Kodiak Sciences Inc.宣布其针对视网膜血管疾病的新型疗法KSI-301的1期安全性及耐受性研究已完成患者入组。该研究于2018年7月12日开始给药，至8月13日完成。KSI-301是Kodiak公司首个进入临床试验的抗体生物聚合物偶联物（ABC）产品，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿AMD）和糖尿病眼病。该1期试验在美国进行，为一项开放标签、单剂量递增研究，招募了患有糖尿病黄斑水肿的患者。主要目标是评估眼部和全身安全性，并确定KSI-301的最大耐受剂量。迄今为止，研究药物在所有受试者中均表现出安全性和良好的耐受性，未出现眼部炎症或药物相关不良事件。剂量递增至最大测试剂量5.0mg。该研究由Dr. Pravin Dugel和参与研究的Dr. Sunil Patel、Dr. David Boyer、Dr. Richard McDonald等专家完成给药。Kodiak Sciences致力于开发创新疗法治疗高发眼科疾病，其ABC平台融合了基于抗体和基于化学的疗法，是Kodiak发现引擎的核心。除了KSI-301，Kodiak还利用其ABC平台开发了其他处于不同发展阶段的产品候选，如KSI-50

Aquestive Therapeutics公司宣布，其Sympazan™（clobazam）口服薄膜剂型获得美国食品药品监督管理局（FDA）的临时批准，用于治疗2岁及以上Lennox-Gastaut综合征（LGS）患者的癫痫发作。Sympazan是基于Aquestive的PharmFilm®技术的独家配方，旨在解决LGS患者吞咽困难的问题，以提供更简单、更一致的给药方式。该产品的最终批准取决于ONFI孤儿药独占期的结束，预计在2018年10月。Aquestive Therapeutics专注于开发针对中枢神经系统疾病的治疗产品，并致力于通过其PharmFilm®技术将口服复杂分子作为侵入性标准疗法的替代品。

日前，医美产品研发商揽微医疗宣布已获得来自銘丰资本的千万元级Pre-A轮投资。本轮融资将用于优化MEMS平台，并将其生物微针类美容产品快速推向市场，并推进微针透皮给药、微针疫苗等先进医疗器械的研发工作。目前，公司第一款药妆类产品——体内可溶的玻尿酸微针阵列智能导入系统，已进入中试阶段，即将投放市场。

Sunovion制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对治疗注意力缺陷多动症（ADHD）的新药申请（NDA）发出完整回复信，要求提供更多临床数据以评估dasotraline的疗效和耐受性。尽管失望，Sunovion仍对dasotraline的前景保持信心，并计划与FDA讨论下一步行动。同时，dasotraline还在美国进行中度至重度暴饮暴食障碍（BED）的成人治疗研究，预计将在2018财年向FDA提交治疗BED的上市申请。

Arrowhead Pharmaceuticals完成了一项针对ARO-AAT的Phase 1临床试验，ARO-AAT是该公司的第二代皮下注射RNA干扰（RNAi）疗法，用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏症相关的罕见遗传性肝病。公司计划在2018年11月举行的美国肝病研究协会（AASLD）年会上提交关于ARO-AAT的初步临床数据摘要。该研究旨在评估ARO-AAT在健康成人志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学和对血清α-1抗胰蛋白酶水平的影响。研究包括7个队列，受试者接受安慰剂、单剂量ARO-AAT或每月三次剂量ARO-AAT，剂量分别为35mg（仅单剂量）、100mg、200mg或300mg。此外，还计划在400mg剂量下进行额外队列，但基于较低剂量观察到的活性，认为这些队列是不必要的。Arrowhead Pharmaceuticals致力于开发通过沉默导致疾病的基因来治疗难治性疾病。该公司利用广泛的RNA化学和高效的递送方式，其疗法通过触发RNA干扰机制，迅速、深度和持久地敲低目标基因。RNA干扰（RNAi）是一种存在于活细胞中的机制，通过抑制特定基因的表达，从而影响特定蛋白质的生成。Arrowhead的基于

贝灵哲生物制药公司宣布，中国国家药品监督管理局已受理其研发的PD-1抗体tislelizumab的新药申请，用于治疗复发性或难治性经典霍奇金淋巴瘤患者。该申请基于一项关键性2期临床试验的数据，结果显示tislelizumab在治疗复发性或难治性经典霍奇金淋巴瘤患者中表现出良好的疗效和安全性。贝灵哲正积极推进tislelizumab在全球范围内的临床试验，包括非小细胞肺癌、肝细胞癌、食管鳞状细胞癌等多种恶性肿瘤。

