Protagonist Therapeutics获得来自美国国家心脏、肺和血液研究所的150万美元SBIR二期资助，用于开发其新型肝细胞素类似物PTG-300，以治疗罕见血液疾病中的慢性贫血和铁过载，包括β-地中海贫血。该公司研发负责人兼首席科学官David Liu表示，该资助认可了PTG-300在治疗与铁代谢相关的血液疾病中的潜力，并期望研究结果将有助于指导临床试验设计和评估临床结果。研究目标是为PTG-300的开发制定体内靶点结合的方法，包括药代动力学和药效学方法，以描述PTG-300的相互作用、对通路和疾病生物标志物的影响以及在临床前疾病模型中的影响。PTG-300的全球二期临床试验预计将在2018年第四季度启动。

Cellesce公司与卡迪夫大学共同获得Innovate UK竞赛奖项，资助一项旨在通过扩大类器官研究以发现新乳腺癌疗法的合作项目。该项目将基于双方在结直肠癌类器官方面的专业经验。类器官是三维（3D）干细胞培养，能自我组织成“迷你器官”，有助于肿瘤病理学研究，促进癌症药物发现。类器官比传统的二维细胞系培养更接近体内肿瘤，能提供更相关的药物和抗体药理反应。利用类器官进行药物发现筛选实验，科学家可以更早地识别活性化合物，并在药物发现过程中淘汰不具吸引力的化合物。卡迪夫大学教授Trevor Dale表示，通过三维培养细胞，可以复制患者肿瘤中的复杂结构，从而更好地了解新疗法的有效性。Cellesce公司CEO Mark Treherne指出，该公司已商业化生产患者来源的结直肠癌类器官，用于研究用途和药物发现筛选，并相信这将为客户提供更稳健、相关且成本效益更高的模型。Cellesce专注于提供标准化和特征化的癌症类器官，用于大规模应用，如化合物筛选，特别是对于需要大量可重复批次的高通量筛选需求。

Bloom Science与Biose industrie宣布达成协议，共同推进Bloom Science新型癫痫Live Biotherapeutic Product（LBP）的制造开发。该产品采用口服微生物组合菌株，针对罕见癫痫综合症，作用于GABAergic系统。Biose industrie将在法国的领先研发和制造设施中开发制造工艺。Bloom Science致力于将生酮饮食的益处转化为新的神经保护性药物，改善癫痫和其他神经系统疾病患者的生命质量。Biose industrie作为Live Biotherapeutic Products的全生命周期CDMO，将支持Bloom Science的产品研发、规模扩大、临床批次和药物生产，直至商业化。

Ortho Regenerative Technologies Inc.与全球生物制药行业的领先合同制造组织达成协议，开始生产Ortho-R的cGMP成品剂量，以支持即将进行的临床试验和战略合作伙伴关系。此举标志着将创新技术推向临床的重要一步，有助于规避首次人体研究的风险，并增强潜在合作伙伴对高质量商业生产的信心。Ortho RTi致力于开发新型治疗性组织修复设备，以显著提高运动医学手术的成功率，其专有生物聚合物旨在加速运动相关损伤（如韧带、肌腱和软骨）的愈合。

法国格勒诺布尔和纽约，2018年9月6日——CYTOO公司与辉瑞公司（纽约证券交易所代码：PFE）宣布开展一项研究合作，旨在修改CYTOO的现有MyoScreenTM平台，使其能够作为杜氏肌营养不良症（DMD）靶点发现平台。DMD是一种罕见且危及生命的遗传性疾病，影响约每3500至5000名男孩，导致肌肉逐渐萎缩和无力。患者通常在十几岁时失去自主行走能力，心脏和呼吸肌肉也变弱，多因心肌病和呼吸衰竭在20岁左右去世。CYTOO开发了名为MyoScreen的肌肉培养平台，使用患者原代细胞，该平台是一种体外系统，其中骨骼肌细胞模拟体内肌肉的形态、收缩和代谢功能，因此允许分析健康和疾病中涉及的分子机制。根据协议条款，辉瑞和CYTOO将共同努力开发并验证这种靶点发现平台，使用DMD患者肌肉衍生的MyoScreen平台。合作的目标是建立一个稳健的体外系统，可能用于高通量靶点识别筛选。如果开发出这样的系统，辉瑞将有权获得使用该平台进行DMD靶点识别努力的许可。

