Ziylo公司，一家位于英国布里斯托尔的科学孵化器Unit DX的锚定租户，被全球医疗保健公司Novo Nordisk以超过8亿美元的价格收购。Ziylo的创新技术平台有望开发出针对全球糖尿病患者的葡萄糖响应胰岛素（GRI），这是一种革命性的治疗方法。该技术是Novo Nordisk开发下一代胰岛素的关键战略领域，有望带来更安全、更有效的胰岛素疗法，减少低血糖风险，从而改善代谢控制并减轻糖尿病患者的整体负担。在收购完成前，Ziylo的一些研究活动已分离出来成立新公司Carbometrics，并与Novo Nordisk达成研究合作，以优化葡萄糖结合分子在GRI中的应用。Carbometrics将专注于开发连续葡萄糖监测应用。Ziylo的创始人和管理团队还创立了Carbometrics，专注于诊断和连续葡萄糖监测应用的开发。Novo Nordisk作为糖尿病领域的领导者，将充分利用Ziylo的葡萄糖结合分子在GRI和糖尿病应用中的潜力。

Tolero Pharmaceuticals与AbbVie合作开展急性髓系白血病临床试验，探索AbbVie的venetoclax与Tolero的alvocidib联合治疗复发性/难治性急性髓系白血病（AML）的潜力。Alvocidib是一种小分子CDK9抑制剂，可控制生存因子MCL-1的表达；Venetoclax是一种小分子BCL-2抑制剂。两者均能抑制癌细胞避免凋亡的关键蛋白。根据协议，Tolero和AbbVie将共同承担所有研发费用，Tolero保留alvocidib的全部商业权利，AbbVie保留venetoclax的全部商业权利。

Rafael Pharmaceuticals宣布其领先药物CPI-613获得美国FDA孤儿药指定，用于治疗外周T细胞淋巴瘤（PTCL）。CPI-613是一种新型脂酰酸类似物，能抑制三羧酸循环中的多个酶靶点。目前，CPI-613正在与苯达莫司汀联合用于治疗复发或难治性T细胞淋巴瘤，初步结果显示出良好的疗效和安全性。Rafael Pharmaceuticals拥有五项孤儿药指定，致力于开发针对癌症细胞代谢差异的疗法。

Trovagene公司宣布完成Onvansertib的第二剂量组临床试验，该药物是一种针对急性髓系白血病（AML）患者的创新疗法。在临床试验中，Onvansertib与标准治疗低剂量阿糖胞苷（LDAC）联合使用，表现出良好的耐受性和安全性。安全性审查委员会建议将Onvansertib的剂量提升至27 mg/m2。此外，两名患者已完成至少一个周期的治疗，第三名患者的招募正在进行中。研究的主要负责人表示，目前试验进展顺利，没有观察到剂量限制性毒性，治疗被良好耐受。该试验旨在评估Onvansertib在AML患者中的安全性和有效性，并确定其最大耐受剂量或推荐剂量。

波士顿，2018年8月16日——专注于为患有严重遗传性疾病的病人提供变革性疗法的生物技术公司Wave Life Sciences Ltd.（纳斯达克：WVE）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予WVE-210201孤儿药资格和罕见儿科疾病资格，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。此前，欧洲委员会已于2018年7月授予WVE-210201孤儿药资格。WVE-210201是一款针对DMD的实验性立体纯寡核苷酸，已在临床前研究中显示出诱导肌营养不良蛋白前体mRNA中外显子51跳跃的能力。这些资格将使Wave Life Sciences在获得FDA对WVE-210201治疗DMD的市场批准后，在美国享有七年市场独占权，并获得其他激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、免处方药用户费以及FDA在临床试验设计方面的协助。WVE-210201目前正在进行一项全球多中心、双盲、安慰剂对照的1期临床试验，旨在评估WVE-210201在DMD患者中的安全性、耐受性和血浆浓度。该试验预计将招募40名患者，包括5至18岁的行动能力和非行动能力患者。

