法国Biocodex公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其产品DIACOMIT（stiripentol）用于治疗2岁及以上患有Dravet综合征（DS）并服用clobazam的患者的癫痫发作。DIACOMIT预计将于2019年1月初在美国药房上市。该批准基于两项多中心安慰剂对照试验，结果显示，接受DIACOMIT治疗的患者中，有71%的患者在双盲治疗期间与基线期相比，30天内全身性阵挛或强直阵挛发作的频率减少了50%以上。最常见的不良反应包括嗜睡、食欲下降、不安、共济失调、体重减轻、肌张力低下、恶心、震颤、构音障碍和失眠。Dravet综合征是一种严重的早发型癫痫综合征，影响美国约2,000至8,000名患者。DIACOMIT是一种新分子实体，由Biocodex实验室开发，其抗惊厥作用可能通过GABA A受体介导的直接作用和抑制细胞色素P450活性的间接作用来实现。

MYM Nutraceuticals Inc.与加拿大谢布鲁克大学达成合作，共同研究大麻和汉麻的药用和工业用途。谢布鲁克大学的研究人员将与现场协调员合作，通过针对不同学院和培训中心的专业知识来建立合作伙伴关系。此次合作旨在探索大麻植物的好处，研究内容包括识别温室中最佳替代能源系统、大麻素对神经和免疫系统的影响、工业材料制造、环保材料、汉麻纤维生物燃料以及大麻生产副产品带来的机遇。MYM Nutraceuticals Inc.的CEO表示，与谢布鲁克大学的合作进一步推动了公司在大麻植物研究和开发领域的前沿地位。MYM Nutraceuticals Inc.是一家专注于获取加拿大卫生部门许可证，生产和销售高端药用大麻补充剂和局部产品的创新公司。

BrainStorm Cell Therapeutics公司宣布，其成人干细胞疗法NurOwn在ALS Phase 3临床试验中，经过独立数据安全监测委员会的初步分析，没有发现显著的安全问题，并建议继续进行试验。该公司正在美国进行一项重复剂量NurOwn的Phase 3临床试验，预计将招募200名ALS患者，并计划在2019年中完成招募。BrainStorm致力于完成NurOwn的ALS Phase 3研究，并希望为ALS患者提供新的治疗选择。NurOwn是一种从自体骨髓细胞中提取的干细胞疗法，目前已在美以两国进行临床试验，显示出对ALS患者的临床意义。

Krystal Biotech公司宣布，其基因疗法候选药物KB105获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的罕见儿科疾病指定（RPDD），用于治疗TGM-1缺陷型常染色体隐性遗传性鱼鳞病（ARCI）。ARCI是一种严重的遗传性皮肤疾病，可导致新生儿发病率和死亡率，以及影响较大婴儿和儿童的多种症状。KB105是一种基于Krystal的STAR-D平台的基因疗法，旨在将功能性人类TGM-1基因直接递送到患者的皮肤细胞中。此外，KB105项目还获得了孤儿药指定，这将有助于加快药物开发进程，并在成功后尽快使新疗法对病人可用。

美国食品和药物管理局（FDA）已接受百时美施贵宝公司（Bristol-Myers Squibb）关于Empliciti（elotuzumab）的补充生物制品许可申请（sBLA），该药物与pomalidomide和低剂量地塞米松（EPd）联合使用，用于治疗至少接受过两种先前治疗（包括lenalidomide和蛋白酶体抑制剂）的复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者。该申请获得优先审查，行动日期为2018年12月27日。Empliciti是一种针对SLAMF7的免疫刺激抗体，该抗体在多发性骨髓瘤细胞上表达，并且能够激活免疫系统通过自然杀伤细胞来攻击这些细胞。该申请基于ELOQUENT-3研究的资料，这是一项随机二期研究，评估在RRMM患者中添加Empliciti到pomalidomide和低剂量地塞米松中的效果。研究结果显示，与单独使用Pd的患者相比，接受EPd的患者疾病进展风险降低了46%，中位无进展生存期（PFS）为10.3个月，而Pd组为4.7个月。百时美施贵宝和艾伯维共同开发Empliciti，百时美施贵宝负责商业活动。

欧洲委员会批准了Eisai和Merck（在美国和加拿大称为MSD）研发的口服受体酪氨酸激酶（RTK）抑制剂LENVIMA，作为一线治疗未接受过系统性治疗的晚期或不可切除性肝细胞癌（HCC）成年患者的单药治疗方案。LENVIMA是十年内首个在一线治疗晚期或不可切除性HCC中显示出总生存期（OS）治疗效果的全新药物，其疗效通过与非劣效性标准治疗的统计确认得到证实。这一批准基于REFLECT（研究304）试验的结果，该试验中LENVIMA在954名未经治疗的不可切除性HCC患者中显示出对OS的治疗效果。Eisai和Merck承诺共同努力，确保患者能够快速获得LENVIMA。

