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  • 患者驱动的基因治疗公司映像生物获得美国 FDA 孤儿药资格认定，用于治疗 Bietti 结晶性营养不良症 （BCD）
    研发注册政策
    患者驱动的基因治疗公司映像生物获得美国 FDA 孤儿药资格认定，用于治疗 Bietti 结晶性营养不良症 （BCD）
    Reflection Biotechnologies Limited（ReflectionBio）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其针对Bietti's Crystalline Dystrophy（BCD）的基因治疗产品RBIO-101孤儿药资格。BCD是一种罕见的视网膜退化疾病，目前尚无批准的治疗方法。这一资格认可了ReflectionBio在研发BCD基因治疗方面的进展，并为进一步发展该治疗提供了激励。公司创始人兼首席执行官Richard R. Yang表示，这一资格为BCD患者及其家庭带来了希望，并计划将BCD基因治疗推进到临床试验阶段。ReflectionBio采用“由患者，为患者”的方法，与研究人员、临床医生、CROs、CMOs和其他利益相关者合作，加速孤儿药的开发。
    Biospace
    2018-08-28
    映像生物有限公司
  • NeuroVive 的 NVP015 项目将通过向费城儿童医院提供重大研究资助来加速
    医药投融资
    NeuroVive 的 NVP015 项目将通过向费城儿童医院提供重大研究资助来加速
    NeuroVive公司宣布，其研究合作伙伴费城儿童医院（CHOP）的科学家获得美国国防部资助的430万美元研究经费，用于评估NVP015项目在遗传性线粒体疾病中的疗效。该项目由专家团队领导，旨在开发一种药物候选品，用于提交给美国食品药品监督管理局（FDA）进行I期临床试验。该研究将加速NVP015项目进入人体试验阶段。
    美通社
    2018-08-28
    Abliva AB Childrens Hospital o
  • InDex公司2018年Q2业绩报告及CONDUCT研究进展
    研发注册政策
    InDex公司2018年Q2业绩报告及CONDUCT研究进展
    InDex公司于2018年4月至6月期间，营业收入为0.0百万瑞典克朗，营业亏损为-26.0百万瑞典克朗，税后亏损为-26.0百万瑞典克朗，对应每股亏损为-0.42瑞典克朗。截至2018年1月至6月，营业收入为0.1百万瑞典克朗，营业亏损为-44.8百万瑞典克朗，税后亏损为-44.7百万瑞典克朗，对应每股亏损为-0.72瑞典克朗。公司预计CONDUCT研究的顶线结果将在2019年上半年发布，尽管患者招募速度有所下降。InDex公司还更新了其药物候选物cobitolimod的新药研发进展，并参加了多个行业会议，与潜在合作伙伴和利益相关者进行了讨论。公司现金及现金等价物为8250万瑞典克朗，预计资金足以支持至顶线结果发布。
    Biospace
    2018-08-28
  • Horizon Discovery 宣布与大型制药公司合作进行单细胞 RNAseq 连接的 CRISPR 筛选
    交易并购
    Horizon Discovery 宣布与大型制药公司合作进行单细胞 RNAseq 连接的 CRISPR 筛选
    Horizon Discovery与一家全球制药公司合作，共同开发和应用一种新型CRISPR技术平台，用于解决靶点识别和验证的关键差距。该平台结合了单细胞RNA测序和池式CRISPR筛选，提供前所未有的筛选数据深度和生物洞察力。这一新平台将进一步加强Horizon的CRISPR筛选能力，通过整合基因编辑效果与复杂表型特征映射，加速从发现到验证的过程。Horizon的池式筛选技术提供高度稳健的全基因组分析，而结合单细胞RNA测序则能更精确地评估复杂生物现象，从而在单细胞分辨率下研究通路、生物标志物和细胞功能。此技术合作预计将提升Horizon在药物靶点识别和验证领域的领导地位，为客户提供其他地方无法获得的尖端解决方案。
    Businesswire
    2018-08-28
    Horizon Discovery Gr
  • OPKO Health 的 BioReference Laboratories 将参与美国国家癌症研究所 NCI-MATCH（治疗选择的分子分析）II 期临床试验
    交易并购
    OPKO Health 的 BioReference Laboratories 将参与美国国家癌症研究所 NCI-MATCH（治疗选择的分子分析）II 期临床试验
    OPKO Health旗下BioReference Laboratories与国家癌症研究所（NCI）和ECOG-ACRIN癌症研究组签署合作，参与NCI-MATCH临床试验，旨在通过基因检测为癌症患者提供更精准的治疗方案。GenPath的OnkoSight基因检测技术将为医生提供及时信息，以便评估患者是否符合临床试验条件。此次合作将有助于扩大癌症患者接受精准治疗的机会，提高治疗效果。
    2018-08-28
