Kiniksa公司在其研发的KPL-716抗体药物的临床试验中取得积极进展。该药物是一种针对OSMRβ受体的全人源单克隆抗体，能够减轻瘙痒症状。在Phase 1a/1b临床试验中，KPL-716在健康志愿者和患有中度至重度特应性皮炎的受试者中表现出良好的耐受性，并显著降低了瘙痒程度。这些数据支持了Kiniksa公司进一步推进KPL-716在多种慢性瘙痒性疾病，包括结节性痒疹中的临床开发计划。

Teva制药公司宣布，其产品AJOVY™（fremanezumab-vfrm）注射剂获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于预防成人偏头痛。AJOVY是一种针对CGRP受体的单克隆抗体，通过阻止CGRP与受体的结合来预防偏头痛。该药有每月一次（225 mg）和每季度一次（675 mg）的给药选项。AJOVY在两项III期临床试验中得到评估，这些试验招募了患有严重偏头痛的患者，并作为单独的预防治疗以及与口服预防治疗的组合进行研究。在试验期间，患者每月的偏头痛天数有所减少。AJOVY的批发购买成本为每月575美元，每季度1725美元。AJOVY将在大约两周后通过零售和专科药房提供。

Allergan公司宣布了一项针对BOTOX®美容注射剂的临床研究结果，比较了不同剂量（40、60、80单位）与20单位剂量在治疗中度至重度眉间纹患者中的效果和安全性。结果显示，40和80单位剂量的BOTOX®美容注射剂在24周时，与20单位剂量相比，在226名受试者中达到了主要疗效终点，并且具有统计学意义。在40单位剂量组中，24周时有32%的患者为反应者，60单位剂量组为30.6%，80单位剂量组为38.5%，而20单位剂量组为16%。此外，高剂量组的疗效持续时间也显示出剂量效应，40单位剂量的中位有效时间为24周。研究还显示，高剂量BOTOX®美容注射剂的安全性良好，在233名可评估安全性的患者中，仅有一例严重不良事件（SAE）与治疗无关。

Aptinyx公司宣布，其新型NMDA受体调节剂NYX-2925在治疗慢性疼痛方面的临床研究取得进展。公司展示了NYX-2925在治疗神经性疼痛方面的前临床数据，这些数据表明该药物有望改善疼痛及其相关情感和认知障碍。NYX-2925在多种神经性疼痛模型中表现出良好的耐受性，并在健康人体中进行了1期临床试验，结果显示其安全性良好。目前，NYX-2925正在2期临床试验中用于治疗糖尿病周围神经病变，并正在评估其在纤维肌痛中的疗效。美国食品药品监督管理局已授予NYX-2925治疗糖尿病周围神经病变相关神经性疼痛的快速通道认定。

Alnylam Pharmaceuticals公司宣布，其RNA干扰疗法patisiran在治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（hATTR）成人多发性神经病变的III期APOLLO研究中，对心脏疾病指标有改善作用。该研究结果发表在《循环》杂志上，显示patisiran可改善hATTR淀粉样变性患者的心肌病变指标。研究还发现，与安慰剂组相比，patisiran治疗组的左心室壁厚度和全球纵向应变均有所改善，NT-proBNP水平也显著降低。这些结果表明，patisiran在治疗hATTR淀粉样变性患者的心脏病变方面具有潜在的治疗潜力。

Opthea Limited在2018年9月14日宣布，其研发的针对眼底疾病的创新生物疗法OPT-302在完成1/2a期临床试验后，新数据在旧金山视网膜学会2018年年度会议上展示。研究数据包括OPT-302的药代动力学特征、湿性年龄相关性黄斑变性（湿AMD）患者视力改善比例以及抗VEGF-A挽救疗法的必要性。初步结果表明，OPT-302与标准治疗药物联合使用可能是一种治疗湿AMD和其他视网膜血管疾病的策略。OPT-302的药代动力学分析显示，其血清半衰期为8±2天，循环水平低，没有Lucentis®对药代动力学特征的影响。在OPT-302与Lucentis®联合治疗的患者中，从基线到第12周，视力改善≥5、≥10或≥15个字母的比例分别为67%、44%和33%。Opthea正在积极招募患者进行两项国际多中心2期临床试验，以进一步评估OPT-302在治疗新诊断的湿AMD和既往抗VEGF-A治疗后持续糖尿病黄斑水肿患者的潜在临床应用。

