波士顿生物医药公司宣布启动DSP-0509的临床试验，DSP-0509是一种研究中的Toll样受体7激动剂，旨在通过诱导细胞因子产生、激活细胞毒性T淋巴细胞和通过诱导免疫系统记忆细胞来维持免疫介导的抗肿瘤活性。这是一项针对晚期实体瘤患者的1期开放标签、多中心试验，旨在评估静脉注射DSP-0509的安全性和药代动力学特征。公司首席执行官Patricia S. Andrews表示，该试验的启动是公司的一个重要里程碑，并强调了其肿瘤学药物研发管线深度。DSP-0509在临床前模型中显示出通过TLR7激动剂作用促进细胞因子诱导和细胞毒性T淋巴细胞（CTL）激活的效果，目前正在进行1期临床试验。波士顿生物医药公司是一家专注于新型癌症治疗药物研发的公司，旨在显著改善患者预后。

Bird Rock Bio公司宣布，其临床阶段的生物制药公司已成功完成针对非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）患者以及糖尿病或糖尿病前期患者的Phase Ib多剂量递增试验的最后一例病人访问。试验中使用了名为Nimacimab（也称为RYI-018或JNJ-2463）的抗体，该抗体靶向大麻素1受体，并在美国、加拿大和澳大利亚的八个临床试验设施中进行了28名患者的三个连续递增剂量队列研究。试验中，84名随机分配的患者中有81名完成了试验，没有报告严重不良事件（SAEs）或因不良事件而提前终止。试验的主要目标是评估nimacimab在患者中的安全性、耐受性和药代动力学，同时评估其对与非酒精性肝病和肾病相关的多种生物标志物的影响。Bird Rock Bio公司预计将在10月的美国肾脏病学会“肾脏周”和11月的美国肝病研究学会“肝脏会议”之前公布临床试验结果。Nimacimab是Bird Rock Bio公司通过其专有的iCAPS平台内部发现的，是首个也是唯一一个进入临床试验的针对CB1受体的负性别构调节抗体，具有纤维化、炎症和代谢机制的作用，为治疗包括非酒精性脂肪性肝病和糖尿病肾病在内的广泛纤维化和代谢性疾病提供了巨大

Crown Bioscience与CARsgen Therapeutics及上海癌症研究所合作完成了一项研究，利用靶向CLDN18.2的CAR-T细胞在老鼠身上消除了胃肿瘤，相关成果发表在《国家癌症研究所杂志》上。该研究针对的是全球第五大常见癌症——胃癌，其五年生存率低于10%，早期检测不足是主要原因。研究通过工程化CAR-T细胞，针对表达高Claudin 18.2的胃腺癌PDX模型进行测试，这些模型直接来源于患者组织，反映了患者群体的异质性。研究结果表明，CAR-T细胞在老鼠身上消除了肿瘤，对正常胃组织没有不良影响，进一步验证了CLDN18.2作为高价值CAR-T靶点的价值，并为胃和其他CLDN18.2阳性肿瘤的治疗提供了有希望的成果。Crown Bioscience致力于开发相关疾病模型，以评估新的CAR-T疗法，并期待与合作伙伴共同推进体内疗效研究。

XBiotech公司宣布已完成其针对特应性皮炎（AD）的开放标签试点研究的第一阶段，9名患者接受了低剂量（每周200mg）的短期治疗（4周）。研究显示，200mg皮下注射耐受性良好，多项次要终点评估疗效显示显著改善。下一阶段将招募20名患者接受每周400mg剂量，为期8周的治疗。研究主席Dr. Francisco Kerdel表示，对接受bermekimab治疗的AD患者观察到的益处感到鼓舞，期待第二阶段更高剂量和更长时间治疗的结果。bermekimab治疗与以下统计学上显著的特应性皮炎严重程度和反应相关结果相关：EASI评分至少改善50%，DLQI问卷显示平均改善57%，SCORAD工具显示平均改善25%，NRS评分中三分之一的患者瘙痒程度降低超过50%，POEM评分中七名患者报告从基线到第4周改善超过33%，HADS焦虑评分减少至少一半，三分之二的患者抑郁评分改善至少66%。XBiotech的True Human™抗体来自具有自然免疫力的个体，具有开发多个疾病领域的发现和临床项目，其抗体疗法有望利用人体自然免疫力，提高安全性、有效性和耐受性。XBiotech总部位于德克萨斯州奥斯汀，致力于发现、开发和商业

Incyte公司宣布，其ruxolitinib乳膏在治疗特应性皮炎（AD）患者的2b期临床试验中取得积极成果。该研究是True-AD临床试验项目的一部分，结果显示，每日两次使用1.5% ruxolitinib乳膏显著改善了患者的EASI评分，并迅速且持续地减轻了瘙痒症状。这些结果在巴黎举行的第27届欧洲皮肤病学和性病学大会（EADV）上进行了口头报告。研究的主要终点是在第4周时，与安慰剂对照组相比，ruxolitinib乳膏组EASI评分显著改善。此外，ruxolitinib乳膏在所有剂量强度下均具有良好的耐受性，未观察到与治疗相关的严重不良事件。这些数据支持了启动全球关键3期临床试验的计划。