    BioReference Health ECOG-ACRIN Cancer Re National Cancer Inst OPKO Health Inc
  • Sienna Biopharmaceuticals 宣布 SNA-125 治疗银屑病的首次人体研究结果，并继续进入 2 期
    研发注册政策
    Sienna Biopharmaceuticals 宣布 SNA-125 治疗银屑病的首次人体研究结果，并继续进入 2 期
    Sienna Biopharmaceuticals宣布其研发的JAK3/TrkA抑制剂SNA-125在治疗轻至中度银屑病的第一项人体研究中取得积极进展。SNA-125通过公司Topical by Design™平台开发，旨在提高局部药物浓度，减少全身暴露。初步研究显示SNA-125具有良好的耐受性，尽管在减少炎症皮肤浸润厚度方面效果有限，但其在表皮厚度和某些生物标志物方面显示出一定的改善。公司计划在2018年第四季度发布SNA-125治疗特应性皮炎的1/2期研究数据，并预计2019年下半年开始SNA-125的2期研究。此外，Sienna的管线还包括其他临床阶段项目，如SNA-120治疗与银屑病相关的瘙痒症和SNA-001治疗痤疮等。
    GlobeNewswire
    2018-08-27
  • 安进公司提交 KYPROLIS®（卡非佐米）每周一次 70 mg/m2 联合地塞米松的补充新药申请
    研发注册政策
    安进公司提交 KYPROLIS®（卡非佐米）每周一次 70 mg/m2 联合地塞米松的补充新药申请
    Amgen公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了补充新药申请（sNDA），旨在扩大KYPROLIS（卡非佐米）的处方信息，包括每周一次的剂量选项，与地塞米松（Kd）联合用于复发或难治性多发性骨髓瘤患者。这一申请基于3期A.R.R.O.W.试验数据，显示每周一次的KYPROLIS（70 mg/m²）与地塞米松（每周一次Kd）组合，与每周两次的KYPROLIS（27 mg/m²）和地塞米松（每周两次Kd）相比，在无进展生存期（PFS）和总缓解率（ORR）方面表现出优势，同时安全性相当。FDA正在根据肿瘤学卓越中心实时肿瘤学审查和评估辅助计划审查该申请。A.R.R.O.W.试验包括478名复发和难治性多发性骨髓瘤患者，他们接受了2到3种先前治疗方案，包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂。接受每周一次Kd治疗的患者与每周两次方案相比，PFS显著提高了3.6个月（中位PFS 11.2个月对于每周一次Kd，而每周两次Kd为7.6个月；HR=0.69；95% CI：0.54-0.88；单侧p =0.0014）。每周一次Kd组的ORR为62.9%，而每周两次方案组为40.8%（p
    PRNewswire
    2018-08-27
  • Cantex Pharmaceuticals， Inc. 的 CX-01 获得 FDA 快速通道资格，用于治疗 60 岁以上新诊断的急性髓性白血病 （AML） 患者
    研发注册政策
    Cantex Pharmaceuticals， Inc. 的 CX-01 获得 FDA 快速通道资格，用于治疗 60 岁以上新诊断的急性髓性白血病 （AML） 患者
    Cantex Pharmaceuticals宣布其主导产品CX-01获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定，用于治疗60岁以上新诊断的急性髓系白血病（AML）患者。该药物旨在阻断支持血液癌对治疗产生耐药性和化疗后骨髓恢复延迟的趋化因子活性。CX-01还在进行新诊断的AML和难治性骨髓增生异常综合征（MDS）的临床开发。公司CEO Stephen Marcus表示，AML是成人最常见的急性白血病，60岁以上患者占新病例的60%以上，且对此类患者的治疗存在未满足的医疗需求。快速通道指定旨在加快严重条件的药物开发，Cantex将努力与主要癌症治疗中心和FDA合作，尽快将CX-01带给患者。此外，CX-01还获得了孤儿药指定，以治疗影响美国少于20万人的罕见疾病。Cantex致力于开发提高癌症和其他危及生命疾病治疗效果和安全的专有化合物。
    PRNewswire
    2018-08-27
  • 艾伯维 宣布 IMBRUVICA® （ibrutinib） 联合利妥昔单抗获得美国 FDA 批准，成为首个用于华氏巨球蛋白血症（一种罕见血癌）成人的无化疗联合治疗药物
    研发注册政策
    艾伯维 宣布 IMBRUVICA® （ibrutinib） 联合利妥昔单抗获得美国 FDA 批准，成为首个用于华氏巨球蛋白血症（一种罕见血癌）成人的无化疗联合治疗药物
    AbbVie公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了IMBRUVICA（ibrutinib）联合利妥昔单抗（RITUXAN）用于治疗成人Waldenström巨球蛋白血症（WM），这是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤（NHL）。这是首次批准的化疗无组合治疗方案，IMBRUVICA于2015年1月首次作为单一疗法获得批准。新批准的数据来自iNNOVATE（PCYC-1127）试验，该试验评估了IMBRUVICA与利妥昔单抗联合使用与单独使用利妥昔单抗相比在150名未经治疗和复发/难治性WM患者中的疗效。研究显示，与单独使用利妥昔单抗相比，IMBRUVICA联合利妥昔单抗显著提高了无进展生存期（PFS）。IMBRUVICA是一种首创的BTK抑制剂，由AbbVie公司和Janssen Biotech公司共同开发和商业化。
