价值，并表示公司将致力于成为疫苗领军企业。同时，公司成立科学顾问委员会，邀请多位知名科学家加入，为研发提供专业洞见和产业化经验。

山东艾科达生物科技有限公司顺利完成数千万元A+轮融资，由山东新动能基金领投，体现了资本市场对国产凝血领域的高度关注。本轮投资将用于扩大产能、研发科技创新和新产品开发。艾科达生物致力于止凝血赛道深耕，取得多项技术突破，实现止凝血检验产业链自循环。公司产品涵盖凝血检测系统、免疫检测系统等，提供精准的自动化解决方案。同时，艾科达生物自主研发的全自动凝血检测仪及配套试剂已在全国百余家三级医院使用，达到国际先进水平。

2023年9月1日，亿腾医药与纳肽得宣布达成战略合作，共同研发心血管领域小核酸药物。纳肽得授权亿腾在大中华和东南亚地区开发两款siRNA药物，亿腾支付相应费用。小核酸药物具有靶点专属性强、药理作用持久等特点，在慢病治疗领域具有广泛应用前景。亿腾医药创始人表示，此次合作是公司小核酸药物发展战略的重要里程碑，旨在为心血管疾病患者带来革命性产品。纳肽得创始人表示，授权的siRNA降脂药物具有独特的临床价值，彰显了公司专注开发差异化管线的能力。亿腾医药是一家领先生物医药企业，专注于创新药物研发和全球市场。纳肽得是一家专注于siRNA小核酸药物研发的生物技术公司，致力于满足未被满足的临床需求。

Tvardi Therapeutics宣布其针对STAT3抑制剂的研发项目REVERTIPF试验已开始给药，这是一项评估TTI-101在治疗特发性肺纤维化（IPF）患者安全性和临床活性的12周随机双盲研究。TTI-101是一种口服的小分子STAT3直接抑制剂，目前尚无其他治疗方法能够逆转IPF的临床恶化或恢复肺功能。Tvardi Therapeutics的CEO Imran Alibhai表示，该试验将有助于了解STAT3抑制对纤维化疾病的影响，并强调TTI-101在癌症患者中已显示出安全有效的数据。此外，Tvardi Therapeutics正在推进针对STAT3驱动的疾病的三项Phase 2临床试验。

Acticor Biotech与Brainomix Limited合作，利用AI分析ACTIMIS研究中的影像数据，以探索glenzocimab在减少颅内出血发生中的作用机制。研究显示，glenzocimab治疗组的患者颅内出血和死亡率显著降低，且与安慰剂组相比，glenzocimab治疗组的患者脑梗塞体积更小，主要归因于出血转化体积的显著减少。这项合作有助于阐明glenzocimab的疗效和作用机制，并将支持即将提交发表的研究结果。

葵花药业(002737.SZ)拟收购海南惠海100%股权 满足在医药流通领域的业务需求