Clementia Pharmaceuticals Inc.宣布其针对罕见骨病fibrodysplasia ossificans progressiva（FOP）的药物palovarotene的注册性3期临床试验MOVE Trial提前完成患者招募。该试验在全球11个国家的15个地点招募了99名患者。基于招募提前完成，Clementia计划在2019年进行两次中期数据分析。试验的主要疗效终点是评估与未经治疗的患者相比，通过低剂量全身CT扫描（排除头部）计算的新异位骨化（HO）体积的年化变化。palovarotene是一种RARγ激动剂，正在开发中用于治疗包括FOP和多发骨软骨瘤在内的罕见和致残性骨病。FOP是一种罕见的严重致残性疾病，其特征是异位骨化（HO），即骨骼在肌肉、肌腱或软组织中形成。目前尚无针对FOP的批准治疗方法。

Biohaven公司宣布，其新型神经疾病治疗药物BHV-0223在针对社交焦虑症和公众演讲焦虑的临床试验中取得积极成果。该试验在耶鲁大学医学院进行，21名患有社交焦虑症的患者参与了双盲交叉设计的焦虑引发演讲任务。BHV-0223在100点视觉模拟评分（VAS）上相对于安慰剂降低了8.3分，焦虑减少具有统计学意义。BHV-0223表现出良好的安全性和耐受性。Biohaven计划在接下来一年内提交BHV-0223的新药申请，并预计在即将到来的科学会议上公布更多试验结果。

印度制药公司Sun Pharmaceutical Industries Ltd.宣布，其产品CEQUA（环孢素眼药水）0.09%已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。CEQUA用于治疗干眼症，通过纳米乳液技术提高环孢素A的浓度，增加泪液分泌。该产品在3期临床试验中显示出显著改善泪液分泌的效果，且安全性良好。CEQUA将作为单剂量瓶装产品在美国市场销售，由Sun Pharma的子公司Sun Ophthalmics负责商业化。Sun Pharma是全球第五大专科仿制药公司，其产品遍布全球150多个国家。

Vertex制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了KALYDECO（ivacaftor）用于治疗患有囊性纤维化（CF）的12至24个月大的儿童，这些儿童至少有一个CFTR基因突变，该突变对KALYDECO有反应。这一批准基于对25名患有CF的12至24个月大儿童的开放标签安全性研究（ARRIVAL）的数据，这些儿童中有10种CFTR基因突变。研究显示，KALYDECO在治疗这些儿童CF方面是安全的，并且可以显著降低汗液氯离子浓度。该药物已在美国获得批准，用于治疗2岁及以上患有特定CFTR基因突变的CF患者。

Ember Therapeutics宣布与Viscogliosi Brothers, LLC达成协议，将旗下OP-1产品组合及相关资产出售给这家专注于神经肌肉骨骼技术发展的私募股权投资公司。这些资产包括OP-1植入物、OP-1粘土、Opgenra和Osigraft，用于骨科骨骼应用。Ember Therapeutics于2014年从Stryker Corporation获得了BMP-7和OP-1产品组合及其相关知识产权的独家全球许可。此次交易预计将在今年第三季度或第四季度完成，并需融资。Ember Therapeutics将继续专注于其后期阶段的骨关节炎项目，而Viscogliosi Brothers则计划重新商业化这些产品。

AgeX Therapeutics，BioTime Inc.的子公司，专注于开发针对人类衰老的新药，宣布从Escape Therapeutics收购了与HLA-G基因抑制移植细胞和组织排斥相关的专利和专利申请。公司计划利用这项技术与自己的多能干细胞平台结合，应用于再生医学。AgeX CEO Michael West表示，通过结合Escape、BioTime和AgeX的技术，有望在未来几年开发出一系列潜在资产。AgeX计划利用这项名为“UniverCyteTM”的专利技术，结合其专有的PureStem制造方法，开发成本效益高的年轻活细胞再生疗法，主要用于与衰老相关的疾病。AgeX将优先利用这项技术推进其两个领先项目AGEX-BAT1和AGEX-VASC1，分别针对与衰老相关的代谢和血管疾病。UniverCyte技术利用HLA-G耐受性分子，将其稳定地表达在细胞细胞外膜上，以赋予产生的细胞低免疫可观察性。AgeX计划利用这项新获得的专利技术生产遗传修饰的多能干细胞主细胞库，然后使用公司的PureStem制造方法将其分化成多种多样的年轻细胞类型。这些细胞可能包括用于修复体内受慢性退行性疾病影响的衰老组织的多种成品配

