Sobi公司完成从Novimmune收购全球Emapalumab权利，Emapalumab是一种用于治疗原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）的晚期孤儿药候选药物。该交易包括首付款50百万瑞士法郎（450百万瑞典克朗）和未来八年内的额外支付，总金额达400百万瑞士法郎（3600百万瑞典克朗）。Sobi将获得Emapalumab相关的知识产权，包括专利权、数据和专有技术。Emapalumab在美国和欧洲的监管审批正在进行中，具有潜在的商业机会。Sobi致力于罕见病治疗，此次收购是其战略发展的一部分。

韩国生物制药公司Dong-A ST与日本基因和细胞疗法生物制药公司Takara Bio在东京签署了一份关于抗癌病毒疗法Can-erpaturev（C-REV）的开发和销售许可协议。Dong-A ST将获得在韩国独家开发和销售C-REV的权利，而Takara Bio则将获得预付款、里程碑付款、销售版税，并供应成品。C-REV是一种未经过基因操作的天然减毒单纯疱疹病毒1型（HSV1），具有优越的自我增殖能力和低副作用，可开发为多种癌症的治疗。双方合作将有助于Dong-A ST扩大抗癌药物管线，提升在相关市场的竞争力。Takara Bio计划于明年3月在日本申请C-REV治疗恶性黑色素瘤的制造和营销批准，而Dong-A ST则计划根据日本的进展，在韩国获得批准并销售该疗法。

bluebird bio与Gritstone Oncology宣布合作，共同研发和商业化针对癌症治疗的细胞疗法产品。Gritstone将利用其 proprietary EDGE人工智能平台分析特定肿瘤类型，识别肿瘤特异性靶点和自然T细胞受体（TCRs），用于bluebird bio的细胞疗法平台。bluebird bio将负责所有研发、生产和商业化活动。Gritstone将利用其 proprietary技术平台，为临床开发此类疗法提供患者选择。根据协议，Gritstone将为bluebird bio提供10个肿瘤特异性靶点，并可能提供相应的TCRs。Gritstone将获得2000万美元的前期付款和1000万美元的C轮优先股投资。此外，Gritstone还有资格获得任何疗法的发展、监管和商业化里程碑以及某些批准疗法的分级版税。

AbbVie公司与Neurocrine Biosciences公司合作，宣布了ELARIS UF-EXTEND扩展研究（MI2-816）的结果，该研究显示，在12个月时，使用elagolix（每日两次300毫克）与低剂量激素（加回）疗法（雌二醇1.0毫克/醋酸炔诺酮0.5毫克）联合治疗，87.9%的子宫肌瘤女性患者实现了临床响应，有效减少了重度月经出血。这一结果与先前两项关键性3期研究ELARIS UF-I和ELARIS UF-II的结果一致，在这两项研究中，分别有68.5%和76.2%的子宫肌瘤女性在六个月的加回疗法下实现了临床响应。临床响应定义为月经血量少于80毫升，以及与基线相比，月经血量减少50%或更多。扩展研究中的次要终点结果也与关键性研究的结果一致。子宫肌瘤是女性盆腔中最常见的良性异常生长，大多数美国女性在其一生中都会发展出子宫肌瘤。该研究提供了关于使用elagolix长达12个月来管理与子宫肌瘤相关的重度月经出血的额外信息。在ELARIS UF-EXTEND中的安全性特征与先前报道的关键性3期研究的顶线结果一致，未发现新的安全性信号。最常见的不良事件（≥5%）为潮热、夜间出汗、恶心、头痛和鼻咽炎

Revive Therapeutics Ltd.向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了将大麻二酚（CBD）用于治疗肝移植过程中的肝缺血再灌注损伤（IRI）的孤儿药资格申请。这一申请是对公司针对罕见炎症和肝脏疾病开发独特药物组合策略的补充，旨在与医疗导向的合法大麻生产商和制药公司合作。Revive致力于将新型医疗大麻产品商业化，并看好植物来源的CBD处方药在治疗罕见疾病和疾病方面的长期潜力。肝缺血再灌注损伤是肝移植的主要并发症，是术后肝功能障碍的主要原因之一。Revive认为，CBD的免疫抑制和抗炎保护作用可能为减少肝移植过程中的缺血和再灌注损伤提供一种新颖、更有益的策略。根据1983年的孤儿药法案，FDA为开发预期将提供显著治疗优势且针对每年影响少于20万美国患者的罕见医疗条件的治疗提供激励措施。