印度Sun Pharmaceutical Industries Ltd.（Sun Pharma）及其子公司Sun Pharma Advanced Research Company Ltd.（SPARC）宣布，美国食品药品监督管理局（USFDA）已批准XELPROS™（拉坦前列腺素眼药水）0.005%的新药申请（NDA），用于降低开角型青光眼或眼压增高的患者眼内压。这是Sun Pharma从SPARC于2015年6月获得XELPROS™许可后，首次获得的关键里程碑支付。XELPROS™是第一种不含苯扎氯铵（BAK）的拉坦前列腺素制剂，采用SPARC的专有Swollen Micelle Microemulsion（SMM）技术开发。Sun Pharma北美区首席执行官Abhay Gandhi表示，XELPROS™将成为开角型青光眼或眼压增高的患者的重要替代治疗选择。SPARC首席执行官Anil Raghavan表示，XELPROS™获得USFDA批准是SPARC的一个重要里程碑，也是对其SMM技术的认可。XELPROS™在美国将由Sun Ophthalmics（Sun Pharma全资子公司的品牌眼科部门）商业化

上海生物制药公司EpimAb Biotherapeutics宣布，其最先进的药物研发候选产品EMB01的新药申请（IND）已同时提交至美国食品药品监督管理局（FDA）和中国国家药品监督管理局（NMPA）。EMB01是一种基于公司专有FIT-Ig®技术的双特异性抗体，旨在治疗实体瘤。公司自2017年5月启动临床前开发以来，已成功完成所有IND申请要求。此外，EpimAb正在推进基于FIT-Ig®平台的多个生物制剂，专注于癌症领域的免疫治疗。

AstraZeneca及其生物制药研发部门MedImmune宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准LUMOXITI（moxetumomab pasudotox-tdfk）用于治疗至少接受过两种系统性治疗的复发或难治性毛细胞白血病（HCL）的成年患者。该药物不推荐用于严重肾功能损害（CrCl ≤ 29 mL/min）的患者。三期临床试验结果显示，接受LUMOXITI治疗的患者中，75%达到总体反应，其中30%达到持久性完全反应。该药物是在优先审查下获得批准的，基于80名患者接受LUMOXITI单药治疗的III期单臂、开放标签“1053”试验数据。最常见的不良反应包括高血压、发热性中性粒细胞减少症和溶血性尿毒症综合征（HUS）。

Life Molecular Imaging（LMI）与SOFIE Inc.宣布，LMI的18F标记的Tau PET成像剂PI-2620的临床试验供应生产已在SOFIE的美国站点启动。LMI和SOFIE利用联合资源，为LMI的产品开发、学术临床研究和药物开发试验提供广泛的临床试验供应。LMI在新的所有权下，致力于创新分子成像剂的开发和全球商业化。作为分子成像领域的领导者，LMI正在开发针对神经学、肿瘤学和心血管疾病等主要临床需求的产品。SOFIE Inc.是一家专注于PET成像和PET化合物放射合成的分子成像公司。他们的合同制造组织和全国GMP放射药房网络补充了SOFIE的成像和放射化学产品线，将创新技术和治疗诊断生产结合在一起。PI-2620是一种下一代研究性PET示踪剂，具有有利的临床特性，旨在识别大脑中的病理tau沉积。tau沉积与beta-amyloid斑块一起，是阿尔茨海默病（AD）的关键病理，tau在其它神经退行性疾病中也起着重要作用。在认知障碍患者中可视化tau沉积及其扩散，有可能更好地理解疾病，并使阿尔茨海默病和其他神经退行性疾病的诊断更早、更准确。SOFIE正在美国制造LMI的已批准的amy

三位研究人员在弗雷德·哈钦森癌症研究中心获得150万美元资助，用于癌症研究。这三位研究人员分别是：专注于移植副作用GVHD研究的骨移植医生科学家杰弗里·希尔博士；致力于通过化学预防降低癌症风险的托马斯·肯斯勒博士；以及专注于使用新技术识别癌症生物标志物的伊万·纽厄尔博士。希尔博士将利用资金进行GVHD预防研究，肯斯勒博士计划扩大研究团队，纽厄尔博士将研究T细胞在癌症免疫反应中的作用。这些资助由安德鲁·希尔癌症研究基金会提供，该基金会是一个公共-私人合作组织，旨在支持华盛顿州的癌症研究。