Summit Therapeutics获得美国卫生与公众服务部下属生物医学高级研究与发展局（BARDA）额外1200万美元资金，以支持其新机制抗生素ridinilazole的C. difficile感染（CDI）三期临床试验。此举标志着BARDA合同下三个可选奖项中的第一个被行使，将BARDA的总承诺资金提升至4400万美元。ridinilazole是一种针对CDI的小分子抗生素，在临床试验中显示出对CDI的有效治疗潜力，并具有保护肠道菌群的优势。该药物已获得美国食品和药物管理局（FDA）的快速通道和资格传染病产品（QIDP）指定。

美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）研发的实验性减毒寨卡病毒疫苗开始进行人体临床试验。该试验将在马里兰州巴尔的摩约翰霍普金斯大学公共卫生学院免疫研究中心和佛蒙特大学拉尔纳医学院疫苗检测中心招募28名18至50岁非孕妇参与。NIAID资助该试验。寨卡病毒感染可能导致孕妇胎儿出生缺陷或早期健康问题，主要通过蚊子叮咬传播，也可通过性传播。美国疾病控制与预防中心（CDC）建议孕妇不要前往寨卡病毒风险地区，并推荐伴侣和计划怀孕的夫妇采取预防措施。美国寨卡病毒孕期和婴儿登记处记录了自2015年以来可能的寨卡病毒感染孕妇数量。NIAID主任安东尼·法鲁奇表示，寨卡病毒感染对孕妇及其胎儿构成重大威胁，预计将在蚊子繁盛地区出现周期性爆发和病例。该疫苗候选品rZIKV/D4Δ30-713由NIAID病毒性疾病实验室的斯蒂芬·怀特黑德博士领导研发，是一种通过基因工程技术创建的嵌合病毒，由多种病毒基因组合而成，能够激发免疫反应。临床试验将分析参与者的免疫反应并评估疫苗的安全性。

FSD Pharma与SciCann Therapeutics合作，在以色列启动临床研究协作项目，通过SciCann与Mor Research Applications Ltd.的协议，进行一系列随机、安慰剂对照的临床研究，以验证其专利待批的基于大麻的产品的安全性和有效性。FSD Pharma已获得SciCann产品在加拿大的独家制造和分销权。SciCann Therapeutics致力于开发针对内源性大麻素系统的创新药物，与以色列的学术中心和医疗机构合作进行临床研究。此外，FSD Pharma还发行了2.25百万份认股权证，用于购买B类次级投票股份。

CEPI与Profectus BioSciences和Emergent BioSolutions合作，获得高达3600万美元资金，用于推进针对拉沙病毒的疫苗研发和制造。拉沙病毒感染每年估计有10万至30万病例，该病毒可导致急性出血热。合作框架下，Profectus将获得CEPI的研发资金，Emergent将提供技术制造支持，并拥有从Profectus获得疫苗开发控制权的独家选择权。PATH组织也将加入CEPI，共同推进临床试验。这是CEPI继2018年5月对尼派病毒疫苗研发的资助后，第二次对这一合作进行资助。

CoreBiome公司获得22万美元的拨款，以加速从明尼苏达大学授权的技术商业化。这笔资金来自明尼苏达州的转化产品开发基金（TPDF）生物医学与生物伦理创新拨款项目，旨在将研究成果转化为新的疗法和治疗方式。CoreBiome利用授权技术，包括合成DNA标准，用于微生物组测序过程中的质量控制，以及由联合创始人兼CEO丹·诺斯实验室开发的算法。此外，CoreBiome还推出了BoosterShot平台，这是首个低于100美元的微生物组枪测序测试，基于其在信息学和基因组学方面的进步，允许在大规模研究中进行高分辨率微生物组分析。

Elysium Health与Mayo Clinic和哈佛大学达成独家许可协议，获得使用烟酰胺核糖来延缓衰老和预防与年龄相关疾病的权利。烟酰胺核糖是Elysium Health产品Basis的关键成分，该产品已被临床证明能增加NAD+水平。研究显示，NAD+是维持生命的重要分子，其活性与长寿和健康密切相关。Mayo Clinic和哈佛大学在Elysium Health拥有财务利益，许可收入将用于支持持续的研究和创新。Elysium Health致力于将衰老研究和技术转化为有效的、经过临床验证的产品，帮助人们以可操作的方式管理健康。