Helix BioPharma Corp.宣布，其LDOS001临床试验第五个剂量组的药物安全性数据经安全审查委员会审查后，建议开始第六个剂量组的患者招募。LDOS001是一项L-DOS47与培美曲塞和卡铂联合用于治疗复发或转移性非鳞状非小细胞肺癌的剂量递增研究。第六个剂量组的患者将接受下一剂量水平的L-DOS47，即每公斤患者体重9.0微克L-DOS47。第六组和第七组是批准方案中的最后两个剂量递增组。Helix BioPharma Corp.是一家专注于癌症治疗的免疫肿瘤公司，正在开发基于其专有技术的创新产品。L-DOS47目前在美国、波兰和乌克兰进行临床评估，作为某些非小细胞肺癌患者的治疗。LDOS001是一项在美国三个中心进行的I期、开放标签、剂量递增研究，主要目标是确定L-DOS47与培美曲塞/卡铂联合治疗的安全性。

Moleculin Biotech公司启动了一项针对脑癌的1期临床试验，使用由MD Anderson癌症中心Waldemar Priebe教授发现的新型抗癌药物WP1066。该药物能够抑制与肿瘤生长和细胞增殖相关的关键细胞信号蛋白STAT3，并刺激免疫反应。WP1066是首个具有药物特性的抗癌剂，能够持续抑制癌细胞中激活的STAT3形式。该药物在动物模型中显示出良好的抗肿瘤活性，并且能够穿过血脑屏障。试验中，首位胶质母细胞瘤患者接受了WP1066的初始剂量，表现出良好的耐受性。WP1066旨在治疗具有恶劣预后的侵袭性脑肿瘤，计划在未来六到八个月内治疗多达15名复发性脑癌患者。该药物有望为治疗胶质母细胞瘤和其他侵袭性脑肿瘤带来新的希望。

美国食品药品监督管理局（FDA）已受理再生元制药公司（Regeneron Pharmaceuticals, Inc.）针对EYLEA（aflibercept）注射剂治疗糖尿病视网膜病变（DR）的补充生物制品许可申请（sBLA）。EYLEA是一种血管内皮生长因子（VEGF）抑制剂，目前已被批准用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性、视网膜静脉阻塞后的黄斑水肿、糖尿病黄斑水肿（DME）和DME患者的DR。该申请基于PANORAMA III期临床试验的结果，该试验评估了EYLEA治疗无DME的轻度至重度非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR）患者的疗效。EYLEA作为2mg玻璃体腔注射剂，目前在美国的适应症包括治疗湿性年龄相关性黄斑变性、视网膜静脉阻塞后的黄斑水肿、DME和DME患者的DR。糖尿病视网膜病变是一种由糖尿病引起的视网膜微血管损伤，大约有800万人患有此病。EYLEA的疗效和安全性尚未由任何监管机构全面评估。再生元制药是一家领先的生物技术公司，致力于为患有严重疾病的患者开发变革性药物。

ArQule公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予miransertib（ARQ 092）针对PIK3CA相关过度生长谱（PROS）的快速通道认定，PROS是一组与过度生长相关的罕见遗传疾病。miransertib已被FDA授予罕见儿科疾病认定和孤儿药认定，用于治疗罕见过度生长疾病Proteus综合征。miransertib在过去的三年里已在Proteus综合征中进行了一项1期临床试验，近期正在进行PROS的1/2期临床试验和单患者使用计划。ArQule首席医疗官Brian Schwartz表示，他们对miransertib获得快速通道认定感到兴奋，并期待快速推进该程序，为患有这种无批准疗法的毁灭性疾病的患者提供帮助。PROS是一种影响大多数儿童的遗传疾病，严重影响了患者及其家庭的生活质量。Miransertib是一种口服的、选择性的、全AKT（蛋白激酶B）抑制剂，强效抑制AKT1、2和3同型。AKT失调与多种罕见过度生长疾病和癌症有关。ArQule是一家致力于研究和发展针对癌症和罕见疾病的治疗性药物的生物制药公司。

Ardelyx公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了其新药申请（NDA），请求批准其主打产品tenapanor在美国上市，用于治疗肠易激综合征便秘型（IBS-C）。tenapanor是一种局部作用的小分子药物，可抑制肠道中的钠转运蛋白NHE3，减少肠道对钠的吸收，从而增加肠道水分，软化粪便并改善排便规律。在临床试验中，tenapanor显示出对减轻IBS-C相关疼痛的显著效果，且其安全性也得到了验证。如果获得批准，tenapanor将成为首个通过减少肠道钠吸收来治疗IBS-C的药物。Ardelyx公司期待着与合作伙伴Knight Therapeutics和Fosun Pharma在加拿大和中国地区推进tenapanor的上市。