Hesperos公司获得NIH NCATS颁发的400万美元三年期SBIR IIb阶段资助，用于提升其创新的人体芯片技术能力，并利用先进的PKPD建模能力为系统获得监管批准做准备。公司过去三年证明了其系统有效性，并与多家公司合作开发下一代临床前药物发现系统。该资助将使Hesperos增加平台功能，并获得针对ALS、阿尔茨海默病、癌症、糖尿病和罕见病等疾病的系统监管认可。Hesperos平台能模拟多器官低体积系统，使用人类细胞在无血清介质中，通过泵外循环实现。该体外微生理平台使用摇摆运动移动细胞介质，简化了流体电路设计，并简化了设置和操作。公司已与多家公司合作，使用这些多器官系统进行药物或化学品的临床前评估和毒性测试，并与罗氏pRED、Bioverativ Inc.等公司合作，进一步验证系统并使其在临床研究中具有成本效益。

Bio工程公司ATUM宣布与全球农业巨头Archer Daniels Midland Company（ADM）续签2014年的合作协议，将ATUM的专有生物工程技术和基因工程平台应用于ADM的工艺技术。ATUM首席商务官Claes Gustafsson表示，公司对与ADM的持续合作感到兴奋，其专有技术已通过多项科学合作、同行评审的科学出版物和强大的知识产权得到验证。ATUM的基因设计、优化和合成等工具和解决方案正推动生物学从发现科学向工程学科的转型。ADM过程和化学研究副总裁Paul Bloom表示，ADM很高兴继续与ATUM合作，以增强和扩展其研发技术组合，期待在最短的时间内开发出最有效的技术。ATUM总部位于加利福尼亚州纽瓦克，提供从基因设计到蛋白质和菌株工程与生产的综合工具。ADM作为全球最大的农业加工商和食品配料供应商之一，在全球170多个国家拥有约31,000名员工，拥有全球价值链和500多个作物采购地点。

Perlara公司宣布与Cure Sanfilippo基金会合作开展MPSIII PerlQuests项目，旨在开发治疗Sanfilippo综合征（Mucopolysaccharidosis Types IIIA-D）的药物。Sanfilippo综合征是一种罕见的儿童神经退行性疾病，目前尚无FDA批准的治疗方法。Perlara将利用其筛选平台，通过工程化、表型分析和适应MPSIIIA和MPSIIIB的线虫和果蝇疾病模型，以识别能够挽救疾病表型的药物。此次合作将加速从药物发现到患者治疗的时间，为Sanfilippo及相关神经退行性疾病的新药研发奠定基础。

2018年9月6日，广州知易生物科技有限公司完成5000万人民币的A轮融资。本轮融资由深创投、清控金信蓝色微生物基金、尚东美御共同投资。知易生物是一家生物医药研发商，致力于新一代益生菌（NGPs，Next-generationprobiotics）与活体生物药（LBPs，Livebiotherapeutics）以及治疗手段的研究与开发。（金融界）

Gibson Oncology公司收购了Linus Oncology的三种新型非卡铂托泊酶I抗癌药物，这些药物在70多名患者中进行了测试，并在I期临床试验中显示出安全性和有效性。这些药物属于新型抗肿瘤药物类，由普渡大学和国家癌症研究所发明，旨在减少传统卡铂托泊酶药物如伊立替康和拓扑替康引起的腹泻和中性粒细胞减少。Gibson通过获得普渡大学的独家全球开发和商业化许可，加强了其Indeno产品平台。这些药物在晚期癌症患者中表现出显著效果，并减少严重中性粒细胞减少和腹泻的发生率。Gibson计划与FDA讨论II期研究，并已与多个学术机构合作进行这些研究。

Polyphor与Novo Holdings A/S宣布，Polyphor从Novo REPAIR Impact Fund筹集了680万瑞士法郎，以加速新型外膜蛋白靶向抗生素（OMPTA）的研发，这些抗生素针对最致命和最具耐药性的革兰氏阴性细菌病原体，包括世界卫生组织（WHO）指定的关键关注病原体。Novo Holdings A/S通过增资承诺投资680万瑞士法郎，发行178,947股新注册股份，每股38瑞士法郎，这些股份的锁定期至2019年5月15日结束。此外，该基金还承诺在OMPTA项目达到预定义里程碑和常规关闭条件时，进行基于项目的、带版税的现金投资470万瑞士法郎。这是Novo REPAIR Impact Fund的第一笔投资，该基金于2018年2月由Novo Holdings A/S设立，专注于投资旨在对抗抗微生物耐药性的公司和项目。Polyphor的OMPTA抗生素针对最高优先级的革兰氏阴性ESKAPE病原体，包括铜绿假单胞菌、鲍曼不动杆菌、铜绿假单胞菌和肠杆菌属，这些病原体是全球严重和通常致命感染的主要原因，如败血症和肺炎。重要的是，这一类新抗生素对大多数甚至所有常用抗生素都具有活性，包括“最后