SOLAR-1临床试验评估了BYL719联合fulvestrant与单独fulvestrant在HR+/HER2-晚期乳腺癌患者中的疗效，这些患者存在PIK3CA突变，并已在芳香酶抑制剂治疗（可能伴随CDK4/6抑制剂）后进展。结果显示，BYL719在提高无进展生存期（PFS）方面取得了积极效果。该研究由诺华公司发起，预计将在即将到来的医学会议上提交完整结果，并开始与全球监管机构进行讨论。目前，没有批准的PI3K抑制剂用于HR+晚期乳腺癌治疗。BYL719是首个针对α特异性PI3K的抑制剂，显示出对患者的潜在益处和可接受的耐受性。PI3K通路在HR+晚期乳腺癌中起着重要作用，与肿瘤生长、疾病进展和治疗耐药性有关。SOLAR-1试验将继续评估数据以评估次要终点，诺华公司将根据这些结果与全球卫生机构开始讨论。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了首个治疗神经性角膜炎的药物Oxervate（cenegermin），神经性角膜炎是一种罕见疾病，影响角膜。该药物为局部治疗，可提供角膜完全愈合，对许多患者来说是一个重大进步。Oxervate在两项随机、双盲、多中心研究中显示出安全性和有效性，其中70%的患者在八周内实现了角膜完全愈合，而未使用cenegermin的28%患者则没有。Oxervate被授予优先审查和孤儿药资格，以鼓励罕见病药物的研发。FDA已批准Oxervate由Dompé farmaceutici SpA生产。

辉瑞公司和阿斯利康公司宣布，对两个注册的3期临床试验ARCHES和EMBARK的方案进行了修订，旨在评估XTANDI（恩杂鲁胺）在激素敏感性前列腺癌（HSPC）男性患者中的安全性和有效性。这些修订加快了两个试验预期的主要完成时间表。ARCHES是一项随机3期研究，评估恩杂鲁胺加上雄激素剥夺疗法（ADT）与单独ADT在转移性HSPC患者中的疗效和安全性。EMBARK是一项随机3期研究，评估恩杂鲁胺加上亮丙瑞林、恩杂鲁胺单药治疗和亮丙瑞林单药治疗在高风险非转移性HSPC男性患者中的疗效。这些修改旨在更早地评估XTANDI在HSPC男性患者中的潜力，包括那些目前没有批准的口服治疗选项的非转移性疾病患者。

Koligo Therapeutics公司宣布正式在东美国推出KYSLECEL产品，这是一种由患者自身胰腺胰岛细胞制成的细胞疗法，旨在保护慢性或急性复发性胰腺炎患者在全胰腺切除术后的胰岛素分泌能力。KYSLECEL是一种最小化处理的同种异体细胞产品，由FDA根据PHS法案第361条和21 CFR第1271部分进行监管。KYSLECEL的推出显著增加了患者对TP-IAT（全胰腺切除术）的访问，使得更多合格医院能够进行TP-IAT，而无需建立内部实验室。KYSLECEL可能由商业健康保险、大多数Medicaid承保人和退伍军人事务部门覆盖。Koligo计划通过延长KYSLECEL的保质期，到2019年扩大其在全国的覆盖范围。

Innovate Biopharmaceuticals与Amarex Clinical Research签订协议，将为即将进行的第三阶段赛状病临床试验提供数据管理和生物统计学服务。Amarex将提供电子数据捕获解决方案及相关服务。Innovate的CMO和COO June Almenoff表示，很高兴与Amarex合作，支持其第三阶段试验。Amarex的CEO Kazem Kazempour表示，期待与Innovate的团队紧密合作，推进larazotide的临床开发。larazotide在第二阶段b期临床试验中成功达到主要终点，并已完成与FDA的二期末会议，准备开始第三阶段临床试验。Amarex是一家全球合同研究组织，提供临床试验服务，Innovate专注于开发针对自身免疫和炎症疾病的创新疗法。

FSD Pharma宣布其研发合作伙伴SciCann Therapeutics在针对炎症性肠病（IBD）的专利待批“Steady Stomach”CBD组合产品的前临床疗效研究中取得积极成果。该产品结合了CBD和其他协同因素，增强了CBD的抗炎特性，并作为天然食品级补充剂。在溃疡性结肠炎的动物模型中，该组合产品表现出显著疗效，相较于单独使用CBD，改善了由结肠炎诱导剂引起的有害影响。SciCann Therapeutics计划与以色列最大的HMO和医院网络Clalit Healthcare services的商业分支Mor Research Applications合作，推进该产品的临床研究。FSD Pharma旨在利用这一积极的前临床结果，在加拿大市场推出这一自然、安全且有效的CBD增强疗法，作为处方药的替代品。