Cellesce公司与英国国家物理实验室（NPL）合作，利用NPL的测量和分析专长，对Cellesce的结直肠癌类器官进行成像和分析。这一合作源于成功申请了英国创新英国（Innovate UK）的“分析创新者”计划，该计划旨在通过提供测量和分析专业知识，帮助公司提升整体表现。类器官作为一种3D体外培养，能够模拟来源器官，在癌症研究中展现出巨大潜力，尤其是在药物发现方面。Cellesce计划与NPL合作，建立一种快速、定量的形态计量成像方法，以验证和比较类器官批次，为制药行业提供必要的质量保证。这一分析有望成为药物发现的新标准。Cellesce致力于提供标准化、特征明确的癌症类器官，以满足大规模应用，如化合物筛选，特别是高通量筛选的需求。

AstraZeneca加入Horizon的基因组发现倡议，采用Horizon的Edit-R crRNA库作为其功能基因组发现平台的一部分。这项合作旨在通过CRISPR技术加速药物研发。AstraZeneca自2017年底开始评估Horizon的Edit-R人类全基因组crRNA库进行基因敲除，并计划增加CRISPR介导的转录激活（CRISPRa）的合成crRNA库。这些库为药物发现中的功能基因组筛选提供了强大的工具，有助于深入了解疾病进展、宿主-病原体关系、药物相互作用和通路分析。Horizon的Edit-R CRISPR-Cas9合成crRNA库支持全基因组分析，允许研究人员在单基因基础上进行高内涵、多参数分析。此外，Horizon的基因组发现倡议汇集了全球的研究机构和研究人员，旨在促进教育、趋势、进步和最佳实践的分享。

Verseon公司宣布其新型口服精准抗凝剂（PROACs）中的首个候选药物VE-1902获得澳大利亚治疗药品管理局的伦理委员会批准，并开始进行I期临床试验。该试验旨在研究VE-1902在健康志愿者中的安全性、耐受性和综合止血特性。VE-1902在临床前测试中显示出独特的疗效与低出血风险的结合，可能适用于预防心房颤动引起的卒中或与抗血小板药物长期联合使用治疗冠心病患者。Verseon的PROACs是强效、高度选择性的可逆共价凝血酶抑制剂，在多项临床前研究中表现出优异的疗效，同时不干扰血小板功能，具有低出血风险，是长期联合抗凝-抗血小板疗法的理想候选药物。VE-1902在监管毒理学研究中表现出良好的耐受性，并显示出非常低的肾脏清除率，这对于肾功能受损的患者来说是一个高度期望的特性。Verseon公司利用其专有的计算药物发现平台和全面的内部化学和生物学工作流程，开发出新颖的药物，目前拥有四个活跃的药物项目，涉及抗凝、糖尿病黄斑水肿、遗传性血管性水肿和肿瘤学等领域。

Ironwood Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研发的口服可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）激动剂praliciguat（IW-1973）治疗保留射血分数的心力衰竭（HFpEF）的快速通道资格。praliciguat目前处于II期临床试验阶段，旨在为HFpEF患者提供新的治疗选择。FDA的快速通道资格旨在加速严重或危及生命的疾病的药物开发。Ironwood正在招募患者进行一项随机、双盲、安慰剂对照的II期临床试验，预计将招募约175名患者，以评估praliciguat在HFpEF患者中的安全性和有效性。该研究的初步数据预计将在2019年下半年公布。

Millendo Therapeutics公司宣布启动一项针对经典先天性肾上腺增生（CAH）患者的Phase 2b临床试验，评估其新型药物候选物nevanimibe的疗效和安全性。该疾病是一种罕见的遗传性内分泌疾病，特征为激素水平异常和肾上腺过度生长。试验旨在通过延长治疗时间和增加药物剂量，使更多患者达到激素控制。试验将招募20至24名正在服用糖皮质激素的成人CAH患者，使用剂量从1000毫克每日两次开始，根据17-羟基孕酮（17-OHP）水平调整至1500毫克或2000毫克每日两次。主要终点是评估达到17-OHP水平低于或等于正常上限两倍的患者比例，次要终点包括对其他肾上腺激素的评估。

Array BioPharma公司宣布，其在《柳叶刀·肿瘤学》杂志上发表了COLUMBUS试验的详细总生存期（OS）结果。该关键性3期临床试验评估了BRAFTOVI® + MEKTOVI®联合疗法与 vemurafenib单药治疗在具有BRAF V600E或BRAF V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者中的疗效和安全性。结果显示，与 vemurafenib相比，BRAFTOVI® + MEKTOVI®显著降低了死亡风险（风险比HR为0.61，95%置信区间为0.47-0.79，p