CARsgen Therapeutics在2018年CAR-TCR峰会上展示了其针对胰腺和胃癌的CAR-Claudin18.2 T细胞疗法的初步临床试验数据。在12名复发/难治性患者中，有8名观察到不同程度的肿瘤消退，其中6名患者的子队列中有5名患者显示出客观反应，包括1名患者根据RECIST 1.1标准达到完全缓解。CARsgen Therapeutics与上海癌症研究所合作开发了Claudin18.2-CAR-T细胞疗法，并在2017年启动了首个此类临床试验。初步结果显示，所有患者都能很好地耐受Claudin18.2-CAR-T细胞，且在优化给药后，6名患者中的5名患者表现出客观反应，这是迄今为止所有已报道的实体瘤CAR-T细胞治疗临床试验中最高客观缓解率。CARsgen计划在美国进行确认性临床试验，并计划继续进行创新研究，以满足癌症患者的需求。

西班牙药品管理局批准了Oryzon Genomics公司进行一项名为REIMAGINE的IIa期临床试验，该试验将评估Vafidemstat（ORY-2001）在患有攻击性行为的神经退行性疾病（如路易体痴呆和阿尔茨海默病）和精神性疾病（如自闭症谱系障碍、边缘型人格障碍和成人注意力缺陷多动障碍）患者中的安全性和有效性。Vafidemstat是一种口服药物，能选择性抑制LSD1和MAOB，具有多种作用机制，包括减少认知障碍、记忆丧失和神经炎症，并具有神经保护作用。该研究旨在探索Vafidemstat在治疗神经和精神疾病中的潜力。

Biohit Oyj发布股票交易所公告，宣布其关于偏头痛的研究结果将推迟至2019年第一报告期，原计划在2018年秋季发布。原因是爱沙尼亚在寻找符合研究条件的患者时遇到了意外问题。此外，Biohit Oyj是一家全球运营的芬兰生物技术公司，致力于提供创新产品和服务以促进研究和早期诊断。公司总部位于赫尔辛基，并在意大利和英国设有子公司。

Compugen Ltd.宣布，其领先于预测性目标发现领域的临床阶段癌症免疫疗法公司，已在其COM701药物的Phase 1临床试验中首次对患者进行了给药。COM701是一种针对PVRIG的新型癌症免疫疗法抗体，PVRIG是通过Compugen的计算发现能力识别的一种新型免疫检查点。Compugen总裁兼首席执行官Anat Cohen-Dayag表示，这是公司的一个重要里程碑，标志着其在计算发现领域的领导地位。该Phase 1开放标签临床试验旨在评估COM701单药治疗以及与PD-1抑制剂联合给药在晚期实体瘤患者中的安全性和耐受性，并评估COM701作为单药治疗以及在特定肿瘤类型（包括非小细胞肺癌、卵巢癌、乳腺癌和子宫内膜癌）与PD-1抑制剂联合给药的初步抗肿瘤活性。该研究将在美国多个领先的肿瘤学临床中心进行，预计将招募约140名患者。

欧洲委员会批准更新Janssen制药公司旗下Johnson & Johnson的INVOKANA®和VOKANAMET®的标签，以包括治疗成人2型糖尿病的附加信息。这一决定意味着产品信息现在包括关于2型糖尿病患者（T2DM）的数据，这些患者有心血管疾病史或至少有两个心血管风险因素，并且可以减少主要不良心血管事件（心血管死亡率、非致命性心肌梗死或非致命性中风）。该决定基于CANVAS项目的研究数据，这是迄今为止针对SGLT2抑制剂的最大的心血管结果试验。研究显示，与安慰剂相比，canagliflozin显著降低了2型糖尿病患者的心血管死亡、心肌梗死和非致命性中风的综合风险。然而，研究也发现，在患有T2DM且已建立心血管疾病或至少有两个心血管疾病风险因素的病人中，canagliflozin与下肢截肢风险增加有关。Janssen与Mundipharma合作，Mundipharma是EEA和瑞士国家中INVOKANA®和VOKANAMET®的独家分销商。

中国证监会答复支持未盈利生物制药企业在A股创业板上市融资，引发行业热议。这或许为未盈利生物制药企业提供了新的上市选择。生物制药行业因高投入、研发周期长、高风险而面临融资难问题，港股主板允许未盈利生物制药企业上市后，生物制药成为资本追逐的新风口。业内人士认为，A股与港股相比，A股市场估值较高，但上市流程较长，存在不确定性。未来A股注册制实施可能进一步降低上市门槛，吸引更多创新型企业上市。