欧洲委员会批准DARZALEX（达雷木单抗）与硼替佐米、马法兰和泼尼松联合使用，治疗新诊断的多发性骨髓瘤患者，该药物适用于不适合自体干细胞移植的患者。这一批准是基于欧洲药品管理局（EMA）下属的人用药品委员会（CHMP）在2018年7月发布的积极意见。Genmab公司将因DARZALEX在新批准的适应症中的首次销售而获得Janssen公司1300万美元的里程碑付款。DARZALEX在美国自5月初以来已获批准用于此适应症，现在将作为欧洲新诊断多发性骨髓瘤患者的治疗选择。这一批准基于ALCYONE（MMY3007）三期临床试验的数据，显示与VMP（硼替佐米、马法兰和泼尼松）联合使用时，DARZALEX可降低不适合自体干细胞移植的新诊断多发性骨髓瘤患者疾病进展或死亡的风险。

Shire公司宣布已完成其肿瘤学产品线的出售，交易金额为24亿美元，买家为Servier S.A.S.。该产品线包括全球范围内的ONCASPAR和除美国及台湾以外的ONIVYDE的权利，以及肿瘤学管线资产。Shire前全球遗传疾病和肿瘤学产品线负责人David Lee将加入Servier，担任其新成立的美国商业子公司Servier Pharmaceuticals的CEO。Shire CEO Flemming Ornskov表示，此次交易体现了其产品组合的价值和公司对战略重点的持续关注。Shire预计这笔交易将有助于进一步降低其负债。Shire于2018年4月首次宣布计划将肿瘤学产品线出售给Servier，该交易已获得董事会批准，无需股东批准。Shire是一家全球生物技术领导者，致力于为罕见病和特殊疾病患者提供服务。

Amneal制药公司宣布与American Regent达成五年供应和分销协议，合作推广Makena®（羟孕酮己酸酯注射剂）的仿制药，该产品用于降低某些妇女早产的风险。Amneal还宣布获得两款新 topical产品的批准，包括Temovate®（倍他米松丙酸酯软膏）和Lidex®（氟轻松乳膏），并计划在2018年第四季度商业化fluocinonide乳膏。此外，Amneal还推出了Lodine®（艾托考昔）的仿制药。Amneal表示，这些举措是公司战略的重要步骤，旨在扩大产品组合，增加市场份额，并为客户和股东创造更多价值。

分子生物学家鲍勃·艾森曼博士因其在癌症研究中的卓越贡献，获得了国家癌症研究所颁发的杰出研究员奖。该奖项旨在表彰那些在癌症研究领域具有“非凡潜力”的科研人员。艾森曼博士专注于研究一种特定的分子家族，这些分子能够激活细胞生长基因。多年来，他致力于解开这些分子调控的基因网络，以理解癌细胞如何利用这些分子及其基因网络。他将利用这笔为期七年的700万美元奖金，深入研究这些通路，寻找抑制它们的方法，以阻止癌症生长。艾森曼博士的研究主要集中在三个方向：一是研究Myc基因DNA序列的变化；二是研究Mga蛋白的功能及其在癌症中的作用；三是研究MondoA蛋白与Myc蛋白的相互作用及其在癌症治疗中的潜在应用。通过深入研究这些分子通路，艾森曼博士希望揭示癌症的本质，为癌症治疗提供新的思路和方法。

瑞士苏黎世，2018年8月30日，专注于神经耳科学和精神疾病支持性治疗的临床阶段公司Auris Medical Holding AG宣布，与美国食品药品监督管理局（FDA）就其针对突发性感音神经性听力损失的研究性治疗药物AM-111的开发计划和监管途径进行了C型会议。会议是在HEALOS 3期临床试验结果基础上召开的，结果显示AM-111 0.4 mg/mL组在急性重度听力损失亚组中与安慰剂相比，听力改善具有临床意义和统计学意义。FDA批准了公司提出的在急性重度听力损失患者中进行AM-111 0.4 mg/mL安慰剂对照的关键性试验方案，并提供了重要的监管指导。Auris Medical表示，对FDA的反馈和指导表示赞赏，并期待与监管机构合作，继续开发AM-111作为突发性感音神经性听力损失的首个创新药物。AM-111是一种用于治疗突发性感音神经性听力损失的生物相容性凝胶制剂，其活性成分是抑制JNK应激激酶的细胞穿透肽。Auris Medical致力于开发针对神经耳科学和精神疾病支持性治疗领域的药物，目前拥有多个处于不同阶段的研发项目。