Hyundai Hope On Wheels在庆祝其资助儿童癌症研究20周年之际，向Intermountain Primary Children's Hospital颁发了100万美元的Hyundai Quantum Grant奖，以支持儿童癌症研究。这是今年授予的金额最大的奖项，旨在支持低生存率儿童癌症的研究。该机构是今年四个获奖机构之一。Hyundai Motor America总裁兼首席执行官Kenny Lee将于8月22日在盐湖城正式向Schiffman博士和Primary Children's Hospital颁发此奖项。Hyundai Hope On Wheels将在全国范围内向38个获奖者颁发共计1410万美元的奖金，用于创新研究和新型疗法。自成立以来，该组织已捐赠超过1.45亿美元。Schiffman博士是一位儿科肿瘤学家，也是一名儿科癌症幸存者，他的团队获得了Hyundai Quantum Grant以支持其在骨肉瘤方面的开创性工作。他的项目研究了大象的癌症抵抗力和其对治疗儿童骨肉瘤的潜在影响。Schiffman博士表示，这笔资金将帮助他的团队快速推进研究，帮助患有骨肉瘤的儿童。在Hyund

Exact Sciences与Pfizer达成至2021年的合作协议，共同推广Cologuard，这是首个也是唯一获得FDA批准的非侵入性结直肠癌粪便DNA筛查测试。Pfizer将加入Exact Sciences的销售代表团队，共同推广Cologuard，并积极参与扩大和深化Cologuard的市场营销活动。该合作旨在通过加速Cologuard的采用来提高结直肠癌筛查率，Cologuard是一种准确、易于使用的测试，由医疗保险和大多数主要健康保险计划全面覆盖。Exact Sciences提供专注于结直肠癌的销售团队、Cologuard的创新科学和面向消费者的营销活动，而Pfizer则提供大型且经验丰富的销售团队、与领先健康系统的关系以及深厚的营销专业知识。

BioCardia公司宣布，其CardiAMP心脏衰竭干细胞疗法的III期关键性试验（CardiAMP-HF试验）初步结果发表在《Circulation Research》期刊上。该研究使用患者自身的骨髓细胞，通过微创导管技术刺激身体自然愈合反应。研究结果显示，接受CardiAMP治疗的患者在六个月内步行距离、纽约心脏协会心衰分类和MLHFQ评分等方面均有所改善。这是首个发表的心脏衰竭干细胞疗法的关键性试验结果数据。

Sierra Oncology公司从Gilead Sciences收购了针对骨髓纤维化的研究性药物Momelotinib，该药物在两个完成的III期临床试验中表现出对贫血的显著益处，并对脾脏和症状有实质性控制。Momelotinib抑制JAK 1/2和ACVR1，后者是一种调节铁代谢的TGFβ受体。Sierra Oncology的管理团队参与了Momelotinib从发现到III期临床试验的推进。Momelotinib已治疗超过1200名患者，包括一些患者接受治疗超过七年。交易条款包括300万美元的预付款和高达1.95亿美元的潜在里程碑付款。Sierra Oncology计划进一步开发Momelotinib，并寻求加快其监管审批进程。

Olympus与FlexDex宣布独家分销协议，FlexDex的Needle Driver产品将在美国由Olympus独家分销。该协议结合了Olympus的3D腹腔镜成像技术和FlexDex的腕式针驱动器，旨在提供高效、直观的控制，以降低微创手术的成本和限制。FlexDex Needle Driver通过精确转换手术者的手、手腕和手臂运动，简化了难以触及的腹部区域的缝合。Olympus和FlexDex的合作旨在为医生和患者带来变革，提供精确性和控制性，同时保持成本、结果和患者利益的平衡。

荷兰Breda和比利时根特，argenx公司宣布，其独家许可选项已被AbbVie行使，用于开发和商业化ARGX-115抗体，该抗体针对新型免疫肿瘤靶点GARP。argenx公司CEO Tim Van Hauwermeiren表示，AbbVie的决定令人兴奋，这一里程碑标志着argenx在推进创新药物研发和促进de Duve研究所的研究成果方面取得的成就。AbbVie的全球独家许可将使argenx有可能获得高达6.25亿美元的里程碑付款和ARGX-115产品销售的分层版税。ARGX-115基于argenx的SIMPLE抗体技术，专门结合GARP蛋白，该蛋白在调节TGF-β的生成和释放中起关键作用。argenx相信，选择性抑制Treg细胞释放TGF-β可能比系统性抑制TGF-β活性或耗竭Treg细胞更优越，可能产生具有改进安全特征的药物。AbbVie的肿瘤学副总裁Tom Hudson表示，AbbVie致力于发现和开发能够推动癌症治疗变革性改进的药物，期待与argenx继续合作。argenx和AbbVie于2016年4月签署了关于ARGX-115的许可和许可协议。AbbVie的许可行使后，将获得ARGX-115产品