BDD Pharma与Cingulate Therapeutics宣布达成许可协议，共同开发治疗ADHD的药物CTx-1301和CTx-1302。该协议包括前期付款、里程碑和未来版税，基于BDD的OrologiK™定时药物递送技术。双方自2016年起已签订许可选择协议。此协议完成后，Cingulate的CTx-1301在BDD的英国格拉斯哥设施进行的临床试验中，利用OrologiK™技术成功实现了d-MPH的三模态释放，并延长了d-MPH的血药浓度。BDD的OrologiK™技术提供了独特的药物释放控制，能够在体内准确释放药物。Cingulate Therapeutics的CEO表示，该协议和成功的研究为未来的许可协议奠定了基础，为CTx-1301和CTx-1302提供了额外的知识产权保护。BDD Pharma将继续与Cingulate Therapeutics合作开发新产品。

Kalytera Therapeutics宣布以发行1024.27万股普通股支付The Salzman Group的发票，总额为629.10万美元，用于支付2017年12月和2018年6月与The Salzman Group签订的支付协议下的款项。The Salzman Group提供临床研究管理服务，包括评估大麻二酚在预防移植物抗宿主病中的应用。此外，Kalytera Therapeutics专注于开发新一代大麻素疗法，包括新型CBD疗法，旨在克服天然CBD的局限性，并针对特定疾病部位。

Thermo Fisher Scientific宣布收购BD的先进生物工艺业务，该业务结合了强大的技术服务项目和多种肽类产品，旨在提升细胞培养介质配方，提高生物制药应用的产量并降低变异性。此举将加强Thermo Fisher在生物制药领域的服务能力，并有望在2019年初完成交易。BD的先进生物工艺业务年收入约1亿美元，将被整合到Thermo Fisher的生命科学解决方案部门。

CureDuchenne，一家专注于寻找杜氏肌营养不良症（DMD）疗法的全国性慈善机构，宣布向4D Molecular Therapeutics（4DMT）投资50万美元，以推进基因治疗研究。4DMT是全球领先的AAV基因治疗载体发现和产品开发公司。CureDuchenne Ventures已在此领域投资四家公司，并期待4DMT的研究成果。目前，DMD社区关注基因治疗和基因编辑的局限性，包括现有中和抗体和制造挑战。4DMT专注于开发针对严重遗传疾病的新一代AAV基因治疗产品，以更低的剂量和对抗现有抗体的方式，将基因精确输送到身体任何组织或器官。CureDuchenne致力于改善全球300,000名DMD男孩的生活，通过创业型慈善模式资助研究并加速临床试验。

Cyanotech公司宣布与Cellana LLC签订资产购买协议，收购位于夏威夷自然能源实验室附近的一座六英亩的生产和研究设施——科纳示范设施（KDF）。该设施自2009年以来一直用于微藻研究和生产。收购包括所有现有设备和资产，Cyanotech计划利用该设施扩大研发能力、补充生产能力并开发新产品。交易完成后，Cyanotech预计将在第四季度完成收购，并期待通过KDF推动公司发展。Cyanotech致力于通过夏威夷微藻实现全面健康，其产品包括BioAstin Hawaiian Astaxanthin和Hawaiian Spirulina Pacifica，旨在支持皮肤、眼睛、关节健康以及运动恢复。所有产品均采用专利技术和专有技术在夏威夷科纳的90英亩设施中生产。

Neumentum公司宣布已完成其NTM-001（预混合袋装酮洛酸持续输注）的I期临床试验第一组患者的给药。NTM-001是Neumentum的主要产品候选，是一种不含酒精的非甾体抗炎药（NSAID）酮洛酸的全新配方，适用于术后24小时持续输注，以管理中度至重度急性疼痛。Neumentum致力于开发不使用阿片类药物的疼痛治疗方法，以减少成瘾、滥用和致命副作用的风险。公司计划在2019年初启动关键的III期研究，并在与FDA的II期会议结束后进行。Neumentum自2017年3月成立以来，已成功完成多轮融资，并组建了一支在疼痛和神经学领域拥有丰富药物开发和商业化经验的专家团队。NTM-001有望解决术后疼痛治疗的需求，减少对阿片类药物的依赖。