辉瑞公司宣布终止两项针对杜氏肌营养不良症（DMD）治疗的domagrozumab（PF-06252616）的临床研究，包括一项2期安全性和疗效研究（B5161002）和一项开放标签扩展研究（B5161004）。2期研究未达到主要疗效终点，即在一年的domagrozumab治疗后，与安慰剂相比，4级楼梯爬升时间的变化没有显著差异。尽管对全部证据进行了评估，包括次要终点，但并未支持显著的治疗效果。这一决定是在对主要分析时获得的数据进行了彻底审查后做出的，该分析评估了一年后所有研究参与者以及试验中超过一年的参与者。研究并非因安全问题而终止。辉瑞将继续审查数据，以更好地理解其可能提供的见解，并将结果与科学和患者社区分享。辉瑞将继续在DMD和罕见神经肌肉疾病上进行研究，目标是向有未满足需求的病人提供疗法。

拜耳公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Jivi®（BAY94-9027，抗血友病因子[重组]PEG化-acl）用于治疗12岁及以上已接受治疗的血友病A成年人和青少年患者的常规预防治疗。Jivi的初始推荐预防方案为每周两次，可根据出血情况调整剂量频率。FDA还批准Jivi用于该人群的按需治疗和手术期间出血的管理。这一批准基于PROTECT VIII试验的结果，该试验显示出血保护和安全性可达中位1.9年（范围0-2.6年）。Jivi是拜耳血液学产品组合中的第三种血友病A治疗药物。Jivi通过其特定的PEG化，具有17.9小时的半衰期，在血液中维持持续水平。在临床试验中，Jivi对大多数成年和青少年患者耐受良好。拜耳还向欧盟和日本提交了BAY94-9027治疗血友病A的市场授权申请。

REGENXBIO公司宣布正在开发新型基因治疗产品RGX-181，用于治疗CLN2型Batten病，这是一种由TPP1基因突变引起的神经退行性疾病。该治疗旨在通过NAV技术平台将TPP1基因直接递送到中枢神经系统，以改善患者的症状。REGENXBIO计划在2019年向美国食品药品监督管理局提交IND申请，并计划在全球范围内开展临床试验。此外，REGENXBIO还拥有其他两种中枢神经系统产品RGX-111和RGX-121，分别用于治疗MPS I和MPS II疾病。

美国食品和药物管理局（FDA）已接受百时美施贵宝公司（Bristol-Myers Squibb）关于Sprycel（达沙替尼）与化疗联合治疗新诊断的费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）儿童患者的补充生物制品许可申请（sBLA）。Sprycel去年首次被批准用于治疗Ph+慢性髓性白血病（CML）儿童患者。此次申请基于CA180-372（NCT01460160）试验的数据，该试验评估了Sprycel添加到基于柏林-法兰克福-明斯特高风险骨架的化疗方案中，用于治疗新诊断的Ph+ ALL儿童患者。Sprycel自2006年起被FDA批准用于治疗成人Ph+ CML慢性期患者，以及成人Ph+ ALL患者。Sprycel在60多个国家获得批准用于这些适应症。

Actelion制药公司宣布向欧洲药品管理局提交了关于OPSUMIT（macitentan）的新药申请，旨在将该药物的适应症扩展至治疗无法手术的慢性血栓栓塞性肺动脉高压（CTEPH）成人患者，以改善其运动能力。CTEPH是一种罕见的肺动脉高压，是肺栓塞的致命并发症，其特征是肺部形成类似疤痕的组织，围绕未解决的血栓，阻塞或狭窄动脉。手术是CTEPH的首选治疗方法，但高达50%的患者被认为无法手术。如果获得批准，OPSUMIT将成为欧盟首个针对无法手术的CTEPH的endothelin受体拮抗剂类疗法。该申请基于MERIT-1临床试验的数据，该试验显示与安慰剂相比，接受macitentan治疗的患者的肺血管阻力（PVR）和六分钟步行距离（6MWD）等主要和次要终点均有显著改善。

INSYS Therapeutics公司宣布，其研发的肾上腺素鼻喷剂获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定，用于治疗过敏性休克的临床研究。该产品候选者作为无针、非侵入性、易于使用的过敏性休克的替代治疗方案，在先前临床试验中显示出良好的前景。此外，公司还获得了另一产品候选者——用于治疗Prader-Willi综合症的CBD口服溶液的快速通道认定，并正在推进该产品的二期临床试验。INSYS Therapeutics致力于开发针对过敏性休克、癫痫、Prader-Willi综合症、阿片类药物成瘾和过量等疾病领域的创新药物。