    PRNewswire
    2018-08-27
  • Yescarta ® （Axicabtagene Ciloleucel） 获得欧洲上市许可，用于治疗复发或难治性 DLBCL 和 PMBCL，经过两种或多种全身治疗
    研发注册政策
    Yescarta ® （Axicabtagene Ciloleucel） 获得欧洲上市许可，用于治疗复发或难治性 DLBCL 和 PMBCL，经过两种或多种全身治疗
    欧洲委员会批准了Gilead公司旗下Kite公司生产的Yescarta（axicabtagene ciloleucel）药物，用于治疗经过至少两线系统治疗后复发的或难治性的弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和原发纵隔大B细胞淋巴瘤（PMBCL）。该药物是一种嵌合抗原受体T细胞（CAR T）疗法，能够利用患者自身的免疫系统对抗某些类型的血液癌症。在ZUMA-1临床试验中，接受单次输注axicabtagene ciloleucel的72%的患者对治疗有反应，其中51%达到完全缓解。然而，该药物也可能引起严重的或威胁生命的副作用，如细胞因子释放综合征（CRS）或神经毒性。Gilead公司表示，他们希望细胞疗法成为治疗所有癌症类型的基础。
    Businesswire
    2018-08-27
    Gilead Sciences Inc
  • Vyxeos® 在欧盟获得上市许可，用于治疗某些类型的高危急性髓性白血病
    研发注册政策
    Vyxeos® 在欧盟获得上市许可，用于治疗某些类型的高危急性髓性白血病
    欧洲委员会批准了Jazz Pharmaceuticals公司研发的Vyxeos药物，用于治疗新诊断的成人急性髓系白血病（AML）患者，该药物是一种先进的脂质体配方，包含去甲氧柔红霉素和阿糖胞苷的协同摩尔比。这是首个在3期临床试验中证明比标准治疗方案具有更优总生存率的化疗药物。Jazz Pharmaceuticals承诺将Vyxeos推广至欧盟市场，并将在各国定价和报销决策确定后逐国推出。Vyxeos的批准适用于所有欧盟成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登。AML是一种在欧洲较为罕见的癌症，与AML-MRC患者相比，其预后较差。Vyxeos的上市为欧洲患者和医疗保健专业人员提供了新的治疗选择。该药物的MAA包括五个研究的临床数据，包括关键的3期研究。研究结果显示，Vyxeos组的中位总生存期为9.6个月，而7+3治疗组的为5.9个月。Vyxeos的不良反应与已知的安全特征一致。Vyxeos是基于公司专有的CombiPlex平台开发的，该平台能够设计和快速评估各种疗法的组合。Vyxeos获得了孤儿药资格认定，并在英国获得了有希望的创新药物资格。Jazz Pharmaceuticals是一家专注于改善患者生活的国际生物
    PRNewswire
    2018-08-27
    Jazz Pharmaceuticals
  • 诺华的 CAR-T 细胞疗法 Kymriah® （tisagenlecleucel） 获得欧盟委员会批准
    研发注册政策
    诺华的 CAR-T 细胞疗法 Kymriah® （tisagenlecleucel） 获得欧盟委员会批准
    欧洲委员会批准了诺华公司开发的Kymriah（tisagenlecleucel，原名CTL019）CAR-T细胞疗法，用于治疗难治性/复发性（r/r）儿童B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）和成人r/r弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。这是首个在欧洲获得批准的CAR-T细胞疗法，也是唯一获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于这两种不同B细胞恶性肿瘤的疗法。Kymriah基于全球注册临床试验，包括来自八个欧洲国家的患者，显示出持久的疗效和一致的安全性。诺华将继续扩大生产设施，并与法国的CELLforCURE等外部合作伙伴达成协议。
    GlobeNewswire
    2018-08-27
    Novartis AG
  • 开发肿瘤免疫领域创新疗法 ，「和铂医药​」获8500 万美元 B 轮融资
    医药投融资
    开发肿瘤免疫领域创新疗法 ，「和铂医药​」获8500 万美元 B 轮融资