贝吉纳公司和SpringWorks Therapeutics宣布全球临床协作，评估其研究性药物lifirafenib和PD-0325901结合治疗晚期实体瘤患者的安全性、耐受性和初步疗效。贝吉纳将负责进行一期临床试验，SpringWorks将监督固定剂量配方工作。此次合作旨在开发针对RAS突变患者的创新疗法，以解决未满足的医疗需求。贝吉纳致力于为癌症患者开发创新药物，SpringWorks则专注于为罕见病和肿瘤患者提供创新治疗方案。

GNS Healthcare、安进公司和临床试验联盟合作，利用人工智能技术分析临床试验数据，以识别影响转移性结直肠癌患者治疗反应的因素，旨在更好地理解患者对安进公司转移性结直肠癌治疗药物帕尼单抗的反应。该合作旨在通过因果人工智能平台REFS分析临床数据，探索性别对疾病进展的影响，并研究CRC的左右侧对疾病预后和生存结果的作用。这一创新合作有望为转移性疾病患者的治疗反应提供新的视角，并推动个性化治疗的发展。

Elevian公司于2018年9月6日在TechCrunch Disrupt的Startup Battlefield上宣布成立，致力于开发针对与年龄相关的疾病的再生医学药物。公司已获得550万美元的种子轮融资，投资方包括Bold Capital、WTI、Stanford StartX基金、Longevity基金、Kizoo Ventures、Thynk Capital等。Elevian的创始人发现年轻血液具有再生效果，通过结合年轻和老年小鼠的血液循环系统，发现年轻血液可以再生老年小鼠的许多组织和器官。他们还发现，补充老年动物中的单一循环因子GDF11可以模拟年轻血液的效果，修复心脏、大脑、肌肉和其他组织。基于这一发现，Elevian正在开发新的药物，以增加GDF11的活性水平，有望预防和治疗与年龄相关的疾病。公司目前关注的领域包括冠状动脉疾病、阿尔茨海默病、2型糖尿病和肌肉萎缩症（与年龄相关的肌肉功能障碍）。Elevian的团队由知名科学家、药物开发老将和连续创业者组成，已从哈佛大学获得独家全球许可，拥有调节GDF11的专利组合。

Evotec与Celgene达成一项长期战略药物发现和开发合作，聚焦于靶向蛋白降解领域。Evotec将利用其Panomics平台，特别是高端蛋白质组学和转录组学技术，以识别传统难以追踪的药物靶点。合作将利用Evotec在德国慕尼黑和法国图卢兹的科学家在蛋白质组学方面的先进专长。根据协议，Evotec将获得未公开的首付款以及基于里程碑的显著支付和每项许可项目的分层双位数版税。Celgene拥有该合作产生的所有项目的独家权利。

法国NÎMES，法国巴黎的专科制药公司Advicenne宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药研究申请（IND）用于ADV7103，允许公司正式在美国启动针对远端肾小管酸中毒（dRTA）的ARENA-2关键性3期临床试验。这一批准对Advicenne来说是一个重要里程碑，因为它验证了公司进入美国市场的临床和监管策略。dRTA是一种影响约3万名欧洲和2万名美国患者的疾病，患者常伴有生活质量低下和疾病并发症。Advicenne的领先产品ADV7103在欧洲3期临床试验中显示出积极结果，目前正开发用于治疗dRTA和另一种遗传性肾小管疾病Cystinuria。Advicenne计划于2018年下半年在欧洲提交ADV7103的市场授权申请，并预计2020年在欧洲上市。在美国，Advicenne预计将于2021年上市。

ARMGO Pharma公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其药物ARM210（也称为S48168）孤儿药资格，该药物有望治疗RYR1相关肌病（RYR1-RM）患者。ARM210此前于2015年获得FDA孤儿药资格和罕见儿科疾病资格，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。ARM210针对的是肌浆网/内质网上的Ryanodine受体钙释放通道（RyR），这种通道在包括DMD和RYR1-RM在内的多种疾病中会变得漏损，导致肌肉损伤和功能丧失。RYR1-RM是一组由于ryr1基因突变导致的罕见骨骼肌疾病，这些漏损既损害肌肉收缩导致肌肉无力和功能丧失，又激活有毒途径损害肌肉，引起RYR1-RM的症状。ARM210是一种小分子，可以结合漏损的RyR通道并修复漏损，这在RYR1-RM患者的肌肉活检体外实验中得到了证实。ARMGO Pharma公司总裁兼首席医疗官Gene Marcantonio表示，这一资格认定对于Rycal ARM210项目来说是一个重要成就，突出了为RYR1-RM患者提供有效治疗的需求。ARMGO Pharma致力于应用靶向机制基础科学开发新型小分子治疗药物，以治疗心脏、肌肉骨骼和神经系统疾