Evotec与Novo Nordisk达成战略联盟，共同开发治疗糖尿病及其并发症（如非酒精性脂肪性肝病、心血管疾病和糖尿病肾病）的创新小分子疗法。Evotec将利用其药物发现平台，特别是基于配体的设计，设计新型、安全有效的产品。一旦选择合适的临床前候选药物，Novo Nordisk将利用Evotec的INDiGO平台推进至临床前研究，直至IND注册。双方合作旨在为糖尿病患者和肥胖症患者带来新的治疗选择。

牛津生物动力学公司（OBD）与GL资本集团（GL）达成合作协议，GL资本集团成为OBD的5%投资者，投资约975万英镑购买新股份。此次合作旨在满足中国对医疗和个性化医疗日益增长的需求。GL资本集团将利用其广泛的行业网络和本地知识，帮助OBD在中国寻找合适的商业伙伴。该合作预计将推动OBD的EpiSwitch技术在全球范围内的发展。GL资本集团的投资将用于全球商业化、公司基础设施建设和知识产权开发。

Biosceptre公司启动了其肽疫苗BIL06v的I期临床试验，首名患者在2018年8月16日在悉尼的悉尼 Adventist 医院接受治疗。试验旨在评估对标准治疗无反应或拒绝标准治疗的患者，包括前列腺癌和肺癌患者。该试验由纽约纪念斯隆凯特琳癌症中心的肿瘤学家Bob Li博士设计，并由Biosceptre的首席医疗官Paul De Souza教授监督。BIL06v是一种肽蛋白结合疫苗，主要目标是nfP2X7，一种与癌症细胞避免细胞死亡信号相关的受体。试验的主要终点是评估安全性和免疫原性，次要终点包括剂量限制性毒性、最大耐受剂量以及推荐剂量。探索性终点包括生活质量、总生存期、血清肿瘤生物标志物和细胞免疫原性。Biosceptre的董事长Sir Gregory Winter表示，nfP2X7与癌症的关系是当前研究的热点，Biosceptre的数据支持在临床中针对nfP2X7治疗人类癌症的潜力。

Audentes Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其基因疗法产品AT132再生医学高级疗法（RMAT）资格，用于治疗X连锁型肌管肌病（XLMTM）。这一资格是基于ASPIRO临床试验的积极中期数据，显示AT132在治疗XLMTM方面具有潜在的安全性和有效性。AT132是一种基因疗法产品，旨在治疗由MTM1基因突变引起的XLMTM，该疾病以极度肌肉无力、呼吸衰竭和早期死亡为特征。Audentes Therapeutics还获得了欧洲药品管理局（EMA）的优先药品（PRIME）和孤儿药资格，以及FDA的孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病资格。

日本批准了Astellas Pharma Inc.和Ironwood Pharmaceuticals Inc.的药物Linzess® Tablets 0.25 mg（通用名：linaclotide）用于治疗慢性便秘，该药物之前已获批准用于治疗肠易激综合症便秘（IBS-C）。此次批准基于一项针对186名日本慢性便秘患者的随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验结果，显示Linzess®在改善排便频率方面显著优于安慰剂。Astellas和Ironwood希望这一新疗法能为大量慢性便秘患者带来帮助。

Allegro Ophthalmics公司宣布，任命Hampar Karageozian为执行董事长，Vicken Karageozian博士为总裁兼首席执行官。Vicken Karageozian博士将负责公司准备进入3期临床试验的关键里程碑，并继续开发risuteganib（Luminate®）用于其他视网膜疾病。Hampar Karageozian将专注于新产品的发现、研究和开发。Vicken Karageozian博士拥有超过25年的眼科制药领域经验，是Allegro的联合创始人之一。Allegro是一家专注于视网膜疾病治疗的生物制药公司，其领先药物risuteganib（Luminate®）在3期临床试验中表现出成功，有望为视网膜疾病患者提供新的治疗选择。