    8月27日，肿瘤及免疫性疾病药物研发商和铂医药宣布完成8500万美元B轮融资，由新加坡政府投资公司GIC领投，国寿大健康基金、祥峰投资参与，A轮投资机构尚珹资本与君联资本跟投。本轮融资将用于加速公司创新产品线的成长，尤其是临床阶段项目及临床前项目的快速推进。和铂医药成立于2016年，是一家全球化的生物制药公司，拥有H2L2和HCAb两个抗体小鼠平台，研发针对肿瘤和免疫性疾病的创新疗法。公司通过并购和授权专利技术平台，建立了包含多个临床阶段和早期研发阶段项目的肿瘤和免疫产品管线。今年，和铂医药已向中国药物监管机构提交了2个产品的3个新药临床试验申请，并引进了多个候选药物。公司CEO王劲松博士在创立和铂医药之前任职于赛诺菲，拥有丰富的临床和研发经验。
    36氪
    2018-08-27
    GIC/新加坡政府投资公司 君联资本 国寿大健康基金 尚珹资本 祥峰投资 和铂医药（上海）有限责任公司
  • 百济神州宣布中国药品监督管理局受理其 Zanubrutinib 治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤的首个新药申请
    研发注册政策
    百济神州宣布中国药品监督管理局受理其 Zanubrutinib 治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤的首个新药申请
    贝灵哲公司宣布，其研发的BTK抑制剂zanubrutinib的新药申请在中国获得批准，用于治疗复发性/难治性MCL患者。该药物在中国北京研发，贝灵哲计划将其作为单一疗法和与其他疗法联合使用，治疗多种血液恶性肿瘤。此次NDA的批准是贝灵哲公司的重要里程碑，预计将为中国MCL患者提供新的治疗选择。此外，zanubrutinib在美国也正在进行多项临床试验，包括治疗WM和CLL等。
    GlobeNewswire
    2018-08-27
  • 7D Surgical 宣布与 LifeHealthcare Group Limited 达成澳大利亚和新西兰的新分销协议
    交易并购
    7D Surgical 宣布与 LifeHealthcare Group Limited 达成澳大利亚和新西兰的新分销协议
    7D Surgical与LifeHealthcare Group Limited达成新分销协议，将创新影像引导技术引入澳大利亚和新西兰市场。LifeHealthcare是澳大利亚和新西兰领先的独立医疗设备和健康解决方案提供商。7D Surgical专注于开发光学技术和基于机器视觉的注册算法，以优化脊柱和颅骨影像引导的手术流程。这是7D Surgical在北美以外的首次合作。LifeHealthcare的CEO表示，很高兴与7D Surgical签订为期三年的合同，期待与该公司合作解决传统影像引导手术中存在的问题，如依赖术中X射线的慢速注册过程。7D Surgical的CEO强调，选择LifeHealthcare作为合作伙伴，对7D Surgical在全球关键市场的扩张至关重要。
    美通社
    2018-08-27
    7D Surgical Inc 莲和医疗健康集团有限公司
  • Affimed 宣布与基因泰克合作，为多种癌症靶点开发基于 NK 细胞接合器的新型免疫疗法
    交易并购
    Affimed 宣布与基因泰克合作，为多种癌症靶点开发基于 NK 细胞接合器的新型免疫疗法
    Affimed与罗氏集团旗下的Genentech达成战略合作，共同开发基于NK细胞结合剂的免疫疗法以治疗多种癌症。Affimed将利用其独有的ROCK平台，开发针对多种肿瘤的免疫细胞结合剂。合作涉及Affimed的ROCK平台产生的候选产品以及多个未公开的实体瘤和血液瘤目标。Affimed将获得96百万美元的初始预付款和其他短期承诺资金，未来可能获得高达50亿美元的额外款项。双方将在发现、早期研究和后期研究阶段进行合作，Genentech负责全球范围内的临床开发和商业化。
    MarketScreener
    2018-08-27
    Affimed NV Genentech Inc
  • Strategia Holdings 宣布与 JS InnoPharm（上海）建立战略合作伙伴关系，共同开发全球药物
    交易并购
    Strategia Holdings 宣布与 JS InnoPharm（上海）建立战略合作伙伴关系，共同开发全球药物
    Strategia Holdings, LLC与JS InnoPharm (Shanghai), Ltd.于2018年8月27日宣布建立战略合作伙伴关系，旨在推动全球药物开发。双方将结合各自在药物研发方面的专业知识、药物候选人和全球网络，共同加速多款治疗药物的开发。Strategia Holdings, LLC由Spirita Oncology, LLC、Mirata BioPharma, LLC和Strategia Pharmaceuticals, LLC三家公司组成，JS InnoPharm则专注于利用中美两国的优势，提高药物研发效率，缩短研发周期，提高成功率。此次合作旨在将高质量的科学成果转化为临床成功，为全球患者提供新的治疗手段。
    Businesswire
    2018-08-27
    捷思英达医药技术（上海）有限公司 Strategia Holdings L
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