AbbVie公司宣布，其研发的IL-23抑制剂risankizumab在三项关键III期临床试验中显示出对中重度斑块型银屑病成年患者的显著疗效。患者报告的健康相关生活质量、心理健康和工作生产力指标均有显著改善。risankizumab在症状评分、生活质量指数等方面优于现有治疗标准。这些数据将在巴黎举行的第27届欧洲皮肤病学和性病学大会（EADV）上展示。AbbVie表示，risankizumab有望成为治疗斑块型银屑病的重要新选择。

LEO Pharma的Kyntheum®（brodalumab）治疗中重度斑块型银屑病的数据在巴黎第27届欧洲皮肤病学和性病学学会（EADV）上公布，结果显示与ustekinumab相比，Kyntheum®治疗使患者PASI评分更快下降，更有可能实现全身皮肤完全清除。新发布的PsoClear报告指出，完全清除皮肤对银屑病患者的生活有重大影响。分析结果显示，在52周时，使用Kyntheum®的患者中有75%达到PASI 0，即无任何银屑病症状的完全皮肤清除，而ustekinumab仅为52%。此外，Kyntheum®治疗的患者在52周内实现全身区域完全清除的时间比ustekinumab短，从第二周开始就显示出更高的完全清除率。

GenSight Biologics公司宣布了其基因疗法产品GS010在治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）的III期临床试验进展。该产品在REVERSE临床试验中显示出积极结果，尽管主要疗效终点未达到，但次要终点显示GS010在改善视力功能方面有效。公司计划在Q4进行72周的分析，并与欧洲药品管理局（EMA）和食品药品监督管理局（FDA）讨论后续事宜。GS010旨在通过单次眼内注射治疗LHON，目前正在进行多项III期临床试验。

Vanda Pharmaceuticals Inc.近日宣布了一项关于HETLIOZ®（tasimelteon）的驾驶研究，结果显示该药物在睡前服用后不会影响次日驾驶表现。在对比研究中，HETLIOZ®与安慰剂相比，未发现次日驾驶能力受损；而活性对照药zopiclone则显示出显著的驾驶能力下降。这项研究涉及48名健康志愿者，他们在睡前服用HETLIOZ® 20mg、zopiclone 7.5mg或安慰剂后，次日早晨在驾驶模拟器中驾驶100公里。结果显示，HETLIOZ®组与安慰剂组相比，标准差位置（SDLP）没有显著差异，而zopiclone组SDLP显著增加，表明车道偏离。HETLIOZ®目前获准用于治疗非24小时睡眠-觉醒障碍，Vanda计划向FDA提交补充新药申请，以治疗时差综合症。

诺华公司宣布，《新英格兰医学杂志》发表了全球首个针对10至17岁儿童和青少年多发性硬化症（RMS）患者的Gilenya（fingolimod）PARADIGMS III期临床试验的完整结果。该研究旨在评估Gilenya与干扰素β-1a肌肉注射相比的安全性和有效性。结果显示，Gilenya显著降低了复发率，且安全性良好。该研究由麻省总医院儿童多发性硬化症中心的Tanuja Chitnis博士领导，Novartis制药公司总裁Fabrice Chouraqui表示，这项研究代表了20年来诺华公司在MS治疗领域不断进步的承诺。Gilenya已在全球范围内用于治疗超过255,000名MS患者，具有约566,000年的患者经验。

Boehringer Ingelheim宣布，其生物仿制药Cyltezo在III期临床试验中证实与Humira等效，对中重度斑块型银屑病患者在疗效、安全性和免疫原性方面无显著差异。该研究数据在巴黎举行的欧洲皮肤病学和性病学年会（EADV 2018）上公布。Boehringer Ingelheim表示，这些数据进一步证实了Cyltezo在治疗中重度活动性类风湿性关节炎方面的等效性。此外，Boehringer Ingelheim正在进行一项临床试验，以证明Cyltezo与Humira之间的可互换性。Cyltezo是美国和欧洲首个获批用于治疗多种慢性炎症性疾病，包括类风湿性关节炎、银屑病和克罗恩病的生物仿制药。

Syntimmune公司宣布，其针对FcRn的抗体疗法SYNT001获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，用于治疗天疱疮。SYNT001在今年的国际皮肤病学会议上报告的初步结果显示，该药在治疗天疱疮方面表现出良好的耐受性和快速降低IgG和循环免疫复合物水平的效果，同时临床改善持续至治疗期外。Syntimmune公司表示，孤儿药指定是SYNT001临床开发计划的重要里程碑，突出了新疗法的巨大未满足医疗需求。Syntimmune公司致力于开发针对FcRn的药物，以治疗多种自身免疫疾病。