BioDirection公司获得全球独家许可，使用Tbit系统诊断和监测败血症。该系统基于专有纳米线技术和生物传感器，能快速检测和准确测量与败血症相关的炎症生物标志物。Tbit系统是一款便携式平台，能在几分钟内提供结果，对败血症的快速识别和治疗至关重要。败血症是全球性问题，每年影响超过3000万人，可能导致600万人死亡，特别是在低收入和中等收入国家。BioDirection正寻求合作伙伴共同开发Tbit败血症诊断平台，以加速其商业化进程。

2018年1月至6月，BioArctic公司发布了BAN2401 Phase 2b研究在早期阿尔茨海默病中的积极结果，该研究显示BAN2401在多个临床终点和生物标志物上具有显著效果。公司在此期间实现净收入1.045亿瑞典克朗，运营利润2530万瑞典克朗，净利润2050万瑞典克朗，每股收益0.23瑞典克朗。4月至6月，公司净收入5230万瑞典克朗，运营利润640万瑞典克朗，净利润510万瑞典克朗，每股收益0.06瑞典克朗。此外，公司还宣布了与乌普萨拉大学在瑞典的新抗体技术合作，以及管理团队变动。7月6日，公司宣布BAN2401 Phase 2b研究的18个月积极结果，并在7月25日的美国芝加哥阿尔茨海默病协会国际会议上详细展示了这些结果。BioArctic还获得了与Eisai共同拥有的阿尔茨海默病抗体治疗项目的独家开发权，并获得了芬兰监管机构对SC0806在完全脊髓损伤患者中临床研究的批准。

德国莱登堡，2018年8月23日——海德堡制药公司（ISIN DE000A11QVV0/ WKN A11QVV / WL6）宣布，其合作伙伴Telix制药公司（ASX:TLX）已向欧洲提交了89Zr-DFO-girentuximab（TLX250）用于肾癌正电子发射断层扫描（PET）成像的III期临床试验申请（CTA）。该研究名为ZIRCON，是一项全球多中心III期研究，将在欧洲设立15个中心，在澳大利亚设立4个中心，在美国设立6至8个中心，具体取决于各司法管辖区监管批准。ZIRCON是一项前瞻性成像研究，将在约250名接受肾脏手术的肾癌患者中进行，将确定TLX250 PET成像检测透明细胞肾细胞癌（ccRCC）的敏感性和特异性，与手术切除标本的病理学“真实情况”进行比较。该试验预计需要9至12个月的时间来完全招募。海德堡制药公司首席执行官兼首席财务官Jan Schmidt-Brand博士表示，祝贺Telix迅速达到这一重要发展阶段，相信TLX250有潜力真正解决一个重大未满足的医疗需求，通过更准确地诊断经常被误分期的一群肾癌患者，这可能导致治疗方案不佳。Telix首席执行官Christian Behren

全球血液治疗公司（GBT）与罗氏公司签订了一项独家全球许可协议，以开发和商业化针对P-选择素的创新全人源单克隆抗体inlacumab，用于治疗镰状细胞性贫血（SCD）患者的血管闭塞性危象（VOC）。GBT将负责全球范围内的研发、生产和商业化工作，罗氏将获得2000万美元的预付款，并可能获得高达1.25亿美元的里程碑付款。GBT计划在2021年向美国食品药品监督管理局提交inlacumab的IND申请。Inclacumab旨在通过抑制P-选择素来减少VOC的发生，这是一种在SCD中经过临床验证的治疗靶点。GBT致力于开发针对SCD的变革性治疗方法，并成为该领域的领先公司。

瑞士临床阶段生物制药公司Novaremed AG宣布，已成功从现有股东和几位新私人投资者那里筹集了6000万瑞士法郎的额外资金。这笔资金通过权利认股权证筹集，现有股东享有按比例的权利，认购量大幅超过预期。筹集的资金将用于准备其领先化合物NRD.E1的全球2b期临床试验，NRD.E1是一种新颖的、首创的小分子，用于治疗糖尿病神经性疼痛（DNP）。公司创始人兼首席执行官Eli Kaplan博士表示，他对现有股东和几位新私人投资者在权利认股权证中的重大投资感到高兴。他们的投资承诺反映了他们对Novaremed及其DNP领先项目的潜力所看到的。与2018年4月筹集的444万瑞士法郎相加，公司将拥有充足的资金准备在2019年下半年启动的全球2b期临床试验。糖尿病（1型和2型）是神经病变的主要原因，高达20%的糖尿病患者患有DNP，其中三分之二的患者——超过1500万人——经历慢性、致残性疼痛，这严重损害了生活质量。现有治疗方法的疗效有限，并伴随许多不良反应和药物相互作用。NRD.E1是一种小分子，每日一次，口服给药，首次合成于2009年。NRD.E1已被证明是Lyn激酶的变构调节剂，是同类首创药物。目前，NRD.E1正