Merrimack Pharmaceuticals宣布已完成SHERLOC研究的患者招募，这是一项评估其领先候选药物MM-121在heregulin阳性非小细胞肺癌患者中的疗效的2期临床试验。MM-121是一种针对heregulin阳性癌症细胞的抗HER3单克隆抗体，旨在提高这些细胞对联合疗法的响应性。SHERLOC研究是一项全球性的随机、生物标志物选择的开放标签2期临床试验，主要终点是无进展生存期，次要终点包括客观缓解率、疾病进展时间和总生存期。MM-121还正在全球范围内进行另一项2期临床试验，用于治疗heregulin阳性的转移性乳腺癌。MM-121在2017年11月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药地位，可能获得7年的市场独占权。

美国ITF Pharma公司宣布，其子公司、欧洲私营特种制药公司Italfarmaco在美国的子公司，获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，将TIGLUTIK™（利鲁唑）口服悬浮液用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。TIGLUTIK是首个也是唯一一种易于吞咽的增稠利鲁唑液体，每日两次通过口服注射器给药。该药物旨在解决ALS患者吞咽困难的问题，有望提高患者依从性和准确性。ITF Pharma计划于2018年10月中旬在美国通过专业销售团队推出TIGLUTIK，并承诺支持ALS社区，帮助患者获得TIGLUTIK的平价途径。TIGLUTIK的批准基于与口服利鲁唑片剂相比的生物利用度研究，其最常见副作用与利鲁唑已建立的临床特征一致。

生物医药公司Artios Pharma成功完成8400万美元B轮融资，领投方为Andera Partners和Life Sciences Partners，辉瑞投资和诺华风投基金跟投。Artios以研发针对DNA损伤应答的新技术而备受关注，其技术优势在于选择性杀死癌细胞而不影响健康细胞，通过全新的聚ADP核糖聚合酶抑制剂靶向DDR丢失或靶向下调的肿瘤中的聚合酶θ，具有灵活性与其他癌症疗法共同使用的潜力。Artios团队曾成功推出针对卵巢癌和乳腺癌的PARP抑制剂olaparib，并已被阿斯利康收购。在全球癌症疗法赛道竞争激烈的情况下，Artios的技术创新和投资方背景使其获得超额融资。

日本大阪与美国新泽西州佛罗拉帕克——Shionogi & Co., Ltd.（总部：大阪；总裁兼首席执行官：Isao Teshirogi博士；以下简称“Shionogi”）今日宣布，其研发的抗流感药物Baloxavir marboxil在II期和III期临床试验中的积极结果已发表在2018年9月6日的《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。Baloxavir marboxil由Shionogi发现，具有新颖的作用机制，可抑制病毒帽依赖性内切酶。在日本进行的II期临床试验中，Baloxavir marboxil与安慰剂相比，在缓解症状时间和流感病毒滴度方面均表现出降低。在全球III期临床试验（CAPSTONE-1）中，Baloxavir marboxil与安慰剂相比，降低了症状缓解时间（TTAS）。值得注意的是，Baloxavir marboxil与奥司他韦相比，在降低感染病毒滴度方面表现出更快的下降。在安全性方面，Baloxavir marboxil耐受性良好，与安慰剂和奥司他韦相比，不良事件的整体发生率较低。Baloxavir marboxil的上市申请已提交至美国食品药品监督管理局（FDA）和台湾，并获得了优

MabSpace Biosciences宣布，2018年8月24日，其第二代PD-L1抗体MSB2311在北京癌症医院对首位中国癌症患者进行了中国 Phase 1试验的给药。MSB2311具有独特的pH依赖性抗原结合特性，可实现肿瘤内循环并增强肿瘤渗透。当前剂量递增研究旨在扩展美国正在进行的一期试验，建立安全性、耐受性和药代动力学特征，并探索中国癌症患者的初步疗效。MabSpace计划将MSB2311推进至注册试验，并计划明年早期启动以MSB2311为基础的联合试验。MSB2311是MabSpace使用其免疫耐受突破技术平台产生的第一个产品候选，该公司研发管线中还有12个正在进行的项目。MabSpace计划每年将至少一个创新生物制剂资产推进至临床阶段。MSB0254是一种新型人源化VEGFR2抗体，可拮抗VEGF-A和VEGF-C介导的肿瘤相关血管生成，该抗体在美国已被批准用于治疗胃癌、NSCLC和CRC，最近还显示出对部分二线HCC患者的益处。MabSpace将开发用于这些癌症类型，并可能作为与PD-1/PD-L1抑制剂如MSB2311的重要联合疗法。